Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att bedöma tillväxt hos barn med idiopatisk kortväxthet

18 juni 2026 uppdaterad av: BioMarin Pharmaceutical

En multicenter, multinationell, observationsstudie för att karakterisera tillväxt hos barn med idiopatisk kortväxthet

Studie 111-903 kommer att generera baslinjetillväxtdata hos barn med ISS genom att samla in tillväxtmätningar och andra variabler av intresse.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

300

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85016
        • Indragen
        • Phoenix Children's Hospital - Thomas Campus (Main)
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • Har inte rekryterat ännu
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Kontakt:
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90502
        • Rekrytering
        • Harbor-UCLA Medical Center - The Lundquist Institute (Los Angeles Biomedical Research Institute (LA BioMed)
        • Kontakt:
      • Orange, California, Förenta staterna, 92868
        • Har inte rekryterat ännu
        • Children's Hospital of Orange County Main Campus - Orange
        • Kontakt:
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95821
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92123
        • Har inte rekryterat ännu
        • Rady Children's Hospital - San Diego
        • Kontakt:
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
        • Rekrytering
        • University of California San Francisco (UCSF)
        • Kontakt:
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Förenta staterna, 06106-3322
      • New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06511
        • Indragen
        • Yale School of Medicine
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Förenta staterna, 20010
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32207
        • Rekrytering
        • Nemours Children's Clinic
        • Kontakt:
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33155
      • Pensacola, Florida, Förenta staterna, 32514
        • Rekrytering
        • Nemours Children's Health System - Corporate Headquarters
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Columbus, Georgia, Förenta staterna, 31904
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Förenta staterna, 83712
        • Rekrytering
        • St. Luke's Children's Endocrinology
        • Kontakt:
      • Idaho Falls, Idaho, Förenta staterna, 83404
        • Rekrytering
        • Rocky Mountain Clinical Research - Idaho Falls
        • Kontakt:
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Förenta staterna, 40202
        • Rekrytering
        • University of Louisville School Of Medicine - Norton Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70121
        • Indragen
        • Ochsner Health Center for Children - New Orleans
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109-4000
        • Rekrytering
        • University of Michigan
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55454
        • Indragen
        • University of Minnesota Medical School - Masonic Children's Hospital - Pediatric Specialty Care Explorer Clinic
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Förenta staterna, 03756
    • New Jersey
      • Princeton, New Jersey, Förenta staterna, 08540
        • Rekrytering
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital
        • Kontakt:
    • New York
      • Buffalo, New York, Förenta staterna, 14203
        • Rekrytering
        • UBMD Pediatrics
        • Kontakt:
      • Garden City, New York, Förenta staterna, 11530
        • Rekrytering
        • ACGC Research, NYU Ambulatory Care Garden City
        • Kontakt:
      • New York, New York, Förenta staterna, 10016
        • Har inte rekryterat ännu
        • New York University Grossman School of Medicine
        • Kontakt:
      • New York, New York, Förenta staterna, 10029
        • Har inte rekryterat ännu
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai (ISMMS) - The Mount Sinai Hospital (MSH) - Pediatric Associates
        • Kontakt:
      • The Bronx, New York, Förenta staterna, 10467
        • Rekrytering
        • Montefiore Medical Center (MMC) - The Children's Hospital at Montefiore (CHAM)
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Raleigh, North Carolina, Förenta staterna, 27615
        • Indragen
        • WakeMed Children's - Pediatric Endocrinology - North Raleigh
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Rekrytering
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center Burnet Campus
        • Kontakt:
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Förenta staterna, 29203
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232-2578
        • Rekrytering
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Kontakt:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
        • Indragen
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Förenta staterna, 76104
        • Indragen
        • Cook Children's Endocrinology
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Har inte rekryterat ännu
        • Baylor College of Medicine
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
    • West Virginia
      • Charleston, West Virginia, Förenta staterna, 25304
        • Indragen
        • Charleston Area Medical Center (CAMC) Health System
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Har inte rekryterat ännu
        • Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Studiepopulationen kommer att omfatta cirka 400-600 pediatriska individer med idiopatisk kortväxthet.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Deltagare måste vara > 2 år och ≤ 14 år (kvinna) eller ≤ 16 år (män) vid tidpunkten för undertecknandet av det informerade samtycket.
  2. Deltagare vars längd Z-poäng är ≤ -2,5 SD jämfört med ålders- och könsmatchade befolkningsnormer.
  3. Deltagarna är ambulerande och kan stå utan hjälp (gäller ej barn som är < 5 år och mindre än 104 cm långa).
  4. Förälder(ar) eller vårdnadshavare är villiga och kan ge skriftligt, undertecknat informerat samtycke.
  5. Deltagarna är villiga och kan utföra alla studieprocedurer.

Exklusions kriterier:

  1. Diagnos av systemisk sjukdom eller tillstånd som kan orsaka kortväxthet, t.ex. njursjukdom, neoplastisk, pulmonell, hjärt-, gastrointestinal, immunologisk och metabolisk sjukdom. Barn med sådana diagnoser kan övervägas för inkludering om deras tillstånd är väl kontrollerat, enligt läkarens bedömning.
  2. Känd förekomst av hypofyshormonbrist.
  3. Benåldern steg över kronologisk ålder med mer än 3 år.
  4. Aktiv malignitet, aktiv kemoterapi eller strålbehandling för neoplasi.
  5. Har erhållit en undersökningsprodukt (IP) eller undersökningsmedicinsk produkt för något ändamål inom 6 månader före screeningbesöket.
  6. Pågående behandling för samtidig sjukdom eller tillstånd som, enligt utredarens uppfattning, skulle störa studiedeltagandet, oavsett anledning. Deltagare som får behandlingar för uppmärksamhetsstörning med hyperaktivitet är inte uteslutna.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förändring i annualiserad tillväxthastighet (AGV)
Tidsram: Var 6:e ​​månad fram till slutet av studien, upp till 15 år
Var 6:e ​​månad fram till slutet av studien, upp till 15 år
Förändring i höjd Z-poäng
Tidsram: Var 6:e ​​månad fram till slutet av studien, upp till 15 år
Var 6:e ​​månad fram till slutet av studien, upp till 15 år
Förändring i BMI
Tidsram: Var 6:e ​​månad fram till slutet av studien, upp till 15 år
Var 6:e ​​månad fram till slutet av studien, upp till 15 år
Förändring i BMI Z-poäng
Tidsram: Var 6:e ​​månad fram till slutet av studien, upp till 15 år
Var 6:e ​​månad fram till slutet av studien, upp till 15 år
Förändring i ståhöjd
Tidsram: Var 6:e ​​månad fram till slutet av studien, upp till 15 år
Var 6:e ​​månad fram till slutet av studien, upp till 15 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Frekvens av händelsefrekvenser för medicinska händelser av intresse
Tidsram: Var 6:e ​​månad fram till slutet av studien, upp till 15 år
Var 6:e ​​månad fram till slutet av studien, upp till 15 år
Frekvens av allvarliga medicinska händelser
Tidsram: Var 6:e ​​månad fram till slutet av studien, upp till 15 år
Var 6:e ​​månad fram till slutet av studien, upp till 15 år
Samband mellan specifika varianter och tillväxthastighet
Tidsram: Var 6:e ​​månad fram till slutet av studien, upp till 15 år
Var 6:e ​​månad fram till slutet av studien, upp till 15 år
Samband mellan andra hälsoresultat som är direkt relaterade till kortväxthet
Tidsram: Var 6:e ​​månad fram till slutet av studien, upp till 15 år
Var 6:e ​​månad fram till slutet av studien, upp till 15 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

8 augusti 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

31 december 2040

Avslutad studie (Beräknad)

31 december 2040

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

7 mars 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

7 mars 2024

Första postat (Faktisk)

13 mars 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

23 juni 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

18 juni 2026

Senast verifierad

1 juni 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 111-903

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera