Współczujące stosowanie 131I-MIBG u pacjentów ze złośliwym guzem chromochłonnym

Kryteria przyjęcia:

• Diagnoza: Oporny na leczenie lub nawracający PHEO/PGL z pierwotną diagnozą opartą na badaniu histopatologicznym guza lub wykryciu komórek nowotworowych PHEO/PGL w szpiku kostnym. Rozpoznanie może być również oparte na obecności wysokich frakcjonowanych metanefryn w osoczu lub wysokich katecholamin/metanefryn w moczu z diagnostycznym wychwytem MIBG.
• Wiek: > 2 lat i możliwość współpracy z ograniczeniami bezpieczeństwa radiologicznego w okresie terapii.
• Stan choroby: Należy ustalić, czy guzy PHEO/PGL nie nadają się do bezpiecznej resekcji chirurgicznej lub są przerzutowe. Choroba możliwa do oceny za pomocą skanu MIBG musi być obecna w ciągu 6 tygodni od włączenia do badania i po jakiejkolwiek terapii interwencyjnej.
• Oczekiwana długość życia: powyżej 3 miesięcy.
• Status wydajności Lanksy'ego i Karnofsky'ego: 70% lub więcej.
• Wcześniejsza terapia: Pacjenci mogą wziąć udział w tym badaniu z lub bez innej terapii nawrotu guza. Mogą być leczeni pacjenci, którzy nie przeszli chemioterapii ani radioterapii. Można również leczyć pacjentów, którzy nie zareagowali na standardową chemioterapię lub radioterapię. Pacjenci muszą być w pełni wyleczeni z toksycznych skutków jakiejkolwiek wcześniejszej terapii. Od każdej terapii przeciwnowotworowej powinny upłynąć co najmniej 2 tygodnie, a pacjent musi spełniać poniższe kryteria hematologiczne. Powinno upłynąć 3 miesiące w przypadku dokończenia napromieniania któregokolwiek z pól: czaszkowo-rdzeniowego, jamy brzusznej, płuc, całego ciała). Terapię cytokinami (np. G-CSF, GM-CSF, IL-6, erytropoetyną) należy przerwać co najmniej 24 godziny przed terapią MIBG. Dozwolona jest wcześniejsza terapia 131I-MIBG, jeśli od poprzedniego leczenia upłynęło > 8 tygodni. Skumulowana dożywotnia dawka 131I-MIBG, uwzględniająca planowane leczenie, nie powinna przekraczać 36 mCi/kg.
• Czynność wątroby: bilirubina < 2x górna granica normy (GGN). Wyjątek: zespół Gilberta); AspAT < 10x GGN.
• Czynność nerek: Kreatynina =< 2x GGN.
• Kryteria hematopoetyczne Pacjenci muszą mieć odpowiednią czynność krwiotwórczą (bez transfuzji): ANC >750 x 10E9/L; Płytki krwi >50 x 10E9/L, jeśli komórki macierzyste nie są dostępne; jeśli dostępne są komórki macierzyste, pacjent powinien być niezależny od transfuzji płytek krwi z liczbą płytek co najmniej 20 x 10E9/l. Hemoglobina >10 g/dl w czasie leczenia (dozwolona transfuzja). Pacjenci z granulocytopenią i/lub trombocytopenią spowodowaną przerzutami nowotworu do szpiku kostnego mogą być kwalifikowani po omówieniu z dr Fitzgeraldem lub osobą wyznaczoną.
• Czynność płuc prawidłowa, objawiająca się brakiem duszności spoczynkowej i nietolerancji wysiłku, brak zapotrzebowania na tlen.
• Brak klinicznie istotnej dysfunkcji serca, EKG i EJ w normie >50%

Kryteria wyłączenia:

• Pacjenci z chorobą dowolnego głównego układu narządów, która mogłaby zagrozić ich zdolności do wytrzymania leczenia. Wszelkie istotne zaburzenia czynności narządów należy omówić z kierownikiem badania lub wiceprzewodniczącym przed przyjęciem pacjenta.
• Pacjenci z białkomoczem przy braku infekcji dróg moczowych 4 tygodnie przed planowanym terminem leczenia.
• Ze względu na potencjał teratogenny badanych leków, pacjentki w ciąży lub karmiące piersią nie zostaną dopuszczone do badania. Pacjenci w wieku rozrodczym muszą stosować skuteczną metodę kontroli urodzeń podczas udziału w tym badaniu, aby uniknąć możliwej ciąży.
• Pacjenci poddawani hemodializie.
• Pacjenci z czynnymi zakażeniami, którzy spełniają kryteria toksyczności stopnia 3-4.