En klinisk studie av CAP-002 genterapi hos pediatriske pasienter med syntaksinbindende protein 1 (STXBP1) encefalopati
En fase 1/2A, åpen merkelapp, multisenter, dose-opptrapping for å vurdere sikkerhet, toleranse og effekt av en enkelt dose CAP-002 genterapi administrert til pediatriske pasienter med syntaksinbindende protein 1 (STXBP1) encefalopati
Målet med denne kliniske studien er å lære om sikkerheten til CAP-002 genterapi hos barn med syntaksinbindende protein 1 (STXBP1) encefalopati. Det vil også gi informasjon om CAP-002 demonstrerer effekt i behandlingen av barn med STXBP1 med og uten anfall.
Deltakerne vil ha en enkelt infusjon av CAP-002, besøke klinikken regelmessig i 2 år for kontroll og tester og få anfall registrert i en dagbok av deres omsorgsperson.
Studieoversikt
Status
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en fase 1/2A, FIH, åpen merkelapp, multisenter, dose-opptrapping for å vurdere sikkerhet, toleranse og effekt av en enkelt intravenøs (iv) dose CAP-002 administrert til deltakere med syntaksin-bindende protein#1 (STXBP1) encefalopathy agesin118 måneder til ≥ ≥ 1 (STXBP1) av Age.
Omtrent 12 deltakere vil bli dosert i denne rettssaken. Fase 1 er en dose opptrappingsfase som vil dose omtrent 6 deltakere delt inn i 2 årskull (kohort 1 og kohort 2) mens fase 2A vil ha 1 dosekohort og dose omtrent 6 deltakere. Deltakere i fase 1 vil bli dosert sekvensielt i hver årskull. Fase 2A vil tillate at deltakerne kan doseres samtidig hvis sikkerhets- og tolerabilitetsdata fra fase 1 anses som akseptable.
Deltakerne vil motta en enkelt intravenøs infusjon av CAP-002 og vil deretter bli fulgt i 2 år med sikkerhetstiltak, vurderinger for å måle endringer fra baseline i utvikling, språk, kognisjon, motoriske ferdigheter og atferd, en anfallsdagbok og strukturerte omsorgspersoner.
Etter fullføring av studien eller ved deltakerens endelige besøk vil de bli invitert til å delta i en 3 -års sikkerhetsoppfølgingsstudie.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- Colorado Child Health Research Institute
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10021
- Weill Cornell Medicine
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19146
- Buerger Center for Advanced Pediatric Care, Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
Mann eller kvinne, ≥18 måneder til <8 år;
Har diagnose av utviklings encefalopati på grunn av en STXBP1 -mutasjon med bekreftelse av en patogen eller sannsynlig patogen STXBP1 -genmutasjon.
Har en lovlig autorisert representant (LAR) som er villig og i stand til å fullføre den informerte samtykkeprosessen, villig til å overholde prøveprosedyrer og kunne reise for gjentatte besøk.
Er stabil på eventuelle medisineringsregimer (hvis de administreres for å kontrollere tegn og symptomer på underliggende sykdom) i minst 6 uker før prøveinngang og forventet å være stabil i minst 12 uker etter administrasjonen etter CAP-002.
Eksklusjonskriterier:
Historie om tidligere genterapi;
Behandling med antisense oligonukleotidbehandling innen 6 måneder;
Tilstedeværelse av en bekreftet mutasjon i et annet gen enn STXBP1 som er kjent for å bidra til en nevroutviklingshemming eller epilepsi;
Har tilstedeværelse av en betydelig ikke-STXBP1-relatert sentralnervøs svikt/atferdsforstyrrelse som vil forvirre den vitenskapelige strengheten eller tolkningen av resultatene av studien;
Historie med prematuritet (definert som svangerskapsalder <35 uker), historie med lav fødselsvekt (<2,5 kg) og/eller intra-uterin vekstbegrensning, betydelig interventrikulær blødning, strukturelt hjerneunderskudd eller medfødt hjertesykdom;
Kjent kontraindikasjon for immunsuppresjon eller andre protokolldefinerte medisiner, inkludert, men ikke begrenset til kortikosteroider eller PPI-er;
Klinisk signifikante avvik i tester av sikkerhetslaboratorier, vitale tegn;
Andre sykdommer eller medisiner som kan påvirke tolkningen av studieresultatene;
Positivt anti-kapsid antistofftestresultat.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Dosenivå 1
Deltakerne vil motta en enkelt dose STXBP1, administrert IV
|
Intravenøs genterapi
|
|
Eksperimentell: Dosenivå 2
Deltakerne vil motta en enkelt dose STXBP1, administrert IV
|
Intravenøs genterapi
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Primær sikkerhet
Tidsramme: 2 år
|
Forekomst av bivirkninger og alvorlige bivirkninger vurdert gjennom kliniske sikkerhetslaboratorietester (hematologi, kjemi, leverfunksjon og urinalyse), EKG, vitale tegnmålinger og fysiske undersøkelser
|
2 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Bayley Scales of Infant and Toddler Development- Fjerde utgave
Tidsramme: Baseline, måned 6, måned 12, måned 18 og måned 24
|
Klinikerpoeng: 0 til 2; Total score: kognitiv 0-162; Mottakelig 0-84; Ekspressiv 0-74; Fin motor 0-92; Brutto motor 0-116; Høy poengsum er et bedre resultat
|
Baseline, måned 6, måned 12, måned 18 og måned 24
|
|
Brutto motorisk funksjonsmål
Tidsramme: Baseline, måned 6, måned 12, måned 18 og måned 24
|
Klinikerpoeng: 0 til 3; Total poengsum: 0 til 264; Høy poengsum er et bedre resultat
|
Baseline, måned 6, måned 12, måned 18 og måned 24
|
|
Peabody Developmental Motor Scales Third Edition
Tidsramme: Baseline, måned 6, måned 12, måned 18 og måned 24
|
Klinikerpoeng: 0 til 2; Høy poengsum er et bedre resultat
|
Baseline, måned 6, måned 12, måned 18 og måned 24
|
|
STXBP1-klinisk alvorlighetsvurderingskliniker
Tidsramme: Baseline, måned 6, måned 12, måned 18 og måned 24
|
Klinikerpoeng: 0 til 100; Høy poengsum er et dårligere utfall
|
Baseline, måned 6, måned 12, måned 18 og måned 24
|
|
Vineland adaptiv atferdsskala | Tredje utgave
Tidsramme: Baseline, måned 6, måned 12, måned 18 og måned 24
|
Omsorgspersoner: 0 til 2; Total score: mottakelig 0-78; Ekspressiv 0-98, skrevet 0-76, personlig 0-110, innenlandsk 0-60, samfunn 0-116, mellommenneskelig 0- 86, lek og fritid 0-72, mestring 0-66, fin motor 0- 68; Brutto motor 0-86: Høy poengsum er et bedre resultat
|
Baseline, måned 6, måned 12, måned 18 og måned 24
|
|
Observatørrapportert kommunikasjonsevne
Tidsramme: Baseline, måned 6, måned 12, måned 18 og måned 24
|
Omsorgspersoner: Nei eller bare en gang; Noen ganger, ja, nesten hele tiden; Ja, nesten hele tiden er bedre utfall
|
Baseline, måned 6, måned 12, måned 18 og måned 24
|
|
Sensorisk profil-2
Tidsramme: Baseline, måned 6, måned 12, måned 18 og måned 24
|
Omsorgspersoner: 1 til 5; Total poengsum: 0 til 625; Høy poengsum er et dårligere utfall
|
Baseline, måned 6, måned 12, måned 18 og måned 24
|
|
Livskvalitet Livsbeholdningsdisabilitet
Tidsramme: Baseline, uke 6, måned 6, måned 12, måned 18 og måned 24
|
Omsorgspersoner: Aldri, sjelden, noen ganger, ofte, veldig ofte; Svært ofte er bedre utfall
|
Baseline, uke 6, måned 6, måned 12, måned 18 og måned 24
|
|
STXBP1-Clinical Severity Assessment-Careegiver
Tidsramme: Baseline, uke 4, uke 8, uke 12, måned 4, måned 6, måned 12, måned 18 og måned 24
|
Omsorgspersoner: 0 til 100; Høy poengsum er et dårligere utfall
|
Baseline, uke 4, uke 8, uke 12, måned 4, måned 6, måned 12, måned 18 og måned 24
|
|
Avvikende atferdssjekkliste
Tidsramme: Baseline, måned 6, måned 12, måned 18 og måned 24
|
Omsorgspersoner: 0 til 3; Total poengsum: 0-174; Høy poengsum er et dårligere utfall
|
Baseline, måned 6, måned 12, måned 18 og måned 24
|
|
Kontrollliste for barnatferd
Tidsramme: Baseline, måned 6, måned 12, måned 18 og måned 24
|
Omsorgspersoner: 0 til 2; Total oppførsel: 0 til 224; Høy poengsum er et dårligere utfall
|
Baseline, måned 6, måned 12, måned 18 og måned 24
|
|
Barnets søvnvaner
Tidsramme: Baseline, måned 6, måned 12, måned 18 og måned 24
|
Omsorgspersoner: 1 til 3; Høy poengsum er et dårligere utfall
|
Baseline, måned 6, måned 12, måned 18 og måned 24
|
|
Anfallsfrekvens
Tidsramme: Baseline og daglig skjønt måned 24
|
Omsorgspersonvurdering: Endring fra baseline i anfallserfaring som registrert i en anfallsdagbok
|
Baseline og daglig skjønt måned 24
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Melanie Brandabur, MD, Capsida Biotherapeutics
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CAP-002-101
- SYNRGY (Annen identifikator: Capsida Biotherapeutics)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .