Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Próba leku Orencia u pacjentów z miastenią

20 listopada 2019 zaktualizowane przez: Johns Hopkins University

Badanie pilotażowe leku Orencia u pacjentów z myasthenia gravis niewystarczająco reagujących na konwencjonalną immunoterapię

To badanie pilotażowe jest przeprowadzane w celu sprawdzenia, czy lek abatacept (Orencia ®) będzie pomocny w leczeniu pacjentów z myasthenia gravis (MG), którzy nie reagują zadowalająco na inne leki stosowane w celu osłabienia układu odpornościowego. Abatacept odniósł sukces w leczeniu doświadczalnego MG u zwierząt laboratoryjnych, a to badanie ma na celu określenie jego skuteczności u pacjentów z MG.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
6

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Wczesna faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Johns Hopkins University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

16 lat do 85 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Zdolny do zrozumienia i chętny do podpisania formularza świadomej zgody (ICF)
  • Mężczyzna lub kobieta w wieku od 16 do 85 lat
  • Rozpoznanie ZDECYDOWANEJ miastenii
  • Historia niewystarczającej odpowiedzi na konwencjonalne leczenie MG
  • Wyniki badań laboratoryjnych mieszczące się w normalnym zakresie lub, jeśli wykraczają poza normalny zakres, uznane przez badacza za nieistotne klinicznie
  • Pacjentki w wieku rozrodczym, które nie karmią piersią, mają negatywny wynik testu ciążowego, nie zamierzają zajść w ciążę w trakcie badania i stosują środki antykoncepcyjne lub urządzenia zapobiegające ciąży podczas udziału w badaniu
  • Gotowość do współpracy w zakresie wymagań dotyczących badania, w tym wizyt w ośrodku badawczym co 2 miesiące.

Kryteria wyłączenia:

  • MG podmiotu odpowiednio reaguje na konwencjonalne leczenie immunosupresyjne
  • Tester nie miał wcześniej żadnej próby z innymi środkami immunosupresyjnymi
  • Podmiot ma historię przewlekłej obturacyjnej choroby płuc (POChP)
  • Uczestnik jest upośledzony, niesprawny lub niezdolny do przeprowadzania ocen związanych z badaniem
  • Podczas badania przesiewowego u pacjenta wykryto jakąkolwiek ciężką, postępującą lub niekontrolowaną chorobę nerek, wątroby, hematologiczną, żołądkowo-jelitową, płucną, sercową, neurologiczną lub mózgową, niezależnie od tego, czy jest ona związana z MG, która w opinii badacza może postawić pacjenta w niedopuszczalne ryzyko udziału w badaniu.
  • Pacjentka ma historię badań przesiewowych w kierunku raka piersi, u których istnieje podejrzenie złośliwości i u której nie można rozsądnie wykluczyć możliwości wystąpienia nowotworu za pomocą dodatkowych ocen klinicznych, laboratoryjnych lub innych ocen diagnostycznych
  • Pacjent ma raka w ciągu ostatnich 5 lat, inny niż nieczerniakowy rak komórek skóry wyleczony przez miejscową resekcję lub rak in situ
  • Podmiot obecnie nadużywa narkotyków lub alkoholu
  • Podmiot ma dowody czynnej lub utajonej infekcji bakteryjnej lub wirusowej, w tym pozytywny wynik testu laboratoryjnego na chorobę zakaźną (zapalenie wątroby typu B, zapalenie wątroby typu C lub HIV)
  • Pacjent ma historię zakażenia wirusem półpaśca lub cytomegalii (CMV), które ustąpiło mniej niż 2 miesiące przed wizytą przesiewową
  • Pacjent otrzymał jakąkolwiek żywą szczepionkę w ciągu 3 miesięcy od badania przesiewowego
  • Pacjent ma historię poważnej infekcji bakteryjnej w ciągu ostatnich 3 miesięcy, chyba że jest leczona i ustąpiła za pomocą antybiotyków; lub jakakolwiek przewlekła infekcja bakteryjna
  • Testerowi grozi gruźlica
  • Podmiot ma którekolwiek z następujących wartości laboratoryjnych: Hemoglobina < 8,5 g/dL; krwinki białe (WBC) < 3000 mm3; płytki krwi < 100 000 mm3; kreatynina w surowicy > 2x górna granica normy (GGN); Aminotransferaza alaninowa (ALT) lub aminotransferaza asparaginianowa (AST) w surowicy > 2x GGN
  • Podmiot nie jest w stanie lub nie chce przestrzegać tygodniowego harmonogramu wstrzyknięć
  • Pacjent przeszedł zmianę leków immunosupresyjnych w ciągu ostatnich trzech miesięcy przed włączeniem.
  • Podmiot ma zaburzenia neurologiczne spowodowane stanem innym niż MG, w tym przemijający atak niedokrwienny w wywiadzie w ciągu ostatniego roku
  • Uczestnik przyjął dowolny badany lek w ciągu 28 dni lub pięciu okresów półtrwania wcześniejszego środka, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy, przed podaniem dawki
  • Podmiot miał wcześniej kontakt z Orencia (abatacept)
  • Podmiot jest więźniem lub jest niedobrowolnie osadzony w więzieniu
  • Podmiot jest przymusowo przetrzymywany w celu leczenia choroby psychicznej lub fizycznej
  • Badacz ocenia, że ​​badany ma skłonności samobójcze lub ryzyko samobójstwa

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Abatacept
125 mg abataceptu w 1 ml roztworu podawane raz w tygodniu we wstrzyknięciu podskórnym
Lek: Wstrzyknięcie abataceptu
Podskórne podanie abataceptu
Inne nazwy:
  • Orencja

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Subiektywna złożona ocena ciężkości miastenii (MG).
Ramy czasowe: 12 miesięcy
„Subjekcyjna ocena ciężkości MG” to złożona ocena subiektywnych pomiarów ciężkości MG, zaprojektowana przez dr Daniela Drachmana. Badacz oceni każdą subiektywną miarę w skali od 0 (brak upośledzenia) do 3 (poważne upośledzenie). Złożony wynik tych pomiarów określony na początku badania i w odstępach dwumiesięcznych przez 12 miesięcy. Dziedziny składające się na subiektywny wynik to: podwójne widzenie, opadanie powiek, siła ramion, siła nóg, mowa, głos, żucie, połykanie, oddychanie i ogólny stan zdrowia. Zmiana złożonego wyniku subiektywnego po 12 miesiącach w porównaniu z wartością wyjściową jest jednym z głównych wyników. Pacjenci wykazujący poprawę objawów MG powinni mieć niższy wynik po 12 miesiącach w porównaniu z wartością wyjściową.
12 miesięcy
Obiektywna złożona ocena ciężkości miastenii (MG).
Ramy czasowe: 12 miesięcy
„Objective Score of MG Severity” to złożona ocena subiektywnych pomiarów ciężkości MG, zaprojektowana przez dr Daniela Drachmana. Badacz oceni każdą obiektywną miarę w skali od 0 (brak upośledzenia) do 3 (poważne upośledzenie). Złożony wynik tych pomiarów określony na początku badania i w odstępach dwumiesięcznych przez 12 miesięcy. Dziedziny składające się na wynik obiektywny to: podwójne widzenie, opadanie powieki, odwodzenie ramienia, chód, orbicularis Oculi, Orbicularis Oris, język, test siorbania. Zmiana złożonego obiektywnego wyniku po 12 miesiącach w porównaniu z wartością wyjściową jest jednym z głównych wyników. Pacjenci wykazujący poprawę objawów MG powinni mieć niższy wynik po 12 miesiącach w porównaniu z wartością wyjściową.
12 miesięcy
Siła mięśni (dynamika)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Siła mięśniowa w 11 grupach mięśniowych będzie mierzona za pomocą ręcznej dynamometrii na początku badania oraz w odstępach dwumiesięcznych przez 12 miesięcy. Zmiana siły mięśni (w funtach) po 12 miesiącach w porównaniu z wartością wyjściową jest jednym z głównych wyników. Pacjenci wykazujący poprawę objawów MG powinni wykazywać zwiększoną siłę mięśni po 12 miesiącach w porównaniu z wartością wyjściową.
12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Myasthenia Gravis Composite Score (MGC)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Skala Myasthenia Gravis Composite (MGC) składa się z elementów testowych, które mierzą objawy przedmiotowe i podmiotowe MG, z ważonymi opcjami odpowiedzi. Dziedziny zawarte w MGC to: opadanie powiek, podwójne widzenie, zamykanie oczu, mówienie, żucie, połykanie, oddychanie, siła szyi, odwodzenie ramion i zgięcie bioder. Każda domena jest oceniana przez Badacza na skali ważonej od 0 (brak upośledzenia) do 6 (poważne upośledzenie). Pacjenci wykazujący poprawę objawów MG powinni mieć niższy wynik po 12 miesiącach w porównaniu z wartością wyjściową.
12 miesięcy
Myasthenia Gravis Ocena jakości życia-15 (MG QOL15).
Ramy czasowe: 12 miesięcy
MG-QOL15 to krótka ankieta wypełniana przez pacjenta, która ma na celu ocenę niektórych aspektów „jakości życia” związanych z myasthenia gravis. Pacjenci otrzymują 15 stwierdzeń, które odnoszą się do ich jakości życia i są proszeni o wybranie, jak często to stwierdzenie ich dotyczy (wcale, trochę, trochę, trochę, bardzo dużo). Ich odpowiedziom przypisywana jest ocena od 0 (wcale) do 4 (bardzo). Pacjenci wykazujący poprawę jakości życia związaną z objawami MG powinni mieć niższy wynik po 12 miesiącach w porównaniu z wartością wyjściową.
12 miesięcy
Stężenie przeciwciał przeciwko receptorowi acetylocholiny (AChR) lub kinazie swoistej dla mięśni (MuSK)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
W przypadku pacjentów z dodatnim wynikiem testu na przeciwciała AChR lub MuSK zmiana stężenia przeciwciał będzie wynikiem drugorzędnym. Pacjenci z MG będą dodatnie tylko dla jednego z tych przeciwciał. Poprawę często obserwuje się przy redukcji miana > 50%, dlatego u pacjentów, u których wystąpiła poprawa w zakresie objawów MG, po 12 miesiącach w porównaniu z wartościami wyjściowymi powinno wystąpić zmniejszenie poziomu przeciwciał.
12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Johns Hopkins University

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Bristol-Myers Squibb

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Daniel Drachman, MD, Johns Hopkins University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
12 kwietnia 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
15 lipca 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
15 lipca 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
17 lutego 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
17 lutego 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
23 lutego 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
22 listopada 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
20 listopada 2019

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 listopada 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • IRB00100059

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami