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Efficacité du bumétanide pour améliorer les fonctions cognitives dans le syndrome de Down

13 juin 2024 mis à jour par: Stefano Vicari

Une étude de phase 2 en double aveugle contrôlée par placebo sur l'efficacité du bumétanide pour l'amélioration cognitive chez les enfants et les adolescents trisomiques

Le but de l'étude est d'évaluer l'efficacité clinique d'un diurétique connu, le bumétanide, en termes d'amélioration de la mémoire et du fonctionnement psychologique chez les enfants et adolescents atteints du syndrome de Down (DS), afin de développer des stratégies thérapeutiques pour les aspects cognitifs et psychopathologiques. associés au syndrome. L’étude vise également à identifier d’éventuels prédicteurs et marqueurs biologiques et génétiques liés à l’efficacité du traitement. Récemment, des études préliminaires menées sur le modèle animal du syndrome de Down ont prouvé l'efficacité du médicament Bumetanide pour contrecarrer certaines anomalies cérébrales liées à la communication entre les cellules nerveuses (transmission synaptique) typiques du syndrome, avec pour effet d'améliorer les capacités de mémoire. Des effets améliorant le comportement ont également été constatés dans des études préliminaires chez des humains souffrant d'autres troubles du développement neurologique (par exemple, troubles du spectre autistique). Le médicament Bumetanide pourrait donc être utile pour contrecarrer les mécanismes biologiques à l’origine de certains déficits cognitifs associés au syndrome de Down. Le potentiel de cette approche thérapeutique sera testé à travers un essai clinique auprès d'une population d'enfants et d'adolescents atteints de DS, dans le cadre d'un essai randomisé contrôlé par placebo avec un traitement de trois mois par Bumétanide. Les participants seront assignés au hasard au groupe expérimental qui recevra le traitement (bumétanide) par rapport au groupe témoin/comparatif qui recevra le placebo. Le bumétanide est un médicament diurétique qui a été largement utilisé chez l'homme dans le passé avec peu d'effets secondaires, est actif par voie orale et est très peu coûteux. 64 participants seront recrutés.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Le syndrome de Down (DS) est l'une des principales causes de déficience intellectuelle génétiquement définie. Elle se caractérise par un faible QI et des déficits cognitifs, notamment d’apprentissage et de mémoire. Parmi les causes neurobiologiques de ces déficits, on pense que la génération accrue d'interneurones GABAergiques dans le cerveau antérieur au cours du développement altère l'apprentissage et la mémoire chez les souris Ts65Dn, induisant une inhibition excessive et un déséquilibre conséquent des signaux excitateurs/inhibiteurs. Ce dérangement affecterait la cognition chez les souris Ts65Dn en altérant la plasticité synaptique hippocampique. En effet, la LTP et les déficits cognitifs peuvent être améliorés en réduisant la force du signal médié par le GABA grâce à un traitement antagoniste du GABAAR. Certaines études sur des modèles animaux ont permis de démontrer que l'utilisation d'un inhibiteur de la pompe NKCC1 tel que le Bumetanide aide à restaurer le déséquilibre du signal GABAergique et la plasticité synaptique de l'hippocampe avec une amélioration conséquente de la mémoire et des capacités d'apprentissage même après seulement une semaine de traitement. Récemment, la modulation du signal GABAergique en inhibant l'activité de la pompe NKCC1, un inhibiteur spécifique tel que le Bumetanide, a démontré un énorme potentiel pour améliorer les symptômes épileptiques et les symptômes autistiques (troubles associés à un déséquilibre du signal synaptique excitateur/inhibiteur) chez modèles animaux et humains et des déficits de mémoire dans les modèles animaux DS. L'hypothèse de l'étude est donc que l'utilisation du bumétanide peut contrecarrer les altérations du signal cérébral GABAergique chez les personnes atteintes de DS, améliorant ainsi leurs capacités cognitives et psychologiques. Il s'agit d'une étude randomisée et contrôlée par placebo de phase II à but non lucratif impliquant 64 participants. L'étude pour chaque patient sera conclue à la fin du traitement (à 3 mois) et du suivi (à 5 mois). En général, l'étude se terminera par la visite de suivi du dernier 64ème patient. Le recrutement des patients durera un an et aura lieu, comme toutes les visites prévues par l'essai, uniquement à l'hôpital pédiatrique IRCCS Bambino Gesù de Rome - Unité opératoire du complexe d'essais. Pour certaines analyses de biomarqueurs, l'étude fait appel à la collaboration avec l'Institut italien de technologie et l'Institut Giannina Gaslini de Gênes. La participation à l'étude comprend une première visite pour vérifier que l'état du sujet répond aux critères requis par l'étude. Par la suite, six visites de suivi seront programmées après 1 semaine, 2 semaines, 1 mois, 2 mois, 3 mois (fin du traitement) et 2 mois après la fin du traitement (après 5 mois à compter du début du traitement). Le bumétanide et le placebo (imperceptibles) seront distribués aux participants au cours de la première (jour 1), de la deuxième (jour 7 ± 1) et de la quatrième visite (jour 31 ± 3). Les participants du groupe bumétanide seront traités pendant trois mois avec une dose de 0,02 mg/kg deux fois par jour par voie orale. Les participants du groupe témoin prendront un placebo deux fois par jour pendant trois mois par voie orale. Tous les participants à l'étude subiront des tests instrumentaux et en laboratoire selon le calendrier et les horaires indiqués ci-dessous :

  • Évaluation psychologique et neuropsychologique au moment du recrutement (lors de la première visite - Jour 1), à la fin du traitement (après trois mois - Jour 31± 3) et deux mois après la fin du traitement (cinq mois après le début de traitement - Jour 150 ± 4). Cette évaluation sera réalisée à travers des tâches de mémoire à long terme, des mesures des fonctions exécutives et du niveau adaptatif, et à travers des échelles et entretiens sur les aspects psychopathologiques et sera importante pour évaluer les effets du traitement. La première visite comprend une évaluation du niveau cognitif (jour 1).
  • Un questionnaire sur la qualité de vie, le sommeil et les selles et l'analyse des signes vitaux seront réalisés lors de la première visite le jour 1, après une semaine (jour 7 ± 1), après un mois (jour 31 ± 3), après trois mois (Jour 90 ± 3) et deux mois après la conclusion (cinq mois après le début du traitement - (Jour 150 ± 4).
  • Examen physique lors de la première visite (Jour 1), après une semaine (Jour 7± 1), après un mois (Jour 31± 3), après trois mois (Jour 90 ± 3), après deux mois après la fin du traitement (cinq mois à compter du début du traitement - Jour 150 ± 4).
  • Prélèvement de sang, en particulier pour l'analyse des électrolytes et des gaz du sang et pour les tests de la fonction hémogénique et hépatique lors de toutes les visites (Jour 1 Jour 7± 1, Jour 15± 1, Jour 31± 3, Jour 61± 3, Jour 90 ± 3 , Jour 150 ± 4 ). •Analyse d'urine à la première visite (Jour 1 pendant toutes les visites (Jour 1 Jour 7± 1, Jour 15± 1, Jour 31± 3, Jour 61± 3, Jour 90 ± 3, Jour 150 ± 4).
  • Test audiométrique au début du traitement (Jour 1), après un mois (Jour 31± 3), après trois mois (fin du traitement - Jour 90 ± 3) et deux mois après la fin du traitement (cinq mois après le début du traitement - Jour 150 ± 4). • Électrocardiogramme (ECG) lors de la première visite (Jour 1), après une semaine (Jour 7± 1), après un mois (Jour 31± 3), après trois mois (fin du traitement - Jour 90 ± 3) et deux mois après la fin du traitement (cinq mois après le début du traitement - Jour 150 ± 4).
  • Électroencéphalogramme (EEG) lors de la première visite (Jour 1), après un mois (Jour 31± 3), après trois mois (fin du traitement - Jour 90 ± 3) et deux mois après la fin du traitement (cinq mois après le début de traitement - Jour 150 ± 4).
  • Évaluation néphrologique lors de la première visite (Jour 1), après une semaine (Jour 7± 1), après deux semaines (Jour 15± 1), après un mois (Jour 31± 3), après deux mois et à la fin du traitement ( après trois mois - Jour 90 ± 3).
  • Test de grossesse pour les filles avant de commencer le traitement (Jour 1).

L'étude prévoit également des mesures de sécurité. Les événements indésirables seront enregistrés à l'aide de l'échelle d'évaluation des effets secondaires UKU. De plus, les participants seront étroitement surveillés par les enquêteurs pendant les périodes critiques avant, pendant et après le traitement.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

64

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Principaux critères d'inclusion

  1. La présence d'une trisomie 21 libre documentée par caryotypage
  2. Adolescents de 10 à 17 ans (inclus)
  3. 3 4,5 ≥ Âge mental ≤ 8,5 (tel qu'évalué par Leiter-3 lors de la visite 1 ou par évaluation avec Leiter-3 dans les 6 mois suivant la première visite (Visite 1)
  4. Consentement éclairé des parents et assentiment de l’enfant/adolescent

Principaux critères d'exclusion

  1. La présence de tout déficit neurosensoriel, tel qu'une hypoacousie ou une déficience visuelle grave ;
  2. La présence d'épilepsie ;
  3. La présence de troubles électrolytiques ;
  4. La présence de malformations cardiaques congénitales cliniquement et/ou hémodynamiquement significatives, définies comme des patients atteints d'une cardiopathie congénitale qui ont déjà subi ou sont en attente d'une correction chirurgicale/percutanée (y compris une chirurgie cardiaque palliative comme Glenn et/ou Fontan) ou qui sont actuellement sous traitement cardiaque. médicaments.
  5. La présence d'une hypersensibilité connue aux sulfamides ;
  6. La présence de contre-indications relatives au traitement par Bumétanide ;
  7. Patients déjà traités par diurétiques ;

  8. L’une des valeurs de laboratoire anormales suivantes lors du dépistage :

    • Hémoglobine <10 g/dL
    • Fonction hépatique anormale définie par 2 ou plus des éléments suivants : ≥3 × limite supérieure de la normale (LSN) aspartate aminotransférase (AST), ≥3 × LSN alanine aminotransférase (ALT), ≥3 × LSN gamma-glutamyl transpeptidase (GGT) , ≥3 × LSN phosphatase alcaline (ALP) ou ≥2 × LSN bilirubine totale
    • Fonction hépatique anormale définie comme toute augmentation ≥ 5 × LSN de l'AST ou de l'ALT
    • Débit de filtration glomérulaire estimé ≤80 mL/min/1,73 m2 (calculé par l'équation de Schwartz)
    • Plasma HCO3 > 32 i) Un ECG à 12 dérivations démontrant un QTc > 450 msec au dépistage ; j) Poids du sujet inférieur à 25 kg.

k) Grossesse évaluée par la bêta HCG urinaire

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Tripler

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Bumétanide
Les patients du groupe expérimental recevront le traitement pharmacologique avec le Bumétanide
Médicament: Bumétanide

Les patients du groupe Bumétanide seront traités pendant 3 mois avec une dose de 0,02 mg/kg deux fois par jour, par voie orale. Il sera étiqueté (pré-imprimé et indiscernable) avec le numéro de randomisation et le numéro de site et sera livré en blocs séparés lors du premier, du deuxième et du quatrième rendez-vous.

Les patients commenceront le traitement avec la moitié de la dose cible complète au cours de la première semaine :

  • Si la dose cible est de 0,5 mg deux fois par jour, seule la dose du matin sera administrée.
  • Si la dose cible est de 1,0 mg deux fois par jour, la dose sera de 0,5 mg deux fois par jour.
  • Si la dose cible est de 1,5 mg deux fois par jour, la dose du matin sera de 1,0 mg et la dose du soir sera de 0,5 mg.
  • Si la dose cible est de 2,0 mg deux fois par jour, la dose sera de 1,0 mg deux fois par jour. Le patient continuera avec la dose complète à partir de la visite 2 après 1 semaine d'administration.
Comparateur placebo: Placebo
Les patients du groupe témoin recevront le placebo
Médicament: Placebo
Les patients du groupe témoin (placebo) recevront un placebo pendant 3 mois deux fois par jour, par voie orale. Les comprimés Placebo seront visuellement impossibles à distinguer du Bumétanide et conditionnés sous le nom de Bumétanide. Le placebo sera étiqueté (pré-imprimé et impossible à distinguer) avec le numéro de randomisation et le numéro de site et sera livré en blocs séparés lors des première, deuxième et quatrième visites.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Mesures de mémoire à long terme des objets visuels
Délai: Changement entre la ligne de base (jour 1) et 3 mois (jour 90 ± 3), jour 150 ± 4
Test d'apprentissage visuel-objet (PROMEA, Vicari, 2007) - Critère d'efficacité. Le test évalue les compétences de mémoire visuelle à long terme. Le score brut total de l'essai de mémoire épisodique visuelle, les scores d'apprentissage bruts pour chaque essai de rappel immédiat (R_Score T1, T2, T3) et le score brut de l'essai de rappel différé (R_ Score Deferred ) sera évalué.
Changement entre la ligne de base (jour 1) et 3 mois (jour 90 ± 3), jour 150 ± 4

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Mesure de la mémoire verbale à long terme
Délai: Changement entre la ligne de base (jour 1) et 3 mois (jour 90 ± 3), jour 150 ± 4
Test d'apprentissage verbal (PROMEA, Vicari, 2007) - Critère d'efficacité. Le test évalue les compétences de mémoire verbale à long terme. Les scores bruts d'apprentissage pour chaque essai de rappel immédiat (R_ScoreT1, T2, T3) et le score brut de l'essai de rappel différé (R_ Score Deferred) seront pris en compte.
Changement entre la ligne de base (jour 1) et 3 mois (jour 90 ± 3), jour 150 ± 4
Mesure de la mémoire à long terme visuo-spatiale
Délai: Changement entre la ligne de base (jour 1) et 3 mois (jour 90 ± 3), jour 150 ± 4
Test d'apprentissage Visuel-Spatial (PROMEA, Vicari, 2007) - Critère d'efficacité. Le test évalue les compétences de mémoire spatiale à long terme. Les scores d'apprentissage bruts pour chaque essai de rappel immédiat (R_ScoreT1, T2, T3) et le score brut de l'essai de rappel différé (R_ Score Deferred) seront pris en compte.
Changement entre la ligne de base (jour 1) et 3 mois (jour 90 ± 3), jour 150 ± 4
Mesures de mémoire à long terme : mémorisation et familiarité
Délai: Changement entre la ligne de base (jour 1) et 3 mois (jour 90 ± 3), jour 150 ± 4
Procédure de dissociation de traitement - PDP (Costanzo et al., 2013 - Critère d'efficacité. Le test évalue les processus de mémorisation et de familiarité par rapport aux performances de la mémoire. Dans le test des procédures de dissociation de traitement (PDP), les réponses aux alarmes réussies (H) et les réponses aux fausses alarmes (F) seront prises en compte pour les conditions « Inclusion » et « Exclusion ».
Changement entre la ligne de base (jour 1) et 3 mois (jour 90 ± 3), jour 150 ± 4
Mesure de la mémoire à long terme : mémoire associative
Délai: Changement entre la ligne de base (jour 1) et 3 mois (jour 90 ± 3), jour 150 ± 4
Mémoire associative (Costanzo et al., 2013) - Critère d'efficacité. Le test évalue les processus de mémorisation et de familiarité par rapport aux performances de la mémoire. Les scores bruts totaux pour la condition « élément unique » et « élément associatif » et les scores bruts d'apprentissage pour chaque essai de chaque condition (T1, T2, T3) seront évalués.
Changement entre la ligne de base (jour 1) et 3 mois (jour 90 ± 3), jour 150 ± 4
Mesure à long terme - la mémoire quotidienne de l'enfant
Délai: Changement entre la ligne de base (jour 1) et 3 mois (jour 90 ± 3), jour 150 ± 4
The Observer Memory Questionnaire-Parent Form (OMQ-PF, Gonzalez et al., 2008) - Questionnaire à l'échelle de Likert, le test évalue les croyances parentales sur la mémoire quotidienne de leur enfant.
Changement entre la ligne de base (jour 1) et 3 mois (jour 90 ± 3), jour 150 ± 4
Niveau adaptatif
Délai: Changement entre la ligne de base (jour 1) et 3 mois (jour 90 ± 3), jour 150 ± 4
ABAS II (Adaptive Behaviour Assessment System Second Edition, adaptation italienne de Ferri R., Orsini A. e Rea M., Eds., 2014) - Critère d'efficacité. Échelle permettant d'obtenir les observations des parents sur le comportement du jeune et donnant un aperçu complet des comportements adaptatifs des enfants et des adolescents.
Changement entre la ligne de base (jour 1) et 3 mois (jour 90 ± 3), jour 150 ± 4
Mesure exécutive
Délai: Changement entre la ligne de base (jour 1) et 3 mois (jour 90 ± 3), jour 150 ± 4
Behaviour Rating Inventory Executive Function Deuxième édition (BRIEF 2, Gioia et al., 2000) L'inventaire évalue les comportements quotidiens associés à l'EF à la maison et dans les environnements éducatifs. Les scores standardisés (T) d'inhibition, d'auto-surveillance, de changement, de contrôle émotionnel, d'initiation Les échelles de mémoire de travail, de planification/organisation, de surveillance des tâches et d'organisation des matériaux seront évaluées. L'indice de régulation comportementale (BRI), l'indice de régulation émotionnelle (ERI), l'indice de régulation cognitive (CRI) et le score Global Executive Composite (GEC) seront également évalués.
Changement entre la ligne de base (jour 1) et 3 mois (jour 90 ± 3), jour 150 ± 4
Mesure psychopathologique - Entretien diagnostique semi-structuré
Délai: Changement entre la ligne de base (jour 1) et 3 mois (jour 90 ± 3), jour 150 ± 4
K-Sads-Present et Lifetime Version (K-SADS-PL) (Kaufman et al., 2004) - Critère d'efficacité. L'entretien évalue la psychopathologie selon les critères du DSM-5. Le score brut total lié aux symptômes actuels rapportés par les parents du participant lors de l'entretien et les scores de décodage des symptômes/maladies liés à chaque catégorie de diagnostic seront évalués.
Changement entre la ligne de base (jour 1) et 3 mois (jour 90 ± 3), jour 150 ± 4
Mesure psychopathologique - aspects comportementaux et psychopathologiques
Délai: Changement entre la ligne de base (jour 1) et 3 mois (jour 90 ± 3), jour 150 ± 4
Échelle d'évaluation des parents de Conners -. Formulaire révisé et long (CPRS-R:L - Conners, 1997 ; Nobile, Alberti et Zuddas, 2007) - Critère d'efficacité. Le questionnaire utilise les observations des parents sur le comportement du jeune et donne un aperçu complet des troubles psychopathologiques de l'enfant et de l'adolescent. Les scores T de chaque échelle du questionnaire seront également évalués.
Changement entre la ligne de base (jour 1) et 3 mois (jour 90 ± 3), jour 150 ± 4
Mesure psychopathologique - échelle quantitative sur les symptômes anxieux
Délai: Changement entre la ligne de base (jour 1) et 3 mois (jour 90 ± 3), jour 150 ± 4
Échelle d'anxiété multidimensionnelle pour les enfants - (formulaire de rapport MASC-parents mars 1997) - Critère d'efficacité. Le questionnaire évalue les symptômes d'anxiété. Le score total standardisé (T) et les scores T de l'anxiété de séparation (SP), du TAG, de l'anxiété sociale (SAT), des obsessions et compulsions (OC), des symptômes physiques (PS: T) et de l'évitement des préjudices (HA). ) les échelles seront évaluées.
Changement entre la ligne de base (jour 1) et 3 mois (jour 90 ± 3), jour 150 ± 4
Mesure psychopathologique - problèmes comportementaux et émotionnels
Délai: Changement entre la ligne de base (jour 1) et 3 mois (jour 90 ± 3), jour 150 ± 4
Liste de contrôle du comportement des enfants de 6 à 18 ans - CBCL/6-18 (Achenbach e Rescorla, 2001) - Critère d'efficacité. Le questionnaire évalue les problèmes comportementaux et émotionnels chez les enfants et les jeunes âgés de 6 à 18 ans. Les scores T de chaque échelle du questionnaire CBCL 6-18 seront évalués.
Changement entre la ligne de base (jour 1) et 3 mois (jour 90 ± 3), jour 150 ± 4
Qualité de vie
Délai: jour 1/ jour 7± 1/ jour 31± 3/jour 90 ± 3/jour, jour 150 ± 4
PedsQL (PedsQL, JWVarni, 2004) : mesure de la qualité de vie liée à la santé (HRQOL) chez les enfants et adolescents en bonne santé et chez ceux souffrant de problèmes de santé aigus et chroniques. les scores bruts de chaque échelle (Physique, Émotionnel, Social, Scolaire) et les scores moyens respectifs (Physique SC, Fonctionnement Émotionnel, Fonctionnement Social, Fonctionnement Scolaire), l'indice physique (T_Physique), l'indice psychosocial (T_Psychosocial) et la moyenne Le score total (Total Score) du questionnaire sera évalué.
jour 1/ jour 7± 1/ jour 31± 3/jour 90 ± 3/jour, jour 150 ± 4
Qualité du sommeil
Délai: jour 1/ jour 7± 1/ jour 31± 3/jour 90 ± 3/jour, jour 150 ± 4
Troubles du sommeil SDSC (The Sleep Disturbance Scale for Children, Bruni et al., 1996) - L'inventaire de la somnolence est utilisé pour obtenir les observations des parents sur les troubles du sommeil chez les enfants dans cinq sous-domaines. Les scores T de chaque échelle seront évalués.
jour 1/ jour 7± 1/ jour 31± 3/jour 90 ± 3/jour, jour 150 ± 4
Balance de selles Bristol
Délai: Jour 1, Jour 7± 1, Jour 31± 3, Jour 90 ± 3, Jour 150 ± 4
Qualité de vie Selles (basées sur l'échelle des selles de Bristol) - Outil médical de diagnostic conçu pour classer la forme des selles humaines en sept catégories (type 1 à 7)
Jour 1, Jour 7± 1, Jour 31± 3, Jour 90 ± 3, Jour 150 ± 4

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Échantillon biologique de PBMC (sang) pour biomarqueurs
Délai: Jour 1 et Jour 90 ±3
Point final exploratoire - Les PBMC seront analysées à partir d'échantillons de sang de tous les patients pour identifier d'éventuels biomarqueurs de réponse au traitement en évaluant l'expression de NKCC1 et d'autres gènes (au niveau de l'ARN ou des protéines).
Jour 1 et Jour 90 ±3
Analyse transcriptomique par évaluation RNA-Seq (sur échantillons de PBMC)
Délai: Jour 1, jour 90 ±3 et jour 150 ±4
Point final exploratoire - Tous les patients de la cohorte seront analysés pour une analyse transcriptomique par RNA-Seq. L'ARNm total sera purifié à partir de PBMC et utilisé pour la préparation de la bibliothèque d'ARNm-Seq
Jour 1, jour 90 ±3 et jour 150 ±4
Évaluation génomique (sur échantillons de sang)
Délai: Jour 1
Point final exploratoire - Tous les participants seront analysés par séquençage du génome entier (à la fois les patients qui répondent au traitement et ceux qui ne présentent aucune réponse positive). L'analyse génomique sera effectuée sur le culot issu de la centrifugation des échantillons de sang collectés lors de la visite 1, pour obtenir les échantillons de plasma correspondants à utiliser pour l'analyse protéomique.
Jour 1
Évaluation protéomique (sur échantillons de plasma et de PBMC)
Délai: Jour 1, jour 90 ± 3 et jour 150 ± 4
Point final exploratoire. Des échantillons de plasma et de PBMC seront prélevés sur tous les patients (à la fois les patients qui répondent au traitement et ceux qui ne présentent aucune réponse positive). Cinq ml d'échantillons de sang veineux périphérique x (surnageant) seront collectés.
Jour 1, jour 90 ± 3 et jour 150 ± 4
Évaluation métabolomique (sur des échantillons d'urine)
Délai: Jour 1, jour 90 ± 3 et jour 150 ± 4
Point final exploratoire : des échantillons d'urine seront prélevés sur tous les patients (à la fois les patients qui répondent au traitement et ceux qui ne présentent aucune réponse positive) pour identifier d'éventuels biomarqueurs de la réponse au traitement.
Jour 1, jour 90 ± 3 et jour 150 ± 4

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Stefano Vicari

Collaborateurs

Italian Institute of Technology (IIT)

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Stefano Vicari, Bambino Gesu Children's Hospital

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

11 janvier 2023

Achèvement primaire (Estimé)

30 décembre 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 septembre 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

6 mai 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

13 juin 2024

Première publication (Réel)

20 juin 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

20 juin 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

13 juin 2024

Dernière vérification

1 juin 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 1042_OPBG_2016

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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