Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena farmakokinetyki diacereiny i reiny po maksymalnym zastosowaniu u pacjentów z pęcherzowym oddzielaniem się naskórka (EB)

4 lutego 2020 zaktualizowane przez: Castle Creek Pharmaceuticals, LLC

Wieloośrodkowe badanie oceniające farmakokinetykę diacereiny i reiny oraz bezpieczeństwo diacereiny po maksymalnym zastosowaniu, miejscowe podawanie CCP-020 (1% maść diacereiny) pacjentom z pęcherzowym oddzielaniem się naskórka (EB)

Badanie farmakokinetyczne (PK) z udziałem 16-20 pacjentów z EB, które zostaną przydzielone do dwóch kohort. Kohorta 1 obejmująca 8-10 osób (w wieku 12 lat i starszych); Kohorta 2 obejmująca 8-10 osób (w wieku od 6 miesięcy do 11 lat włącznie). Kohorta 2 obejmowała tylko osoby w wieku 4 lat i starsze. Seryjne pobieranie próbek krwi PK w dniach 1 i 10. Analizy przeprowadzono w celu określenia stężeń diacereiny i reiny.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Było to jednookresowe badanie otwarte, które obejmowało pacjentów z EB, w tym niemowlęta/dzieci (w wieku od 6 miesięcy do 11 lat włącznie) oraz młodzież/dorosłych (w wieku 12 lat i starszych). Badanie obejmowało 2 kohorty.

Kohorta 1 miała obejmować młodzież/dorosłych pacjentów z EB (w wieku 12 lat i starszych);

Kohorta 2 miała obejmować niemowlęta/dzieci z EB (w wieku od 4 do 11 lat włącznie).

W przypadku obu kohort badanie miało na celu włączenie pacjentów z pęcherzowym oddzielaniem się naskórka (EBS), dystroficznym pęcherzowym oddzielaniem się naskórka (DEB) i pęcherzowym oddzielaniem się naskórka (JEB) ze zmianami obejmującymi >/= 2% BSA. Obszar zastosowania diacereiny wynosił >/=5% BSA i obejmował skórę uszkodzoną i nieuszkodzoną (jeśli zmiany stanowiły

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

11

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Stanford School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60654
        • Northwestern University Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
        • UNC Dermatology

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

4 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Wiek co najmniej 12 lat (kohorta 1) lub od co najmniej 6 miesięcy do 11 lat włącznie (kohorta 2) w momencie badania przesiewowego. Tylko dla USA: w wieku od co najmniej 4 do 11 lat włącznie (kohorta 2)
  • Uczestnik musi ważyć co najmniej 9 kg (19,8 funta) podczas badania przesiewowego.
  • Podmiot ma udokumentowaną mutację genetyczną zgodną z EB.
  • Podmiot ma zmiany EB na ≥ 2% powierzchni ciała (BSA), a zmiany EB występują w następujących obszarach ciała: a. Zlokalizowane: okolice podeszwowe i/lub dłoniowe, b. Uogólnione: ramiona, nogi, tułów, dłonie i stopy.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Podmiot ma zainfekowane zmiany EB, w których zostanie zastosowany lek
  • Pacjent stosował jakikolwiek produkt zawierający diacereinę w ciągu 1 miesiąca przed Wizytą 1
  • Pacjent stosował systemową immunoterapię lub chemioterapię cytotoksyczną w ciągu 60 dni przed dawkowaniem.
  • Pacjent stosował ogólnoustrojową terapię sterydową lub stosował miejscową terapię sterydową na zmiany EB w obszarze aplikacji w ciągu 14 dni przed podaniem dawki
  • Uczestnik brał udział w badaniu eksperymentalnego leku, w którym podanie badanego leku miało miejsce w ciągu 30 dni przed dawkowaniem

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Inny
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta 1 (młodzież, dorośli)
Młodzież i dorośli chorzy na EB (w wieku 12 lat i starsi) otrzymywali diacereinę w postaci 1% maści codziennie przez 10 dni.
Lek: Diacereina 1% Maść
Diacereina 1% Maść do stosowania miejscowego
Inne nazwy:
  • CCP-020
Eksperymentalny: Kohorta 2 (dzieci)
Dzieci z EB (w wieku od 4 do 11 lat włącznie) otrzymywały diacereinę 1% w maści codziennie przez 10 dni.
Lek: Diacereina 1% Maść
Diacereina 1% Maść do stosowania miejscowego
Inne nazwy:
  • CCP-020

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wykrywalne stężenia diacereiny i reiny w osoczu
Ramy czasowe: Dni 1-10, w wybranych punktach czasowych według protokołu

Przeprowadzono analizy bioanalityczne w celu określenia poziomów stężeń diacereiny i reiny w osoczu przy użyciu zwalidowanych metod bioanalitycznych.

W przypadku Kohorty 1 próbki krwi pobrano przed podaniem dawki i 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 i 8 godzin po podaniu dawki.

W przypadku kohorty 2 próbki krwi pobrano przed podaniem dawki i 1, 2, 4, 6 i 8 godzin po podaniu dawki.

Minimalne próbki PK pobierano w dowolnych 2 dostępnych dniach od dnia 3 do dnia 9 tylko dla Kohorty 1.

Statystyki podsumowujące dla każdego zaplanowanego czasu były zgłaszane tylko wtedy, gdy co najmniej 50% pacjentów miało wymierne stężenia.
Dni 1-10, w wybranych punktach czasowych według protokołu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Castle Creek Pharmaceuticals, LLC

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Mary Spellman, Castle Creek Pharmaceuticals, LLC

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

18 maja 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

31 stycznia 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

14 lutego 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 marca 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 marca 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

21 marca 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

10 lutego 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 lutego 2020

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CCP-020-101

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystroficzne pęcherzowe oddzielanie się naskórka

Badania kliniczne na Diacereina 1% Maść

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Suriname

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj