Valutazione della sicurezza e dell'efficacia delle cellule staminali ematopoietiche autologhe riattivate con γ-globina

Criterio di inclusione:

• Comprendere appieno e firmare volontariamente il consenso informato. 5-15 anni. Almeno un tutore legale e/o Soggetti per firmare il consenso informato.
• Clinicamente diagnosticato come β-talassemia major, fenotipi inclusi genotipo β0β0, β+β0,βEβ0.
• Soggetti non affetti da EBV, HIV, CMV, TP, HAV, HBV e HCV.
• Condizione corporea dei soggetti idonea al trapianto di cellule staminali autologhe.

Criteri di esclusione:

• Soggetti accettabili per il trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche e hanno un donatore correlato completamente compatibile disponibile.
• Infezione batterica, virale o fungina attiva.
• Trattata con eritropoietina prima di 3 mesi.
• Membro diretto della famiglia con qualsiasi tumore ematologico noto.
• Soggetti con gravi disturbi psichiatrici per essere incapaci di collaborare.
• Recentemente diagnosticata come malaria.
• Storia di malattia autoimmune complessa.
• Persistente aspartato transaminasi (AST), alanina transaminasi (ALT) o valore di bilirubina totale >3 volte il limite superiore della norma (ULN).
• Soggetti con gravi malattie cardiache, polmonari e renali.
• Con grave sovraccarico di ferro, ferritina sierica >5000 mg/ml.
• Qualsiasi altra condizione che renderebbe il soggetto non idoneo per l'HSCT, come stabilito dal medico che si occupa del trapianto o dallo sperimentatore.
• Soggetti che stanno ricevendo un trattamento da un altro studio clinico o che hanno ricevuto un'altra terapia genica.
• Soggetti o tutori avevano resistito alla guida del medico curante.
• - Soggetti che i ricercatori non ritengono appropriati per la partecipazione a questo studio clinico.