Effekt og sikkerhed af KN057-profylakse hos patienter med hæmofili A eller B med inhibitorer

Inklusionskriterier:

1. Mand, 12 til 70 år på tidspunktet for underskrivelse af informeret samtykke (inklusive grænseværdien), kropsvægt ≥25 kg og BMI <28 kg/m^2 ved screening;
2. FVIII- eller FIX-hæmmertesten er positiv ved en høj titer (≥5 BU/ml) under screeningsperioden; eller FVIII- eller FIX-hæmmeren påvises ved en lav titer (0,6 BU/ml eller den øvre grænse for normalværdi < hæmmertiter < 5 BU/ml) i løbet af screeningsperioden, og behandling med bypass-midler (rFVIIa eller PCC) er påbegyndt ;
3. ≥6 behandlede blødningsepisoder inden for 26 uger før screening;
4. Har ikke brugt TFPI antistof lægemidler før;
5. Kunne og acceptere at eluere tidligere lægemidler til behandling af hæmofili.

Ekskluderingskriterier:

1. Har alvorlige eller dårligt kontrollerede kroniske sygdomme eller tydelige systemiske sygdomme;
2. Har en historie med tromboembolisk sygdom, eller har i øjeblikket symptomer eller tegn relateret til tromboembolisk sygdom eller er i behandling med trombolytisk/antitrombotisk terapi;
3. Har højrisikofaktorer for trombose: såsom en historie med koronar aterosklerotisk sygdom, iskæmisk sygdom i vigtige organer, vaskulær okklusiv sygdom, autoimmune sygdomme med høj risiko for trombose eller indlagt centralt venekateter;
4. Tilstedeværelsen af ​​andre arvelige eller erhvervede blødningslidelser end hæmofili A og hæmofili B;
5. At være i standardprofylakse og opretholde den i mere end 12 uger (standardprofylakse er defineret som mindst 80 % overensstemmelse med et forudbestemt profylakseregime);
6. Igangværende eller planlagt immuntolerance-induktionsbehandling;
7. Når der tidligere opstod blødning, var rFVIIa ineffektiv, og PCC-behandling skal anvendes;
8. Kendt eller mistænkt overfølsomhed over for enhver bestanddel af forsøgsproduktet eller relaterede produkter;
9. Har gennemgået en større operation (som bestemt af investigator) inden for 3 måneder før screening, eller har planlagt en elektiv operation under undersøgelsen.