- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT07316829
TRAnskripsjonell profil av perifere blodceller hos pasienter med kronisk nyre- og lungeavstøtning: Korrelasjon med respons på ekstrakorporal foto-aferese (TRACKLESS)
TRAnskripsjonsprofil av perifere blodceller hos pasienter med kronisk nyre- og lungeavstøtning: Korrelasjon med respons på ekstrakorporal fotoferese: : Observasjonsstudie-ambispektisk.
Studieoversikt
Status
Detaljert beskrivelse
Antistoffmediert kronisk avstøtning (AMCR) er den ledende årsaken til tap av nyretransplantat. I gjennomsnitt gjenopptar mer enn 50 % av pasientene dialyse innen to år etter diagnosen. Forekomsten av AMCR som rapporteres i litteraturen varierer, og kan nå opp til 30 %. Årsakene til kronisk humoral avstøtning er ennå ikke fullt ut forstått; imidlertid er mekanismen basert på donorspesifikke antistoffer (DSAer), som kan oppstå i pasientens serum og spille en kritisk rolle. Det er fortsatt uklart om forskjellige inflammatoriske stimuli og/eller utilstrekkelig immunsuppresjon induserer deres dannelse.
AMCR-relatert skade utvikler seg snikende og fremskynder ofte raskt til endestadiet av nyresvikt, med utbrudd av proteinuri i nefrotisk område. I flere år har det vært mulig å oppdage og overvåke DSAer i pasientens serum ved hjelp av Luminex-teknikken (LSAB: Luminex single antigen beads), som tilbyr ekstremt høy følsomhet og spesifisitet.
De novo DSAer (dnDSAer) har blitt rapportert hos 12–19 % av nyretransplanterte, og i 63 % av tilfellene er deres tilstedeværelse assosiert med histologiske trekk ved kronisk avstøtning, høye nivåer av proteinuri og en rask nedgang i glomerulær filtreringsrate (GFR). Det er estimert at reduksjonen i GFR er fire ganger større hos pasienter med dnDSAer enn hos aldersmatchede transplanterte uten dnDSAer. Noen forfattere rapporterer at selv lave dnDSA-nivåer (MFI < 1000) er prediktive for dårlige utfall. Den ugunstige prognosen assosiert med dnDSAer synes å avhenge av deres evne til å fikse komplement (C1q, C4d og C3d), noe som gir økt cytotoksisitet.
Diagnostiske kriterier for AMCR, revidert på Banff-møtet i 2013, er tredelt: (i) morfologisk bevis for kronisk avstøtning i vev, (ii) bevis for antistoffinteraksjon med vaskulært endotel, og (iii) serumpositivitet for DSAer.
For tiden finnes det ingen effektiv terapi for kronisk humoral avstøtning, og det er bred enighet i det vitenskapelige miljøet at forebygging – gjennom optimal organallokering og tilstrekkelige immunsuppressive regimer – forblir den eneste levedyktige strategien. De fleste publiserte studier beskriver små pasientkohorter behandlet med steroider og/eller rituximab (RTX), høydose intravenøs immunoglobulin (IVIG), plasmaferese (PHP) og/eller bortezomib (BTZ) i tillegg til standardbehandling. Ingen av disse behandlingene har vist seg å være effektive, mens en økt risiko for infeksjon har blitt konsekvent rapportert.
Ekstrakorporal fotoferese (ECP) brukes for tiden til behandling av kutant lymfom, graft-versus-host-sykdom (GVHD) og kronisk lungeavstøtning etter transplantasjon. Flere studier har vist bevaring av transplantert organfunksjon. ECP er godt tolerert, har ingen betydelige bivirkninger, og har nylig blitt inkludert i behandlingsretningslinjer for GVHD refraktær til andre terapier. Kliniske studier er for tiden i gang for å vurdere effekten ved kronisk lungeavstøtning (bronkiolitt obliterans syndrom, BOS), levertransplantasjon og kronisk GVHD.
Ved nyretransplantasjon har ECP blitt rapportert i tilfeller av akutt antistoffmediert avstøtning, tilbakevendende akutt avstøtning, refraktær akutt avstøtning og steroidresistent akutt avstøtning, både som adjuvans profylakse til standard immunsuppresjon og som terapi hos pasienter diagnostisert med kronisk avstøtning. I vår erfaring resulterte ECP-behandling gitt til 11 nyretransplanterte med biopsibekreftet AMCR og kronisk nyresykdom stadium 2–3 i stabilisering av estimert GFR og proteinuri over en treårs oppfølgingsperiode. Samtidig ble DSA-nivåer redusert og helt eliminert hos 73 % av pasientene. Videre viste vi at den terapeutiske effekten av ECP ble mediert av en økning i regulatoriske T-celler (Treg) og en reduksjon i Th17-celler.
Ved lunge transplantasjon er langsiktig overlevelse av transplantatet også betydelig påvirket av utviklingen av kronisk avstøtning, kjent som kronisk lungeallograftdysfunksjon (CLAD). CLAD er definert som en vedvarende nedgang i lungefunksjon – spesielt en reduksjon i FEV1 på minst 20 % sammenlignet med basislinjen etter transplantasjon – i fravær av andre identifiserbare årsaker. Kronisk avstøtning ble tidligere identifisert utelukkende med bronkiolitt obliterans syndrom (BOS), en irreversibel obstruktiv defekt. Nyere studier har beskrevet en ytterligere fenotype, restriktiv allograft syndrom (RAS). Selv om det ikke finnes en universelt akseptert definisjon av RAS, tyder nyere bevis på at BOS og RAS skiller seg i patologiske trekk, patogenese, klinisk forløp og naturlig historie.
For tiden har ingen randomiserte kontrollerte studier evaluert ECP ved lunge transplantasjon, og, som ved nyretransplantasjon, forblir mekanismene som ligger til grunn for effektene ved kronisk lungeavstøtning uklare. To små studier har foreslått en rolle for ECP i ekspansjonen av perifere regulatoriske T-cellekloner, mens en nyere studie indikerer at ECP kan modulere B-celler og DSA-produksjon. Til slutt finnes det for tiden ingen data som støtter tidlig identifikasjon av såkalte «respondere» til ECP-terapi.
Derfor, basert på nåværende kunnskap, til tross for den økende utbredte bruken av denne behandlingen i ulike kliniske settinger, er mekanismene som ligger til grunn for effekten av ECP ennå ikke fullt ut forstått, spesielt innen transplantasjonsfeltet.
Studietype
Registrering (Antatt)
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Pavia
-
Pavia, Pavia, Italia, 27100
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alder ≥ 18 år
- Nyretransplanterte med biopsibekreftet AMCR
- Lungetransplanterte med CLAD, definert som et vedvarende fall i FEV1 ≥ 20 % sammenlignet med post-transplantasjonsbaseline i fravær av andre årsaker
- Pasienter som mottar standard immunsuppressiv terapi og er kvalifisert for ekstrakorporal fotoforese (ECP)
- Evne til å gi informert samtykke
Eksklusjonskriterier:
- Aktiv infeksjon eller ukontrollerte komorbiditeter som kontraindiserer ECP
- Graviditet eller amming
- Deltakelse i en annen intervensjonsstudie som kan forstyrre utfallene
- Manglende evne til å følge studiens prosedyrer
Tilleggsmerknader:
- Både prevalente og insidente tilfeller kan inkluderes (ambispektivt design).
- Pasientene vil bli fulgt longitudinelt for kliniske utfall, donorspesifikke antistoffer og genuttrykksprofilering ved baseline, 6 måneder og 12 måneder.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
|---|
|
Nyretransplantat-mottakere som mottar ECP
Voksne nyretransplantat-mottakere med biopsibekreftet antistoffmediert kronisk avstøtning som mottar ekstrakorporal fotoferese (ECP) som del av behandlingen.
Pasientene vil bli fulgt longitudinelt med målinger av nyrefunksjon, proteinuri, donorspesifikke antistoffer og genuttrykksprofilering ved baseline, 6 måneder og 12 måneder.
|
|
Lungetransplantat-mottakere som får ECP
Voksne lungepasienter som har gjennomgått lungeoverføring og er diagnostisert med kronisk lungeallograftdysfunksjon (CLAD) som får ekstrakorporal fotoferese (ECP) som del av behandlingen.
Pasientene vil bli fulgt longitudinelt med målinger av lungefunksjon (FEV1), donorspesifikke antistoffer og genuttrykksprofilering ved baseline, 6 måneder og 12 måneder. |
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sammenligning av genuttrykksprofiler mellom respondenter og ikke-respondenter til ekstrakorporal fotoforese (ECP)
Tidsramme: 6 måneder (kohort for lunge transplantasjon) og 12 måneder (kohort for nyre transplantasjon)
|
Hovedutfallet er forskjellen i genuttrykksprofiler mellom pasienter som responderer og de som ikke responderer på ECP-behandling.
Respons er definert basert på stabilisering eller forbedring av transplantatfunksjon (eGFR hos nyre-mottakere, FEV1 hos lunge-mottakere) og reduksjon eller eliminering av donorspesifikke antistoffer.
Genuttrykksprofilering vil bli utført på perifere blodprøver samlet inn ved baseline (T0) og etter 6 måneder (lunge) eller 12 måneder (nyre) med behandling.
|
6 måneder (kohort for lunge transplantasjon) og 12 måneder (kohort for nyre transplantasjon)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Organisering av lungebetennelse
- Patologiske prosesser
- Sykdomsattributter
- Sykdommer i immunsystemet
- Sykdommer i luftveiene
- Lungesykdommer
- Bronkiale sykdommer
- Lungesykdommer, obstruktiv
- Bronkiolitt
- Bronkitt
- Graft vs vertssykdom
- Patologiske tilstander, tegn og symptomer
- Bronchiolitis Obliterans syndrom
- Bronchiolitis Obliterans
- Kronisk sykdom
Andre studie-ID-numre
- TRACKLESS
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .