Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Korzyści i zadowolenie związane z leczeniem u pacjentów Fabry'ego. Wgląd w oczekiwania i preferencje pacjentów

26 lipca 2022 zaktualizowane przez: Amicus Therapeutics France SAS

Korzyści i zadowolenie związane z leczeniem u pacjentów Fabry'ego. Wgląd w oczekiwania i preferencje pacjentów (SATIS-Fab)

We wspólnym procesie decyzyjnym pacjenci powinni wyrazić lekarzowi swoje oczekiwania i preferencje dotyczące leczenia. Z inicjatywy firmy Amicus powstał specjalny kwestionariusz adresujący potrzeby i oczekiwania pacjentów Fabry. Ponadto kwestionariusz ten ocenia również korzyści z leczenia z perspektywy pacjenta. Do tej pory nic nie wiadomo na temat oczekiwań pacjentów, potencjalnego grupowania pacjentów pod kątem ich oczekiwań i oceny korzyści leczenia z perspektywy pacjentów.

Cele badania są zróżnicowane w zależności od fazy badania (włączenie i kontynuacja). Podczas włączania głównym celem jest grupowanie pacjentów zgodnie z ich potrzebami i oczekiwaniami dotyczącymi leczenia. Podczas obserwacji nadrzędnym celem jest ocena korzyści z leczenia w stosunku do potrzeb i oczekiwań pacjentów.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Prospektywne, podłużne, nieporównawcze, otwarte, wieloośrodkowe, nieinterwencyjne badanie kohortowe. Decyzja o leczeniu pacjenta powinna być podjęta niezależnie od udziału pacjenta w badaniu.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

69

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Angers, Francja, 49000
        • Chu Angers
      • Bordeaux, Francja, 33000
        • CHU Pellegrin
      • Caen, Francja, 14033
        • Hôpital Côte de Nacre
      • Dijon, Francja, 21000
        • CHU Dijon
      • Lille, Francja, 59037
        • CHRU de Lille
      • Lyon, Francja, 69000
        • Hôpital Femme Mère Enfant
      • Marseille, Francja, 13000
        • Hôpital de la Conception
      • Nantes, Francja, 44000
        • CHU Nantes
      • Paris, Francja
        • Groupe Hospitalier Diaconesses Croix Saint-Simon
      • Paris, Francja, 75000
        • Tenon
      • Rennes, Francja, 35000
        • CHU Rennes
      • Rouen, Francja, 76100
        • CHU Rouen
      • Strasbourg, Francja, 67000
        • CHU Strasbourg
      • Toulouse, Francja, 31000
        • CHU Toulouse
      • Tours, Francja, 37000
        • Chu Tours

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci zostaną zgrupowani przed i po analizie głównych składników (PCA) na PNQ. Obserwacje będą grupowane metodą Warda. Liczba klastrów zostanie wybrana z wykorzystaniem kryteriów Kolińskiego. Charakterystyka pacjentów zostanie opisana przez skupienie.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci w wieku ≥ 16 lat
  • Zdiagnozowano chorobę Fabry'ego
  • Z podatną mutacją
  • Decyzja lekarza o rozpoczęciu lub kontynuacji ERT lub migalastatu
  • Podpisany formularz braku sprzeciwu do udziału w badaniu

Kryteria wyłączenia:

- Jednoczesny udział pacjentów w interwencyjnym badaniu klinicznym (badanie interwencyjne kategorii 1 lub badanie interwencyjne kategorii 2 zgodnie z klasyfikacją prawa Jardé we Francji)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Cała kohorta
Cała kohorta zostanie podzielona na klastry zgodnie z oczekiwaniami pacjentów i preferencjami dotyczącymi ich leczenia
Behawioralne: Charakterystyka oczekiwań i preferencji pacjentów w zakresie ich leczenia
Pacjenci zostaną zgrupowani przed i po analizie głównych składników (PCA) na PNQ. Obserwacje będą grupowane metodą Warda. Liczba klastrów zostanie wybrana z wykorzystaniem kryteriów Kolińskiego. Charakterystyka pacjentów zostanie opisana przez skupienie.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Homogeniczne skupienia pacjentów według ich potrzeb i oczekiwań wobec otrzymanego leczenia.
Ramy czasowe: Linia bazowa
Liczba klastrów zostanie określona metodą klasyfikacji nienadzorowanej.
Linia bazowa
Oceń korzyści z leczenia w odniesieniu do potrzeb i oczekiwań pacjentów w stosunku do konkretnego leczenia.
Ramy czasowe: 12 miesięcy

Indeks korzyści dla pacjentów (PBI): statystyki opisowe. PBI zostanie obliczony w odniesieniu do PNQ zmierzonego podczas poprzedniej wizyty

Odsetek pacjentów z PBI ≥ 1 zostanie opisany za pomocą dwustronnego 95% przedziału ufności.
12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Amicus Therapeutics France SAS

Śledczy

  • Główny śledczy: Olivier Lidove, MD, Groupe Hospitalier Diaconesses Croix Saint-Simon

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

1 marca 2019

Zakończenie podstawowe (OCZEKIWANY)

1 listopada 2022

Ukończenie studiów (OCZEKIWANY)

1 lutego 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 czerwca 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

31 lipca 2019

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

2 sierpnia 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

27 lipca 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 lipca 2022

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SATIS-Fab

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Fabry'ego

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Bahamas

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj