Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek om de groei bij kinderen met een idiopathische kleine gestalte te beoordelen

18 juni 2026 bijgewerkt door: BioMarin Pharmaceutical

Een multicenter, multinationale, observationele studie om de groei bij kinderen met een idiopathische kleine gestalte te karakteriseren

Studie 111-903 zal basislijngroeigegevens genereren bij kinderen met ISS door groeimetingen en andere interessante variabelen te verzamelen.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

300

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016
        • Ingetrokken
        • Phoenix Children's Hospital - Thomas Campus (Main)
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Nog niet aan het werven
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Contact:
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90502
        • Werving
        • Harbor-UCLA Medical Center - The Lundquist Institute (Los Angeles Biomedical Research Institute (LA BioMed)
        • Contact:
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • Nog niet aan het werven
        • Children's Hospital of Orange County Main Campus - Orange
        • Contact:
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95821
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
        • Nog niet aan het werven
        • Rady Children's Hospital - San Diego
        • Contact:
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Verenigde Staten, 06106-3322
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06511
        • Ingetrokken
        • Yale School of Medicine
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32207
        • Werving
        • Nemours Children's Clinic
        • Contact:
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33155
      • Pensacola, Florida, Verenigde Staten, 32514
        • Werving
        • Nemours Children's Health System - Corporate Headquarters
        • Contact:
    • Georgia
      • Columbus, Georgia, Verenigde Staten, 31904
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Verenigde Staten, 83712
        • Werving
        • St. Luke's Children's Endocrinology
        • Contact:
      • Idaho Falls, Idaho, Verenigde Staten, 83404
        • Werving
        • Rocky Mountain Clinical Research - Idaho Falls
        • Contact:
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Verenigde Staten, 40202
        • Werving
        • University of Louisville School Of Medicine - Norton Children's Hospital
        • Contact:
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70121
        • Ingetrokken
        • Ochsner Health Center for Children - New Orleans
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109-4000
        • Werving
        • University Of Michigan
        • Contact:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55454
        • Ingetrokken
        • University of Minnesota Medical School - Masonic Children's Hospital - Pediatric Specialty Care Explorer Clinic
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Verenigde Staten, 03756
    • New Jersey
      • Princeton, New Jersey, Verenigde Staten, 08540
        • Werving
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital
        • Contact:
    • New York
      • Buffalo, New York, Verenigde Staten, 14203
        • Werving
        • UBMD Pediatrics
        • Contact:
      • Garden City, New York, Verenigde Staten, 11530
        • Werving
        • ACGC Research, NYU Ambulatory Care Garden City
        • Contact:
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
        • Nog niet aan het werven
        • New York University Grossman School of Medicine
        • Contact:
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Nog niet aan het werven
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai (ISMMS) - The Mount Sinai Hospital (MSH) - Pediatric Associates
        • Contact:
      • The Bronx, New York, Verenigde Staten, 10467
        • Werving
        • Montefiore Medical Center (MMC) - The Children's Hospital at Montefiore (CHAM)
        • Contact:
    • North Carolina
      • Raleigh, North Carolina, Verenigde Staten, 27615
        • Ingetrokken
        • WakeMed Children's - Pediatric Endocrinology - North Raleigh
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Werving
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center Burnet Campus
        • Contact:
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Verenigde Staten, 29203
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232-2578
        • Werving
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Contact:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
        • Ingetrokken
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
        • Ingetrokken
        • Cook Children's Endocrinology
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Nog niet aan het werven
        • Baylor College of Medicine
        • Contact:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
    • West Virginia
      • Charleston, West Virginia, Verenigde Staten, 25304
        • Ingetrokken
        • Charleston Area Medical Center (CAMC) Health System
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Nog niet aan het werven
        • Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

De onderzoekspopulatie zal ongeveer 400-600 pediatrische personen met een idiopathisch klein postuur omvatten.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Deelnemers moeten > 2 jaar oud en ≤ 14 jaar oud (vrouwelijk) of ≤ 16 jaar oud (mannelijk) zijn op het moment dat zij de geïnformeerde toestemming ondertekenen.
  2. Deelnemers van wie de Z-score voor de lengte ≤ -2,5 SD's is vergeleken met leeftijd en geslacht, kwamen overeen met de populatienormen.
  3. Deelnemers zijn ambulant en kunnen zonder hulp staan ​​(niet van toepassing voor kinderen < 5 jaar en minder dan 104 cm lang).
  4. Ouder(s) of voogd(en) zijn bereid en in staat om schriftelijke, ondertekende geïnformeerde toestemming te geven.
  5. Deelnemers zijn bereid en in staat om alle onderzoeksprocedures uit te voeren.

Uitsluitingscriteria:

  1. Diagnose van een systemische ziekte of aandoening die een kleine gestalte kan veroorzaken, bijv. nier-, neoplastische, long-, hart-, gastro-intestinale, immunologische en metabolische ziekten. Kinderen met dergelijke diagnoses kunnen in aanmerking komen voor opname als hun toestand goed onder controle is, ter beoordeling van de Medische Monitor.
  2. Bekende aanwezigheid van tekorten aan hypofysehormonen.
  3. De botleeftijd was ruim drie jaar hoger dan de chronologische leeftijd.
  4. Actieve maligniteit, actieve chemotherapie of bestralingstherapie voor neoplasie.
  5. Binnen 6 maanden vóór het screeningsbezoek voor welk doel dan ook een onderzoeksproduct (IP) of medisch onderzoeksapparaat hebben ontvangen.
  6. Lopende behandeling voor een gelijktijdig optredende ziekte of aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, om welke reden dan ook de deelname aan het onderzoek zou belemmeren. Deelnemers die behandelingen krijgen voor aandachtstekortstoornis met hyperactiviteit zijn niet uitgesloten.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering in groeisnelheid op jaarbasis (AGV)
Tijdsspanne: Elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 15 jaar
Elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 15 jaar
Verandering in hoogte Z-score
Tijdsspanne: Elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 15 jaar
Elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 15 jaar
Verandering in BMI
Tijdsspanne: Elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 15 jaar
Elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 15 jaar
Verandering in BMI Z-score
Tijdsspanne: Elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 15 jaar
Elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 15 jaar
Verandering in stahoogte
Tijdsspanne: Elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 15 jaar
Elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 15 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Frequentie van gebeurtenispercentages van medische gebeurtenissen die van belang zijn
Tijdsspanne: Elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 15 jaar
Elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 15 jaar
Frequentie van ernstige medische gebeurtenissen
Tijdsspanne: Elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 15 jaar
Elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 15 jaar
Associatie tussen specifieke varianten en groeisnelheid
Tijdsspanne: Elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 15 jaar
Elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 15 jaar
Associatie tussen andere gezondheidsresultaten die rechtstreeks verband houden met een kleine gestalte
Tijdsspanne: Elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 15 jaar
Elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 15 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

8 augustus 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

31 december 2040

Studie voltooiing (Geschat)

31 december 2040

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

7 maart 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 maart 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

13 maart 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

23 juni 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 juni 2026

Laatst geverifieerd

1 juni 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 111-903

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren