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Une étude pour évaluer la croissance des enfants de petite taille idiopathique

18 juin 2026 mis à jour par: BioMarin Pharmaceutical

Une étude observationnelle multicentrique et multinationale pour caractériser la croissance des enfants de petite taille idiopathique

L'étude 111-903 générera des données de croissance de base chez les enfants atteints d'ISS en collectant des mesures de croissance et d'autres variables d'intérêt.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

300

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Trial Specialist
  • Numéro de téléphone: 18009834587
  • E-mail: Medinfo@bmrn.com

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85016
        • Retiré
        • Phoenix Children's Hospital - Thomas Campus (Main)
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027
        • Pas encore de recrutement
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Contact:
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90502
        • Recrutement
        • Harbor-UCLA Medical Center - The Lundquist Institute (Los Angeles Biomedical Research Institute (LA BioMed)
        • Contact:
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • Pas encore de recrutement
        • Children's Hospital of Orange County Main Campus - Orange
        • Contact:
      • Sacramento, California, États-Unis, 95821
      • San Diego, California, États-Unis, 92123
        • Pas encore de recrutement
        • Rady Children's Hospital - San Diego
        • Contact:
      • San Francisco, California, États-Unis, 94143
        • Recrutement
        • University of California San Francisco (UCSF)
        • Contact:
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, États-Unis, 06106-3322
      • New Haven, Connecticut, États-Unis, 06511
        • Retiré
        • Yale School of Medicine
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20010
        • Recrutement
        • Children's National Health System
        • Contact:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32207
        • Recrutement
        • Nemours Children's Clinic
        • Contact:
      • Miami, Florida, États-Unis, 33155
      • Pensacola, Florida, États-Unis, 32514
        • Recrutement
        • Nemours Children's Health System - Corporate Headquarters
        • Contact:
    • Georgia
      • Columbus, Georgia, États-Unis, 31904
    • Idaho
      • Boise, Idaho, États-Unis, 83712
        • Recrutement
        • St. Luke's Children's Endocrinology
        • Contact:
          • Dr Daniel Flynn
          • Numéro de téléphone: 208-381-7340
          • E-mail: flynnd@slhs.org
      • Idaho Falls, Idaho, États-Unis, 83404
        • Recrutement
        • Rocky Mountain Clinical Research - Idaho Falls
        • Contact:
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, États-Unis, 40202
        • Recrutement
        • University of Louisville School Of Medicine - Norton Children's Hospital
        • Contact:
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70121
        • Retiré
        • Ochsner Health Center for Children - New Orleans
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109-4000
        • Recrutement
        • University of Michigan
        • Contact:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55454
        • Retiré
        • University of Minnesota Medical School - Masonic Children's Hospital - Pediatric Specialty Care Explorer Clinic
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, États-Unis, 03756
        • Recrutement
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center
        • Contact:
    • New Jersey
      • Princeton, New Jersey, États-Unis, 08540
        • Recrutement
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital
        • Contact:
    • New York
      • Buffalo, New York, États-Unis, 14203
        • Recrutement
        • UBMD Pediatrics
        • Contact:
      • Garden City, New York, États-Unis, 11530
        • Recrutement
        • ACGC Research, NYU Ambulatory Care Garden City
        • Contact:
      • New York, New York, États-Unis, 10016
        • Pas encore de recrutement
        • New York University Grossman School of Medicine
        • Contact:
      • New York, New York, États-Unis, 10029
        • Pas encore de recrutement
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai (ISMMS) - The Mount Sinai Hospital (MSH) - Pediatric Associates
        • Contact:
      • The Bronx, New York, États-Unis, 10467
        • Recrutement
        • Montefiore Medical Center (MMC) - The Children's Hospital at Montefiore (CHAM)
        • Contact:
    • North Carolina
      • Raleigh, North Carolina, États-Unis, 27615
        • Retiré
        • WakeMed Children's - Pediatric Endocrinology - North Raleigh
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Recrutement
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center Burnet Campus
        • Contact:
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, États-Unis, 29203
        • Recrutement
        • Prisma Health Children's Hospital - Midlands
        • Contact:
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232-2578
        • Recrutement
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Contact:
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75390
        • Retiré
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
        • Retiré
        • Cook Children's Endocrinology
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Pas encore de recrutement
        • Baylor College of Medicine
        • Contact:
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
    • West Virginia
      • Charleston, West Virginia, États-Unis, 25304
        • Retiré
        • Charleston Area Medical Center (CAMC) Health System
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
        • Pas encore de recrutement
        • Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
        • Contact:
          • Donald Basel
          • Numéro de téléphone: (414) 266-1616
          • E-mail: dbasel@mcw.edu

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

La population étudiée comprendra environ 400 à 600 individus pédiatriques de petite taille idiopathique.

La description

Critère d'intégration:

  1. Les participants doivent être âgés de > 2 ans et ≤ 14 ans (femmes) ou ≤ 16 ans (hommes) au moment de la signature du consentement éclairé.
  2. Participants dont le score Z de taille est ≤ -2,5 SD par rapport aux normes de population correspondant à l'âge et au sexe.
  3. Les participants sont ambulatoires et capables de se tenir debout sans aide (ne s'applique pas aux enfants de < 5 ans et mesurant moins de 104 cm).
  4. Les parents ou tuteurs sont disposés et capables de fournir un consentement éclairé écrit et signé.
  5. Les participants sont disposés et capables d'effectuer toutes les procédures d'étude.

Critère d'exclusion:

  1. Diagnostic d'une maladie systémique ou d'une affection pouvant entraîner une petite taille, par exemple une maladie rénale, néoplasique, pulmonaire, cardiaque, gastro-intestinale, immunologique et métabolique. Les enfants présentant de tels diagnostics peuvent être envisagés pour l'inclusion si leur état est bien contrôlé, à la discrétion du moniteur médical.
  2. Présence connue de déficits en hormones hypophysaires.
  3. L’âge osseux a avancé de plus de 3 ans par rapport à l’âge chronologique.
  4. Tumeur maligne active, chimiothérapie active ou radiothérapie pour néoplasie.
  5. Avoir reçu un produit expérimental (IP) ou un dispositif médical expérimental à quelque fin que ce soit dans les 6 mois précédant la visite de dépistage.
  6. Traitement continu pour une maladie ou une affection concomitante qui, de l'avis de l'investigateur, interférerait avec la participation à l'étude, pour quelque raison que ce soit. Les participants recevant des traitements pour le trouble déficitaire de l'attention avec hyperactivité ne sont pas exclus.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Variation de la vitesse de croissance annualisée (AGV)
Délai: Tous les 6 mois jusqu'à la fin des études, jusqu'à 15 ans
Tous les 6 mois jusqu'à la fin des études, jusqu'à 15 ans
Changement de hauteur Z-score
Délai: Tous les 6 mois jusqu'à la fin des études, jusqu'à 15 ans
Tous les 6 mois jusqu'à la fin des études, jusqu'à 15 ans
Modification de l'IMC
Délai: Tous les 6 mois jusqu'à la fin des études, jusqu'à 15 ans
Tous les 6 mois jusqu'à la fin des études, jusqu'à 15 ans
Modification du score Z de l'IMC
Délai: Tous les 6 mois jusqu'à la fin des études, jusqu'à 15 ans
Tous les 6 mois jusqu'à la fin des études, jusqu'à 15 ans
Changement de hauteur debout
Délai: Tous les 6 mois jusqu'à la fin des études, jusqu'à 15 ans
Tous les 6 mois jusqu'à la fin des études, jusqu'à 15 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Fréquence des taux d'événements médicaux d'intérêt
Délai: Tous les 6 mois jusqu'à la fin des études, jusqu'à 15 ans
Tous les 6 mois jusqu'à la fin des études, jusqu'à 15 ans
Fréquence des événements médicaux graves
Délai: Tous les 6 mois jusqu'à la fin des études, jusqu'à 15 ans
Tous les 6 mois jusqu'à la fin des études, jusqu'à 15 ans
Association entre des variantes spécifiques et la vitesse de croissance
Délai: Tous les 6 mois jusqu'à la fin des études, jusqu'à 15 ans
Tous les 6 mois jusqu'à la fin des études, jusqu'à 15 ans
Association entre d'autres résultats de santé directement liés à la petite taille
Délai: Tous les 6 mois jusqu'à la fin des études, jusqu'à 15 ans
Tous les 6 mois jusqu'à la fin des études, jusqu'à 15 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

BioMarin Pharmaceutical

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

8 août 2024

Achèvement primaire (Estimé)

31 décembre 2040

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 décembre 2040

Dates d'inscription aux études

Première soumission

7 mars 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

7 mars 2024

Première publication (Réel)

13 mars 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

23 juin 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 juin 2026

Dernière vérification

1 juin 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 111-903

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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