Uso compassivo de 131I-MIBG para pacientes com feocromocitoma maligno

Critério de inclusão:

• Diagnóstico: FEO/PGL refratário ou recidivante com diagnóstico original baseado na histopatologia do tumor ou no achado de células tumorais FEO/PGL na medula óssea. O diagnóstico também pode ser baseado na presença de altas metanefrinas fracionadas no plasma ou altas concentrações de catecolaminas/metanefrinas na urina com captação diagnóstica de MIBG.
• Idade: > 2 anos e capaz de cooperar com as restrições de segurança de radiação durante o período de terapia.
• Estado da doença: Deve ser determinado que os tumores PHEO/PGL não são passíveis de ressecção cirúrgica segura ou são metastáticos. A doença avaliável por varredura MIBG deve estar presente dentro de 6 semanas após a entrada no estudo e subsequente a qualquer terapia interveniente.
• Expectativa de vida: superior a 3 meses.
• Status de desempenho de Lanksy e Karnofsky: 70% ou superior.
• Terapia prévia: Os pacientes podem entrar neste estudo com ou sem ter feito outra terapia para tumor recorrente. Podem ser tratados pacientes que não fizeram quimioterapia ou radioterapia. Também podem ser tratados pacientes que não responderam à quimioterapia ou radioterapia padrão. Os pacientes devem ter se recuperado totalmente dos efeitos tóxicos de qualquer terapia anterior. Pelo menos 2 semanas devem ter decorrido desde qualquer terapia antitumoral e o paciente deve atender aos critérios hematológicos abaixo. Devem ter decorrido três meses no caso de completar a radiação em qualquer um dos seguintes campos: cranioespinal total, abdominal total, pulmão inteiro, irradiação corporal total). A terapia com citocinas (por exemplo, G-CSF, GM-CSF, IL-6, eritropoetina) deve ser descontinuada no mínimo 24 horas antes da terapia com MIBG. A terapia anterior com 131I-MIBG é permitida se > 8 semanas do tratamento anterior. A dose vitalícia cumulativa de 131I-MIBG, incluindo o tratamento planejado, não deve exceder 36 mCi/kg.
• Função hepática: bilirrubina < 2x limite superior do normal (LSN). Exceção: síndrome de Gilbert); AST < 10x LSN.
• Função renal: Creatinina =< 2x LSN.
• Critérios hematopoiéticos Os pacientes devem ter função hematopoiética adequada (sem transfusão): CAN >750 x 10E9/L; Plaquetas >50 x 10E9/L se células-tronco não estiverem disponíveis; se células-tronco estiverem disponíveis, o paciente deve ser independente de transfusões de plaquetas com uma contagem de plaquetas de pelo menos 20 x 10E9/L. Hemoglobina >10g/dl no momento do tratamento (transfusão permitida). Pacientes com granulocitopenia e/ou trombocitopenia devido a tumor metastático para a medula óssea podem ser elegíveis após discussão com o Dr. Fitzgerald ou pessoa designada.
• Função pulmonar normal manifestada por ausência de dispneia em repouso ou intolerância ao exercício, sem necessidade de oxigênio.
• Sem disfunção cardíaca clinicamente significativa, ECG normal e EJ > 50%

Critério de exclusão:

• Pacientes com doença de qualquer órgão importante que comprometa sua capacidade de resistir à terapia. Qualquer comprometimento significativo de órgão deve ser discutido com o presidente ou vice-presidente do estudo antes da entrada do paciente.
• Pacientes com proteinúria na ausência de infecção urinária 4 semanas antes da data planejada do tratamento.
• Devido ao potencial teratogênico dos medicamentos do estudo, não serão permitidas pacientes grávidas ou amamentando. As pacientes com potencial para engravidar devem praticar um método eficaz de controle de natalidade durante a participação neste estudo, para evitar uma possível gravidez.
• Pacientes que estão em hemodiálise.
• Pacientes com infecções ativas que atendem aos critérios de toxicidade de grau 3-4.