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Eficácia da bumetanida para melhorar as funções cognitivas na síndrome de Down

13 de junho de 2024 atualizado por: Stefano Vicari

Um estudo duplo-cego controlado por placebo de fase 2 sobre a eficácia da bumetanida para melhoria cognitiva em crianças e adolescentes com síndrome de Down

O objetivo do estudo é avaliar a eficácia clínica de um conhecido diurético, a Bumetanida, em termos de melhora da memória e do funcionamento psicológico em crianças e adolescentes com síndrome de Down (SD), a fim de desenvolver estratégias terapêuticas para aspectos cognitivos e psicopatológicos. associada à síndrome. O estudo também visa identificar possíveis preditores e marcadores biológicos e genéticos relacionados à eficácia do tratamento. Recentemente, estudos preliminares realizados no modelo animal da síndrome de Down comprovaram a eficácia do medicamento Bumetanida na neutralização de algumas anomalias cerebrais relacionadas à comunicação entre as células nervosas (transmissão sináptica) típicas da síndrome, com o efeito de melhorar as habilidades de memória. Efeitos de melhoria do comportamento também foram encontrados em estudos preliminares em humanos com outros transtornos do neurodesenvolvimento (por exemplo, transtornos do espectro do autismo). A droga Bumetanida poderia, portanto, ser útil para neutralizar os mecanismos biológicos que causam alguns déficits cognitivos associados à síndrome de Down. O potencial desta abordagem terapêutica será testado através de um ensaio clínico em uma população de crianças e adolescentes com SD, em um ensaio randomizado controlado por placebo com tratamento de três meses com Bumetanida. Os participantes serão designados aleatoriamente ao grupo experimental que receberá o tratamento (bumetanida) versus o grupo controle/comparação que receberá o placebo. A bumetanida é um medicamento diurético que tem sido amplamente utilizado em humanos no passado, com poucos efeitos colaterais, é ativo por via oral e é muito barato. Serão recrutados 64 participantes.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A síndrome de Down (SD) é uma das principais causas de deficiência intelectual geneticamente definida. É caracterizada por baixo QI e déficits cognitivos, especialmente de aprendizagem e memória. Entre as causas neurobiológicas desses déficits, acredita-se que o aumento da geração de interneurônios GABAérgicos no prosencéfalo durante o desenvolvimento prejudique o aprendizado e a memória em camundongos Ts65Dn, induzindo uma inibição excessiva e um consequente desequilíbrio de sinais excitatórios/inibitórios. Este distúrbio afetaria a cognição em camundongos Ts65Dn, alterando a plasticidade sináptica do hipocampo. De facto, tanto a LTP como os défices cognitivos podem ser melhorados através da redução da força do sinal mediada pelo GABA através do tratamento com antagonistas do GABAAR. Alguns estudos em modelos animais ajudaram a demonstrar que o uso de um inibidor da bomba NKCC1 como a Bumetanida ajuda a restaurar o desequilíbrio do sinal GABAérgico e a plasticidade sináptica do hipocampo com uma consequente melhoria na memória e nas capacidades de aprendizagem mesmo depois de apenas uma semana de tratamento. Recentemente, a modulação do sinal GABAérgico através da inibição da atividade da bomba NKCC1, um inibidor específico como a Bumetanida, demonstrou enorme potencial para melhorar sintomas epilépticos e sintomas autistas (distúrbios associados a um desequilíbrio do sinal sináptico excitatório/inibitório) em modelos animais e humanos e de déficits de memória em modelos animais com SD. A hipótese do estudo é, portanto, que o uso da Bumetanida pode neutralizar as alterações do sinal GABAérgico cerebral em pessoas com SD, melhorando suas habilidades cognitivas e psicológicas. Este é um estudo randomizado de fase II, sem fins lucrativos, controlado por placebo, envolvendo 64 participantes. O estudo para cada paciente será concluído ao final do tratamento (aos 3 meses) e acompanhamento (aos 5 meses). Em geral, o estudo será concluído com a consulta de acompanhamento do último 64º paciente. A inscrição dos pacientes terá duração de um ano e ocorrerá, como todas as visitas previstas no ensaio, apenas no Hospital Pediátrico IRCCS Bambino Gesù de Roma - Unidade Operatória do Complexo de Ensaios. Para algumas análises de biomarcadores, o estudo conta com a colaboração do Instituto Italiano de Tecnologia e do Instituto Giannina Gaslini de Gênova. A participação no estudo inclui uma visita inicial para verificar se a condição do sujeito atende aos critérios exigidos pelo estudo. Posteriormente, serão agendadas seis visitas de acompanhamento após 1 semana, 2 semanas, 1 mês, 2 meses, 3 meses (fim do tratamento) e 2 meses após o término do tratamento (após 5 meses do início do tratamento). O medicamento bumetanida e o placebo (indistinguíveis) serão dispensados ​​aos participantes durante a primeira (Dia 1), segunda (Dia 7± 1) e quarta visita (Dia 31± 3). Os participantes do grupo Bumetanida serão tratados durante três meses com uma dose de 0,02 mg/kg duas vezes ao dia por via oral. Os participantes do grupo de controle tomarão um placebo duas vezes ao dia durante três meses por via oral. Todos os participantes do estudo serão submetidos a exames instrumentais e laboratoriais conforme cronograma e horários indicados abaixo:

  • Avaliação psicológica e neuropsicológica no momento do recrutamento (na primeira consulta - Dia 1), no final do tratamento (após três meses - Dia 31± 3) e dois meses após o término do tratamento (após cinco meses do início de tratamento - Dia 150 ± 4). Esta avaliação será realizada através de tarefas de memória de longo prazo, medidas de funções executivas e nível adaptativo, e através de escalas e entrevistas sobre os aspectos psicopatológicos e será importante para avaliar os efeitos do tratamento. A primeira visita inclui avaliação do nível cognitivo (Dia 1).
  • Questionário de qualidade de vida, sono e fezes e análise de sinais vitais serão realizados na primeira consulta do Dia 1, após uma semana (Dia 7± 1), após um mês (Dia 31± 3), após três meses (Dia 90 ± 3) e após dois meses da conclusão (cinco meses do início do tratamento - (Dia 150 ± 4).
  • Exame físico na primeira consulta (Dia 1), após uma semana (Dia 7± 1), após um mês (Dia 31± 3), após três meses (Dia 90±3), após dois meses do término do tratamento (cinco meses do início do tratamento - Dia 150 ± 4).
  • Amostragem de sangue, especificamente, para análise de eletrólitos e gases sanguíneos e para testes hemogênicos e de função hepática durante todas as visitas (Dia 1 Dia 7± 1, Dia 15± 1, Dia 31± 3, Dia 61± 3, Dia 90± 3 , Dia 150 ± 4). •Análise de urina na primeira consulta (Dia 1 durante todas as visitas (Dia 1, Dia 7± 1, Dia 15± 1, Dia 31± 3, Dia 61± 3, Dia 90 ± 3, Dia 150 ± 4).
  • Exame audiométrico no início do tratamento (Dia 1), após um mês (Dia 31± 3), após três meses (fim do tratamento - Dia 90 ± 3) e dois meses após o término do tratamento (cinco meses após início do tratamento - Dia 150 ± 4). • Eletrocardiograma (ECG) na primeira consulta (Dia 1), após uma semana (Dia 7± 1), após um mês (Dia 31± 3), após três meses (fim do tratamento - Dia 90 ± 3) e dois meses após o término do tratamento (cinco meses após início do tratamento - Dia 150 ± 4).
  • Eletroencefalograma (EEG) na primeira consulta (Dia 1), após um mês (Dia 31± 3), após três meses (fim do tratamento - Dia 90 ± 3) e dois meses após o término do tratamento (cinco meses após o início de tratamento - Dia 150 ± 4).
  • Avaliação nefrológica na primeira consulta (Dia 1), após uma semana (Dia 7± 1), após duas semanas (Dia 15± 1), após um mês (Dia 31± 3), após dois meses e no final do tratamento ( após três meses - Dia 90 ± 3).
  • Teste de gravidez para meninas antes de iniciar o tratamento (Dia 1).

O estudo também prevê medidas de segurança. Os eventos adversos serão registrados usando a escala de classificação de efeitos colaterais UKU. Além disso, os participantes serão monitorados de perto pelos investigadores durante os períodos críticos antes, durante e após o tratamento.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

64

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais critérios de inclusão

  1. A presença de uma trissomia livre do 21 documentada por cariótipo
  2. Adolescentes de 10 a 17 anos (incluídos)
  3. 3 4,5 ≥ Idade mental ≤ 8,5 (conforme avaliado por Leiter-3 na visita 1 ou por avaliação com Leiter-3 dentro de 6 meses após a primeira visita (Visita 1)
  4. Consentimento informado dos pais e consentimento da criança/adolescente

Principais critérios de exclusão

  1. A presença de quaisquer déficits neurossensoriais, como hipoacusia ou deficiência visual grave;
  2. A presença de epilepsia;
  3. A presença de distúrbios eletrolíticos;
  4. A presença de cardiopatias congênitas clinicamente e/ou hemodinamicamente significativas, definidas como pacientes com cardiopatia congênita que já foram submetidos ou aguardam correção cirúrgica/percutânea (incluindo cirurgias cardíacas paliativas como Glenn e/ou Fontan) ou que estão em tratamento atual com cardiopatias medicamentos.
  5. A presença de uma hipersensibilidade conhecida às sulfas;
  6. A presença de contraindicações relativas ao tratamento com Bumetanida;
  7. Pacientes já tratados com diuréticos;

  8. Qualquer um dos seguintes valores laboratoriais anormais na triagem:

    • Hemoglobina <10 g/dL
    • Função hepática anormal definida como qualquer 2 ou mais dos seguintes: ≥3 × limite superior do normal (ULN) aspartato aminotransferase (AST), ≥3 × LSN alanina aminotransferase (ALT), ≥3 × LSN gama-glutamil transpeptidase (GGT) , ≥3 × LSN de fosfatase alcalina (ALP) ou ≥2 × LSN de bilirrubina total
    • Função hepática anormal definida como qualquer aumento de ≥5 × LSN AST ou ALT
    • Taxa de filtração glomerular estimada ≤80 mL/min/1,73 m2 (calculado pela equação de Schwartz)
    • HCO3 plasmático > 32 i) Um ECG de 12 derivações demonstrando QTc >450 mseg na triagem; j) Peso do sujeito inferior a 25 Kg.

k) Gravidez avaliada por beta HCG na urina

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Bumetanida
Os pacientes do grupo experimental receberão tratamento farmacológico com Bumetanida
Medicamento: Bumetanida

Os pacientes do grupo Bumetanida serão tratados por 3 meses com dose de 0,02 mg/kg duas vezes ao dia, administração oral. Será rotulado (pré-impresso e indistinguível) com o número da randomização e número do local e será entregue em blocos separados na primeira, segunda e quarta consulta.

Os pacientes iniciarão o tratamento com metade da dose alvo total durante a primeira semana:

  • Se a dose alvo for 0,5mg BID, apenas a dose da manhã será administrada.
  • Se a dose alvo for 1,0 mg BID, a dose será de 0,5 mg BID.
  • Se a dose alvo for 1,5 mg BID, a dose matinal será 1,0 mg, a dose noturna será 0,5 mg.
  • Se a dose alvo for 2,0 mg BID, a dose será de 1,0 mg BID. O paciente continuará com a dose completa a partir da Visita 2 após 1 semana de administração.
Comparador de Placebo: Placebo
Os pacientes do grupo controle receberão o placebo
Medicamento: Placebo
Os pacientes do grupo controle (placebo) receberão placebo por 3 meses, duas vezes ao dia, administração oral. Os comprimidos de Placebo serão visualmente indistinguíveis da Bumetanida e embalados como Bumetanida. O placebo será rotulado (pré-impresso e indistinguível) com o número de randomização e número do local e será entregue em blocos separados durante a primeira, segunda e quarta visitas.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Medidas de memória de longo prazo do Visual-Object
Prazo: Mudança da linha de base (dia 1) para 3 meses (dia 90 ± 3), dia 150 ± 4
Teste de Aprendizagem de Objetos Visuais (PROMEA, Vicari, 2007) - Critério de eficácia. O teste avalia as habilidades de memória visual de longo prazo. A pontuação bruta total do teste de memória episódica visual, as pontuações brutas de aprendizagem para cada tentativa de recordação imediata (R_Score T1, T2, T3) e a pontuação bruta do teste de recordação adiada (R_ Score Deferred ) serão avaliados.
Mudança da linha de base (dia 1) para 3 meses (dia 90 ± 3), dia 150 ± 4

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Medida verbal de memória de longo prazo
Prazo: Mudança da linha de base (dia 1) para 3 meses (dia 90 ± 3), dia 150 ± 4
Teste de Aprendizagem Verbal (PROMEA, Vicari, 2007) - Critério de eficácia. O teste avalia as habilidades de memória verbal de longo prazo. As pontuações brutas de aprendizagem para cada tentativa de recordação imediata (R_ScoreT1, T2, T3) e a pontuação bruta da tentativa de recordação diferida (R_Score Deferred) serão levadas em consideração.
Mudança da linha de base (dia 1) para 3 meses (dia 90 ± 3), dia 150 ± 4
Medida de memória visual-espacial de longo prazo
Prazo: Mudança da linha de base (dia 1) para 3 meses (dia 90 ± 3), dia 150 ± 4
Teste de aprendizagem visuo-espacial (PROMEA, Vicari, 2007) - Critério de eficácia. O teste avalia as habilidades de memória espacial de longo prazo. As pontuações brutas de aprendizagem para cada tentativa de recordação imediata (R_ScoreT1, T2, T3) e a pontuação bruta da tentativa de recordação diferida (R_ Score Deferred) serão levadas em consideração.
Mudança da linha de base (dia 1) para 3 meses (dia 90 ± 3), dia 150 ± 4
Medidas de memória de longo prazo: lembrança e familiaridade
Prazo: Mudança da linha de base (dia 1) para 3 meses (dia 90 ± 3), dia 150 ± 4
Procedimento de Dissociação de Processamento - PDP (Costanzo et al., 2013 - Critério de eficácia. O teste avalia processos de recordação e familiaridade com o desempenho da memória. No teste de Procedimentos de Dissociação de Processamento (PDP), serão consideradas respostas de alarmes de acertos (H) e de alarmes falsos (F) tanto para as condições "Inclusão" quanto para "Exclusão".
Mudança da linha de base (dia 1) para 3 meses (dia 90 ± 3), dia 150 ± 4
Medida de memória de longo prazo: memória associativa
Prazo: Mudança da linha de base (dia 1) para 3 meses (dia 90 ± 3), dia 150 ± 4
Memória Associativa (Costanzo et al., 2013) - Critério de eficácia. O teste avalia os processos de lembrança e familiaridade com o desempenho da memória. Serão avaliadas as pontuações brutas totais para a condição "item único" e "item associativo" e as pontuações brutas de aprendizagem para cada tentativa de cada condição (T1, T2, T3).
Mudança da linha de base (dia 1) para 3 meses (dia 90 ± 3), dia 150 ± 4
Medida de longo prazo - memória cotidiana da criança
Prazo: Mudança da linha de base (dia 1) para 3 meses (dia 90 ± 3), dia 150 ± 4
O Questionário de Memória do Observador-Formulário dos Pais (OMQ-PF, Gonzalez et al., 2008) - Questionário em escala Likert, teste que avalia as crenças dos pais sobre a memória cotidiana de seu filho.
Mudança da linha de base (dia 1) para 3 meses (dia 90 ± 3), dia 150 ± 4
Nível adaptativo
Prazo: Mudança da linha de base (dia 1) para 3 meses (dia 90 ± 3), dia 150 ± 4
ABAS II (Adaptive Behavior Assessment System Second Edition, adaptação italiana de Ferri R., Orsini A. e Rea M., Eds., 2014) - Critério de eficácia. Escala para obter as observações dos pais sobre o comportamento do jovem e fornece uma visão completa dos comportamentos adaptativos de crianças e adolescentes.
Mudança da linha de base (dia 1) para 3 meses (dia 90 ± 3), dia 150 ± 4
Medida executiva
Prazo: Mudança da linha de base (dia 1) para 3 meses (dia 90 ± 3), dia 150 ± 4
Função Executiva do Inventário de Avaliação de Comportamento Segunda Edição (BRIEF 2, Gioia et al., 2000) O Inventário avalia os comportamentos cotidianos associados à FE em ambientes domésticos e educacionais. As pontuações padronizadas (T) de Inibição, Automonitoramento, Mudança, Controle Emocional, Iniciação Serão avaliadas as escalas , Memória de Trabalho, Planejar/Organizar, Monitorar Tarefas e Organização de Materiais. Índice de Regulação Comportamental (BRI), Índice de Regulação Emocional (ERI), Índice de Regulação Cognitiva (CRI) e Pontuação Composta Executiva Global (GEC) também serão avaliados.
Mudança da linha de base (dia 1) para 3 meses (dia 90 ± 3), dia 150 ± 4
Medida psicopatológica - entrevista diagnóstica semiestruturada
Prazo: Mudança da linha de base (dia 1) para 3 meses (dia 90 ± 3), dia 150 ± 4
K-Sads-Present and Lifetime Version (K-SADS-PL) (Kaufman et al., 2004) - Critério de eficácia. A entrevista avalia a psicopatologia de acordo com os critérios do DSM-5. Serão avaliadas a pontuação bruta total relacionada aos sintomas atuais relatados pelos pais do participante na entrevista e as pontuações de decodificação de sintomas/doenças relacionadas a cada categoria diagnóstica.
Mudança da linha de base (dia 1) para 3 meses (dia 90 ± 3), dia 150 ± 4
Medida psicopatológica – aspectos comportamentais e psicopatológicos
Prazo: Mudança da linha de base (dia 1) para 3 meses (dia 90 ± 3), dia 150 ± 4
Escala de avaliação dos pais de Conners -. Revisado, Long Form (CPRS-R:L - Conners, 1997; Nobile, Alberti, & Zuddas, 2007) - Critério de eficácia. O questionário utilizou observações dos pais sobre o comportamento do jovem e fornece uma visão completa dos transtornos psicopatológicos de crianças e adolescentes. As pontuações T de cada escala do questionário também serão avaliadas.
Mudança da linha de base (dia 1) para 3 meses (dia 90 ± 3), dia 150 ± 4
Medida psicopatológica - escala quantitativa de sintomas de ansiedade
Prazo: Mudança da linha de base (dia 1) para 3 meses (dia 90 ± 3), dia 150 ± 4
Escala Multidimensional de Ansiedade para Crianças - (formulário de relatório MASC-pais, março de 1997) - Critério de eficácia. O questionário avalia os sintomas de ansiedade. A pontuação total padronizada (T) e as pontuações T da ansiedade de separação (SP), GAD, ansiedade social (SAT), obsessões e compulsões (OC), sintomas físicos (PS:T) e evitação de danos (HA). ) serão avaliadas as escalas.
Mudança da linha de base (dia 1) para 3 meses (dia 90 ± 3), dia 150 ± 4
Medida psicopatológica – problemas comportamentais e emocionais
Prazo: Mudança da linha de base (dia 1) para 3 meses (dia 90 ± 3), dia 150 ± 4
Checklist de Comportamento Infantil de 6 a 18 anos - CBCL/6-18 (Achenbach e Rescorla, 2001) - Critério de eficácia. Questionário avalia problemas comportamentais e emocionais em crianças e jovens de 6 a 18 anos. Serão avaliados os T-scores de cada escala do questionário CBCL 6-18.
Mudança da linha de base (dia 1) para 3 meses (dia 90 ± 3), dia 150 ± 4
Qualidade de vida
Prazo: dia 1/ dia 7± 1/ dia 31± 3/dia 90 ± 3/dia, dia 150 ± 4
PedsQL (PedsQL, JWVarni, 2004): medição da qualidade de vida relacionada à saúde (QVRS) em crianças e adolescentes saudáveis ​​e naqueles com condições de saúde agudas e crônicas. os escores brutos de cada escala (Físico, Emocional, Social, Escolar) e os respectivos escores médios (CF Físico, Funcionamento Emocional, Funcionamento Social, Funcionamento Escolar), o índice físico (T_Físico), o índice psicossocial (T_Psicossocial) e a média pontuação total (Pontuação Total) do questionário, será avaliada.
dia 1/ dia 7± 1/ dia 31± 3/dia 90 ± 3/dia, dia 150 ± 4
Qualidade do sono
Prazo: dia 1/ dia 7± 1/ dia 31± 3/dia 90 ± 3/dia, dia 150 ± 4
Distúrbios do Sono SDSC (Escala de Distúrbios do Sono para Crianças, Bruni et al., 1996) - O inventário de sonolência é usado para obter as observações dos pais sobre distúrbios do sono em crianças em cinco subdomínios.
dia 1/ dia 7± 1/ dia 31± 3/dia 90 ± 3/dia, dia 150 ± 4
Balança de fezes Bristol
Prazo: Dia 1, Dia 7± 1, Dia 31± 3, Dia 90±3, Dia 150±4
Qualidade de vida Fezes (com base na escala de fezes de Bristol) - Ferramenta médica de diagnóstico projetada para classificar a forma das fezes humanas em sete categorias (Tipo 1-7)
Dia 1, Dia 7± 1, Dia 31± 3, Dia 90±3, Dia 150±4

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Bioamostra PBMC (sangue) para biomarcadores
Prazo: Dia 1 e Dia 90 ±3
Ponto final exploratório - PBMCs serão analisados ​​a partir de amostras de sangue de todos os pacientes para identificar possíveis biomarcadores para resposta ao tratamento, avaliando a expressão de NKCC1 e outros genes (em níveis de RNA ou proteína)
Dia 1 e Dia 90 ±3
Análise transcriptômica por avaliação de RNA-Seq (em amostras de PBMCs)
Prazo: Dia 1, Dia 90 ±3 e Dia 150 ±4
Ponto final exploratório - Todos os pacientes da coorte serão analisados ​​​​para análise transcriptômica por RNA-Seq. O mRNA total será purificado a partir de PBMC e usado para a preparação da biblioteca mRNA-Seq
Dia 1, Dia 90 ±3 e Dia 150 ±4
Avaliação genômica (em amostras de sangue)
Prazo: Dia 1
Ponto final exploratório - Todos os participantes serão analisados ​​​​por sequenciamento do genoma completo (tanto os pacientes que respondem à terapia quanto aqueles que não apresentam nenhuma resposta positiva). A análise genômica será realizada no pellet derivado da centrifugação das amostras de sangue coletadas na visita 1, para obtenção das amostras de plasma correspondentes a serem utilizadas na análise proteômica.
Dia 1
Avaliação proteômica (em amostras de plasma e PBMCs)
Prazo: Dia 1, Dia 90 ± 3 e Dia 150 ± 4
Ponto final exploratório. Amostras de plasma e PBMC serão coletadas de todos os pacientes (tanto pacientes que respondem à terapia quanto aqueles que não apresentam nenhuma resposta positiva). Serão coletados cinco mL de amostras de sangue venoso periférico x (sobrenadante).
Dia 1, Dia 90 ± 3 e Dia 150 ± 4
Avaliação metabolômica (em amostras de urina)
Prazo: Dia 1, Dia 90 ± 3 e Dia 150 ± 4
Ponto final exploratório: Amostras de urina serão coletadas de todos os pacientes (tanto pacientes que respondem à terapia quanto aqueles que não apresentam nenhuma resposta positiva) para identificar possíveis biomarcadores para resposta ao tratamento
Dia 1, Dia 90 ± 3 e Dia 150 ± 4

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Stefano Vicari

Colaboradores

Italian Institute of Technology (IIT)

Investigadores

  • Investigador principal: Stefano Vicari, Bambino Gesù Children's Hospital

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

11 de janeiro de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

30 de dezembro de 2025

Conclusão do estudo (Estimado)

30 de setembro de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

6 de maio de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

13 de junho de 2024

Primeira postagem (Real)

20 de junho de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

20 de junho de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

13 de junho de 2024

Última verificação

1 de junho de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 1042_OPBG_2016

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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