Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Korzyści i zadowolenie związane z leczeniem u pacjentów Fabry'ego. Wgląd w oczekiwania i preferencje pacjentów

22 maja 2024 zaktualizowane przez: Amicus Therapeutics France SAS

Korzyści i zadowolenie związane z leczeniem u pacjentów Fabry'ego. Wgląd w oczekiwania i preferencje pacjentów (SATIS-Fab)

We wspólnym procesie decyzyjnym pacjenci powinni wyrazić lekarzowi swoje oczekiwania i preferencje dotyczące leczenia. Z inicjatywy firmy Amicus powstał specjalny kwestionariusz adresujący potrzeby i oczekiwania pacjentów Fabry. Ponadto kwestionariusz ten ocenia również korzyści z leczenia z perspektywy pacjenta. Do tej pory nic nie wiadomo na temat oczekiwań pacjentów, potencjalnego grupowania pacjentów pod kątem ich oczekiwań i oceny korzyści leczenia z perspektywy pacjentów.

Cele badania są zróżnicowane w zależności od fazy badania (włączenie i kontynuacja). Podczas włączania głównym celem jest grupowanie pacjentów zgodnie z ich potrzebami i oczekiwaniami dotyczącymi leczenia. Podczas obserwacji nadrzędnym celem jest ocena korzyści z leczenia w stosunku do potrzeb i oczekiwań pacjentów.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Prospektywne, podłużne, nieporównawcze, otwarte, wieloośrodkowe, nieinterwencyjne badanie kohortowe. Decyzja o leczeniu pacjenta powinna być podjęta niezależnie od udziału pacjenta w badaniu.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

69

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Angers, Francja, 49000
        • CHU d'Angers
      • Bordeaux, Francja, 33000
        • CHU Pellegrin
      • Caen, Francja, 14033
        • Hôpital Côte de Nacre
      • Dijon, Francja, 21000
        • CHU de DIJON
      • Lille, Francja, 59037
        • CHRU de Lille
      • Lyon, Francja, 69000
        • Hôpital Femme Mère Enfant
      • Marseille, Francja, 13000
        • Hôpital de la Conception
      • Nantes, Francja, 44000
        • CHU de Nantes
      • Paris, Francja
        • Groupe Hospitalier Diaconesses Croix Saint-Simon
      • Paris, Francja, 75000
        • Hopital Tenon
      • Rennes, Francja, 35000
        • CHU de Rennes
      • Rouen, Francja, 76100
        • CHU de ROUEN
      • Strasbourg, Francja, 67000
        • CHU de Strasbourg
      • Toulouse, Francja, 31000
        • CHU de Toulouse
      • Tours, Francja, 37000
        • CHU de Tours

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci zostaną zgrupowani przed i po analizie głównych składników (PCA) na PNQ. Obserwacje będą grupowane metodą Warda. Liczba klastrów zostanie wybrana z wykorzystaniem kryteriów Kolińskiego. Charakterystyka pacjentów zostanie opisana przez skupienie.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci w wieku ≥ 16 lat
  • Zdiagnozowano chorobę Fabry'ego
  • Z podatną mutacją
  • Decyzja lekarza o rozpoczęciu lub kontynuacji ERT lub migalastatu
  • Podpisany formularz braku sprzeciwu do udziału w badaniu

Kryteria wyłączenia:

- Jednoczesny udział pacjentów w interwencyjnym badaniu klinicznym (badanie interwencyjne kategorii 1 lub badanie interwencyjne kategorii 2 zgodnie z klasyfikacją prawa Jardé we Francji)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Cała kohorta
Cała kohorta zostanie podzielona na klastry zgodnie z oczekiwaniami pacjentów i preferencjami dotyczącymi ich leczenia
Behawioralne: Nieinterwencyjna charakterystyka oczekiwań i preferencji pacjentów dotyczących ich leczenia
Pacjenci zostaną grupowani przed i po analizie głównych składowych (PCA) w Kwestionariuszu Potrzeb Pacjenta (PNQ). Obserwacje będą grupowane metodą Warda. Dobór liczby klastrów będzie oparty na kryteriach Kolińskiego. Charakterystyka pacjentów zostanie opisana klastrami.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Homogeniczne skupienia pacjentów według ich potrzeb i oczekiwań wobec otrzymanego leczenia.
Ramy czasowe: Linia bazowa
Liczba klastrów zostanie określona metodą klasyfikacji nienadzorowanej.
Linia bazowa
Korzyści z leczenia, obliczone na podstawie wskaźnika korzyści dla pacjentów (PBI), w odniesieniu do potrzeb pacjentów i oczekiwań wobec ich konkretnego leczenia.
Ramy czasowe: 12 miesięcy

Wskaźnik korzyści dla pacjentów (PBI): statystyki opisowe. PBI zostanie obliczone w odniesieniu do PNQ zmierzonego podczas poprzedniej wizyty

Odsetek pacjentów z PBI ≥ 1 zostanie opisany za pomocą dwustronnego 95% przedziału ufności.
12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Amicus Therapeutics France SAS

Śledczy

  • Główny śledczy: Olivier Lidove, MD, Groupe Hospitalier Diaconesses Croix Saint-Simon

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

4 kwietnia 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 stycznia 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

30 stycznia 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 czerwca 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

31 lipca 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

2 sierpnia 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

23 maja 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 maja 2024

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SATIS-Fab

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Fabry'ego

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Malawi

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj