En klinisk prövning av CAP-002-genterapi hos pediatriska patienter med syntaxinbindande protein 1 (STXBP1) encefalopati
En fas 1/2A, öppen etikett, multicenter, dos-eskaleringsstudie för att bedöma säkerhet, tolerabilitet och effekt av en enda dos av CAP-002-genterapi som administreras till pediatriska patienter med syntaxinbindande protein 1 (STXBP1) encefalopati
Målet med denna kliniska prövning är att lära sig om säkerheten för CAP-002-genterapi hos barn med syntaxinbindande protein 1 (STXBP1) encefalopati. Det kommer också att ge information om huruvida CAP-002 visar effektivitet vid behandling av barn med STXBP1 med och utan anfall.
Deltagarna kommer att ha en enda infusion av CAP-002, besöka kliniken regelbundet i 2 år för kontroller och tester och har anfall inspelade i en dagbok av deras vårdgivare.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en fas 1/2A, FIH, Open-Label, Multi-Center, Dose-Equalation Trial för att bedöma säkerheten, tolerabiliteten och effekten av en enda intravenös (IV) dos av CAP-002 administrerade till deltagare med syntaxin-bindande protein#1 (STXBP1) Encephalopathy AGE ≥18 månader till <8 års ålder.
Cirka 12 deltagare kommer att doseras i denna rättegång. Fas 1 är en dosökningsfas som kommer att dosera cirka 6 deltagare uppdelade i 2 kohorter (kohort 1 och kohort 2) medan fas 2A kommer att ha 1 doskohort och dos cirka 6 deltagare. Deltagare i fas 1 kommer att doseras i följd i varje kohort. Fas 2A gör det möjligt för deltagarna att doseras samtidigt om säkerhets- och tolerabilitetsdata från fas 1 anses vara acceptabla.
Deltagarna kommer att få en enda intravenös infusion av CAP-002 och kommer sedan att följas i 2 år med säkerhetsåtgärder, bedömningar för att mäta förändringar från baslinjen i utveckling, språk, kognition, motoriska färdigheter och beteende, en anfallsdagbok och strukturerade vårdintervjuer.
Efter avslutad studie eller vid deltagarens slutliga besök kommer de att bjudas in att delta i en 3 -årig säkerhetsuppföljningsstudie.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
- Colorado Child Health Research Institute
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10021
- Weill Cornell Medicine
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19146
- Buerger Center for Advanced Pediatric Care, Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inkluderingskriterier:
Manlig eller kvinna, ≥18 månader till <8 år;
Har diagnos av utvecklings -encefalopati på grund av en STXBP1 -mutation med bekräftelse av en patogen eller trolig patogen STXBP1 -genmutation.
Har en lagligt auktoriserad representant (LAR) som är villig och kan slutföra den informerade samtyckesprocessen, som är villig att följa rättegångsförfaranden och kunna resa för upprepade besök.
Är stabilt på alla läkemedelsregimer (om de administreras för att kontrollera tecknen och symtomen på underliggande sjukdom) i minst 6 veckor före försöksposten och förväntas vara stabil i minst 12 veckor efter Cap-002-administrationen.
Uteslutningskriterier:
Historik om tidigare genterapi;
Behandling med antisense oligonukleotidterapi inom 6 månader;
Närvaro av en bekräftad mutation i en annan gen än STXBP1 som är känd för att bidra till en neuroutvecklingsstörning eller epilepsi;
Har närvaro av en betydande icke-STXBP1-relaterad centrala nervslutsamhet/beteendestörningar som skulle förvirra den vetenskapliga rigorationen eller tolkningen av resultaten från försöket;
Historik om förfall (definierad som graviditetsålder <35 veckor), historia med låg födelsevikt (<2,5 kg) och/eller intra-uterin tillväxtbegränsning, betydande interventrikulära blödningar, strukturellt hjärnunderskott eller medfödd hjärtsjukdom;
Känd kontraindikation till immunsuppression eller andra protokolldefinierade mediciner, inklusive men inte begränsat till kortikosteroider eller PPI: er;
Kliniskt signifikanta avvikelser i säkerhetslaboratorietester, vitala tecken;
Andra sjukdomar eller mediciner som kan påverka tolkningen av studieresultaten;
Positivt anti-capsid antikroppstestresultat.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Dosnivå 1
Deltagarna kommer att få en enda dos av STXBP1, administrerad IV
|
Intra-venös genterapi
|
|
Experimentell: Dosnivå 2
Deltagarna kommer att få en enda dos av STXBP1, administrerad IV
|
Intra-venös genterapi
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Primärsäkerhet
Tidsram: 2 år
|
Förekomst av biverkningar och allvarliga biverkningar bedöms genom kliniska säkerhetslaboratorietester (hematologi, kemi, leverfunktion och urinalys), EKG, vitala teckenmätningar och fysiska undersökningar
|
2 år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Bayley skalor av spädbarn och småbarnsutveckling- fjärde upplagan
Tidsram: Baslinje, månad 6, månad 12, månad 18 och månad 24
|
Klinikerpoäng: 0 till 2; Totalt poäng: kognitiv 0-162; Mottagande 0-84; Uttrycksfull 0-74; Finmotor 0-92; Bruttmotor 0-116; Hög poäng är ett bättre resultat
|
Baslinje, månad 6, månad 12, månad 18 och månad 24
|
|
Brutto Motorfunktionsmått
Tidsram: Baslinje, månad 6, månad 12, månad 18 och månad 24
|
Klinikerpoäng: 0 till 3; Total poäng: 0 till 264; Hög poäng är ett bättre resultat
|
Baslinje, månad 6, månad 12, månad 18 och månad 24
|
|
Peabody Developmental Motor Scales-Third Edition
Tidsram: Baslinje, månad 6, månad 12, månad 18 och månad 24
|
Klinikerpoäng: 0 till 2; Hög poäng är ett bättre resultat
|
Baslinje, månad 6, månad 12, månad 18 och månad 24
|
|
STXBP1-klinisk svårighetsbedömningskliniker
Tidsram: Baslinje, månad 6, månad 12, månad 18 och månad 24
|
Klinikerpoäng: 0 till 100; Hög poäng är ett sämre resultat
|
Baslinje, månad 6, månad 12, månad 18 och månad 24
|
|
Vineland Adaptive Behaviour Scales | Tredje upplagan
Tidsram: Baslinje, månad 6, månad 12, månad 18 och månad 24
|
Vårdgivare: 0 till 2; Totalt poäng: mottagande 0-78; Uttrycksfull 0-98, skriven 0-76, personlig 0-110, inhemsk 0-60, samhälle 0-116, interpersonell 0- 86, lek och fritid 0-72, hantering av 0-66, finmotor 0- 68; Bruttmotor 0-86: Hög poäng är ett bättre resultat
|
Baslinje, månad 6, månad 12, månad 18 och månad 24
|
|
Observatörsrapporterad kommunikationsförmåga
Tidsram: Baslinje, månad 6, månad 12, månad 18 och månad 24
|
Vårdgivare: Nej eller bara en gång; Ibland, ja, nästan hela tiden; Ja, nästan hela tiden är bättre resultat
|
Baslinje, månad 6, månad 12, månad 18 och månad 24
|
|
Sensorisk profil-2
Tidsram: Baslinje, månad 6, månad 12, månad 18 och månad 24
|
Vårdgivare: 1 till 5; Total poäng: 0 till 625; Hög poäng är ett sämre resultat
|
Baslinje, månad 6, månad 12, månad 18 och månad 24
|
|
Livskvalitetsinventariskheterbarhet
Tidsram: Baslinje, vecka 6, månad 6, månad 12, månad 18 och månad 24
|
Vårdgivare: aldrig, sällan, ibland, ofta, mycket ofta; Mycket ofta är bättre resultat
|
Baslinje, vecka 6, månad 6, månad 12, månad 18 och månad 24
|
|
STXBP1-klinisk svårighetsgrad
Tidsram: Baslinje, vecka 4, vecka 8, vecka 12, månad 4, månad 6, månad 12, månad 18 och månad 24
|
Vårdgivare: 0 till 100; Hög poäng är ett sämre resultat
|
Baslinje, vecka 4, vecka 8, vecka 12, månad 4, månad 6, månad 12, månad 18 och månad 24
|
|
Avvikande beteendechecklista
Tidsram: Baslinje, månad 6, månad 12, månad 18 och månad 24
|
Vårdgivare: 0 till 3; Total poäng: 0-174; Hög poäng är ett sämre resultat
|
Baslinje, månad 6, månad 12, månad 18 och månad 24
|
|
Checklista för barns beteende
Tidsram: Baslinje, månad 6, månad 12, månad 18 och månad 24
|
Vårdgivare: 0 till 2; Totalt beteende: 0 till 224; Hög poäng är ett sämre resultat
|
Baslinje, månad 6, månad 12, månad 18 och månad 24
|
|
Barns sömnvanor
Tidsram: Baslinje, månad 6, månad 12, månad 18 och månad 24
|
Vårdgivare: 1 till 3; Hög poäng är ett sämre resultat
|
Baslinje, månad 6, månad 12, månad 18 och månad 24
|
|
Anfallsfrekvens
Tidsram: Baslinje och dagligen men månad 24
|
Vårdgivarbedömning: Ändra från baslinjen i anfallsupplevelse som registrerats i en anfallsdagbok
|
Baslinje och dagligen men månad 24
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Melanie Brandabur, MD, Capsida Biotherapeutics
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- CAP-002-101
- SYNRGY (Annan identifierare: Capsida Biotherapeutics)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .