억제제를 사용하는 혈우병 A 또는 B 환자에서 KN057 예방요법의 유효성 및 안전성
2024년 3월 8일 업데이트: Suzhou Alphamab Co., Ltd.
억제제를 사용하는 혈우병 A 또는 B 환자에서 KN057 주사 예방의 효능과 안전성을 평가하기 위한 무작위 공개 라벨 연구
본 연구의 목적은 KN057이 억제제를 사용하여 혈우병 A 또는 B 환자의 출혈을 예방할 수 있고 사용하기에 안전한지 입증하는 것입니다.
성공적으로 선별된 참가자는 KN057 예방요법(군 1)과 예방요법 없음(군 2)에 2:1의 비율로 무작위로 배정됩니다.
KN057 예방요법 참가자는 등록 후 52주 동안 KN057 예방요법을 받게 됩니다.
무예방요법 참가자는 우선 26주간 주문형 치료를 받은 후 26주 동안 KN057 예방요법으로 전환하게 된다. 임상시험 기간은 스크리닝 3주, 본시험 26주, 본시험 26주 등 총 59주다. 연장기간, 마지막 투여 후 4주간의 추적기간을 갖는다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
51
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Yanrong Dong, Master
- 전화번호: +86 18914005458
- 이메일: yanrongdong@alphamab.com
연구 장소
-
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Tianjin
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Tianjin, Tianjin, 중국, 300020
- 모병
- Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
-
연락하다:
- Renchi Yang, Doctor
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 남성, 사전 동의서 서명 당시 12~70세(컷오프 값 포함), 스크리닝 시 체중 ≥25kg 및 BMI <28kg/m^2;
- FVIII 또는 FIX 억제제 테스트는 스크리닝 기간 동안 높은 역가(≥5 BU/ml)에서 양성입니다. 또는 FVIII 또는 FIX 억제제가 스크리닝 기간 동안 낮은 역가(0.6 BU/ml 또는 정상치 상한 < 억제제 역가 < 5 BU/ml)로 검출되어 우회제(rFVIIa 또는 PCC) 치료를 시작한 경우 ;
- 스크리닝 전 26주 이내에 치료된 출혈 에피소드가 6회 이상;
- 이전에 TFPI 항체 약물을 사용한 적이 없습니다.
- 혈우병 치료를 위해 이전 약물을 용출할 수 있고 동의해야 합니다.
제외 기준:
- 심각하거나 제대로 관리되지 않는 만성 질환 또는 명백한 전신 질환이 있는 경우
- 혈전색전성 질환의 병력이 있거나 현재 혈전색전성 질환과 관련된 증상 또는 징후가 있거나 혈전용해제/항혈전제 치료를 받고 있는 경우
- 관상동맥 죽상경화증 병력, 중요 기관의 허혈성 질환, 혈관 폐쇄성 질환, 혈전증 위험이 높은 자가면역 질환, 유치 중심정맥 카테터 등 혈전증의 고위험 요인이 있는 경우
- 혈우병 A 및 혈우병 B 이외의 다른 유전성 또는 후천성 출혈 장애의 존재;
- 표준 예방요법을 받고 이를 12주 이상 유지합니다(표준 예방요법은 미리 결정된 예방 요법을 최소 80% 준수하는 것으로 정의됨).
- 진행 중이거나 계획된 면역 관용 유도 치료,
- 과거 출혈이 발생한 경우 rFVIIa는 효과적이지 않았으므로 PCC 치료를 사용해야 합니다.
- 시험 제품 또는 관련 제품의 구성 요소에 대해 알려지거나 의심되는 과민성
- 스크리닝 전 3개월 이내에 (시험자가 결정한 대로) 대수술을 받았거나 연구 기간 동안 선택적 수술이 계획되어 있는 경우.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 부문 1: KN057 예방요법
성공적으로 선별된 참가자는 2:1의 비율로 KN057 예방 요법 대 예방 요법 없음 요법에 무작위로 배정됩니다.
Arm 1(KN057 예방요법) 참가자는 본시험(26주)과 연장기간(26주)을 거쳐 총 약 1년 동안 KN057을 투여받게 된다.
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KN057은 주 1회 피하 투여된다.
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실험적: 2군: 예방요법 없음
성공적으로 선별된 참가자는 2:1의 비율로 KN057 예방 요법 대 예방 요법 없음 요법에 무작위로 배정됩니다.
Arm 2(비예방) 참가자는 26주 동안 본 임상을 통해 일반적인 우회제(rFVIIa 또는 PCC)로 주문형 치료를 계속하고, 연장 기간에는 예방치료로 전환해 26주 동안 KN057을 투여받게 된다.
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KN057은 주 1회 피하 투여된다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Arm 1 및 Arm 2에서 치료된 자연 출혈 및 외상성 출혈 에피소드를 기반으로 계산된 연간 출혈율(ABR)입니다.
기간: 1일차(본시험 시작)부터 183일차(본시험 종료)까지 총 약 26주
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출혈 치료는 출혈의 지혈 치료를 위한 우회제 및/또는 응고 인자의 사용을 의미합니다.
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1일차(본시험 시작)부터 183일차(본시험 종료)까지 총 약 26주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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ABR은 Arm 1과 Arm 2에서 각각 출혈 에피소드, 치료된 자연 출혈 에피소드, 치료된 관절 출혈 에피소드, 치료된 표적 관절 출혈을 기반으로 계산되었습니다.
기간: 1일차(본시험 시작)부터 183일차(본시험 종료)까지 총 약 26주
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출혈 에피소드에는 수술/시술 관련 출혈 에피소드를 제외하고 자연적 및/또는 외상성 출혈 에피소드가 포함됩니다.
출혈 치료는 출혈의 지혈 치료를 위한 우회제 및/또는 응고 인자의 사용을 의미합니다.
표적 관절은 스크리닝 전 6개월 동안 3회 이상의 자발 출혈이 있었던 관절입니다.
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1일차(본시험 시작)부터 183일차(본시험 종료)까지 총 약 26주
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ABR은 Arm 2에서 각각 출혈 에피소드와 치료된 출혈 에피소드를 기반으로 계산되었습니다.
기간: 183일차(연장기간 시작)부터 365일차(연장기간 종료)까지 총 약 26주
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출혈 에피소드에는 수술/시술 관련 출혈 에피소드를 제외하고 자연적 및/또는 외상성 출혈 에피소드가 포함됩니다.
출혈 치료는 출혈의 지혈 치료를 위한 우회제 및/또는 응고 인자의 사용을 의미합니다.
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183일차(연장기간 시작)부터 365일차(연장기간 종료)까지 총 약 26주
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ABR은 Arm 1에서 각각 출혈 에피소드, 치료된 출혈 에피소드, 치료된 자연 출혈 에피소드, 치료된 관절 출혈 에피소드 및 치료된 표적 관절 출혈을 기반으로 계산되었습니다.
기간: 1일차(본시험 시작)부터 365일차(연장기간 종료)까지 총 약 52주
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출혈 에피소드에는 수술/시술 관련 출혈 에피소드를 제외하고 자연적 및/또는 외상성 출혈 에피소드가 포함됩니다.
출혈 치료는 출혈의 지혈 치료를 위한 우회제 및/또는 응고 인자의 사용을 의미합니다.
표적 관절은 스크리닝 전 6개월 동안 3회 이상의 자발 출혈이 있었던 관절입니다.
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1일차(본시험 시작)부터 365일차(연장기간 종료)까지 총 약 52주
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1군과 2군에서 혈우병 관절 건강 점수(HJHS) 점수의 기준선 대비 변화.
기간: 1일차(본시험 시작)부터 183일차(본시험 종료)까지 총 약 26주
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혈우병 관절 건강 점수(HJHS)는 혈우병 환자의 관절 건강 평가를 위해 개발된 검증된 11개 항목 채점 도구입니다.
팔꿈치, 무릎 및 발목 관절에 대한 평가로 구성됩니다: 부종(0~3), 부기 지속 기간(0~1), 근육 위축(0~2), 운동 시 염발음(0~2), 굴곡 손실(0) 3), 신전 소실(0~3), 관절통(0~2), 근력(0~4), 각 항목에서 0=없음, 높은 점수=심각한 손상 및 전체적인 보행(걷기, 계단 오르기, 달리기, 뛰기) 1개 다리) 척도 범위는 0~4이며, 여기서 0 = 모든 기술이 정상 한계에 있고 4 = 정상 한계에 기술이 없음).
총 HJHS 점수 = 관절 총합(0~120) + 일반 보행(1~4)의 합으로 범위는 0(관절 손상 없음)~124(심각한 관절 손상)이며, 점수가 높을수록 심각한 관절 손상을 의미합니다.
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1일차(본시험 시작)부터 183일차(본시험 종료)까지 총 약 26주
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Arm 1의 기준선과 Arm 2의 26주차부터 HJHS 점수의 변화.
기간: 1일차(본시험 시작)부터 365일차(연장기간 종료)까지 총 약 52주
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혈우병 관절 건강 점수(HJHS)는 혈우병 환자의 관절 건강 평가를 위해 개발된 검증된 11개 항목 채점 도구입니다.
