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Prova di Orencia in pazienti con miastenia grave

20 novembre 2019 aggiornato da: Johns Hopkins University

Sperimentazione pilota di Orencia in pazienti con miastenia grave che non rispondono adeguatamente all'immunoterapia convenzionale

Questo studio di ricerca pilota è stato condotto per vedere se il farmaco abatacept (Orencia ®) sarà utile nel trattamento di pazienti con miastenia grave (MG) che non rispondono in modo soddisfacente ad altri farmaci usati per sopprimere il sistema immunitario. Abatacept ha avuto successo nel trattamento della MG sperimentale negli animali da laboratorio e questo studio ne determinerà l'efficacia nei pazienti con MG.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
6

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Prima fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Johns Hopkins University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 16 anni a 85 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • In grado di comprendere e disposto a firmare un modulo di consenso informato (ICF)
  • Maschio o femmina dai 16 agli 85 anni
  • Diagnosi di Miastenia Gravis DEFINITA
  • Storia di risposta inadeguata al trattamento convenzionale della MG
  • Risultati clinici di laboratorio entro il range normale o, se al di fuori del range normale, ritenuti non clinicamente significativi dallo sperimentatore
  • Pazienti di sesso femminile in età fertile che non stanno allattando, hanno un test di gravidanza negativo, non hanno intenzione di rimanere incinta durante il corso dello studio e stanno usando farmaci o dispositivi contraccettivi per prevenire la gravidanza durante la loro partecipazione allo studio
  • Disponibilità a collaborare con i requisiti dello studio, comprese le visite al sito dello studio ogni 2 mesi.

Criteri di esclusione:

  • La MG del soggetto sta rispondendo adeguatamente al trattamento immunosoppressivo convenzionale
  • Il soggetto non ha avuto precedenti prove con altri agenti immunosoppressori
  • Il soggetto ha una storia di broncopneumopatia cronica ostruttiva (BPCO)
  • Il soggetto è compromesso, incapace o incapace di completare le valutazioni relative allo studio
  • Il soggetto ha la presenza allo screening di qualsiasi malattia renale, epatica, ematologica, gastrointestinale, polmonare, cardiaca, neurologica o cerebrale grave, progressiva o incontrollata, correlata o meno alla MG che, a parere dello sperimentatore, potrebbe porre il soggetto a rischio inaccettabile per la partecipazione allo studio.
  • Il soggetto di sesso femminile ha una storia di screening del cancro al seno sospetta per malignità e in cui la possibilità di malignità non può essere ragionevolmente esclusa da ulteriori valutazioni cliniche, di laboratorio o di altro tipo diagnostiche
  • Il soggetto ha una storia di cancro negli ultimi 5 anni, diversi dai tumori delle cellule della pelle non melanoma curati mediante resezione locale o carcinoma in situ
  • Il soggetto attualmente abusa di droghe o alcol
  • Il soggetto ha prove di infezioni batteriche o virali attive o latenti, incluso il risultato positivo del test di laboratorio per malattie infettive (epatite B, epatite C o HIV)
  • Il soggetto ha una storia di infezione da herpes zoster o citomegalovirus (CMV) che si è risolta meno di 2 mesi prima della visita di screening
  • - Il soggetto ha ricevuto qualsiasi vaccino vivo entro 3 mesi dallo screening
  • - Il soggetto ha una storia di grave infezione batterica negli ultimi 3 mesi, a meno che non venga trattata e risolta con antibiotici; o, qualsiasi infezione batterica cronica
  • Il soggetto è a rischio di tubercolosi
  • Il soggetto presenta uno dei seguenti valori di laboratorio: Emoglobina < 8,5 g/dL; Globuli bianchi (WBC) < 3000 mm3; Piastrine < 100.000 mm3; Creatinina sierica > 2 volte il limite superiore della norma (ULN); Alanina aminotransferasi sierica (ALT) o aspartato aminotransferasi (AST) > 2x ULN
  • Il soggetto non è in grado o non vuole mantenere il programma settimanale di iniezioni
  • Il soggetto ha subito un cambiamento nei farmaci immunosoppressivi negli ultimi tre mesi prima dell'arruolamento.
  • Il soggetto ha una compromissione neurologica dovuta a una condizione diversa dalla MG, inclusa una storia di attacco ischemico transitorio nell'ultimo anno
  • Il soggetto ha assunto qualsiasi farmaco in studio sperimentale entro 28 giorni o cinque emivite dell'agente precedente, a seconda di quale sia maggiore, prima della somministrazione
  • Il soggetto ha avuto una precedente esposizione a Orencia (abatacept)
  • Il soggetto è un prigioniero o è incarcerato involontariamente
  • Il soggetto è detenuto forzatamente per il trattamento di una malattia psichiatrica o fisica
  • Il soggetto è giudicato attivamente suicida o a rischio di suicidio dall'investigatore

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Abatacept
125 mg di abatacept in 1 ml di soluzione somministrati una volta alla settimana mediante iniezione sottocutanea
Droga: Abatacept Iniezione
Somministrazione sottocutanea di abatacept
Altri nomi:
  • Orencia

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio composito soggettivo della gravità della miastenia grave (MG).
Lasso di tempo: 12 mesi
Il "Punteggio soggettivo della gravità della MG" è un punteggio composito di misurazioni soggettive della gravità della MG come progettato dal Dr. Daniel Drachman. L'investigatore valuterà ogni misura soggettiva su una scala da 0 (nessun danno) a 3 (grave danno). Il punteggio composito di queste misurazioni è stato determinato al basale e con incrementi di due mesi per 12 mesi. I domini che compongono il punteggio soggettivo sono: diplopia, ptosi, forza delle braccia, forza delle gambe, parola, voce, masticazione, deglutizione, respirazione e stato di salute generale. La variazione del punteggio soggettivo composito a 12 mesi rispetto al basale è uno degli esiti primari. I pazienti che mostrano un miglioramento dei sintomi della MG dovrebbero avere un punteggio inferiore a 12 mesi rispetto al basale.
12 mesi
Punteggio composito oggettivo della gravità della miastenia grave (MG).
Lasso di tempo: 12 mesi
Il "Punteggio oggettivo della gravità della MG" è un punteggio composito di misurazioni soggettive della gravità della MG come progettato dal Dr. Daniel Drachman. L'investigatore segnerà ogni misura oggettiva su una scala da 0 (nessun danno) a 3 (grave danno). Il punteggio composito di queste misurazioni è stato determinato al basale e con incrementi di due mesi per 12 mesi. I domini che compongono il punteggio obiettivo sono: Diplopia, Ptosi, Abduzione del braccio, Andatura, Orbicularis Oculi, Orbicularis Oris, Tongue, Slurp Test. La variazione del punteggio obiettivo composito a 12 mesi rispetto al basale è uno degli esiti primari. I pazienti che mostrano un miglioramento dei sintomi della MG dovrebbero avere un punteggio inferiore a 12 mesi rispetto al basale.
12 mesi
Forza muscolare (dinamometria)
Lasso di tempo: 12 mesi
La forza muscolare in 11 gruppi muscolari sarà misurata mediante dinamometria manuale al basale e con incrementi di due mesi per 12 mesi. La variazione della forza muscolare (in libbre) a 12 mesi rispetto al basale è uno degli esiti primari. I pazienti che mostrano un miglioramento dei sintomi della MG dovrebbero mostrare un aumento della forza muscolare a 12 mesi rispetto al basale.
12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio composito di miastenia grave (MGC)
Lasso di tempo: 12 mesi
La scala Myasthenia Gravis Composite (MGC) consiste in elementi di test che misurano sintomi e segni di MG, con opzioni di risposta ponderate. I domini inclusi nell'MGC sono: ptosi, visione doppia, chiusura degli occhi, conversazione, masticazione, deglutizione, respirazione, forza del collo, abduzione della spalla e flessione dell'anca. Ogni dominio è valutato dallo Sperimentatore su una scala ponderata tra 0 (nessun danno) e 6 (grave danno). I pazienti che mostrano un miglioramento dei sintomi della MG dovrebbero avere un punteggio inferiore a 12 mesi rispetto al basale.
12 mesi
Miastenia Gravis Quality of Life-15 (MG QOL15) Punteggio
Lasso di tempo: 12 mesi
L'MG-QOL15 è una breve indagine, completata dal paziente, che ha lo scopo di valutare alcuni aspetti della "qualità della vita" legati alla miastenia grave. Ai pazienti vengono fornite 15 affermazioni che si riferiscono alla loro qualità di vita e viene loro chiesto di scegliere quanto spesso tale affermazione si applica a loro (Per niente, Un po', Un po', Abbastanza, Molto). Alle loro risposte viene assegnato un punteggio da 0 (per niente) a 4 (molto). I pazienti che mostrano un miglioramento della qualità della vita in relazione ai sintomi della MG dovrebbero avere un punteggio inferiore a 12 mesi rispetto al basale.
12 mesi
Concentrazioni anticorpali del recettore dell'acetilcolina (AChR) o della chinasi muscolo-specifica (MuSK)
Lasso di tempo: 12 mesi
Per i pazienti con test anticorpali AChR o MuSK positivi, la variazione della concentrazione anticorpale sarà un risultato secondario. I pazienti con MG saranno positivi solo per uno di questi anticorpi. Il miglioramento si osserva spesso con una riduzione del titolo > 50%, pertanto i pazienti che mostrano un miglioramento dei sintomi della MG dovrebbero mostrare una riduzione dei livelli anticorpali a 12 mesi rispetto al basale.
12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Johns Hopkins University

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Bristol-Myers Squibb

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Daniel Drachman, MD, Johns Hopkins University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
12 aprile 2017

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
15 luglio 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
15 luglio 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
17 febbraio 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
17 febbraio 2017

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
23 febbraio 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
22 novembre 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
20 novembre 2019

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 novembre 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • IRB00100059

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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