Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wpływ syldenafilu na aktywność transportu jonów zależną od CFTR

2 marca 2019 zaktualizowane przez: Jennifer Taylor-Cousar, National Jewish Health

Badanie fazy II wpływu syldenafilu na aktywność transportu jonów zależną od CFTR

Odwodnione powierzchnie dróg oddechowych wynikające z hiperabsorpcji sodu i braku wydzielania chlorków mają kluczowe znaczenie dla patologii, która prowadzi do zachorowalności i śmiertelności z powodu mukowiscydozy (CF) płuc. Wcześniej opublikowane prace dotyczące linii komórkowych mukowiscydozy wykazały, że poprzez zwiększenie cGMP i przywrócenie hamowania ENaC hiperabsorpcja sodu może zostać odwrócona po podaniu inhibitora fosfodiesterazy (PDEi), takiego jak sildenafil. Dodatkowo wykazano w liniach komórkowych CF i modelach zwierzęcych, że inhibitory/analogi fosfodiesterazy mogą zwiększać wydzielanie chlorków i/lub poprawiać lokalizację ΔF508 CFTR na powierzchni. Celem tego projektu jest przełożenie wyników tej pracy z laboratorium na badanie kliniczne u pacjentów z mukowiscydozą przy użyciu terapii zatwierdzonej przez FDA. Szczegółowe cele tego projektu to: 1) Ocena wpływu systemowo podawanych inhibitorów fosfodiesterazy na transport jonów w mukowiscydozie poprzez pomiar przewodnictwa Na+ i Cl- metodą NPD oraz stężenia Na+ i Cl- w pocie z wykorzystaniem jonoforezy pilokarpiny 2) Ustalenie odpowiednich dawkowania syldenafilu w mukowiscydozie poprzez przeprowadzenie badania zwiększania dawki, podczas którego pacjenci są dokładnie monitorowani pod kątem działań niepożądanych, uzyskuje się poziomy syldenafilu w osoczu i porównuje wyniki na podstawie podanej dawki syldenafilu. Wyniki tego badania w połączeniu z wynikami trwającego badania oceniającego rolę syldenafilu jako środka przeciwzapalnego w mukowiscydozie pomogą w ustaleniu bezpieczeństwa, farmakokinetyki i mechanizmu działania syldenafilu w leczeniu choroby płuc w mukowiscydozie.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
19

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80206
        • National Jewish Health

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Potwierdzone rozpoznanie mukowiscydozy w oparciu o następujące kryteria: Dodatni poziom chlorków w pocie ≥60mEq/litr (metodą jonoforezy pilokarpiny) i genotyp z dwiema mutacjami F508del CFTR, któremu towarzyszy jedna lub więcej cech klinicznych zgodnych z fenotypem mukowiscydozy
  2. Mężczyźni lub kobiety w wieku ≥ 18 lat
  3. FEV1 ≥ 50% wartości należnej (Hankinson)
  4. Klinicznie stabilny bez objawów ostrej infekcji górnych lub dolnych dróg oddechowych lub aktualnego zaostrzenia płucnego w ciągu 14 dni przed wizytą przesiewową
  5. Możliwość powtarzalnego wykonywania spirometrii (zgodnie z kryteriami ATS)
  6. Umiejętność zrozumienia i podpisania pisemnej świadomej zgody lub zgody oraz przestrzegania wymagań badania
  7. Chętny i zdolny do wykonania badania różnicy potencjałów w nosie
  8. Brak zmian w stosowaniu leków donosowych w ciągu 2 tygodni od wizyty przesiewowej
  9. W przypadku stosowania leku Orkambi stosowano stabilną dawkę leku Orkambi przez co najmniej 4 tygodnie pierwszego dnia.

Kryteria wyłączenia:

  1. Historia nadwrażliwości na syldenafil
  2. Stosowanie środka badawczego w okresie 4 tygodni poprzedzających Wizytę 1 (Dzień 0)
  3. Karmienie piersią, ciąża lub słowne wyrażanie niechęci do stosowania akceptowalnej metody antykoncepcji (abstynencja, metody hormonalne lub barierowe, sterylizacja partnera lub wkładka wewnątrzmaciczna) podczas udziału w badaniu
  4. SGOT lub SGPT > 3-krotność górnej granicy normy w badaniu przesiewowym, udokumentowana marskość żółciowa lub nadciśnienie wrotne), sercowo-naczyniowe (zwężenie zastawki aortalnej, choroba wieńcowa, nadciśnienie płucne z ciśnieniem skurczowym w prawej komorze >55 mmHg lub zagrażające życiu zaburzenia rytmu), neurologiczne (wywiad udaru mózgu), hematologiczne (skaza krwotoczna w wywiadzie), okulistyczne (uszkodzenie siatkówki lub nietętnicze niedokrwienne zapalenie nerwu wzrokowego w wywiadzie) lub zaburzenia czynności nerek (kreatynina >1,8 mg/dl).
  5. Niemożność połknięcia tabletek
  6. Przebyty przeszczep płuc
  7. Jednoczesne stosowanie azotanów, alfa-blokerów lub blokerów kanału Ca
  8. Jednoczesne stosowanie leków, o których wiadomo, że są silnymi inhibitorami CYP3A4 (np. ketokonazol, itrakonazol, rytonawir, klarytromycyna, erytromycyna, ryfampicyna, werapamil)
  9. Obecność stanu lub nieprawidłowości, które w opinii badacza mogłyby zagrozić bezpieczeństwu uczestnika lub jakości danych
  10. Waga poniżej 40 kg
  11. Historia posiewu plwociny lub wymazu z gardła dającego Burkholderia cepacia w ciągu 2 lat od badania przesiewowego
  12. Historia choroby nosa lub operacji nosa, która w opinii badacza utrudniałaby dokładne pomiary NPD
  13. Stosowanie leków przeciwzakrzepowych (np. heparyna, kumadyna)
  14. Nasycenie powietrza w pokoju wypoczynkowym <93%
  15. Stosowanie tlenu w nocy

15) Migrenowe bóle głowy w wywiadzie 16) Wyjściowe BP < 90/50 mm Hg

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Sildenafil
Pacjenci będą otrzymywać rosnące dawki syldenafilu
Lek: Sildenafil
W trakcie badania pacjenci otrzymają 4 tygodnie terapii: 28 dni placebo doustnie 3 razy dziennie. lub 28 dni lub dni syldenafilu doustnie 3 razy dziennie. Dawkowanie syldenafilu zostanie zwiększone po pierwszym tygodniu (20 mg doustnie 3 razy dziennie przez pierwszy tydzień, następnie badani będą przyjmować 40 mg doustnie 3 razy dziennie przez 3 tygodnie). Pacjenci nie tolerujący zwiększania dawki zostaną wycofani z badania.
Inne nazwy:
  • Revatio
Komparator placebo: Placebo
W grupie placebo osoby otrzymujące placebo będą miały pozorowaną eskalację dawki, aby utrzymać zaślepienie.
Lek: Placebo
Pacjenci otrzymujący placebo będą mieli pozorowaną eskalację dawki, aby utrzymać zaślepienie.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana przewodnictwa sodu przez nosową różnicę potencjałów (NPD)
Ramy czasowe: Linia bazowa i dzień 28
Ilość sodu transportowana przez nabłonek nosa
Linia bazowa i dzień 28

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana przewodnictwa chlorków metodą NPD
Ramy czasowe: Linia bazowa i dzień 28
Wielkość transportu chlorków przez nabłonek nosa
Linia bazowa i dzień 28
Zmiana stężenia chlorków w pocie za pomocą jonoforezy pilokarpiny
Ramy czasowe: Linia bazowa i dzień 28
Ilość chlorków transportowanych przez skórę
Linia bazowa i dzień 28
Zmiana czynności płuc za pomocą spirometrii
Ramy czasowe: Linia bazowa i dzień 28
ppFEV1
Linia bazowa i dzień 28
Zmiana farmakokinetyki syldenafilu w surowicy
Ramy czasowe: Linia bazowa i dzień 28
Minimalne poziomy syldenafilu
Linia bazowa i dzień 28
Zmiana w Kwestionariuszu Jakości Życia Związanej ze Zdrowiem CF (CFQ-R)
Ramy czasowe: Linia bazowa i dzień 28
Domena oddechowa CFQ-R; Zakres wyników wynosi od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepszy stan zdrowia.
Linia bazowa i dzień 28
Zmiana wskaźnika klirensu płuc
Ramy czasowe: Linia bazowa i dzień 28
Wskaźnik klirensu płuc (LCI) mierzy, ile czasu zajmuje gaz obojętny (np. azot), który ma zostać wypłukany z płuc podczas swobodnego oddychania pływowego. Wyższa wartość LCI wskazuje na gorszą chorobę. LCI jest obliczany jako liczba obrotów funkcjonalnej pojemności resztkowej (FRC) wymaganych do zmniejszenia końcowo-wydechowego stężenia azotu do 1/40 początkowego stężenia i jest obliczany przez podzielenie sumy wydychanych oddechów (skumulowana objętość wydechowa (CEV) ) przez równoczesny pomiar FRC.
Linia bazowa i dzień 28

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
National Jewish Health

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Jennifer L Taylor-Cousar, MD, National Jewish Health

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 października 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 maja 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 maja 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
16 kwietnia 2010

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
26 maja 2010

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
28 maja 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
19 marca 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
2 marca 2019

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 marca 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • Sildenafil CFTR

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami