Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å forhindre at infantile spasmer kommer tilbake

5. mai 2025 oppdatert av: Shaun Hussain, MD, University of California, Los Angeles

En klinisk studie med flere piloter for å forhindre at infantile spasmer kommer tilbake

Etter opprinnelig vellykket behandling har mange barn med infantile spasmer dessverre et tilbakefall, og tilbakefall er knyttet til dårlige langsiktige utfall som autisme og andre former for epilepsi. Målet med denne studien er å bestemme om behandling med lavdose prednisolon er trygg, godt tolerert og effektiv for å redusere risikoen for tilbakefall.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

I denne studien vil etterforskerne registrere spedbarn som har svart på standard terapi for behandling av infantile epileptiske spasmer syndrom (IESS). Pasienter vil bli randomisert for å få enten lavdose prednsiolon eller placebo i 4 måneder. I løpet av de første 7 månedene vil pasienter bli evaluert månedlig, med klinikkbesøk og elektroencefalografi (EEG). Pasientene kommer deretter tilbake for et endelig besøk i en alder av 2 år. Sentrale utfall vil være bestemmelse av IESS -tilbakefall, fremveksten av andre typer anfall/epilepsi, og evaluering av utviklings-/atferdsstatus i 2 år. Vi vil forsøke å avgjøre om prednisolonintervensjonen reduserer risikoen for noe negativt resultat, men dette kan ikke være mulig gitt studiedesign. Vi vil også evaluere gjennomførbarheten av intervensjonen, studieprosedyrene og rekrutteringen.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

40

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • Rekruttering
        • UCLA
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Shaun Hussain, MD, MS

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  1. Alder 2 til 18 måneder, inkludert
  2. Klinisk diagnose av infantil spasmer syndrom, med EEG-bekreftet fullstendig respons på standardbehandling (prednisolon, ACTH og/eller Vigabatrin)

Eksklusjonskriterier:

  1. Tilstedeværelse av klinisk signifikant hypertensjon, infeksjon eller annen diagnose som utgjør urimelig risiko i innstillingen av utvidet kortikosteroidbehandling, etter studielegen
  2. Eksponering for ethvert håndverksanabinoidprodukt innen 14 dager etter screening
  3. Pågående terapi med det ketogene kostholdet
  4. Implantasjon av en vagal nervestimulator innen 3 måneder etter screening, eller noen endring i stimuleringsparametere innen 1 måned etter screening
  5. Behandling av IESS via epilepsioperasjoner

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Forebygging
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Faktoriell oppgave
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: Lavdose prednisolon
Prednisolon og famotidin.
Legemiddel: Prednisolon
aktivt medikament
Legemiddel: Famotidine
aktivt medikament
Placebo komparator: Placebo
Placebo (prednisolon) og placebo (famotidine)
Legemiddel: Placebo
Ikke-aktivt medikament

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av bivirkninger for behandling
Tidsramme: Fra påmelding til 5-måneders besøk.
Etterforskerne vil tabulere bivirkninger og avgjøre om noen bivirkninger er assosiert med prednisolonbehandling i løpet av de første 5 månedene av studien.
Fra påmelding til 5-måneders besøk.
Forekomst av epileptiske spasmer tilbakefall
Tidsramme: Fra påmelding til siste evaluering i en alder av 2 år
Etterforskerne vil registrere hvorvidt studiet deltaker opplever et tilbakefall av epileptiske spasmer under studien. Tilbakefall er klassifisert som til stede eller fraværende og basert på tolkning av EEG.
Fra påmelding til siste evaluering i en alder av 2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av autismespekterforstyrrelse
Tidsramme: Fra påmelding til siste evaluering i en alder av 2 år
Ved det endelige studiebesøket vil etterforskerne bruke DSM-V-kriterier for å avgjøre om deltakere i studien oppfyller diagnostiske kriterier for autismespekterforstyrrelse.
Fra påmelding til siste evaluering i en alder av 2 år
Utviklingsmessig/atferdsnivå
Tidsramme: Fra påmelding til siste evaluering i en alder av 2 år
Ved det endelige studiebesøket i en alder av 2 år, vil etterforskerne måle adaptiv atferd ved bruk av Vineland-3-spørreskjemaet.
Fra påmelding til siste evaluering i en alder av 2 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of California, Los Angeles

Samarbeidspartnere

Pediatric Epilepsy Research Foundation

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Shaun A. Hussain, MD, MS, University of California, Los Angeles

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

5. mai 2025

Primær fullføring (Antatt)

28. februar 2028

Studiet fullført (Antatt)

30. juni 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

29. januar 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

4. februar 2025

Først lagt ut (Faktiske)

11. februar 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

8. mai 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

5. mai 2025

Sist bekreftet

1. mai 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 22-001710
  • 20224426 (Annet stipend/finansieringsnummer: Pediatric Epilepsy Research Foundation)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Deidentifiserte studiedata vil bli delt med andre forskere på rimelig forespørsel etter publisering av resultatene.

IPD-delingstidsramme

IPD vil bli delt på rimelig forespørsel etter publisering av studieresultater.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Deidentifiserte pasientdata, studieprotokoll, statistisk analyseplan, informert samtykkeskjema, klinisk studierapport og analytisk kode.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere