Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Diagnoza mukowiscydozy poprzez analizę szczotkowania nosa (MUCO-BROCC)

27 września 2017 zaktualizowane przez: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Badanie transportu jonów z komórek nabłonka nosa pobranych przez szczotkowanie (CCBN) w diagnostyce nietypowych postaci mukowiscydozy

Rozpoznanie mukowiscydozy opiera się obecnie na odkryciu dwóch mutacji genu CFTR i/lub dodatnim teście potowym (>60mmol/l). Znaczna liczba pacjentów z atypową mukowiscydozą (przewlekłą chorobą zatokowo-płucną z pojedynczą mutacją w genie CFTR i/lub badaniem potu pośredniego między 30 a 60 mmol/l) niewykrytą tymi technikami pozostaje pod specjalistyczną opieką, podczas gdy jest nieodwracalna uszkodzenie płuc już istnieje. Obecnie do diagnostyki form atypowych proponuje się pomiar nosowej różnicy potencjałów in vivo (DPN), który ocenia transport chloru w nabłonku nosa za pomocą elektrody. Jednak analiza miejscowych warunków nosa zależnych od DPN nie zawsze daje możliwość postawienia diagnozy mukowiscydozy. Konieczne jest opracowanie nowych, bardziej wiarygodnych testów diagnostycznych do wykrywania przypadków mukowiscydozy atypowej. Autorzy proponują opracowanie nowej techniki diagnostycznej opartej na badaniu właściwości bioelektrycznych preparatu komórek nosowych pacjenta, uzyskanego poprzez szczotkowanie i umieszczonego w hodowli pierwotnej (CCBN).

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Nieznany

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Autosomalna recesywna mukowiscydoza jest spowodowana mutacjami w genie CFTR, którego natura determinuje kliniczną ekspresję i ciężkość choroby dotykającej głównie układu oddechowego, pokarmowego i narządów płciowych. Patologia układu oddechowego jest głównie odpowiedzialna za chorobowość i śmiertelność pacjentów z mukowiscydozą. CFTR, który jest kanałem jonowym przenoszącym chlor, odgrywa istotną rolę w chorobach układu oddechowego poprzez udział w zmianach cieczy powierzchniowej pokrywającej komórki nabłonka oddechowego.

Obecnie pomiar nosowej różnicy potencjałów in vivo (DPN) może budzić kontrowersje w elektrofizjologicznej diagnostyce mukowiscydozy (nieprawidłowy transport chloru) u pacjentów z postacią atypową, ale może być utrudniony lub niemożliwy do interpretacji przez brak współpracy pacjenta (zwłaszcza w przypadku dzieci, które nie popierają obecności sondy w nosie) lub głównie z powodu złych warunków miejscowych związanych z chorobami zakaźnymi nosorożca u tych pacjentów.

Konieczne jest opracowanie nowych, bardziej wiarygodnych testów diagnostycznych do wykrywania przypadków mukowiscydozy atypowej. Badanie transportu jonów z komórek nabłonka nosa pobranych przez szczotkowanie (NBC) w diagnostyce nietypowych postaci mukowiscydozy jest testowane w tej próbie jako nowy test diagnostyczny.

Badania te skupią się na trzech grupach:

  1. Dorosłych pacjentów z mukowiscydozą.
  2. dorosłych pacjentów z atypową postacią
  3. osób, które nie mają mukowiscydozy

W zależności od grupy pacjentów będzie tylko jeden CCBN lub CCBN i DPN lub CCBN i DPN oraz analiza genetyczna w celu zweryfikowania braku mutacji.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
128

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Creteil, Francja, 94010
        • Rekrutacyjny
        • Centre Hospitalier Intercommunal de Créteil

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Dla pacjentów z mukowiscydozą i postacią atypową:

    • Włączenie co najmniej 30 dni po ogólnym lub miejscowym zakażeniu górnych dróg oddechowych

  • Dla kontroli:

    • Brak wywiadu lub patologii zatokowo-płucnej i negatywna identyfikacja mutacji w genie CFTR

  • Dla wszystkich podmiotów zaangażowanych w badania:

    • Informacje i uzyskanie świadomej zgody osób badanych.
    • Wiek ≥ 18 lat
    • przynależność do systemu zabezpieczenia społecznego lub takiego systemu

Kryteria wyłączenia:

  • Dla wszystkich uczestników:

    • Przyjmowanie kortykosteroidów per os lub kortykosteroidów miejscowych do nosa w miesiącu poprzedzającym szczotkowanie nosa lub pomiar różnicy potencjałów w nosie
    • Historia chirurgiczna ORL poniżej 2 miesięcy
    • przyżeganie małżowiny nosowej dolnej poniżej 2 miesięcy
    • Nadwrażliwość na środki znieczulające miejscowo z grupy amidów (np. lidokaina) lub na jeden ze składników, w tym parahydroksybenzoesan metylu zawarty w substancji pomocniczej.
    • Porfiria.
    • Padaczka nie kontrolowana przez leczenie.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Diagnostyczny
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Inny: Test diagnostyczny
Badanie diagnostyczne zostanie wykonane na komórce ze szczotkowania nosa
Inny: Szczotkowanie nosa
Test CCBN ma na celu ocenę transportu jonów w komórkach nabłonka nosa pobranych od pacjenta poprzez szczotkowanie dolnej małżowiny nosowej miniszczoteczką po znieczuleniu miejscowym. Analizę transportu jonów przeprowadza się ex vivo na pierwotnej hodowli komórek nabłonka nosa po szczotkowaniu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Jakość testu CCBN
Ramy czasowe: 14 dni po szczotkowaniu nosa

Pierwszorzędowy punkt końcowy jest złożony. Cechą diagnostyczną testu CCBN jest analiza komórek nabłonka nosa:

  • w podstawowym prądzie zwarciowym,
  • w prądzie wrażliwym na amiloryd, odpowiadającym ENaC
  • cykliczny prąd zależny od AMP odpowiadający CFTR
14 dni po szczotkowaniu nosa

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Nosowa różnica potencjałów
Ramy czasowe: 14 dni po szczotkowaniu nosa

Różnica potencjałów nosowych zostanie oceniona:

  • w bazie,
  • po infuzji roztworu amilorydu,
  • po infuzji roztworu bez chlorku amilorydu,
  • po infuzji roztworu amilorydu i izoproterenolu (agonisty cAMP).
14 dni po szczotkowaniu nosa

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Virginie Prulière-Escabasse, MD, PhD, Centre Hospitalier Intercommunal of Creteil

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 marca 2015

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 lipca 2018

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 września 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
29 kwietnia 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
29 kwietnia 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
4 maja 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
28 września 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
27 września 2017

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 września 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • P120913

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami