Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Lymfocytfenotype av autosomal recessiv medfødt ichthyose mutert NIPAL4 (Nipal4-nEDD) (NIPALYMPHO)

12. mars 2026 oppdatert av: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Lymfocyttfænotype for autosomal recessive muterte NIPAL4 kongenitale iktyoser (Nipal4-nEDD)

Autosomal recessive congenital ichthyoses (ARCI) er monogene sykdommer i hornlagdannelsen som tilsvarer en diffus abnormalitet (som påvirker hele integumentet) i epidermal differensiering og dermed hudbarrieren. De manifesterer seg som unormal avskalling (skjell) assosiert med varierende grader av inflammasjon (erytem). Omtrent ti gener er for tiden implisert i ARCI. Nipal 4 er ett av disse genene, og mutasjoner i det finnes hos omtrent 1/10 av genotypiserte ARCI-pasienter.

Som en del av denne oppfølgingen ble tre Nipal4 ARCI (Nipal4-nEDD) pasienter fulgt av hudavdelingen ved Saint-Louis sykehus (Paris) diagnostisert med Sezary syndrom, en sjelden og alvorlig kutan lymfom (forekomst 1/10.000.000), i voksen alder (30, 46 og 82 år). Dette lymfomet ble diagnostisert etter en endring i hudfenotype med forverret erytem, kløe og hyperkeratose. Forekomsten av to svært sjeldne sykdommer (Nipal4-nEDD og Sezary syndrom) hos tre pasienter reiser spørsmålet om en ikke-tilfeldig assosiasjon. Diagnosen av Sèzary syndrom er basert på en spesifikk patologisk sirkulerende lymfocytfenotype og bekreftes av hudhistologi. Det er for tiden ingen åpenbar patofysiologisk forklaring for den samtidige forekomsten av disse to hudlidelsene. Blodlymfocytfenotypen til Nipal 4-nEDD pasienter uten Sezary syndrom (SS) er ukjent. Et første skritt i å undersøke mekanismene som kunne forklare en slik assosiasjon ville være å dokumentere denne grunnleggende lymfocytfenotypen i Nipal 4-nEDD-populasjonen uten kjent SS.

Studieoversikt

Status

Har ikke rekruttert ennå

Intervensjon / Behandling

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

10

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Voksne pasienter (M/K) med autosomal recessiv medfødt ichthyose med mutert NIPAL4 (Nipal4-nEDD)

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Voksne pasienter (> 18 år)
  • ARCI-type ichthyose med NIPAL4-mutasjon (Nipal4-nEDD)

Eksklusjonskriterier:

  • Ichthyose som ikke har blitt genotypet eller med mutasjoner i andre gener
  • Pasienter med samtidige inflammatoriske, infeksiøse eller hematologiske tilstander
  • Personer underlagt juridiske beskyttelsestiltak eller fratatt sin frihet ved rettslig eller administrativ avgjørelse
  • Personer under vergemål/forvaltning
  • Motstand mot forskningen

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Autosomale recessive medfødte ichtyosene (nEDD)
Autosomal recessiv medfødt ichthyose mutert NIPAL4 (Nipal4-nEDD)
Supplerende blodprøvetaking utført under rutinemessig venepunksjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andel av lymfocytfenotype i blodet
Tidsramme: 18 måneder
Beskrivelse av det komplette blodlymfocyttfenotypen ved immunfenotypering
18 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

1. april 2026

Primær fullføring (Antatt)

1. oktober 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. oktober 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. mars 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

12. mars 2026

Først lagt ut (Faktiske)

17. mars 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

17. mars 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. mars 2026

Sist bekreftet

1. mars 2026

Mer informasjon

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere