Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Próba leku Orencia u pacjentów z miastenią

20 listopada 2019 zaktualizowane przez: Johns Hopkins University

Badanie pilotażowe leku Orencia u pacjentów z myasthenia gravis niewystarczająco reagujących na konwencjonalną immunoterapię

To badanie pilotażowe jest przeprowadzane w celu sprawdzenia, czy lek abatacept (Orencia ®) będzie pomocny w leczeniu pacjentów z myasthenia gravis (MG), którzy nie reagują zadowalająco na inne leki stosowane w celu osłabienia układu odpornościowego. Abatacept odniósł sukces w leczeniu doświadczalnego MG u zwierząt laboratoryjnych, a to badanie ma na celu określenie jego skuteczności u pacjentów z MG.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

6

Faza

  • Wczesna faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Johns Hopkins University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat do 85 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Zdolny do zrozumienia i chętny do podpisania formularza świadomej zgody (ICF)
  • Mężczyzna lub kobieta w wieku od 16 do 85 lat
  • Rozpoznanie ZDECYDOWANEJ miastenii
  • Historia niewystarczającej odpowiedzi na konwencjonalne leczenie MG
  • Wyniki badań laboratoryjnych mieszczące się w normalnym zakresie lub, jeśli wykraczają poza normalny zakres, uznane przez badacza za nieistotne klinicznie
  • Pacjentki w wieku rozrodczym, które nie karmią piersią, mają negatywny wynik testu ciążowego, nie zamierzają zajść w ciążę w trakcie badania i stosują środki antykoncepcyjne lub urządzenia zapobiegające ciąży podczas udziału w badaniu
  • Gotowość do współpracy w zakresie wymagań dotyczących badania, w tym wizyt w ośrodku badawczym co 2 miesiące.

Kryteria wyłączenia:

  • MG podmiotu odpowiednio reaguje na konwencjonalne leczenie immunosupresyjne
  • Tester nie miał wcześniej żadnej próby z innymi środkami immunosupresyjnymi
  • Podmiot ma historię przewlekłej obturacyjnej choroby płuc (POChP)
  • Uczestnik jest upośledzony, niesprawny lub niezdolny do przeprowadzania ocen związanych z badaniem
  • Podczas badania przesiewowego u pacjenta wykryto jakąkolwiek ciężką, postępującą lub niekontrolowaną chorobę nerek, wątroby, hematologiczną, żołądkowo-jelitową, płucną, sercową, neurologiczną lub mózgową, niezależnie od tego, czy jest ona związana z MG, która w opinii badacza może postawić pacjenta w niedopuszczalne ryzyko udziału w badaniu.
  • Pacjentka ma historię badań przesiewowych w kierunku raka piersi, u których istnieje podejrzenie złośliwości i u której nie można rozsądnie wykluczyć możliwości wystąpienia nowotworu za pomocą dodatkowych ocen klinicznych, laboratoryjnych lub innych ocen diagnostycznych
  • Pacjent ma raka w ciągu ostatnich 5 lat, inny niż nieczerniakowy rak komórek skóry wyleczony przez miejscową resekcję lub rak in situ
  • Podmiot obecnie nadużywa narkotyków lub alkoholu
  • Podmiot ma dowody czynnej lub utajonej infekcji bakteryjnej lub wirusowej, w tym pozytywny wynik testu laboratoryjnego na chorobę zakaźną (zapalenie wątroby typu B, zapalenie wątroby typu C lub HIV)
  • Pacjent ma historię zakażenia wirusem półpaśca lub cytomegalii (CMV), które ustąpiło mniej niż 2 miesiące przed wizytą przesiewową
  • Pacjent otrzymał jakąkolwiek żywą szczepionkę w ciągu 3 miesięcy od badania przesiewowego
  • Pacjent ma historię poważnej infekcji bakteryjnej w ciągu ostatnich 3 miesięcy, chyba że jest leczona i ustąpiła za pomocą antybiotyków; lub jakakolwiek przewlekła infekcja bakteryjna
  • Testerowi grozi gruźlica
  • Podmiot ma którekolwiek z następujących wartości laboratoryjnych: Hemoglobina < 8,5 g/dL; krwinki białe (WBC) < 3000 mm3; płytki krwi < 100 000 mm3; kreatynina w surowicy > 2x górna granica normy (GGN); Aminotransferaza alaninowa (ALT) lub aminotransferaza asparaginianowa (AST) w surowicy > 2x GGN
  • Podmiot nie jest w stanie lub nie chce przestrzegać tygodniowego harmonogramu wstrzyknięć
  • Pacjent przeszedł zmianę leków immunosupresyjnych w ciągu ostatnich trzech miesięcy przed włączeniem.
  • Podmiot ma zaburzenia neurologiczne spowodowane stanem innym niż MG, w tym przemijający atak niedokrwienny w wywiadzie w ciągu ostatniego roku
  • Uczestnik przyjął dowolny badany lek w ciągu 28 dni lub pięciu okresów półtrwania wcześniejszego środka, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy, przed podaniem dawki
  • Podmiot miał wcześniej kontakt z Orencia (abatacept)
  • Podmiot jest więźniem lub jest niedobrowolnie osadzony w więzieniu
  • Podmiot jest przymusowo przetrzymywany w celu leczenia choroby psychicznej lub fizycznej
  • Badacz ocenia, że ​​badany ma skłonności samobójcze lub ryzyko samobójstwa

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Abatacept
125 mg abataceptu w 1 ml roztworu podawane raz w tygodniu we wstrzyknięciu podskórnym
Lek: Wstrzyknięcie abataceptu
Podskórne podanie abataceptu
Inne nazwy:
  • Orencja

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Subiektywna złożona ocena ciężkości miastenii (MG).
Ramy czasowe: 12 miesięcy
„Subjekcyjna ocena ciężkości MG” to złożona ocena subiektywnych pomiarów ciężkości MG, zaprojektowana przez dr Daniela Drachmana. Badacz oceni każdą subiektywną miarę w skali od 0 (brak upośledzenia) do 3 (poważne upośledzenie). Złożony wynik tych pomiarów określony na początku badania i w odstępach dwumiesięcznych przez 12 miesięcy. Dziedziny składające się na subiektywny wynik to: podwójne widzenie, opadanie powiek, siła ramion, siła nóg, mowa, głos, żucie, połykanie, oddychanie i ogólny stan zdrowia. Zmiana złożonego wyniku subiektywnego po 12 miesiącach w porównaniu z wartością wyjściową jest jednym z głównych wyników. Pacjenci wykazujący poprawę objawów MG powinni mieć niższy wynik po 12 miesiącach w porównaniu z wartością wyjściową.
12 miesięcy
Obiektywna złożona ocena ciężkości miastenii (MG).
Ramy czasowe: 12 miesięcy
„Objective Score of MG Severity” to złożona ocena subiektywnych pomiarów ciężkości MG, zaprojektowana przez dr Daniela Drachmana. Badacz oceni każdą obiektywną miarę w skali od 0 (brak upośledzenia) do 3 (poważne upośledzenie). Złożony wynik tych pomiarów określony na początku badania i w odstępach dwumiesięcznych przez 12 miesięcy. Dziedziny składające się na wynik obiektywny to: podwójne widzenie, opadanie powieki, odwodzenie ramienia, chód, orbicularis Oculi, Orbicularis Oris, język, test siorbania. Zmiana złożonego obiektywnego wyniku po 12 miesiącach w porównaniu z wartością wyjściową jest jednym z głównych wyników. Pacjenci wykazujący poprawę objawów MG powinni mieć niższy wynik po 12 miesiącach w porównaniu z wartością wyjściową.
12 miesięcy
Siła mięśni (dynamika)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Siła mięśniowa w 11 grupach mięśniowych będzie mierzona za pomocą ręcznej dynamometrii na początku badania oraz w odstępach dwumiesięcznych przez 12 miesięcy. Zmiana siły mięśni (w funtach) po 12 miesiącach w porównaniu z wartością wyjściową jest jednym z głównych wyników. Pacjenci wykazujący poprawę objawów MG powinni wykazywać zwiększoną siłę mięśni po 12 miesiącach w porównaniu z wartością wyjściową.
12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Myasthenia Gravis Composite Score (MGC)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Skala Myasthenia Gravis Composite (MGC) składa się z elementów testowych, które mierzą objawy przedmiotowe i podmiotowe MG, z ważonymi opcjami odpowiedzi. Dziedziny zawarte w MGC to: opadanie powiek, podwójne widzenie, zamykanie oczu, mówienie, żucie, połykanie, oddychanie, siła szyi, odwodzenie ramion i zgięcie bioder. Każda domena jest oceniana przez Badacza na skali ważonej od 0 (brak upośledzenia) do 6 (poważne upośledzenie). Pacjenci wykazujący poprawę objawów MG powinni mieć niższy wynik po 12 miesiącach w porównaniu z wartością wyjściową.
12 miesięcy
Myasthenia Gravis Ocena jakości życia-15 (MG QOL15).
Ramy czasowe: 12 miesięcy
MG-QOL15 to krótka ankieta wypełniana przez pacjenta, która ma na celu ocenę niektórych aspektów „jakości życia” związanych z myasthenia gravis. Pacjenci otrzymują 15 stwierdzeń, które odnoszą się do ich jakości życia i są proszeni o wybranie, jak często to stwierdzenie ich dotyczy (wcale, trochę, trochę, trochę, bardzo dużo). Ich odpowiedziom przypisywana jest ocena od 0 (wcale) do 4 (bardzo). Pacjenci wykazujący poprawę jakości życia związaną z objawami MG powinni mieć niższy wynik po 12 miesiącach w porównaniu z wartością wyjściową.
12 miesięcy
Stężenie przeciwciał przeciwko receptorowi acetylocholiny (AChR) lub kinazie swoistej dla mięśni (MuSK)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
W przypadku pacjentów z dodatnim wynikiem testu na przeciwciała AChR lub MuSK zmiana stężenia przeciwciał będzie wynikiem drugorzędnym. Pacjenci z MG będą dodatnie tylko dla jednego z tych przeciwciał. Poprawę często obserwuje się przy redukcji miana > 50%, dlatego u pacjentów, u których wystąpiła poprawa w zakresie objawów MG, po 12 miesiącach w porównaniu z wartościami wyjściowymi powinno wystąpić zmniejszenie poziomu przeciwciał.
12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Johns Hopkins University

Współpracownicy

Bristol-Myers Squibb

Śledczy

  • Główny śledczy: Daniel Drachman, MD, Johns Hopkins University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

12 kwietnia 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

15 lipca 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

15 lipca 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 lutego 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 lutego 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

23 lutego 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

22 listopada 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 listopada 2019

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • IRB00100059

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Myasthenia Gravis

Badania kliniczne na Wstrzyknięcie abataceptu

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Suriname

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj