Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Pirymetamina jako leczenie późnej postaci gangliozydozy GM2 (choroba Tay-Sachsa i Sandhoffa)

22 lutego 2012 zaktualizowane przez: The Hospital for Sick Children

Proponowane zainicjowane przez badaczy badanie kliniczne pirymetaminy jako leczenia późnej postaci gangliozydozy GM2 (choroba Tay-Sachsa i Sandhoffa)

Celem tego badania klinicznego jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji, a także skuteczności stopniowego schematu dawkowania pirymetaminy, począwszy od 25 mg/dobę, podawanej jako pojedyncza dawka codziennie przez 4 tygodnie u pacjentów dotkniętych przewlekłym Tay- Warianty Sachsa lub Sandhoffa.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Pacjenci z chorobą Tay-Sachsa lub Sandhoffa o późnym początku będą otrzymywali zwiększające się dawki Pyr, do dawki stosowanej w leczeniu malarii, ale nie przekraczającej, przez okres 5 miesięcy. Będziemy śledzić wpływ leczenia na poziomy aktywności enzymu Hex A w krwinkach białych, które uważa się za odzwierciedlenie prawdopodobnej aktywności enzymu w mózgu. Będziemy również śledzić niektóre inne aktywności enzymów lizosomalnych, aby określić, czy efekt jest specyficzny dla Hex A. Ponadto zbadamy wpływ leczenia na poziomy GM2-gangliozydu w białych krwinkach. Na podstawie badań przeprowadzonych na hodowanych komórkach skóry spodziewamy się, że leczenie Pyr zwiększy poziom Hex A i zmniejszy gromadzenie się GM2-gangliozydu w białych krwinkach.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
20

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

17 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • potwierdzone biochemicznie i genetycznie rozpoznanie gangliozydozy GM2 spowodowanej niedoborem β-heksozoaminidazy w wyniku mutacji w genach HEXA lub HEXB;
  • wykazujących mutacje HEXA lub HEXB, które okazały się wrażliwe na pirymetaminę in vitro;
  • ukończone 17 lat w chwili rozpoczęcia studiów;
  • w stanie zrozumieć i współpracować z wymaganiami protokołu badania;
  • kompetentne umysłowo, posiadają zdolność zrozumienia i chęć podpisania formularza świadomej zgody;
  • w stanie podróżować do jednego z trzech uczestniczących ośrodków badawczych;
  • kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować akceptowane metody antykoncepcji i muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy lub moczu w ciągu tygodnia przed rozpoczęciem leczenia;
  • płodni mężczyźni muszą stosować skuteczne metody antykoncepcji w okresie studiów, chyba że istnieje udokumentowana niepłodność;
  • wyniki badań laboratoryjnych ≤2 tygodnie przed randomizacją muszą wykazywać odpowiednią czynność hematologiczną, wątrobową, nerkową i koagulacyjną; i masie ciała >40 kg.

Kryteria wyłączenia:

  • poważna choroba medyczna, poważna choroba serca lub ciężka wyniszczająca choroba płuc;
  • wszelkie nieprawidłowości hematologiczne, zwłaszcza niedokrwistość megaloblastyczna, leukopenia, małopłytkowość, pancytopenia;
  • jakiekolwiek aktywne niekontrolowane krwawienie lub jakakolwiek skaza krwotoczna (np. czynna choroba wrzodowa);
  • możliwy niedobór kwasu foliowego oraz osoby otrzymujące leczenie (takie jak fenytoina) mające wpływ na poziom kwasu foliowego;
  • każda złożona choroba, która może zakłócić ocenę leczenia;
  • kobiety w ciąży lub kobiety w wieku rozrodczym niestosujące skutecznych metod antykoncepcji;
  • samice w okresie laktacji;
  • płodni mężczyźni niechętni do stosowania metod antykoncepcji w okresie studiów;
  • niechęć lub niezdolność do przestrzegania wymagań protokołu;
  • znane reakcje nadwrażliwości, nietolerancji lub działań niepożądanych na pirymetaminę;
  • dowód czynnej infekcji lub poważnej infekcji w ciągu ostatniego miesiąca;
  • zakażenie wirusem HIV;
  • historia raka dowolnego typu;
  • otrzymywanie jakiegokolwiek innego standardowego lub eksperymentalnego leczenia z jakiegokolwiek wskazania w ciągu ostatnich 4 tygodni przed rozpoczęciem leczenia pirymetaminą;
  • otrzymywanie jakiejkolwiek immunoterapii w ciągu ostatnich 4 tygodni przed rozpoczęciem leczenia pirymetaminą; lub jakikolwiek stan lub nieprawidłowość, które w opinii badacza mogą zagrozić bezpieczeństwu pacjentów.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NIE_RANDOMIZOWANE
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
EKSPERYMENTALNY: Pirymetamina
Lek: Pirymetamina
Pirymetamina będzie przyjmowana doustnie jako pojedyncza dawka dzienna 25 mg/dobę przez 4 tygodnie, następnie zwiększana o 25 mg na dawkę w trzech czterotygodniowych etapach, do ostatecznej dawki 100 mg/dobę
Lek: Leukoworyna
W celu wyeliminowania lub zminimalizowania potencjalnego hematologicznego działania pirymetaminy, leukoworynę należy podawać jednocześnie z pirymetaminą w dawce 5 mg na dobę, podawanej razem z pirymetaminą.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skuteczność pirymetaminy
Ramy czasowe: Linia bazowa, przed ekspozycją na pirymetaminę i tygodnie 4, 8, 12, 16 i 18.
Zmiany w Hex A i Hex B, β-glukuronidazy przy użyciu testów krwi
Linia bazowa, przed ekspozycją na pirymetaminę i tygodnie 4, 8, 12, 16 i 18.

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Poziomy pirymetaminy we krwi
Ramy czasowe: Co tydzień (1-18 tygodni)
Co tydzień (1-18 tygodni)
Skuteczność pirymetaminy
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Pomiar GM2 w próbkach krwi
6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
The Hospital for Sick Children

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Joe T Clarke, MD, The Hospital for Sick Children

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 sierpnia 2009

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 listopada 2010

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 listopada 2010

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
16 października 2009

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
12 kwietnia 2010

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
13 kwietnia 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
23 lutego 2012

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
22 lutego 2012

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 lutego 2012

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 1000013660

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami