Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

ENDEAVOUR: wieloośrodkowe badanie III fazy dotyczące stosowania Revusiranu (ALN-TTRSC) u pacjentów z rodzinną kardiomiopatią amyloidotyczną (FAC) zależną od transtyretyny (TTR)

22 czerwca 2018 zaktualizowane przez: Alnylam Pharmaceuticals

Wieloośrodkowe, wielonarodowe, randomizowane badanie III fazy z podwójnie ślepą próbą i grupą kontrolną otrzymującą placebo, oceniające skuteczność i bezpieczeństwo ALN TTRSC u pacjentów z rodzinną kardiomiopatią amyloidotyczną (FAC), w której pośredniczy transtyretyna (TTR)

Celem tego badania była ocena bezpieczeństwa i skuteczności revusiranu (ALN-TTRSC) u pacjentów z rodzinną kardiomiopatią amyloidotyczną, w której pośredniczy transtyretyna (TTR). dawkowanie zostało przerwane; pacjenci są obserwowani ze względów bezpieczeństwa.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

206

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Anderlecht, Belgia
        • Clinical Trial Site
      • Hasselt, Belgia
        • Clinical Trial Site
      • Roeselare, Belgia
        • Clinical Trial Site
  • Francja
      • Creteil, Francja
        • Clinical Trial Site
      • Marseille, Francja
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Francja
        • Clinical Trial Site
    • Aquitaine
      • Bordeaux, Aquitaine, Francja
        • Clinical Trial Site
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 8003
        • Clinical Trial Site
      • Barcelona, Hiszpania, 8907
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Hiszpania
        • Clinical Trial Site
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • Clinical Trial Site
  • Niemcy
      • Heidelberg, Niemcy
        • Clinical Trial Site
      • Muenster, Niemcy
        • Clinical Trial Site
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Bakersfield, California, Stany Zjednoczone
        • Clinical Trial Site
      • Beverly Hills, California, Stany Zjednoczone
        • Clinical Trial Site
      • La Mesa, California, Stany Zjednoczone
        • Clinical Trial Site
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone
        • Clinical Trial Site
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone
        • Clinical Trial Site
      • Stanford, California, Stany Zjednoczone
        • Clinical Trial Site
      • Torrance, California, Stany Zjednoczone
        • Clinical Trial Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone
        • Clinical Trial Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20037
        • Clinical Trial Site
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20422
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone
        • Clinical Trial Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Clinical Trial Site
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637
        • Clinical Trial Site
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Clinical Trial Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone
        • Clinical Trial Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21201
        • Clinical Trial Site
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02118
        • Clinical Trial Site
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02111
        • Clinical Trial Site
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
        • Clinical Trial Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone
        • Clinical Trial Site
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Stany Zjednoczone
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • Bronx, New York, Stany Zjednoczone
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, Stany Zjednoczone
        • Clinical Trial Site
      • Rosedale, New York, Stany Zjednoczone
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Clinical Trial Site
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • Clinical Trial Site
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Clinical Trial Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19102
        • Clinical Trial Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone
        • Clinical Trial Site
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone
        • Clinical Trial Site
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone
        • Clinical Trial Site
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone
        • Clinical Trial Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone
        • Clinical Trial Site
  • Szwecja
      • Umea, Szwecja
        • Clinical Trial Site
  • Włochy
      • Bologna, Włochy
        • Clinical Trial Site
      • Messina, Włochy
        • Clinical Trial Site
      • Pavia, Włochy
        • Clinical Trial Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • Tooting, Zjednoczone Królestwo
        • Clinical Trial Site
    • England
      • Croydon, England, Zjednoczone Królestwo
        • Clinical Trial Site
      • London, England, Zjednoczone Królestwo
        • Clinical Trial Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 90 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Udokumentowana mutacja TTR
  • Złogi amyloidu w tkance sercowej lub pozasercowej
  • Historia medyczna niewydolności serca
  • Dowód zajęcia serca przez echokardiogram

Kryteria wyłączenia:

  • Stwierdzono pierwotną amyloidozę (AL), amyloidozę opon mózgowo-rdzeniowych, kardiomiopatię dziedziczną niezwiązaną z FAC, kardiomiopatię nadciśnieniową lub kardiomiopatię spowodowaną wadą zastawkową serca
  • Ma rozpoznaną chorobę naczyń obwodowych utrudniającą poruszanie się
  • Ma wskaźnik niepełnosprawności polineuropatii > 2
  • Posiada klasyfikację IV według New York Heart Association (NYHA).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Revusiran (ALN-TTRSC)
podawany we wstrzyknięciu podskórnym (SC).
Lek: Revusiran (ALN-TTRSC)
Komparator placebo: Sterylna normalna sól fizjologiczna (0,9% NaCl)
podawany we wstrzyknięciu podskórnym (SC).
Lek: Sterylna normalna sól fizjologiczna (0,9% NaCl)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
6-minutowy dystans marszu (6-MWD)
Ramy czasowe: 18 miesięcy
Różnica między grupą revusiran a grupą placebo pod względem zmiany całkowitej odległości przebytej w ciągu 6 minut od wartości wyjściowej do 18 miesięcy
18 miesięcy
Poziomy TTR w surowicy
Ramy czasowe: 18 miesięcy
Różnica między revusiranem (ALN-TTRSC) a grupą placebo w procentowym zmniejszeniu poziomu TTR w surowicy w ciągu 18 miesięcy
18 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Złożona śmiertelność z przyczyn sercowo-naczyniowych (CV) i hospitalizacja z przyczyn sercowo-naczyniowych (CV).
Ramy czasowe: 18 miesięcy
Liczba zgonów z przyczyn sercowo-naczyniowych i hospitalizacji z przyczyn sercowo-naczyniowych w grupie placebo w porównaniu z grupą leczenia revusiranem (ALN-TTRSC)
18 miesięcy
Klasa New York Heart Association (NYHA).
Ramy czasowe: 18 miesięcy
Różnica między revusiranem (ALN-TTRSC) a grupą placebo w zmianie od wartości początkowej do 18 miesięcy w klasie NYHA
18 miesięcy
Kwestionariusz Kardiomiopatii Kansas City (KCCQ)
Ramy czasowe: 18 miesięcy
Różnica między revusiranem (ALN-TTRSC) a grupą placebo w zmianie od wartości początkowej do 18 miesięcy w Kwestionariuszu Kardiomiopatii Kansas City
18 miesięcy
Śmiertelność z przyczyn sercowo-naczyniowych (CV).
Ramy czasowe: 18 miesięcy
Liczba zgonów związanych z układem sercowo-naczyniowym w grupie placebo w porównaniu z grupą leczenia revusiranem (ALN-TTRSC)
18 miesięcy
Hospitalizacja układu sercowo-naczyniowego (CV).
Ramy czasowe: 18 miesięcy
Liczba hospitalizacji związanych z układem sercowo-naczyniowym w grupie otrzymującej placebo w porównaniu z grupą otrzymującą revusiran (ALN-TTRSC)
18 miesięcy
Śmiertelność z dowolnej przyczyny
Ramy czasowe: 18 miesięcy
Całkowita liczba zgonów w grupie placebo w porównaniu z grupą leczenia revusiranem (ALN-TTRSC).
18 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 grudnia 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 marca 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

30 marca 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 grudnia 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 grudnia 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

18 grudnia 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

18 lipca 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 czerwca 2018

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ALN-TTRSC-004

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Neuropatie amyloidowe

Badania kliniczne na Revusiran (ALN-TTRSC)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Congo

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj