Werkzaamheid en veiligheid van KN057-profylaxe bij patiënten met hemofilie A of B met remmers

Inclusiecriteria:

1. Man, 12 tot 70 jaar oud op het moment van ondertekening van de geïnformeerde toestemming (inclusief de grenswaarde), lichaamsgewicht ≥25 kg en BMI <28 kg/m^2 bij screening;
2. De FVIII- of FIX-remmertest is positief bij een hoge titer (≥5 BE/ml) tijdens de screeningsperiode; of de FVIII- of FIX-remmer wordt gedetecteerd in een lage titer (0,6 BE/ml of de bovengrens van de normale waarde < remmertiter < 5 BE/ml) tijdens de screeningsperiode en de behandeling met bypass-agentia (rFVIIa of PCC) is gestart ;
3. ≥6 behandelde bloedingsepisodes binnen 26 weken vóór screening;
4. Nog niet eerder TFPI-antilichaamgeneesmiddelen heeft gebruikt;
5. In staat zijn en ermee instemmen eerdere geneesmiddelen voor de behandeling van hemofilie te elueren.

Uitsluitingscriteria:

1. Als u ernstige of slecht gecontroleerde chronische ziekten of duidelijke systemische ziekten heeft;
2. Een voorgeschiedenis heeft van trombo-embolische ziekte, of momenteel symptomen of tekenen heeft die verband houden met trombo-embolische ziekte of behandeld wordt met trombolytische/antitrombotische therapie;
3. U heeft risicofactoren voor trombose: zoals een voorgeschiedenis van coronaire atherosclerotische ziekte, ischemische ziekte van belangrijke organen, vasculaire occlusieve ziekte, auto-immuunziekten met een hoog risico op trombose, of een centrale veneuze katheter;
4. De aanwezigheid van andere erfelijke of verworven bloedingsstoornissen dan hemofilie A en hemofilie B;
5. Het volgen van standaardprofylaxe en deze langer dan 12 weken volhouden (standaardprofylaxe wordt gedefinieerd als minimaal 80% naleving van een vooraf bepaald profylaxeregime);
6. Lopende of geplande inductiebehandeling voor immuuntolerantie;
7. Als er in het verleden een bloeding heeft plaatsgevonden, was rFVIIa niet effectief en moet een PCC-behandeling worden toegepast;
8. Bekende of vermoedelijke overgevoeligheid voor enig bestanddeel van het proefproduct of aanverwante producten;
9. Als u binnen 3 maanden vóór de screening een grote operatie heeft ondergaan (zoals bepaald door de onderzoeker), of tijdens het onderzoek een electieve operatie heeft gepland.