Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekten av bumetanid for å forbedre kognitive funksjoner ved Downs syndrom

13. juni 2024 oppdatert av: Stefano Vicari

En fase 2 dobbeltblind placebokontrollert studie om effekten av bumetanid for kognitiv forbedring hos barn og ungdom med Downs syndrom

Målet med studien er å evaluere den kliniske effekten av et kjent vanndrivende legemiddel, Bumetanide, når det gjelder forbedring av hukommelse og psykologisk funksjon hos barn og ungdom med Downs syndrom (DS), for å utvikle terapeutiske strategier for kognitive og psykopatologiske aspekter. assosiert med syndromet. Studien tar også sikte på å identifisere mulige prediktorer og biologiske og genetiske markører relatert til effekten av behandlingen. Nylig har foreløpige studier utført på dyremodellen av Downs syndrom bevist effekten av stoffet Bumetanide i å motvirke noen hjerneanomalier relatert til kommunikasjon mellom nerveceller (synaptisk overføring) typisk for syndromet, med effekten av å forbedre hukommelsesevnen. Atferdsfremmende effekter er også funnet i foreløpige studier hos mennesker med andre nevroutviklingsforstyrrelser (f.eks. autismespekterforstyrrelser). Legemidlet Bumetanide kan derfor være nyttig for å motvirke de biologiske mekanismene som forårsaker noen kognitive mangler forbundet med Downs syndrom. Potensialet til denne terapeutiske tilnærmingen vil bli testet gjennom en klinisk studie i en populasjon av barn og unge pasienter med DS, i en randomisert placebokontrollert studie med en tre måneders behandling med Bumetanide. Deltakerne vil bli tilfeldig fordelt til den eksperimentelle gruppen som vil motta behandlingen (Bumetanide) kontra kontroll-/sammenligningsgruppen som vil motta placebo. Bumetanid er et vanndrivende legemiddel som har vært mye brukt hos mennesker tidligere med få bivirkninger, er oralt aktivt og er svært billig. 64 deltakere skal rekrutteres.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Downs syndrom (DS) er en ledende årsak til genetisk definert intellektuell funksjonshemming. Det er preget av lav IQ og kognitive underskudd, spesielt læring og hukommelse. Blant de nevrobiologiske årsakene til disse manglene, antas den økte generasjonen av GABAergiske interneuroner i forhjernen under utvikling å svekke læring og hukommelse hos Ts65Dn-mus, indusere overdreven hemming og en påfølgende ubalanse av eksitatoriske/hemmende signaler. Denne forstyrrelsen vil påvirke kognisjon hos Ts65Dn-mus ved å endre hippocampus synaptiske plastisitet. Faktisk kan både LTP og kognitive mangler forbedres ved å redusere den GABA-medierte signalstyrken gjennom GABAAR-antagonistbehandling. Noen studier på dyremodeller har bidratt til å demonstrere at bruken av en hemmer av NKCC1-pumpen som Bumetanide bidrar til å gjenopprette ubalansen i det GABAergiske signalet og den synaptiske plastisiteten til hippocampus med en påfølgende forbedring i hukommelse og læringsevner selv etter bare en behandlingsuke. Nylig har moduleringen av det GABAergiske signalet ved å hemme aktiviteten til NKCC1-pumpen, en spesifikk hemmer som Bumetanide, vist et enormt potensial for å forbedre epileptiske symptomer og autistiske symptomer (forstyrrelser assosiert med ubalanse i det eksitatoriske/hemmende synaptiske signalet) i dyremodeller og mennesker og av hukommelsessvikt i DS-dyremodeller. Studiens hypotese er derfor at bruk av Bumetanide kan motvirke endringene i det cerebrale GABAergiske signalet hos personer med DS, og forbedre deres kognitive og psykologiske evner. Dette er en non-profit fase II randomisert placebokontrollert studie med 64 deltakere. Studien for hver pasient vil bli avsluttet ved slutten av behandlingen (ved 3 måneder) og oppfølging (ved 5 måneder). Generelt vil studien avsluttes med oppfølgingsbesøk av den siste 64. pasienten. Registreringen av pasienter vil vare i ett år og vil finne sted, som alle besøkene forutsatt av forsøket, kun ved IRCCS Bambino Gesù Pediatric Hospital i Roma - Trials Complex Operative Unit. For enkelte biomarkøranalyser benytter studien seg av samarbeid med det italienske teknologiske instituttet og Giannina Gaslini-instituttet i Genova. Deltakelse i studien inkluderer et første besøk for å verifisere at forsøkspersonens tilstand oppfyller kriteriene som kreves av studien. Deretter vil det planlegges seks oppfølgingsbesøk etter 1 uke, 2 uker, 1 måned, 2 måneder, 3 måneder (behandlingsslutt), og 2 måneder etter avsluttet behandling (etter 5 måneder fra behandlingsstart). Bumetanid-medikament og placebo (kan ikke skilles fra hverandre) vil bli gitt til deltakerne under det første (dag 1), andre (dag 7± 1) og fjerde besøk (dag 31± 3). Deltakere i Bumetanid-gruppen vil bli behandlet i tre måneder med en dose på 0,02 mg/kg to ganger daglig oralt. Deltakerne i kontrollgruppen vil ta placebo to ganger daglig i tre måneder oralt. Alle deltakere i studien vil gjennomgå instrumentelle og laboratorietester i henhold til tidsplanen og tidene angitt nedenfor:

  • Psykologisk og nevropsykologisk evaluering ved rekruttering (ved første besøk - Dag 1), ved behandlingsslutt (etter tre måneder - Dag 31± 3), og to måneder etter avsluttet behandling (etter fem måneder fra oppstart behandling - Dag 150 ± 4). Denne evalueringen vil bli gjennomført gjennom langtidshukommelsesoppgaver, eksekutive funksjonsmål og adaptivt nivå, og gjennom skalaer og intervjuer om de psykopatologiske aspektene og vil være viktig for å evaluere effekten av behandlingen. Det første besøket inkluderer vurdering av kognitivt nivå (dag 1).
  • Spørreskjema om livskvalitet, søvn og avføring og analyse av vitale tegn vil bli utført ved første besøk på dag 1, etter en uke (dag 7± 1), etter en måned (dag 31± 3), etter tre måneder (Dag 90 ± 3) og etter to måneder fra konklusjonen (fem måneder fra behandlingsstart - (Dag 150 ± 4).
  • Fysisk undersøkelse ved første besøk (dag 1), etter en uke (dag 7± 1), etter en måned (dag 31± 3), etter tre måneder (dag 90 ± 3), etter to måneder fra avsluttet behandling (fem måneder fra begynnelsen av behandlingen- Dag 150 ± 4).
  • Blodprøvetaking, spesielt, for analyse av elektrolytter og blodgass og for hemogene tester og leverfunksjonstester under alle besøk (dag 1 dag 7± 1, dag 15± 1, dag 31± 3, dag 61± 3, dag 90 ± 3 , Dag 150 ± 4). •Urinanalyse ved første besøk (Dag 1 under alle besøk (Dag 1 Dag 7± 1, Dag 15± 1, Dag 31± 3, Dag 61± 3, Dag 90 ± 3, Dag 150 ± 4).
  • Audiometrisk test ved behandlingsstart (dag 1), etter en måned (dag 31± 3), etter tre måneder (slutt av behandling - dag 90 ± 3) og to måneder etter avsluttet behandling (fem måneder etter behandlingsstart - Dag 150 ± 4). • Elektrokardiogram (EKG) ved første besøk (dag 1), etter én uke (dag 7± 1), etter én måned (dag 31± 3), etter tre måneder (slutt av behandling – dag 90 ± 3), og to måneder etter avsluttet behandling (fem måneder etter behandlingsstart - dag 150 ± 4).
  • Elektroencefalogram (EEG) ved første besøk (dag 1), etter en måned (dag 31± 3) etter tre måneder (slutt av behandlingen - dag 90 ± 3), og to måneder etter avsluttet behandling (fem måneder etter oppstart behandling - Dag 150 ± 4).
  • Nefrologisk evaluering ved første besøk (dag 1), etter én uke (dag 7± 1), etter to uker (dag 15± 1), etter én måned (dag 31± 3), etter to måneder og ved avsluttet behandling ( etter tre måneder - Dag 90 ± 3).
  • Graviditetstest for jenter før behandlingsstart (Dag-1).

Studien forutsier også sikkerhetstiltak. Bivirkninger vil bli registrert ved å bruke UKU-skalaen for bivirkningsvurdering. Videre vil deltakerne bli nøye overvåket av etterforskere i kritiske perioder før, under og etter behandlingen.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

64

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Hovedinkluderingskriterier

  1. Tilstedeværelsen av en fri trisomi 21 dokumentert ved karyotyping
  2. Ungdom fra 10 til 17 år (inkludert)
  3. 3 4,5 ≥ Mental alder ≤ 8,5 (som vurdert av Leiter-3 ved besøk 1 eller ved vurdering med Leiter-3 innen 6 måneder etter første besøk (besøk 1)
  4. Informert samtykke fra deres foreldre og samtykke fra barn/ungdom

Hovedeksklusjonskriterier

  1. Tilstedeværelsen av nevrosensoriske mangler, slik som hypoakusis eller alvorlige synshemminger;
  2. Tilstedeværelsen av epilepsi;
  3. Tilstedeværelsen av elektrolyttforstyrrelser;
  4. Tilstedeværelsen av klinisk og/eller hemodynamisk signifikante medfødte hjertefeil, definert som pasienter med medfødt hjertesykdom som allerede har gjennomgått eller venter på kirurgisk/perkutan korreksjon (inkludert palliativ hjertekirurgi som Glenn og/eller Fontan) eller som er under nåværende behandling med hjerte medisiner.
  5. Tilstedeværelsen av en overfølsomhet kjent om sulfa-medisiner;
  6. Tilstedeværelsen av kontraindikasjoner i forhold til behandling med bumetanid;
  7. Pasienter som allerede er behandlet med diuretika;

  8. Enhver av følgende unormale laboratorieverdier ved screening:

    • Hemoglobin <10 g/dL
    • Unormal leverfunksjon definert som to eller flere av følgende: ≥3 × øvre grense for normal (ULN) aspartataminotransferase (AST), ≥3 × ULN alaninaminotransferase (ALT), ≥3 × ULN gamma-glutamyltranspeptidase (GGT) , ≥3 × ULN alkalisk fosfatase (ALP), eller ≥2 × ULN total bilirubin
    • Unormal leverfunksjon definert som enhver økning på ≥5 × ULN ASAT eller ALAT
    • Estimert glomerulær filtrasjonshastighet ≤80 mL/min/1,73 m2 (beregnet ved Schwartz-ligningen)
    • Plasma HCO3 > 32 i) Et 12-avlednings EKG som viser QTc >450 msek ved screening; j) Forsøkspersonens vekt mindre enn 25 kg.

k) Graviditet vurdert ved urin beta-HCG

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Bumetanid
Pasienter i forsøksgruppen vil få den farmakologiske behandlingen med Bumetanid
Legemiddel: Bumetanid

Pasienter i Bumetanid-gruppen vil bli behandlet i 3 måneder med en dose på 0,02 mg/kg to ganger daglig, oral administrering. Den vil merkes (forhåndstrykt og umulig å skille) med randomiseringsnummer og stedsnummer og vil bli levert i separate blokker under første, andre og fjerde avtale.

Pasientene vil starte behandlingen med halvparten av den fulle måldosen i løpet av den første uken:

  • Hvis måldosen er 0,5 mg to ganger daglig, vil kun morgendosen administreres.
  • Hvis måldosen er 1,0 mg BID, vil dosen være 0,5 mg BID.
  • Hvis måldosen er 1,5 mg to ganger daglig, vil morgendosen være 1,0 mg, kveldsdosen vil være 0,5 mg.
  • Hvis måldosen er 2,0 mg BID, vil dosen være 1,0 mg BID Pasienten vil fortsette med full dose fra besøk 2 etter 1 ukes dosering.
Placebo komparator: Placebo
Pasienter i kontrollgruppen vil få placebo
Legemiddel: Placebo
Pasienter i kontrollgruppen (placebo) vil få placebo i 3 måneder to ganger daglig, oral administrering. Placebotablettene vil visuelt ikke kunne skilles fra bumetanid og pakket som bumetanid. Placeboen vil bli merket (forhåndstrykt og umulig å skille) med randomiseringsnummeret og stedsnummeret, og vil bli levert i separate blokker under det første, andre og fjerde besøket.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Visuelle objekters langtidsminnemål
Tidsramme: Endring fra baseline (dag 1) til 3 måneder (dag 90 ± 3), dag 150 ± 4
Visual-Object Learning test (PROMEA, Vicari, 2007) - Effektivitetskriterium. Testen vurderer langsiktige visuelle hukommelsesferdigheter. Den totale råpoengsummen for det visuelle episodiske minneforsøket, rålæringsskårene for hver umiddelbar gjenkallingsforsøk (R_Score T1, T2, T3) og råpoengsummen for den utsatte gjenkallingsprøven (R_ Score Deferred ) vil bli evaluert.
Endring fra baseline (dag 1) til 3 måneder (dag 90 ± 3), dag 150 ± 4

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Verbal langtidshukommelsesmål
Tidsramme: Endring fra baseline (dag 1) til 3 måneder (dag 90 ± 3), dag 150 ± 4
Verbal læringstest (PROMEA, Vicari, 2007) - Effektivitetskriterium. Test vurderer langsiktige verbale hukommelsesferdigheter. Rå læringsskåre for hver umiddelbar tilbakekallingsforsøk (R_ScoreT1, T2, T3) og råpoengsummen for den utsatte tilbakekallingsforsøket (R_Score Deferred) vil bli tatt i betraktning.
Endring fra baseline (dag 1) til 3 måneder (dag 90 ± 3), dag 150 ± 4
Visuelt-romlig mål for langtidshukommelse
Tidsramme: Endring fra baseline (dag 1) til 3 måneder (dag 90 ± 3), dag 150 ± 4
Visual-Spatial læringstest (PROMEA, Vicari, 2007) - Effektivitetskriterium. Testen vurderer langsiktige romlige hukommelsesferdigheter. De rå læringsskårene for hver umiddelbar gjenkallingsforsøk (R_ScoreT1, T2, T3) og råpoengene til den utsatte gjenkallingsforsøket (R_ Score Deferred) vil bli tatt i betraktning.
Endring fra baseline (dag 1) til 3 måneder (dag 90 ± 3), dag 150 ± 4
Langtidsminnemål: erindring og fortrolighet
Tidsramme: Endring fra baseline (dag 1) til 3 måneder (dag 90 ± 3), dag 150 ± 4
Behandlingsdissosiasjonsprosedyre - PDP (Costanzo et al., 2013 - Effektivitetskriterium. Testen vurderer erindrings- og kjennskapsprosesser til minneytelse. I testen for prosesseringsdissosiasjonsprosedyrer (PDP) vil svar på treffalarmer (H) og svar på falske alarmer (F) bli vurdert for både "Inkludering" og "Ekskludering"-tilstander.
Endring fra baseline (dag 1) til 3 måneder (dag 90 ± 3), dag 150 ± 4
Langtidsminnemål: assosiativt minne
Tidsramme: Endring fra baseline (dag 1) til 3 måneder (dag 90 ± 3), dag 150 ± 4
Assosiativt minne (Costanzo et al., 2013) - Effektivitetskriterium. Testen vurderer erindrings- og kjennskapsprosesser til minneytelse. De totale råskårene for tilstanden "enkelt element" og "assosiativt element" og råskårene for læring for hver utprøving av hver tilstand (T1, T2, T3) vil bli evaluert.
Endring fra baseline (dag 1) til 3 måneder (dag 90 ± 3), dag 150 ± 4
Langtidstiltak – barns hverdagsminne
Tidsramme: Endring fra baseline (dag 1) til 3 måneder (dag 90 ± 3), dag 150 ± 4
Observer Memory Questionnaire-Parent Form (OMQ-PF, Gonzalez et al., 2008) - Likert-skala spørreskjema, test vurderer foreldres tro på barnets hverdagsminne. For vurdering av hverdagsminneferdigheter vil den rå totale poengsummen bli vurdert.
Endring fra baseline (dag 1) til 3 måneder (dag 90 ± 3), dag 150 ± 4
Adaptivt nivå
Tidsramme: Endring fra baseline (dag 1) til 3 måneder (dag 90 ± 3), dag 150 ± 4
ABAS II (Adaptive Behavior Assessment System Second Edition, italiensk tilpasning av Ferri R., Orsini A. e Rea M., Eds., 2014) - Effektivitetskriterium. Skala for å få foreldrenes observasjoner om ungdommens atferd og gir en fullstendig oversikt over barns og unges adaptive atferd.
Endring fra baseline (dag 1) til 3 måneder (dag 90 ± 3), dag 150 ± 4
Utøvende tiltak
Tidsramme: Endring fra baseline (dag 1) til 3 måneder (dag 90 ± 3), dag 150 ± 4
Behavior Rating Inventory Executive Function Second Edition (BRIEF 2, Gioia et al., 2000) Inventory evaluerer hverdagslig atferd assosiert med EF i hjemme- og utdanningsmiljøer. De standardiserte skårene (T) for Inhibit, Self-Monitor, Shift, Emotional Control, Initiate , Arbeidsminne, Plan/Organiser, Task-Monitor og Organisering av materialer skalaer vil bli evaluert. Behavioral Regulation Index (BRI), Emotional Regulation Index (ERI), Cognitive Regulation Index (CRI) og Global Executive Composite Score (GEC) vil også bli vurdert.
Endring fra baseline (dag 1) til 3 måneder (dag 90 ± 3), dag 150 ± 4
Psykopatologisk tiltak - semistrukturert diagnostisk intervju
Tidsramme: Endring fra baseline (dag 1) til 3 måneder (dag 90 ± 3), dag 150 ± 4
K-Sads-Present and Lifetime Version (K-SADS-PL) (Kaufman et al., 2004) - Effektivitetskriterium. Intervjuet vurderer psykopatologi i henhold til DSM-5-kriteriene. Den totale råskåren relatert til aktuelle symptomer rapportert av deltakerens foreldre i intervjuet og symptom-/sykdomsdekodingsskårene relatert til hver diagnostisk kategori vil bli evaluert.
Endring fra baseline (dag 1) til 3 måneder (dag 90 ± 3), dag 150 ± 4
Psykopatologisk mål - atferdsmessige og psykopatologiske aspekter
Tidsramme: Endring fra baseline (dag 1) til 3 måneder (dag 90 ± 3), dag 150 ± 4
Conners' foreldrevurderingsskala -. Revidert, lang form (CPRS-R:L - Conners, 1997; Nobile, Alberti, & Zuddas, 2007) - Effektivitetskriterium. Spørreskjemaet brukte foreldres observasjoner om ungdommens atferd og gir en fullstendig oversikt over barn og unges psykopatologiske lidelser. T-skårene for hver skala i spørreskjemaet vil også bli evaluert.
Endring fra baseline (dag 1) til 3 måneder (dag 90 ± 3), dag 150 ± 4
Psykopatologisk mål - kvantitativ skala på angstsymptomer
Tidsramme: Endring fra baseline (dag 1) til 3 måneder (dag 90 ± 3), dag 150 ± 4
Multidimensional Anxiety Scale For Children - (MASC-overordnet rapportskjema mars, 1997) - Effektivitetskriterium. Spørreskjema vurderer angstsymptomer. De standardiserte totalskårene (T) og T-skårene for separasjonsangst (SP), GAD, sosial angst (SAT), tvangstanker og tvangshandlinger (OC), fysiske symptomer (PS:T) og skadeunngåelse (HA). ) skalaer vil bli evaluert.
Endring fra baseline (dag 1) til 3 måneder (dag 90 ± 3), dag 150 ± 4
Psykopatologisk mål - atferdsmessige og emosjonelle problemer
Tidsramme: Endring fra baseline (dag 1) til 3 måneder (dag 90 ± 3), dag 150 ± 4
Sjekkliste for barns atferd for 6-18 år - CBCL/6-18 (Achenbach e Rescorla, 2001) - Effektkriterium. Spørreskjema vurderer atferdsmessige og emosjonelle problemer hos barn og unge i alderen 6-18 år. T-skårene for hver skala i CBCL 6-18 spørreskjemaet vil bli evaluert.
Endring fra baseline (dag 1) til 3 måneder (dag 90 ± 3), dag 150 ± 4
Livskvalitet
Tidsramme: dag 1/ dag 7± 1/ dag 31± 3/dag 90 ± 3/dag, dag 150 ± 4
PedsQL (PedsQL, JWVarni, 2004): måling av helserelatert livskvalitet (HRQOL) hos friske barn og ungdom og de med akutte og kroniske helsetilstander. råskårene for hver skala (fysisk, emosjonell, sosial, skole) og de respektive gjennomsnittsskårene (fysisk SC, emosjonell funksjon, sosial funksjon, skolefunksjon), den fysiske indeksen (T_Physical), den psykososiale indeksen (T_Psykososial) og gjennomsnittet total poengsum (Total Score) av spørreskjemaet, vil bli evaluert.
dag 1/ dag 7± 1/ dag 31± 3/dag 90 ± 3/dag, dag 150 ± 4
Kvalitet på søvn
Tidsramme: dag 1/ dag 7± 1/ dag 31± 3/dag 90 ± 3/dag, dag 150 ± 4
Søvnforstyrrelser SDSC (The Sleep Disturbance Scale for Children, Bruni et al., 1996) - Søvnighetsinventar brukes til å innhente foreldrenes observasjoner om søvnforstyrrelser hos barn i fem underdomener.T-skåre for hver skala vil bli evaluert.
dag 1/ dag 7± 1/ dag 31± 3/dag 90 ± 3/dag, dag 150 ± 4
Bristol avføringsvekt
Tidsramme: Dag 1, dag 7± 1, dag 31± 3, dag 90 ± 3, dag 150 ± 4
Livskvalitet Avføring (basert på Bristol avføringsskala) - Diagnostisk medisinsk verktøy utviklet for å klassifisere formen av menneskelig avføring i syv kategorier (Type 1-7)
Dag 1, dag 7± 1, dag 31± 3, dag 90 ± 3, dag 150 ± 4

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Bioprøve PBMC (blod) for biomarkører
Tidsramme: Dag 1 og dag 90 ±3
Utforskende endepunkt - PBMC-er vil bli analysert fra blodprøver fra alle pasienter for å identifisere mulige biomarkører for respons på behandling ved å evaluere uttrykket av NKCC1 og andre gener (ved RNA- eller proteinnivåer)
Dag 1 og dag 90 ±3
Transkriptomisk analyse ved RNA-Seq-vurdering (på PBMC-prøver)
Tidsramme: Dag 1, dag 90 ±3 og dag 150 ±4
Utforskende endepunkt - Alle kohortpasienter vil bli analysert for transkriptomisk analyse med RNA-Seq. Totalt mRNA vil bli renset fra PBMC og brukt til mRNA-Seq-bibliotekspreparatet
Dag 1, dag 90 ±3 og dag 150 ±4
Genomisk vurdering (på blodprøver)
Tidsramme: Dag 1
Utforskende endepunkt - Alle deltakere vil bli analysert ved helgenomsekvensering (både pasienter som responderer på terapi og de som ikke viser noen positiv respons). Genomisk analyse vil bli utført på pelleten avledet fra sentrifugering av blodprøvene samlet ved besøk 1, for å få de tilsvarende plasmaprøvene som skal brukes til den proteomiske analysen.
Dag 1
Proteomisk (på plasma- og PBMC-prøver) vurdering
Tidsramme: Dag 1, dag 90 ± 3 og dag 150 ± 4
Utforskende endepunkt. Plasma- og PBMC-prøver vil bli samlet inn fra alle pasienter (både pasienter som responderer på terapi og de som ikke viser noen positiv respons). Fem mL perifere venøse blodprøver x (supernatant) vil bli samlet inn.
Dag 1, dag 90 ± 3 og dag 150 ± 4
Metabolomisk (på urinprøver) vurdering
Tidsramme: Dag 1, dag 90 ± 3 og dag 150 ± 4
Utforskende endepunkt: Urinprøver vil bli samlet inn fra alle pasienter (både pasienter som reagerer på terapi og de som ikke viser noen positiv respons) for å identifisere mulige biomarkører for behandlingsrespons
Dag 1, dag 90 ± 3 og dag 150 ± 4

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Stefano Vicari

Samarbeidspartnere

Italian Institute of Technology (IIT)

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Stefano Vicari, Bambino Gesu Children's Hospital

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

11. januar 2023

Primær fullføring (Antatt)

30. desember 2025

Studiet fullført (Antatt)

30. september 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. mai 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. juni 2024

Først lagt ut (Faktiske)

20. juni 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

20. juni 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

13. juni 2024

Sist bekreftet

1. juni 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 1042_OPBG_2016

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere