Uso compasivo de 131I-MIBG para pacientes con feocromocitoma maligno

Criterios de inclusión:

• Diagnóstico: PHEO/PGL refractario o recidivante con diagnóstico original basado en la histopatología del tumor o el hallazgo de células tumorales de PHEO/PGL en la médula ósea. El diagnóstico también puede basarse en la presencia de metanefrinas fraccionadas en plasma altas o catecolaminas/metanefrinas en orina altas con captación de MIBG diagnóstica.
• Edad: > 2 años y capaz de cooperar con las restricciones de seguridad radiológica durante el período de terapia.
• Estado de la enfermedad: debe determinarse que los tumores PHEO/PGL no son susceptibles de resección quirúrgica segura o son metastásicos. La enfermedad evaluable por exploración MIBG debe estar presente dentro de las 6 semanas posteriores al ingreso al estudio y posterior a cualquier terapia intermedia.
• Esperanza de vida: mayor a 3 meses.
• Estado de desempeño de Lanksy y Karnofsky: 70% o más.
• Terapia previa: los pacientes pueden ingresar a este estudio con o sin haber recibido otra terapia para el tumor recurrente. Los pacientes que no hayan recibido quimioterapia o radioterapia pueden recibir tratamiento. También pueden recibir tratamiento los pacientes que no han respondido a la quimioterapia o radioterapia estándar. Los pacientes deben haberse recuperado completamente de los efectos tóxicos de cualquier terapia anterior. Deben haber transcurrido al menos 2 semanas desde cualquier terapia antitumoral y el paciente debe cumplir con los criterios hematológicos a continuación. Deben haber transcurrido tres meses en el caso de completar la radiación a cualquiera de los siguientes campos: total craneoespinal, total abdominal, todo pulmón, irradiación total del cuerpo). La terapia con citocinas (p. ej., G-CSF, GM-CSF, IL-6, eritropoyetina) debe interrumpirse como mínimo 24 horas antes de la terapia con MIBG. Se permite la terapia previa con 131I-MIBG si > 8 semanas desde el tratamiento anterior. La dosis acumulada de por vida de 131I-MIBG, incluido el tratamiento planificado, no debe exceder los 36 mCi/kg.
• Función hepática: bilirrubina < 2x límite superior de lo normal (ULN). Excepción: síndrome de Gilbert); AST < 10x LSN.
• Función renal: Creatinina =< 2x LSN.
• Criterios hematopoyéticos Los pacientes deben tener una función hematopoyética adecuada (sin transfusión): ANC >750 x 10E9/L; Plaquetas >50 x 10E9/L si no se dispone de células madre; si se dispone de células madre, el paciente debe ser independiente de las transfusiones de plaquetas con un recuento de plaquetas de al menos 20 x 10E9/L. Hemoglobina > 10 g/dl en el momento del tratamiento (transfusión permitida). Los pacientes con granulocitopenia y/o trombocitopenia debido a un tumor metastásico en la médula ósea pueden ser elegibles después de discutirlo con el Dr. Fitzgerald o su designado.
• Función pulmonar normal manifestada por ausencia de disnea en reposo o intolerancia al ejercicio, ausencia de requerimiento de oxígeno.
• Sin disfunción cardiaca clínicamente significativa, EKG normal y EJ >50%

Criterio de exclusión:

• Pacientes con enfermedad de cualquier sistema orgánico importante que comprometa su capacidad para soportar la terapia. Cualquier deterioro significativo de un órgano debe discutirse con el presidente o vicepresidente del estudio antes de ingresar al paciente.
• Pacientes con proteinuria en ausencia de infección urinaria 4 semanas antes de la fecha de tratamiento planificada.
• Debido al potencial teratogénico de los medicamentos del estudio, no se permitirán pacientes que estén embarazadas o amamantando. Las pacientes en edad fértil deben practicar un método anticonceptivo eficaz mientras participan en este estudio, para evitar un posible embarazo.
• Pacientes que están en hemodiálisis.
• Pacientes con infecciones activas que cumplan con los criterios de toxicidad de grado 3-4.