팔꿈치, 무릎 및 발목 관절에 대한 평가로 구성됩니다: 부종(0~3), 부기 지속 기간(0~1), 근육 위축(0~2), 운동 시 염발음(0~2), 굴곡 손실(0) 3), 신전 소실(0~3), 관절통(0~2), 근력(0~4), 각 항목에서 0=없음, 높은 점수=심각한 손상 및 전체적인 보행(걷기, 계단 오르기, 달리기, 뛰기) 1개 다리) 척도 범위는 0~4이며, 여기서 0 = 모든 기술이 정상 한계에 있고 4 = 정상 한계에 기술이 없음).
총 HJHS 점수 = 관절 총합(0~120) + 일반 보행(1~4)의 합으로 범위는 0(관절 손상 없음)~124(심각한 관절 손상)이며, 점수가 높을수록 심각한 관절 손상을 의미합니다.
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1일차(본시험 시작)부터 365일차(연장기간 종료)까지 총 약 52주
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Arm 1 및 Arm 2의 EuroQol 5 차원 5 수준(EQ-5D-5L) 기준선에서 변경됩니다.
기간: 1일차(본시험 시작)부터 183일차(본시험 종료)까지 총 약 26주
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EQ-5D-5L 설문지는 건강상태 설명과 평가의 2가지 구성요소로 구성됩니다.
설명 부분에서는 건강 상태를 이동성, 자기 관리, 일상 활동, 통증/불편함, 불안/우울의 5차원(5D)으로 측정합니다. 모든 차원에는 5가지 수준(5L)이 있습니다. 어려움 없음, 약간 어려움, 보통 어려움, 심각한 어려움, 매우 심각한 어려움/수행 불가능.
평가 부분에서는 응답자들이 자신의 전반적인 건강 상태를 시각적 아날로그 척도(EQ-VAS)를 사용하여 0(상상할 수 있는 가장 나쁜 건강 상태)부터 100(상상할 수 있는 가장 좋은 건강 상태)까지 평가합니다.
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1일차(본시험 시작)부터 183일차(본시험 종료)까지 총 약 26주
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Arm 1의 기준선과 Arm 2의 26주차부터 EQ-5D-5L의 변화입니다.
기간: 1일차(본시험 시작)부터 365일차(연장기간 종료)까지 총 약 52주
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EQ-5D-5L 설문지는 건강상태 설명과 평가의 2가지 구성요소로 구성됩니다.
설명 부분에서는 건강 상태를 이동성, 자기 관리, 일상 활동, 통증/불편함, 불안/우울의 5차원(5D)으로 측정합니다. 모든 차원에는 5가지 수준(5L)이 있습니다. 어려움 없음, 약간 어려움, 보통 어려움, 심각한 어려움, 매우 심각한 어려움/수행 불가능.
평가 부분에서는 응답자들이 자신의 전반적인 건강 상태를 시각적 아날로그 척도(EQ-VAS)를 사용하여 0(상상할 수 있는 가장 나쁜 건강 상태)부터 100(상상할 수 있는 가장 좋은 건강 상태)까지 평가합니다.
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1일차(본시험 시작)부터 365일차(연장기간 종료)까지 총 약 52주
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TEAE의 발생률, 실험 약물과 관련된 TEAE 및 SAE.
기간: 사전동의서 서명부터 KN057 최종 투여 후 4주(시험 종료)까지 총 약 59주
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TEAE는 '치료 관련 부작용'을 의미합니다.
SAE는 '심각한 이상사례'를 말한다.
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사전동의서 서명부터 KN057 최종 투여 후 4주(시험 종료)까지 총 약 59주
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혈전색전증 사건, TMA 및 DIC의 발생률.
기간: 사전동의서 서명부터 KN057 최종 투여 후 4주(시험 종료)까지 총 약 59주
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TMA는 '혈전성 미세혈관병증'을 말한다.
DIC는 '파종성 혈관내 응고'를 말합니다.
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사전동의서 서명부터 KN057 최종 투여 후 4주(시험 종료)까지 총 약 59주
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과민성 반응의 발생률.
기간: 사전동의서 서명부터 KN057 최종 투여 후 4주(시험 종료)까지 총 약 59주
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사전동의서 서명부터 KN057 최종 투여 후 4주(시험 종료)까지 총 약 59주
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주사 부위 반응의 발생률.
기간: 사전동의서 서명부터 KN057 최종 투여 후 4주(시험 종료)까지 총 약 59주
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사전동의서 서명부터 KN057 최종 투여 후 4주(시험 종료)까지 총 약 59주
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임상적으로 중요한 실험실 수치 이상의 발생률.
기간: 사전동의서 서명부터 KN057 최종 투여 후 4주(시험 종료)까지 총 약 59주
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사전동의서 서명부터 KN057 최종 투여 후 4주(시험 종료)까지 총 약 59주
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신체 검사 기준선에서 임상적으로 유의미한 변화가 있는 참가자 수.
기간: 사전동의서 서명부터 KN057 최종 투여 후 4주(시험 종료)까지 총 약 59주
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사전동의서 서명부터 KN057 최종 투여 후 4주(시험 종료)까지 총 약 59주
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심전도 기준선에서 임상적으로 유의미한 변화가 있는 참가자 수.
기간: 사전동의서 서명부터 KN057 최종 투여 후 4주(시험 종료)까지 총 약 59주
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사전동의서 서명부터 KN057 최종 투여 후 4주(시험 종료)까지 총 약 59주
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활력 징후가 기준선에서 임상적으로 유의미한 변화를 보이는 참가자 수.
기간: 사전동의서 서명부터 KN057 최종 투여 후 4주(시험 종료)까지 총 약 59주
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사전동의서 서명부터 KN057 최종 투여 후 4주(시험 종료)까지 총 약 59주
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KN057 혈장 최저 농도.
기간: KN057 치료 시작(KN057 예방군은 1일차, 무예방군은 183일차)부터 KN057 최종 투여 후 4주까지, 총 KN057 예방군은 약 56주, 무예방군은 30주이다.
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약동학
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KN057 치료 시작(KN057 예방군은 1일차, 무예방군은 183일차)부터 KN057 최종 투여 후 4주까지, 총 KN057 예방군은 약 56주, 무예방군은 30주이다.
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무료 TFPI 수준.
기간: KN057 치료 시작(KN057 예방군은 1일, 무예방군은 183일)부터 365일까지, 총 KN057 예방군은 약 52주, 무예방군은 26주
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약력학
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KN057 치료 시작(KN057 예방군은 1일, 무예방군은 183일)부터 365일까지, 총 KN057 예방군은 약 52주, 무예방군은 26주
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프로트롬빈 단편 1+2(PF1+2) 수준.
기간: KN057 치료 시작(KN057 예방군은 1일, 무예방군은 183일)부터 365일까지, 총 KN057 예방군은 약 52주, 무예방군은 26주
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약력학
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KN057 치료 시작(KN057 예방군은 1일, 무예방군은 183일)부터 365일까지, 총 KN057 예방군은 약 52주, 무예방군은 26주
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항-KN057 항체(ADA) 및 중화 항체(Nab)의 발생률.
기간: KN057 치료 시작(KN057 예방군은 1일차, 무예방군은 183일차)부터 KN057 최종 투여 후 4주까지, 총 KN057 예방군은 약 56주, 무예방군은 30주이다.
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면역원성
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KN057 치료 시작(KN057 예방군은 1일차, 무예방군은 183일차)부터 KN057 최종 투여 후 4주까지, 총 KN057 예방군은 약 56주, 무예방군은 30주이다.
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Renchi Yang, Doctor, Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
- 수석 연구원: Ziqiang Yu, Doctor, The First Affiliated Hospital of Soochow University
- 수석 연구원: Changcheng Zheng, Doctor, The First Affiliated Hospital of USTC (Anhui Provincial Hospital)
- 수석 연구원: Xielan Zhao, Doctor, Xiangya Hospital of Central South University
- 수석 연구원: Jing Sun, Doctor, Nanfang Hospital, Southern Medical University
- 수석 연구원: Hu Zhou, Doctor, Henan Cancer Hospital
- 수석 연구원: Lili Chen, Doctor, Tai Zhou First People's Hospital
- 수석 연구원: Chenghao Jin, Doctor, Jiangxi Provincial People's Hopital
- 수석 연구원: Yanping Song, Doctor, Xi'an Central Hospital
- 수석 연구원: Yaming Xi, Doctor, LanZhou University
- 수석 연구원: Zeping Zhou, Doctor, The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
- 수석 연구원: Runhui Wu, Doctor, Beijing Children's Hospital
- 수석 연구원: Zhenyu Yan, Doctor, North China University of Science and Technology Affiliated Hospital
- 수석 연구원: Sujun Gao, Doctor, the First Hospital of Jilin University
- 수석 연구원: Wei Yang, Doctor, Shengjing Hospital of China University
- 수석 연구원: Rong Zhou, Doctor, The Third People's Hospital of Chengdu
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 1월 9일
기본 완료 (추정된)
2025년 10월 15일
연구 완료 (추정된)
2025년 12월 15일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 12월 30일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 3월 8일
처음 게시됨 (실제)
2024년 3월 15일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 3월 15일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 3월 8일
마지막으로 확인됨
2024년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- KN057-A-301
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .