Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost bumetanidu ke zlepšení kognitivních funkcí u Downova syndromu

13. června 2024 aktualizováno: Stefano Vicari

Dvojitě zaslepená placebem kontrolovaná studie fáze 2 o účinnosti bumetanidu na kognitivní zlepšení u dětí a dospívajících s Downovým syndromem

Cílem studie je zhodnotit klinickou účinnost známého diuretika, bumetanidu, z hlediska zlepšení paměti a psychologických funkcí u dětí a dospívajících s Downovým syndromem (DS), za účelem rozvoje terapeutických strategií pro kognitivní a psychopatologické aspekty. spojené se syndromem. Cílem studie je také identifikovat možné prediktory a biologické a genetické markery související s účinností léčby. V nedávné době předběžné studie provedené na zvířecím modelu Downova syndromu prokázaly účinnost léku Bumetanid v boji proti některým mozkovým anomáliím souvisejícím s komunikací mezi nervovými buňkami (synaptický přenos) typickými pro syndrom, s účinkem zlepšení paměťových schopností. Účinky zlepšující chování byly také zjištěny v předběžných studiích u lidí s jinými neurovývojovými poruchami (např. poruchami autistického spektra). Lék Bumetanid by proto mohl být užitečný v boji proti biologickým mechanismům, které způsobují některé kognitivní deficity spojené s Downovým syndromem. Potenciál tohoto terapeutického přístupu bude testován prostřednictvím klinické studie na populaci dětí a dospívajících pacientů s DS, v randomizované placebem kontrolované studii s tříměsíční léčbou bumetanidem. Účastníci budou náhodně rozděleni do experimentální skupiny, která bude dostávat léčbu (bumetanid), oproti kontrolní/srovnávací skupině, která bude dostávat placebo. Bumetanid je diuretikum, které bylo v minulosti široce používáno u lidí s několika vedlejšími účinky, je perorálně aktivní a je velmi levné. Bude přijato 64 účastníků.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Downův syndrom (DS) je hlavní příčinou geneticky definovaného mentálního postižení. Vyznačuje se nízkým IQ a kognitivními deficity, zejména učením a pamětí. Mezi neurobiologickými příčinami těchto deficitů se předpokládá, že zvýšená tvorba GABAergních interneuronů v předním mozku během vývoje zhoršuje učení a paměť u myší Ts65Dn, vyvolává nadměrnou inhibici a následnou nerovnováhu excitačních/inhibičních signálů. Tato porucha by ovlivnila kognici u myší Ts65Dn změnou hipokampální synaptické plasticity. Jak LTP, tak kognitivní deficity lze skutečně zlepšit snížením síly signálu zprostředkovaného GABA prostřednictvím léčby antagonistou GABAAR. Některé studie na zvířecích modelech pomohly prokázat, že použití inhibitoru pumpy NKCC1, jako je bumetanid, pomáhá obnovit nerovnováhu GABAergního signálu a synaptickou plasticitu hippocampu s následným zlepšením paměti a schopností učení i po jeden léčebný týden. Nedávno modulace GABAergního signálu inhibicí aktivity pumpy NKCC1, specifického inhibitoru, jako je bumetanid, prokázala obrovský potenciál pro zlepšení epileptických symptomů a autistických symptomů (poruchy spojené s nerovnováhou excitačního/inhibičního synaptického signálu) v zvířecích modelů a lidí a deficitů paměti u zvířecích modelů s DS. Hypotézou studie proto je, že použití bumetanidu může působit proti změnám cerebrálního GABAergního signálu u lidí s DS, zlepšit jejich kognitivní a psychologické schopnosti. Jedná se o neziskovou randomizovanou placebem kontrolovanou studii fáze II zahrnující 64 účastníků. Studie pro každého pacienta bude uzavřena na konci léčby (ve 3 měsících) a následném sledování (v 5 měsících). Obecně bude studie ukončena následnou návštěvou posledního 64. pacienta. Zápis pacientů potrvá jeden rok a bude se konat, stejně jako všechny návštěvy předpokládané ve studii, pouze v dětské nemocnici IRCCS Bambino Gesù v Římě – operační jednotka komplexu zkoušek. Pro některé analýzy biomarkerů studie využívá spolupráci s Italským technologickým institutem a institutem Giannina Gaslini v Janově. Účast ve studii zahrnuje úvodní návštěvu k ověření, že stav subjektu splňuje kritéria požadovaná studií. Následně bude naplánováno šest kontrolních návštěv po 1 týdnu, 2 týdnech, 1 měsíci, 2 měsících, 3 měsících (ukončení léčby) a 2 měsících po ukončení léčby (po 5 měsících od zahájení léčby). Bumetanid a placebo (nerozlišitelné) budou účastníkům rozdány během první (1. den), druhé (7. ± 1. den) a čtvrté návštěvy (31. ± 3. den). Účastníci ve skupině bumetanide budou léčeni po dobu tří měsíců dávkou 0,02 mg/kg dvakrát denně perorálně. Účastníci v kontrolní skupině budou užívat placebo dvakrát denně po dobu tří měsíců orálně. Všichni účastníci studie podstoupí instrumentální a laboratorní testy podle harmonogramu a časů uvedených níže:

  • Psychologické a neuropsychologické vyšetření v době náboru (při první návštěvě – 1. den), na konci léčby (po třech měsících – 31. ± 3. den) a dva měsíce po ukončení léčby (po pěti měsících od zahájení léčby - den 150 ± 4). Toto hodnocení bude prováděno prostřednictvím úkolů dlouhodobé paměti, měření exekutivních funkcí a adaptivní úrovně a prostřednictvím škál a rozhovorů o psychopatologických aspektech a bude důležité pro hodnocení účinků léčby. První návštěva zahrnuje hodnocení kognitivní úrovně (1. den).
  • Dotazník kvality života, spánku a stolice a analýza vitálních funkcí bude provedena při první návštěvě 1. den, po týdnu (7. ± 1. den), po měsíci (31. ± 3. den), po třech měsících (den 90 ± 3) a po dvou měsících od uzavření (pět měsíců od zahájení léčby - (den 150 ± 4).
  • Fyzikální vyšetření při první návštěvě (1. den), po týdnu (7. ± 1. den), po měsíci (31. ± 3. den), po třech měsících (90. ± 3. den), po dvou měsících od ukončení léčby (pět měsíců od začátku léčby – den 150 ± 4).
  • Odběry krve, konkrétně pro analýzu elektrolytů a krevních plynů a pro hemogenní a jaterní testy během všech návštěv (den 1, 7 ± 1, den 15 ± 1, den 31 ± 3, den 61 ± 3, den 90 ± 3 , den 150 ± 4). •Analýza moči při první návštěvě (1. den během všech návštěv (1. den 7 ± 1., 15. ± 1. den, 31. ± 3. den, 61. ± 3. den, 90. ± 3. den, 150 ± 4. den).
  • Audiometrický test na začátku léčby (1. den), po jednom měsíci (31. ± 3. den), po třech měsících (konec léčby - 90. ± 3. den) a dvou měsících po ukončení léčby (pět měsíců po zahájení léčby - Den 150 ± 4). • Elektrokardiogram (EKG) při první návštěvě (1. den), po jednom týdnu (7. ± 1. den), po jednom měsíci (31. ± 3. den), po třech měsících (konec léčby - 90. ± 3. den) a dvou měsíců po ukončení léčby (pět měsíců po zahájení léčby – 150. den ± 4).
  • Elektroencefalogram (EEG) při první návštěvě (1. den), po jednom měsíci (31. ± 3. den) po třech měsících (konec léčby - 90. ± 3. den) a dva měsíce po ukončení léčby (pět měsíců po zahájení léčby - den 150 ± 4).
  • Nefrologické hodnocení při první návštěvě (1. den), po jednom týdnu (7. ± 1. den), po dvou týdnech (15. ± 1. den), po jednom měsíci (31. ± 3. den), po dvou měsících a na konci léčby ( po třech měsících - den 90 ± 3).
  • Těhotenský test pro dívky před zahájením léčby (1. den).

Studie také předpovídá bezpečnostní opatření. Nežádoucí účinky budou zaznamenány pomocí stupnice hodnocení vedlejších účinků UKU. Kromě toho budou účastníci pečlivě sledováni vyšetřovateli během kritických období před, během a po léčbě.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

64

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Hlavní kritéria zařazení

  1. Přítomnost volné trizomie 21 doložená karyotypizací
  2. Dospívající od 10 do 17 let (včetně)
  3. 3 4,5 ≥ Mentální věk ≤ 8,5 (podle hodnocení Leiter-3 při návštěvě 1 nebo hodnocením Leiter-3 během 6 měsíců od první návštěvy (Návštěva 1)
  4. Informovaný souhlas rodičů a souhlas dítěte/dospívajícího

Hlavní vylučovací kritéria

  1. Přítomnost jakýchkoli neurosenzorických deficitů, jako je hypoakuzie nebo vážné poruchy zraku;
  2. Přítomnost epilepsie;
  3. Přítomnost poruch elektrolytů;
  4. Přítomnost klinicky a/nebo hemodynamicky významných vrozených srdečních vad, definovaných jako pacienti s vrozenou srdeční vadou, kteří již podstoupili nebo čekají na chirurgickou/perkutánní korekci (včetně paliativní srdeční chirurgie jako Glenn a/nebo Fontan) nebo kteří jsou v současné době léčeni srdečním onemocněním léky.
  5. Přítomnost přecitlivělosti známá u sulfa léčiv;
  6. Přítomnost kontraindikací ve vztahu k léčbě bumetanidem;
  7. Pacienti již léčení diuretiky;

  8. Jakákoli z následujících abnormálních laboratorních hodnot při screeningu:

    • Hemoglobin <10 g/dl
    • Abnormální funkce jater definovaná jako kterékoli 2 nebo více z následujících: ≥ 3 × horní hranice normálních hodnot (ULN) aspartátaminotransferáza (AST), ≥ 3 × ULN alanin aminotransferáza (ALT), ≥ 3 × ULN gama-glutamyl transpeptidáza (GGT) , ≥ 3 × ULN alkalická fosfatáza (ALP) nebo ≥ 2 × ULN celkový bilirubin
    • Abnormální funkce jater definovaná jako jakékoli zvýšení AST nebo ALT o ≥ 5 × ULN
    • Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace ≤80 ml/min/1,73 m2 (vypočteno Schwartzovou rovnicí)
    • HCO3 v plazmě > 32 i) 12svodové EKG prokazující QTc >450 ms při screeningu; j) Hmotnost subjektu nižší než 25 kg.

k) Těhotenství podle stanovení beta HCG v moči

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Bumetanid
Pacienti v experimentální skupině budou dostávat farmakologickou léčbu bumetanidem
Lék: Bumetanid

Pacienti ve skupině bumetanide budou léčeni po dobu 3 měsíců dávkou 0,02 mg/kg dvakrát denně, perorálně. Bude označen (předtištěný a nerozeznatelný) náhodným číslem a číslem místa a bude doručen v samostatných blocích během první, druhé a čtvrté schůzky.

Pacienti zahájí léčbu polovinou plné cílové dávky během prvního týdne:

  • Pokud je cílová dávka 0,5 mg BID, bude podána pouze ranní dávka.
  • Pokud je cílová dávka 1,0 mg BID, dávka bude 0,5 mg BID.
  • Pokud je cílová dávka 1,5 mg dvakrát denně, ranní dávka bude 1,0 mg, večerní dávka bude 0,5 mg.
  • Pokud je cílová dávka 2,0 mg BID, dávka bude 1,0 mg BID. Pacient bude pokračovat s plnou dávkou počínaje návštěvou 2 po 1 týdnu dávkování.
Komparátor placeba: Placebo
Pacienti v kontrolní skupině dostanou placebo
Lék: Placebo
Pacientům v kontrolní (placebové) skupině bude podáváno placebo po dobu 3 měsíců dvakrát denně, perorálně. Placebo tablety budou vizuálně nerozeznatelné od bumetanidu a budou baleny jako bumetanid. Placebo bude označeno (předtištěné a nerozeznatelné) náhodným číslem a číslem místa a bude podáváno v samostatných blocích během první, druhé a čtvrté návštěvy.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Měření dlouhodobé paměti Visual-Object
Časové okno: Změna z výchozí hodnoty (den 1) na 3 měsíce (den 90 ± 3), den 150 ± 4
Test vizuálního učení (PROMEA, Vicari, 2007) - Kritérium účinnosti. Test hodnotí schopnosti dlouhodobé vizuální paměti. Celkové hrubé skóre zkoušky vizuální epizodické paměti, hrubé skóre učení pro každou zkoušku okamžitého vyvolání (R_Score T1, T2, T3) a hrubé skóre zkoušky odloženého vyvolání (R_ Score Deferred ) bude vyhodnocena.
Změna z výchozí hodnoty (den 1) na 3 měsíce (den 90 ± 3), den 150 ± 4

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Verbální měření dlouhodobé paměti
Časové okno: Změna z výchozí hodnoty (den 1) na 3 měsíce (den 90 ± 3), den 150 ± 4
Verbal Learning Test (PROMEA, Vicari, 2007) - Kritérium účinnosti. Test hodnotí schopnosti dlouhodobé verbální paměti. Budou zohledněna nezpracovaná skóre učení pro každou zkoušku okamžitého stažení (R_ScoreT1, T2, T3) a hrubé skóre zkoušky odloženého stažení (R_ Score Deferred).
Změna z výchozí hodnoty (den 1) na 3 měsíce (den 90 ± 3), den 150 ± 4
Vizuálně-prostorové měření dlouhodobé paměti
Časové okno: Změna z výchozí hodnoty (den 1) na 3 měsíce (den 90 ± 3), den 150 ± 4
Vizuálně prostorový test učení (PROMEA, Vicari, 2007) - Kritérium účinnosti. Test hodnotí schopnosti dlouhodobé prostorové paměti. Budou zohledněny hrubé skóre učení pro každou zkoušku okamžitého vyvolání (R_ScoreT1, T2, T3) a hrubé skóre zkoušky odloženého vyvolání (R_ Score Deferred).
Změna z výchozí hodnoty (den 1) na 3 měsíce (den 90 ± 3), den 150 ± 4
Měření dlouhodobé paměti: vzpomínání a známost
Časové okno: Změna z výchozí hodnoty (den 1) na 3 měsíce (den 90 ± 3), den 150 ± 4
Processing Dissociation Procedure - PDP (Costanzo et al., 2013 - Kritérium účinnosti. Test posuzuje paměťové procesy a procesy důvěrnosti. V testu Processing Disociation Procedures (PDP) budou uvažovány reakce na poplachy shody (H) a reakce na falešné poplachy (F) pro podmínky „zařazení“ i „vyloučení“.
Změna z výchozí hodnoty (den 1) na 3 měsíce (den 90 ± 3), den 150 ± 4
Míra dlouhodobé paměti: asociativní paměť
Časové okno: Změna z výchozí hodnoty (den 1) na 3 měsíce (den 90 ± 3), den 150 ± 4
Asociativní paměť (Costanzo et al., 2013) – Kritérium účinnosti. Test hodnotí paměťové procesy a procesy důvěrnosti. Budou vyhodnocena celková hrubá skóre pro podmínku „jednoho předmětu“ a „asociativní položky“ a nezpracovaná skóre učení pro každý pokus každého stavu (T1, T2, T3).
Změna z výchozí hodnoty (den 1) na 3 měsíce (den 90 ± 3), den 150 ± 4
Dlouhodobé opatření - každodenní paměť dítěte
Časové okno: Změna z výchozí hodnoty (den 1) na 3 měsíce (den 90 ± 3), den 150 ± 4
The Observer Memory Questionnaire-Parent Form (OMQ-PF, Gonzalez et al., 2008) – dotazník Likertovy škály, test hodnotí přesvědčení rodičů o každodenní paměti jejich dítěte. Pro hodnocení každodenních paměťových dovedností bude uvažováno hrubé celkové skóre.
Změna z výchozí hodnoty (den 1) na 3 měsíce (den 90 ± 3), den 150 ± 4
Adaptivní úroveň
Časové okno: Změna z výchozí hodnoty (den 1) na 3 měsíce (den 90 ± 3), den 150 ± 4
ABAS II (Adaptive Behavior Assessment System Second Edition, italská adaptace Ferri R., Orsini A. e Rea M., Eds., 2014) – Kritérium účinnosti. Škála pro získání postřehů rodičů o chování mládeže a poskytuje úplný přehled o adaptivním chování dětí a dospívajících.
Změna z výchozí hodnoty (den 1) na 3 měsíce (den 90 ± 3), den 150 ± 4
Výkonné opatření
Časové okno: Změna z výchozí hodnoty (den 1) na 3 měsíce (den 90 ± 3), den 150 ± 4
Inventář hodnocení chování Výkonná funkce Druhé vydání (BRIEF 2, Gioia et al., 2000) Inventář hodnotí každodenní chování spojené s EF v domácím a vzdělávacím prostředí. Standardizované skóre (T) Inhibice, Self-Monitor, Shift, Emotional Control, Iniciate Hodnotit se budou stupnice , Pracovní paměť, Plán/Organizace, Monitorování úkolů a Organizace materiálů. Posuzovány budou také index behaviorální regulace (BRI), index emoční regulace (ERI), index kognitivní regulace (CRI) a globální složené skóre exekutivy (GEC).
Změna z výchozí hodnoty (den 1) na 3 měsíce (den 90 ± 3), den 150 ± 4
Psychopatologické opatření - polostrukturovaný diagnostický rozhovor
Časové okno: Změna z výchozí hodnoty (den 1) na 3 měsíce (den 90 ± 3), den 150 ± 4
K-Sads-Present and Lifetime Version (K-SADS-PL) (Kaufman et al., 2004) - Kritérium účinnosti. Rozhovor posuzuje psychopatologii podle kritérií DSM-5. Bude vyhodnoceno celkové hrubé skóre vztahující se k aktuálním symptomům hlášeným rodiči účastníka v rozhovoru a skóre dekódování symptomu/nemoci vztahující se ke každé diagnostické kategorii.
Změna z výchozí hodnoty (den 1) na 3 měsíce (den 90 ± 3), den 150 ± 4
Psychopatologické opatření - behaviorální a psychopatologické aspekty
Časové okno: Změna z výchozí hodnoty (den 1) na 3 měsíce (den 90 ± 3), den 150 ± 4
Conners' Parent Rating Scale -. Revised, Long Form (CPRS-R:L - Conners, 1997; Nobile, Alberti, & Zuddas, 2007) - Kritérium účinnosti. Dotazník využil pozorování rodičů o chování mládeže a poskytuje kompletní přehled o dětských a adolescentních psychopatologických poruchách. Vyhodnoceno bude také T skóre každé škály dotazníku.
Změna z výchozí hodnoty (den 1) na 3 měsíce (den 90 ± 3), den 150 ± 4
Psychopatologická míra - kvantitativní škála na symptomy úzkosti
Časové okno: Změna z výchozí hodnoty (den 1) na 3 měsíce (den 90 ± 3), den 150 ± 4
Multidimenzionální škála úzkosti pro děti - (MASC-mateřská zpráva z března, 1997) - Kritérium účinnosti. Dotazník hodnotí symptomy úzkosti. Standardizované celkové skóre (T) a T skóre separační úzkosti (SP), GAD, sociální úzkosti (SAT), obsesí a kompulzí (OC), fyzických symptomů (PS:T) a vyhýbání se škodám (HA ) budou hodnoceny váhy.
Změna z výchozí hodnoty (den 1) na 3 měsíce (den 90 ± 3), den 150 ± 4
Psychopatologické měřítko - behaviorální a emoční problémy
Časové okno: Změna z výchozí hodnoty (den 1) na 3 měsíce (den 90 ± 3), den 150 ± 4
Kontrolní seznam chování dítěte pro věk 6-18 - CBCL/6-18 (Achenbach e Rescorla, 2001) - Kritérium účinnosti. Dotazník hodnotí behaviorální a emoční problémy u dětí a mladých lidí ve věku 6-18 let. Budou vyhodnoceny T-skóre každé škály dotazníku CBCL 6-18.
Změna z výchozí hodnoty (den 1) na 3 měsíce (den 90 ± 3), den 150 ± 4
Kvalita života
Časové okno: den 1/ den 7± 1/ den 31±3/den 90 ± 3/den, den 150 ± 4
PedsQL (PedsQL, JWVarni, 2004): měření kvality života související se zdravím (HRQOL) u zdravých dětí a dospívajících a pacientů s akutními a chronickými zdravotními stavy. hrubé skóre každé škály (fyzické, emoční, sociální, školní) a příslušné průměrné skóre (fyzické SC, emoční fungování, sociální fungování, školní fungování), fyzický index (T_fyzický), psychosociální index (T_psychosociální) a průměr bude hodnoceno celkové skóre (Total Score) dotazníku.
den 1/ den 7± 1/ den 31±3/den 90 ± 3/den, den 150 ± 4
Kvalita spánku
Časové okno: den 1/ den 7± 1/ den 31±3/den 90 ± 3/den, den 150 ± 4
Poruchy spánku SDSC (The Sleep Disturbance Scale for Children, Bruni et al., 1996) - Inventář ospalosti se používá k získání pozorování rodičů o poruchách spánku u dětí v pěti subdoménách. Hodnotí se T skóre každé škály.
den 1/ den 7± 1/ den 31±3/den 90 ± 3/den, den 150 ± 4
Stupnice na stoličku Bristol
Časové okno: 1. den, 7. ± 1. den, 31. ± 3. den, 90. ± 3. den, 150. ± 4. den
Kvalita života Stolice (na základě Bristolské stupnice stolice) – Diagnostický lékařský nástroj určený ke klasifikaci formy lidských výkalů do sedmi kategorií (typ 1-7)
1. den, 7. ± 1. den, 31. ± 3. den, 90. ± 3. den, 150. ± 4. den

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Biovzorek PBMC (krev) pro biomarkery
Časové okno: Den 1 a den 90 ±3
Explorativní cílový bod – PBMC budou analyzovány z krevních vzorků všech pacientů, aby se identifikovaly možné biomarkery pro odpověď na léčbu vyhodnocením exprese NKCC1 a dalších genů (na úrovni RNA nebo proteinu)
Den 1 a den 90 ±3
Transkriptomická analýza hodnocením RNA-Seq (na vzorcích PBMC)
Časové okno: Den 1, den 90 ±3 a den 150 ±4
Explorativní koncový bod - Všichni pacienti kohorty budou analyzováni pro transkriptomickou analýzu pomocí RNA-Seq. Celková mRNA bude purifikována z PBMC a použita pro přípravu knihovny mRNA-Seq
Den 1, den 90 ±3 a den 150 ±4
Genomické hodnocení (na vzorcích krve)
Časové okno: Den 1
Explorativní koncový bod – Všichni účastníci budou analyzováni sekvenováním celého genomu (jak pacienti, kteří reagují na terapii, tak ti, kteří nevykazují žádnou pozitivní odpověď). Genomická analýza bude provedena na peletě získané z centrifugace krevních vzorků odebraných při návštěvě 1, aby se získaly odpovídající vzorky plazmy, které mají být použity pro proteomickou analýzu.
Den 1
Proteomické hodnocení (na vzorcích plazmy a PBMC).
Časové okno: Den 1, den 90 ± 3 a den 150 ± 4
Průzkumný koncový bod. Vzorky plazmy a PBMC budou odebrány všem pacientům (jak pacientům, kteří reagují na terapii, tak těm, kteří nevykazují žádnou pozitivní odpověď). Odebere se 5 ml vzorků periferní žilní krve x (supernatant).
Den 1, den 90 ± 3 a den 150 ± 4
Metabolomické (na vzorcích moči) hodnocení
Časové okno: Den 1, den 90 ± 3 a den 150 ± 4
Průzkumný cílový bod: Vzorky moči budou odebrány všem pacientům (jak pacientům, kteří reagují na léčbu, tak těm, kteří nevykazují žádnou pozitivní odpověď), aby se identifikovaly možné biomarkery pro odpověď na léčbu
Den 1, den 90 ± 3 a den 150 ± 4

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Stefano Vicari

Spolupracovníci

Italian Institute of Technology (IIT)

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Stefano Vicari, Bambino Gesu Children's Hospital

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

11. ledna 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. prosince 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. září 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. května 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. června 2024

První zveřejněno (Aktuální)

20. června 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

20. června 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. června 2024

Naposledy ověřeno

1. června 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 1042_OPBG_2016

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Downův syndrom

Klinické studie na Bumetanid

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Latvia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit