Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie TD101, małego interferującego RNA (siRNA) przeznaczonego do leczenia Pachyonychia Congenita

18 listopada 2008 zaktualizowane przez: Pachyonychia Congenita Project

Jednoośrodkowe, kontrolowane placebo badanie zwiększania dawki w stosunku do tolerancji i bezpieczeństwa TD101, siRNA przeznaczonego do leczenia wrodzonej pachyonychii

Pachyonychia congenita (PC) to rzadka, autosomalna dominująca choroba keratynowa, która atakuje paznokcie, skórę, błony śluzowe jamy ustnej, krtań, włosy i zęby. Patogenne mutacje w keratynie K6a, K6b, K16 lub K17 działają poprzez dominujący mechanizm negatywny, prowadząc do objawów choroby. Najbardziej upośledzającym objawem PC są bolesne pęcherze na podeszwie i rogowacenie naskórka, które u ponad 50 procent pacjentów wymagają użycia urządzeń do poruszania się. Pomimo naszego zrozumienia molekularnych podstaw PC, obecne leczenie ogranicza się do mechanicznego usuwania grubych modzeli, niespecyficznych miejscowych środków keratolitycznych i doustnych retinoidów, z których żaden nie łagodzi w zadowalający sposób pęcherzy ani bólu podeszwowego. Publiczna organizacja charytatywna PC Project została założona w celu wspierania rozwoju metod leczenia PC (www.pachyonychia.org). We współpracy z tą organizacją charytatywną mała firma TransDerm, Inc. opracowała mały interferujący RNA (siRNA), który jest ukierunkowany na mutację w jednej z keratyn PC, K6a. Ponieważ to siRNA jest ukierunkowane na mutację pojedynczego nukleotydu, będzie skuteczne tylko przeciwko pacjentom z PC, którzy mają tę specyficzną mutację. Obecnie jest tylko sześciu znanych pacjentów, którzy są nosicielami tej mutacji w Międzynarodowym Rejestrze Badawczym Pachyonychia Congenita, ale trzech z tych pacjentów mieszka w Salt Lake City (matka i dwoje jej dzieci). Proponujemy przeprowadzenie badania klinicznego fazy Ib w celu sprawdzenia bezpieczeństwa i tolerancji TD101 u pacjentów z PC będących nosicielami mutacji N171K. Dokończymy leczenie dorosłego pacjenta przed rekrutacją nieletnich.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

1

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84112
        • Huntsman Cancer Institute

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

8 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pozytywna identyfikacja genetyczna mutacji N171K w genie keratyny 6a z laboratorium certyfikowanego przez CLIA;
  • Świadkowie, podpisana świadoma zgoda zatwierdzona przez instytucjonalną komisję rewizyjną/komisję ds. etyki;
  • Podpisany formularz autoryzacji zgodnie z ustawą Health Information Portability and Accountability Act (HIPAA), który zezwala na wykorzystywanie i ujawnianie informacji zdrowotnych pacjenta umożliwiających identyfikację osób zarejestrowanych w Stanach Zjednoczonych Ameryki;
  • Mężczyźni lub kobiety dowolnej rasy w wieku 10 lat i starsi;
  • Pełne badanie fizykalne i historia choroby wskazujące na brak nieprawidłowości, które mogłyby kolidować z celami badania;
  • Normalne lub nieistotne klinicznie wyjściowe badania laboratoryjne, w tym hemogram, ANA, panel biochemiczny surowicy, analiza moczu, C3a, Bb i APTT, PT;
  • Negatywny test ciążowy (tylko kobiety).

Kryteria wyłączenia:

  • Kobiety w wieku rozrodczym niestosujące wysoce skutecznej metody antykoncepcji (np. implanty, preparaty do wstrzykiwań, złożone doustne środki antykoncepcyjne, niektóre wkładki antykoncepcyjne wewnątrzmaciczne) podczas badania;
  • Cukrzyca wymagająca leczenia innego niż dieta i ćwiczenia fizyczne;
  • Leczenie dowolnego rodzaju raka w ciągu ostatnich sześciu miesięcy;
  • Historia jakiejkolwiek istotnej choroby wewnętrznej;
  • Osoby, o których wiadomo, że są uczulone na którykolwiek z testowanych produktów lub którykolwiek składnik produktu testowego lub w wywiadzie nadwrażliwość lub reakcje alergiczne na którykolwiek z badanych preparatów;
  • Historia ulicznego nadużywania narkotyków lub alkoholu;
  • Każdy pacjent, który nie jest w stanie spełnić wymagań uczestnictwa w badaniu;
  • Osoby, które brały udział w jakimkolwiek innym badaniu badanego leku lub urządzenia w ciągu 60 dni przed włączeniem do badania lub uczestnictwem w badaniu równoległym do tego badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Stopa 1
Wstrzyknięcie aktywnego leku TD101 jest wstrzykiwane w kalus na spodzie jednej stopy.
Lek: TD101
TD101 jest wstrzykiwany w kalus na spodzie jednej ze stóp pacjenta
Komparator placebo: Stopa 2
Wstrzyknięcie placebo (normalnej soli fizjologicznej) wstrzykuje się do kalusa na spodzie jednej stopy.
Lek: Normalna sól fizjologiczna (placebo)
Normalny roztwór soli fizjologicznej (placebo) jest wstrzykiwany w jedną ze stóp pacjenta.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Określ bezpieczeństwo/toksyczność TD101
Ramy czasowe: 18 tygodni, po czym następuje 3-miesięczny okres wymywania
18 tygodni, po czym następuje 3-miesięczny okres wymywania

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Określ skuteczność TD101
Ramy czasowe: 18 tygodni, po czym następuje 3-miesięczny okres wymywania
18 tygodni, po czym następuje 3-miesięczny okres wymywania

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Pachyonychia Congenita Project

Śledczy

  • Główny śledczy: Sancy A Leachman, MD, PhD, PC Project

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 stycznia 2008

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2008

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2008

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 lipca 2008

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 lipca 2008

Pierwszy wysłany (Oszacować)

16 lipca 2008

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

19 listopada 2008

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 listopada 2008

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2008

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 24013

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Pachyonychia wrodzona

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj