Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om infantiele spasmen terug te trekken

5 mei 2025 bijgewerkt door: Shaun Hussain, MD, University of California, Los Angeles

Een multicenter piloot klinisch onderzoek om infantiele spasmen terugval te voorkomen

Na aanvankelijk een succesvolle behandeling hebben veel kinderen met infantiele spasmen helaas een terugval, en terugval is gekoppeld aan slechte resultaten op lange termijn zoals autisme en andere vormen van epilepsie. Het doel van deze studie is om te bepalen of behandeling met lage dosis prednisolon veilig, goed verdragen en effectief is bij het verminderen van het risico op terugval.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

In deze studie zullen de onderzoekers baby's inschrijven die hebben gereageerd op standaardtherapie voor de behandeling van infantiele epileptische spasmen syndroom (IESS). Patiënten worden gerandomiseerd om gedurende 4 maanden lage dosis prednsiolon of placebo te ontvangen. Gedurende de eerste 7 maanden worden patiënten maandelijks geëvalueerd, met kliniekbezoeken en elektro -encefalografie (EEG). Patiënten keren dan terug voor een laatste bezoek op de leeftijd van 2 jaar. Belangrijkste resultaten zijn bepalend van IESS -terugval, opkomst van andere soorten epileptische aanvallen/epilepsie en evaluatie van ontwikkelings-/gedragsstatus op de leeftijd van 2 jaar. We zullen proberen te bepalen of de prednisoloninterventie het risico op een negatieve uitkomst vermindert, maar dit is misschien niet mogelijk gezien het onderzoeksontwerp. We zullen ook de haalbaarheid van de interventie, studieprocedures en werving evalueren.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

40

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Leeftijd 2 tot 18 maanden, inclusief
  2. Klinische diagnose van infantiel spasmensyndroom, met EEG-bevestigde volledige respons op standaardbehandeling (prednisolon, ACTH en/of vigabatrin)

Uitsluitingscriteria:

  1. Aanwezigheid van klinisch significante hypertensie, infectie of enige andere diagnose die een onredelijk risico vormt bij de setting van uitgebreide corticosteroïde -therapie, in de visie van de onderzoeksarts
  2. Blootstelling aan elk ambachtelijk cannabinoïde product binnen 14 dagen na screening
  3. Lopende therapie met het ketogene dieet
  4. Implantatie van een vagale zenuwstimulator binnen 3 maanden na screening, of enige verandering in stimulatieparameters binnen 1 maand na screening
  5. Behandeling van IESS via epilepsie -operatie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Preventie
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Faculteitstoewijzing
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: Lage dosis prednisolon
Prednisolone en famotidine.
Geneesmiddel: Prednisolon
actief medicijn
Geneesmiddel: Famotidine
actief medicijn
Placebo-vergelijker: Placebo
Placebo (prednisolone) en placebo (famotidine)
Geneesmiddel: Placebo
niet-actief medicijn

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van bijwerkingen voor behandelingsopkomende bijwerkingen
Tijdsspanne: Van inschrijving tot bezoek van 5 maanden.
De onderzoekers zullen in de eerste 5 maanden van de studie worden geassocieerd met bijwerkingen en bepalen of een bijwerkingen in verband worden gebracht met prednisolonbehandeling.
Van inschrijving tot bezoek van 5 maanden.
De incidentie van epileptische spasmen recidief
Tijdsspanne: Van inschrijving tot laatste evaluatie op de leeftijd van 2 jaar
De onderzoekers zullen vastleggen of deelnemers aan de deelnemers een terugval van epileptische spasmen ervaren tijdens het onderzoek. Terugval wordt geclassificeerd als aanwezig of afwezig en gebaseerd op interpretatie van EEG.
Van inschrijving tot laatste evaluatie op de leeftijd van 2 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van autismespectrumstoornis
Tijdsspanne: Van inschrijving tot laatste evaluatie op de leeftijd van 2 jaar
Bij het laatste onderzoeksbezoek zullen de onderzoekers DSM-V-criteria gebruiken om te bepalen of deelnemers aan de studie aan diagnostische criteria voor autismespectrumstoornis voldoen.
Van inschrijving tot laatste evaluatie op de leeftijd van 2 jaar
Ontwikkelings-/gedragsniveau
Tijdsspanne: Van inschrijving tot laatste evaluatie op de leeftijd van 2 jaar
Tijdens het laatste onderzoeksbezoek op de leeftijd van 2 jaar zullen de onderzoekers adaptief gedrag meten met behulp van de Vineland-3-vragenlijst.
Van inschrijving tot laatste evaluatie op de leeftijd van 2 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of California, Los Angeles

Medewerkers

Pediatric Epilepsy Research Foundation

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Shaun A. Hussain, MD, MS, University of California, Los Angeles

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

5 mei 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

28 februari 2028

Studie voltooiing (Geschat)

30 juni 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

29 januari 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 februari 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

11 februari 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

8 mei 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

5 mei 2025

Laatst geverifieerd

1 mei 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 22-001710
  • 20224426 (Ander subsidie-/financieringsnummer: Pediatric Epilepsy Research Foundation)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Deïdentificeerde studiegegevens zullen worden gedeeld met andere onderzoekers op redelijk verzoek, na publicatie van resultaten.

IPD-tijdsbestek voor delen

IPD zal worden gedeeld op redelijk verzoek na publicatie van studieresultaten.

IPD-toegangscriteria voor delen

Deïdentified patiëntgegevens, studieprotocol, statistisch analyseplan, geïnformeerde toestemmingsformulier, klinisch onderzoeksrapport en analytische code.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren