Effekt og sikkerhet av KN057-profylakse hos pasienter med hemofili A eller B med inhibitorer

Inklusjonskriterier:

1. Mann, 12 til 70 år på tidspunktet for undertegning av informert samtykke (inkludert grenseverdien), kroppsvekt ≥25 kg og BMI <28 kg/m^2 ved screening;
2. FVIII- eller FIX-hemmertesten er positiv ved en høy titer (≥5 BU/ml) i løpet av screeningsperioden; eller FVIII- eller FIX-hemmeren påvises ved en lav titer (0,6 BU/ml eller øvre grense for normalverdi < inhibitortiter < 5 BU/ml) i løpet av screeningsperioden og behandling med bypassmidler (rFVIIa eller PCC) er startet ;
3. ≥6 behandlede blødningsepisoder innen 26 uker før screening;
4. Har ikke brukt TFPI antistoffmedisiner før;
5. Kunne og godta å eluere tidligere legemidler for behandling av hemofili.

Ekskluderingskriterier:

1. Har alvorlige eller dårlig kontrollerte kroniske sykdommer eller åpenbare systemiske sykdommer;
2. Har en historie med tromboembolisk sykdom, eller har for tiden symptomer eller tegn relatert til tromboembolisk sykdom eller behandles med trombolytisk/antitrombotisk terapi;
3. Har høyrisikofaktorer for trombose: som en historie med koronar aterosklerotisk sykdom, iskemisk sykdom i viktige organer, vaskulær okklusiv sykdom, autoimmune sykdommer med høy risiko for trombose, eller inneliggende sentralt venekateter;
4. Tilstedeværelsen av andre arvelige eller ervervede blødningssykdommer enn hemofili A og hemofili B;
5. Å være på standard profylakse og opprettholde den i mer enn 12 uker (standard profylakse er definert som minst 80 % samsvar med et forhåndsbestemt profylakseregime);
6. Pågående eller planlagt immuntoleranse induksjonsbehandling;
7. Når blødning oppstod tidligere, var rFVIIa ineffektiv og PCC-behandling må brukes;
8. Kjent eller mistenkt overfølsomhet overfor en hvilken som helst bestanddel av prøveproduktet eller relaterte produkter;
9. Har gjennomgått større operasjoner (som bestemt av etterforskeren) innen 3 måneder før screening, eller har planlagt en elektiv operasjon i løpet av studien.