Skuteczność i bezpieczeństwo eltrombopagu u pacjentów z ciężką i bardzo ciężką niedokrwistością aplastyczną
12 września 2017 zaktualizowane przez: University of Utah
Hipoteza badaczy jest taka, że eltrombopag podawany pacjentom z umiarkowaną do bardzo ciężkiej niedokrwistością aplastyczną spowoduje zwiększenie liczby płytek krwi.
Badacze postawili hipotezę, że u pacjentów z niedokrwistością aplastyczną o nasileniu umiarkowanym do bardzo ciężkiego leczenie eltrombopagiem prowadzi do mniejszej liczby transfuzji płytek krwi, transfuzji krwinek czerwonych i mniejszej liczby krwawień.
Badacze stawiają hipotezę, że u pacjentów z umiarkowaną do bardzo ciężkiej niedokrwistością aplastyczną eltrombopag będzie miał akceptowalny wskaźnik toksyczności <3% w dawkach powodujących zwiększenie liczby płytek krwi.
Na koniec badacze postawili hipotezę, że poziomy eltrombopagu w osoczu krwi obwodowej będą korelować z poprawą liczby płytek krwi.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
13
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84112
- University of Utah
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Zdolność do udzielenia pisemnej świadomej zgody i wszelkich innych zezwoleń wymaganych przez lokalne prawo (np. chronione informacje zdrowotne [PHI])
- Masz ciężką lub bardzo ciężką niedokrwistość aplastyczną lub umiarkowaną niedokrwistość aplastyczną z liczbą płytek krwi, która spadła poniżej 20 000/μl
- Umiarkowana, ciężka lub bardzo ciężka niedokrwistość aplastyczna z umiarkowanym krwawieniem podczas lub po zabiegu chirurgicznym (w tym biopsja szpiku kostnego, nakłucie lędźwiowe, nakłucie klatki piersiowej, paracenteza, umieszczenie portu, biopsja skóry) lub minimalne krwawienie śluzówkowo-skórne stwierdzone w inny sposób
- Pacjenci z obecną lub wcześniejszą ekspozycją na zatwierdzone leki stosowane w leczeniu niedokrwistości aplastycznej nie zostaną wykluczeni; obejmują one między innymi globulinę antytymocytarną (ATG), cyklosporynę, kortykosteroidy i G-CSF.
Kryteria wyłączenia:
- Masz zdiagnozowaną anemię Fanconiego
- Infekcja nie reaguje odpowiednio na odpowiednią terapię
- Mają wielkość klonu napadowej nocnej hemoglobinurii (PNH) w neutrofilach większą lub równą 50%
- Znane zakażenie wirusem HIV
- Poziom kreatyniny i/lub azotu mocznikowego we krwi (BUN) ≥2 razy powyżej górnej granicy normy
- Poziom bilirubiny w surowicy ≥ 1,5-krotności górnej granicy normy lub ≥4,0-krotności górnej granicy normy, jeśli pacjent był leczony ATG w ciągu trzech tygodni od badania przesiewowego.
- Mieć AST i/lub ALT ≥ 3 razy powyżej górnej granicy normy
- Mają nadwrażliwość na eltrombopag lub jego składniki
- Chemioterapia powinna być podana mniej niż 14 dni przed rozpoczęciem podawania badanego leku. Nie obejmuje to środków immunosupresyjnych i czynnika wzrostu, jak opisano powyżej
- są kobietami i karmią piersią lub są w ciąży lub nie chcą przyjmować doustnych środków antykoncepcyjnych lub powstrzymują się od zajścia w ciążę, jeśli są w wieku rozrodczym
- Nie są w stanie zrozumieć badawczego charakteru badania lub wyrazić świadomej zgody
- Mieć historię zakrzepicy tętniczej lub żylnej w ciągu ostatniego roku (z wyłączeniem zakrzepicy spowodowanej zakrzepicą żył)
- Mieć status sprawności ECOG równy 3 lub wyższy
- Byli leczeni lekiem Campath w ciągu 6 miesięcy od włączenia do badania
- u pacjenta występuje wcześniejsza choroba układu krążenia (zastoinowa niewydolność serca w stopniu III/IV wg NYHA), arytmia, o której wiadomo, że zwiększa ryzyko zdarzeń zakrzepowo-zatorowych (np. migotanie przedsionków), niestabilna dławica piersiowa lub odstęp QTc > 450 ms (QTc 480 ms u pacjentów z blokiem odnogi pęczka Hisa) lub zawał mięśnia sercowego w ciągu ostatnich 6 miesięcy) na początku badania
- Przyjmował inne leki z grupy agonistów TPO-R w ciągu ostatnich 4 tygodni.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: LECZENIE
- Przydział: NA
- Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
- Maskowanie: NIC
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Eltrombopag
Badanie z jednym ramieniem.
Eskalacja dawki.
|
Doustnie eltrombopag 150 mg/dobę doustnie począwszy od 1. dnia z modyfikacją dawki w ciągu 12 tygodni do maksymalnej dawki 300 mg/dobę określonej na podstawie liczby płytek krwi
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek uczestników z odpowiedzią płytkową
Ramy czasowe: do 12 tygodni
|
Zdefiniowana jako stabilna liczba płytek krwi wynosząca 50 000/μl lub więcej w dowolnym okresie 4 tygodni w ciągu możliwych 12 tygodni badania, w tym maksymalna liczba płytek krwi osiągnięta u pacjentów z umiarkowaną do bardzo ciężkiej niedokrwistością aplastyczną.
|
do 12 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Dwukrotna liczba płytek krwi Linia podstawowa.
Ramy czasowe: Między tygodniami 1-12.
|
Odsetek pacjentów, u pacjentów z umiarkowaną do bardzo ciężkiej niedokrwistością aplastyczną, w dowolnym momencie podczas przyjmowania badanego leku, liczba płytek krwi była co najmniej dwukrotnie większa niż wartość wyjściowa.
|
Między tygodniami 1-12.
|
|
Laboratoria hematologiczne
Ramy czasowe: 12 tygodni
|
Związek między stosowaniem eltrombopagu a odpowiedzią na stężenie hemoglobiny, hematokrytu, całkowitej liczby białych krwinek i bezwzględnej liczby neutrofili, które należy ocenić na podstawie maksymalnej hemoglobiny, hematokrytu, całkowitej liczby białych krwinek i bezwzględnej liczby neutrofilów, uzyskanej u pacjentów z umiarkowaną do bardzo ciężkiej niedokrwistością aplastyczną
|
12 tygodni
|
|
Liczba pacjentów z AE do pomiaru toksyczności przy użyciu NCI CTCAE
Ramy czasowe: 12 tygodni
|
Oceniane co tydzień, do 12 tygodni.
Związek między stosowaniem, dawką i tolerancją eltrombopagu u pacjentów z umiarkowaną do bardzo ciężkiej niedokrwistością aplastyczną
|
12 tygodni
|
|
Charakterystyka profilu farmakokinetycznego eltrombopagu u pacjentów z niedokrwistością aplastyczną o nasileniu umiarkowanym do bardzo ciężkiego. Oceniano za pomocą AUC, Cmax, Cmin, Tmax.
Ramy czasowe: Tygodnie 2, 6 i 12
|
Próbki do analizy farmakokinetycznej będą pobierane jako minimalne stężenie w 2, 6 i 12 tygodniu przed podaniem dawki eltrombopagu.
Dodatkowy poziom PK pobrany po 2, 4 i 6 godzinach po podaniu dawki podczas zaplanowanej wizyty w 2. tygodniu.
|
Tygodnie 2, 6 i 12
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: George M Rodgers, M.D., University of Utah
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 listopada 2012
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 czerwca 2016
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 czerwca 2016
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
27 września 2012
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
5 października 2012
Pierwszy wysłany (Oszacować)
10 października 2012
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
19 października 2017
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
12 września 2017
Ostatnia weryfikacja
1 września 2017
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- HCI54443
- ELT115895 (Inny identyfikator: Novartis)
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .