Клиническое исследование генной терапии CAP-002 у педиатрических пациентов с синтаксинсвязывающим белком 1 (STXBP1) Энцефалопатия
Фаза 1/2a, многоцентровое, доза-эскалационное исследование для оценки безопасности, переносимости и эффективности однократной дозы генной терапии Cap-002, вводимой педиатрическим пациентам с синтаксин-связывающим белком 1 (STXBP1) Encephalopathathathathathathath
Цель этого клинического исследования-узнать о безопасности генной терапии CAP-002 у детей с синтаксинсвязывающим белком 1 (STXBP1) энцефалопатии. Он также предоставит информацию о том, демонстрирует ли CAP-002 эффективность в обращении с детьми с помощью STXBP1 с припадками и без него.
Участники будут иметь единую инфузию CAP-002, регулярно посещайте клинику в течение 2 лет для осмотров и тестов, а также записаны в дневник их опекуном.
Обзор исследования
Статус
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это фаза 1/2а, FIH, открытая маршрута, многоцентровая, доза-эскалационная исследование для оценки безопасности, терпимости и эффективности единой внутривенной (IV) дозы CAP-002, вводимой участникам с синтаксин-связывающим белком № 1 (StxBP1) энцефалопатского возраста ≥18 месяцев.
Приблизительно 12 участников будут дозированы в этом испытании. Фаза 1 представляет собой фазу эскалации дозы, которая дозирует приблизительно 6 участников, разделенных на 2 когорты (когорта 1 и когорта 2), в то время как фаза 2а будет иметь 1 дозу и дозу примерно 6 участников. Участники фазы 1 будут последовательно дозировать в каждой когорте. Фаза 2а позволит участникам быть дозирующими одновременно, если данные о безопасности и переносимости со стороны 1 -го этапа будут сочтены приемлемыми.
Участники получат единую внутривенную инфузию CAP-002, а затем будут следовать в течение 2 лет с мерами безопасности, оценки для измерения изменений в исходном уровне в разработке, языке, познании, моторных навыках и поведении, дневнике приступов и структурированных интервью по уходу.
После завершения исследования или во время последнего визита участника они будут приглашены для участия в 3 -летнем последующем последующем исследовании.
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
- Colorado Child Health Research Institute
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10021
- Weill Cornell Medicine
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19146
- Buerger Center for Advanced Pediatric Care, Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
Мужчина или самка, ≥18 месяцев до <8 лет;
Имеет диагноз энцефалопатии развития из -за мутации STXBP1 с подтверждением патогенной или вероятной патогенной мутации гена STXBP1.
Имеет юридически уполномоченный представитель (LAR), желающий и способный завершить процесс информированного согласия, желающий выполнить пробные процедуры и способный путешествовать для повторных посещений.
Является стабильным на любых схемах лекарств (если вводится для контроля признаков и симптомов основного заболевания) в течение как минимум 6 недель до въезда в испытание и ожидается, что они будут стабильными в течение не менее 12 недель после введения CAP-002.
Критерии исключения:
История предшествующей генной терапии;
Лечение антисмысловой олигонуклеотидной терапией в течение 6 месяцев;
Наличие подтвержденной мутации в гене, отличном от STXBP1, которая, как известно, способствует снижению развития нейродийного развития или эпилепсии;
Имеет присутствие значительного не связанного с STXBP1 центральным нервным нарушением/поведенческим нарушением, которое путает научную строгость или интерпретацию результатов исследования;
История недоношенности (определяется как гестационный возраст <35 недель), история низкого веса при рождении (<2,5 кг) и/или ограничение внутриутробного роста, значительное вмешательство кровоизлияния, структурный дефицит мозга или врожденные болезни сердца;
Известное противопоказание с иммуносупрессией или другими протоколами, определенными препаратами, включая, помимо прочего, кортикостероиды или ИПП;
Клинически значимые нарушения в лабораторных тестах безопасности, жизненно важные признаки;
Другие заболевания или лекарства, которые могут повлиять на интерпретацию результатов исследования;
Положительный результат теста антикапсидного антител.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Последовательное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Уровень дозы 1
Участники получат одну дозу STXBP1, введенный IV
|
Внутренняя генная терапия
|
|
Экспериментальный: Уровень дозы 2
Участники получат одну дозу STXBP1, введенный IV
|
Внутренняя генная терапия
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Основная безопасность
Временное ограничение: 2 года
|
Частота нежелательных явлений и серьезных побочных эффектов, оцениваемых с помощью лабораторных испытаний клинической безопасности (гематология, химия, функция печени и анализ мочи), измерения жизненно важных знаков и физические обследования.
|
2 года
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Bayley Scales of Match и малыша разработка- Четвертое издание
Временное ограничение: Базовая линия, 6 месяц, 12 месяц, 18 и месяц 24
|
Баллы клинициста: от 0 до 2; Общие оценки: когнитивные 0-162; Восприимчивый 0-84; Выразительный 0-74; Тонкий мотор 0-92; Валовой мотор 0-116; Высокий балл - лучший результат
|
Базовая линия, 6 месяц, 12 месяц, 18 и месяц 24
|
|
Мера валовой моторной функции
Временное ограничение: Базовая линия, 6 месяц, 12 месяц, 18 и месяц 24
|
Баллы клинициста: от 0 до 3; Общий балл: от 0 до 264; Высокий балл - лучший результат
|
Базовая линия, 6 месяц, 12 месяц, 18 и месяц 24
|
|
Пибоди развитие моторных шкал-третье издание
Временное ограничение: Базовая линия, 6 месяц, 12 месяц, 18 и месяц 24
|
Баллы клинициста: от 0 до 2; Высокий балл - лучший результат
|
Базовая линия, 6 месяц, 12 месяц, 18 и месяц 24
|
|
STXBP1-CLINICALEGINAL Оценка достижения
Временное ограничение: Базовая линия, 6 месяц, 12 месяц, 18 и месяц 24
|
Баллы клинициста: от 0 до 100; Высокий балл - худший результат
|
Базовая линия, 6 месяц, 12 месяц, 18 и месяц 24
|
|
Винлендские шкалы адаптивного поведения | Третье издание
Временное ограничение: Базовая линия, 6 месяц, 12 месяц, 18 и месяц 24
|
Оценки попечителя: от 0 до 2; Общие баллы: восприимчивый 0-78; Выразительный 0-98, написанный 0-76, личный 0-110, домашний 0-60, сообщество 0-116, межличностное 0-86, игра и досуг 0-72, преодоление 0-66, тонкий мотор 0-68; Gross Motor 0-86: высокий балл-лучший результат
|
Базовая линия, 6 месяц, 12 месяц, 18 и месяц 24
|
|
Объединенная общение
Временное ограничение: Базовая линия, 6 месяц, 12 месяц, 18 и месяц 24
|
Оценки попечителя: не или только один раз; Иногда да, почти все время; Да, почти все время - лучший результат
|
Базовая линия, 6 месяц, 12 месяц, 18 и месяц 24
|
|
Сенсорный профиль-2
Временное ограничение: Базовая линия, 6 месяц, 12 месяц, 18 и месяц 24
|
Оценки попечителя: от 1 до 5; Общий балл: от 0 до 625; Высокий балл - худший результат
|
Базовая линия, 6 месяц, 12 месяц, 18 и месяц 24
|
|
Качество жизни инвентаризации
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 6, 6 месяц, 12, 12, 18 месяца и 24 месяца
|
Оценки попечителя: никогда, редко, иногда, часто, очень часто; Очень часто лучший результат
|
Базовая линия, неделя 6, 6 месяц, 12, 12, 18 месяца и 24 месяца
|
|
STXBP1-CLINICALESTEARITION ESSECTIONS-CAREGIVER
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 4, неделя 8, неделя 12, месяц 4, месяц 6, месяц 12, 18 месяца и месяц 24
|
Оценки попечителя: от 0 до 100; Высокий балл - худший результат
|
Базовая линия, неделя 4, неделя 8, неделя 12, месяц 4, месяц 6, месяц 12, 18 месяца и месяц 24
|
|
Контрольный список аберрантного поведения
Временное ограничение: Базовая линия, 6 месяц, 12 месяц, 18 и месяц 24
|
Оценки попечителя: от 0 до 3; Общий балл: 0-174; Высокий балл - худший результат
|
Базовая линия, 6 месяц, 12 месяц, 18 и месяц 24
|
|
Контрольный список поведения ребенка
Временное ограничение: Базовая линия, 6 месяц, 12 месяц, 18 и месяц 24
|
Оценки попечителя: от 0 до 2; Общее поведение: от 0 до 224; Высокий балл - худший результат
|
Базовая линия, 6 месяц, 12 месяц, 18 и месяц 24
|
|
Детские привычки сна
Временное ограничение: Базовая линия, 6 месяц, 12 месяц, 18 и месяц 24
|
Оценки попечителя: от 1 до 3; Высокий балл - худший результат
|
Базовая линия, 6 месяц, 12 месяц, 18 и месяц 24
|
|
Частота захвата
Временное ограничение: Базовая линия и ежедневно, хотя 24 месяца
|
Оценка опекуна: изменение с базовой линии в опыте припадки, как записано в дневнике приступления
|
Базовая линия и ежедневно, хотя 24 месяца
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Melanie Brandabur, MD, Capsida Biotherapeutics
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- CAP-002-101
- SYNRGY (Другой идентификатор: Capsida Biotherapeutics)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .