Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena bezpieczeństwa i skuteczności reaktywowanych autologicznych hematopoetycznych komórek macierzystych reaktywowanych γ-globiną

4 stycznia 2024 zaktualizowane przez: Bioray Laboratories

Otwarta próba oceniająca bezpieczeństwo i skuteczność leczenia reaktywowanymi autologicznymi krwiotwórczymi komórkami macierzystymi γ-globiny u pacjentów z β-talasemią major

Jest to nierandomizowane, otwarte badanie fazy 1/2 z pojedynczą dawką z udziałem maksymalnie 12 uczestników z talasemią β typu major. Badanie to ma na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności leczenia reaktywowanym autologicznym pniem hematopoetycznym reaktywowanym gamma-globiną komórek u pacjentów z β-talasemią major.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Autologiczne hematopoetyczne komórki macierzyste reaktywowane γ-globiną zostaną wyprodukowane przy użyciu systemu edycji genów Crispr/Cas9. Udział podmiotu w tym badaniu wyniesie 1 rok. Pacjenci, którzy włączą się do tego badania, zostaną poproszeni o udział w kolejnym długoterminowym badaniu kontrolnym, które będzie monitorować bezpieczeństwo i skuteczność leczenia, które otrzymują przez okres do 15 lat po przeszczepie.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
6

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Chiny, 200241
        • Shanghai Bioray Laboratories Inc.

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

5 lat do 15 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • W pełni zrozumieć i dobrowolnie podpisać świadomą zgodę. 5-15 lat. Co najmniej jeden opiekun prawny i/lub Podmioty do podpisania świadomej zgody.
  • Klinicznie zdiagnozowana jako β-talasemia major, fenotypy obejmujące genotyp β0β0, β+β0, βEβ0.
  • Osoby bez uczucia z EBV, HIV, CMV, TP, HAV, HBV i HCV.
  • Stan ciała pacjentów kwalifikujących się do autologicznego przeszczepu komórek macierzystych.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci kwalifikujący się do allogenicznego przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych i mający dostępnego w pełni dopasowanego spokrewnionego dawcę.
  • Aktywna infekcja bakteryjna, wirusowa lub grzybicza.
  • Leczony erytropoetyną przed 3 miesiącami.
  • Najbliższy członek rodziny z jakimkolwiek znanym nowotworem hematologicznym.
  • Osoby z ciężkimi zaburzeniami psychicznymi niezdolne do współpracy.
  • Niedawno zdiagnozowano malarię.
  • Historia złożonej choroby autoimmunologicznej.
  • Trwała aktywność aminotransferazy asparaginianowej (AST), transaminazy alaninowej (ALT) lub stężenie bilirubiny całkowitej >3 razy powyżej górnej granicy normy (GGN).
  • Pacjenci z ciężkimi chorobami serca, płuc i nerek.
  • Przy poważnym obciążeniu żelazem ferrytyna w surowicy >5000 mg/ml.
  • Każdy inny stan, który uniemożliwiłby pacjentowi kwalifikację do HSCT, określony przez lekarza prowadzącego transplantologa lub badacza.
  • Pacjenci, którzy otrzymują leczenie w ramach innego badania klinicznego lub otrzymali inną terapię genową.
  • Podmioty lub opiekunowie opierali się wskazówkom lekarza prowadzącego.
  • Pacjenci, których badacze uznają za nieodpowiednich do udziału w tym badaniu klinicznym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Autologiczne hematopoetyczne komórki macierzyste reaktywowane przez γ-globinę
każdy pacjent przyjmie jedną dawkę autologicznych hematopoetycznych komórek macierzystych reaktywowanych γ-globiną
Biologiczny: Autologiczne hematopoetyczne komórki macierzyste reaktywowane przez γ-globinę
edytowane genowo autologiczne krwiotwórcze komórki macierzyste z ekspresją γ-globiny

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena bezpieczeństwa autologicznych hematopoetycznych komórek macierzystych reaktywowanych γ-globiną
Ramy czasowe: do 24 miesięcy po przeszczepie
Odsetek pacjentów z wszczepem; Ogólne przetrwanie.
do 24 miesięcy po przeszczepie
Częstość występowania i ciężkość zdarzeń niepożądanych jako miara bezpieczeństwa i tolerancji. Zdarzenia niepożądane oceniane zgodnie z kryteriami NCI-CTCAE v5.0
Ramy czasowe: do 24 miesięcy po przeszczepie
Częstość występowania AE i SAE po przeszczepie
do 24 miesięcy po przeszczepie

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena skuteczności autologicznych hematopoetycznych komórek macierzystych reaktywowanych γ-globiną
Ramy czasowe: do 24 miesięcy po przeszczepie
Odsetek osób uniezależniających się od transfuzji przez co najmniej 6 miesięcy (TI6); Odsetek osób, które osiągnęły TI12; Odsetek alleli z zamierzoną modyfikacją genetyczną w komórkach szpiku kostnego; Zmiana całkowitego stężenia hemoglobiny; Zmiana w stosunku do wartości początkowej w rocznej częstotliwości i objętości przetoczeń koncentratu krwinek czerwonych.
do 24 miesięcy po przeszczepie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Bioray Laboratories

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Xiangya Hospital of Central South University
The 923rd Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Bin Fu, Prof., Xiangya Hospital Central University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 października 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
15 października 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
27 listopada 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
23 grudnia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
24 grudnia 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
26 grudnia 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
5 stycznia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
4 stycznia 2024

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 stycznia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 2019-BRL-00CH1

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Indywidualne dane uczestnika (IPD), które leżą u podstaw wyników przedstawionych w opublikowanym artykule, zostaną udostępnione po uprzedniej deidentyfikacji (tekst, tabele, ryciny i załączniki). Inne dostępne dokumenty obejmują protokół badania.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Udostępnianie IPD rozpocznie się po 6 miesiącach i zakończy po 36 miesiącach od publikacji artykułu.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

IPD zostanie udostępniony badaczom w celu indywidualnej metaanalizy danych, po zatwierdzeniu proponowanego wykorzystania danych przez niezależną komisję rewizyjną. Propozycje należy kierować na adres yxwu@bio.ecnu.edu.cn i fu.bin@csu.edu.cn. Aby uzyskać dostęp, osoby żądające danych będą musiały podpisać umowę o dostępie do danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami