Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena bezpieczeństwa i skuteczności reaktywowanych autologicznych hematopoetycznych komórek macierzystych reaktywowanych γ-globiną

4 stycznia 2024 zaktualizowane przez: Bioray Laboratories

Otwarta próba oceniająca bezpieczeństwo i skuteczność leczenia reaktywowanymi autologicznymi krwiotwórczymi komórkami macierzystymi γ-globiny u pacjentów z β-talasemią major

Jest to nierandomizowane, otwarte badanie fazy 1/2 z pojedynczą dawką z udziałem maksymalnie 12 uczestników z talasemią β typu major. Badanie to ma na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności leczenia reaktywowanym autologicznym pniem hematopoetycznym reaktywowanym gamma-globiną komórek u pacjentów z β-talasemią major.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Autologiczne hematopoetyczne komórki macierzyste reaktywowane γ-globiną zostaną wyprodukowane przy użyciu systemu edycji genów Crispr/Cas9. Udział podmiotu w tym badaniu wyniesie 1 rok. Pacjenci, którzy włączą się do tego badania, zostaną poproszeni o udział w kolejnym długoterminowym badaniu kontrolnym, które będzie monitorować bezpieczeństwo i skuteczność leczenia, które otrzymują przez okres do 15 lat po przeszczepie.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

6

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Chiny, 200241
        • Shanghai Bioray Laboratories Inc.

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

5 lat do 15 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • W pełni zrozumieć i dobrowolnie podpisać świadomą zgodę. 5-15 lat. Co najmniej jeden opiekun prawny i/lub Podmioty do podpisania świadomej zgody.
  • Klinicznie zdiagnozowana jako β-talasemia major, fenotypy obejmujące genotyp β0β0, β+β0, βEβ0.
  • Osoby bez uczucia z EBV, HIV, CMV, TP, HAV, HBV i HCV.
  • Stan ciała pacjentów kwalifikujących się do autologicznego przeszczepu komórek macierzystych.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci kwalifikujący się do allogenicznego przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych i mający dostępnego w pełni dopasowanego spokrewnionego dawcę.
  • Aktywna infekcja bakteryjna, wirusowa lub grzybicza.
  • Leczony erytropoetyną przed 3 miesiącami.
  • Najbliższy członek rodziny z jakimkolwiek znanym nowotworem hematologicznym.
  • Osoby z ciężkimi zaburzeniami psychicznymi niezdolne do współpracy.
  • Niedawno zdiagnozowano malarię.
  • Historia złożonej choroby autoimmunologicznej.
  • Trwała aktywność aminotransferazy asparaginianowej (AST), transaminazy alaninowej (ALT) lub stężenie bilirubiny całkowitej >3 razy powyżej górnej granicy normy (GGN).
  • Pacjenci z ciężkimi chorobami serca, płuc i nerek.
  • Przy poważnym obciążeniu żelazem ferrytyna w surowicy >5000 mg/ml.
  • Każdy inny stan, który uniemożliwiłby pacjentowi kwalifikację do HSCT, określony przez lekarza prowadzącego transplantologa lub badacza.
  • Pacjenci, którzy otrzymują leczenie w ramach innego badania klinicznego lub otrzymali inną terapię genową.
  • Podmioty lub opiekunowie opierali się wskazówkom lekarza prowadzącego.
  • Pacjenci, których badacze uznają za nieodpowiednich do udziału w tym badaniu klinicznym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Autologiczne hematopoetyczne komórki macierzyste reaktywowane przez γ-globinę
każdy pacjent przyjmie jedną dawkę autologicznych hematopoetycznych komórek macierzystych reaktywowanych γ-globiną
Biologiczny: Autologiczne hematopoetyczne komórki macierzyste reaktywowane przez γ-globinę
edytowane genowo autologiczne krwiotwórcze komórki macierzyste z ekspresją γ-globiny

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena bezpieczeństwa autologicznych hematopoetycznych komórek macierzystych reaktywowanych γ-globiną
Ramy czasowe: do 24 miesięcy po przeszczepie
Odsetek pacjentów z wszczepem; Ogólne przetrwanie.
do 24 miesięcy po przeszczepie
Częstość występowania i ciężkość zdarzeń niepożądanych jako miara bezpieczeństwa i tolerancji. Zdarzenia niepożądane oceniane zgodnie z kryteriami NCI-CTCAE v5.0
Ramy czasowe: do 24 miesięcy po przeszczepie
Częstość występowania AE i SAE po przeszczepie
do 24 miesięcy po przeszczepie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena skuteczności autologicznych hematopoetycznych komórek macierzystych reaktywowanych γ-globiną
Ramy czasowe: do 24 miesięcy po przeszczepie
Odsetek osób uniezależniających się od transfuzji przez co najmniej 6 miesięcy (TI6); Odsetek osób, które osiągnęły TI12; Odsetek alleli z zamierzoną modyfikacją genetyczną w komórkach szpiku kostnego; Zmiana całkowitego stężenia hemoglobiny; Zmiana w stosunku do wartości początkowej w rocznej częstotliwości i objętości przetoczeń koncentratu krwinek czerwonych.
do 24 miesięcy po przeszczepie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Bioray Laboratories

Współpracownicy

Xiangya Hospital of Central South University
The 923rd Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army

Śledczy

  • Główny śledczy: Bin Fu, Prof., Xiangya Hospital Central University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 października 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

15 października 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

27 listopada 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 grudnia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 grudnia 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

26 grudnia 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

5 stycznia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 stycznia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2019-BRL-00CH1

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Indywidualne dane uczestnika (IPD), które leżą u podstaw wyników przedstawionych w opublikowanym artykule, zostaną udostępnione po uprzedniej deidentyfikacji (tekst, tabele, ryciny i załączniki). Inne dostępne dokumenty obejmują protokół badania.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Udostępnianie IPD rozpocznie się po 6 miesiącach i zakończy po 36 miesiącach od publikacji artykułu.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

IPD zostanie udostępniony badaczom w celu indywidualnej metaanalizy danych, po zatwierdzeniu proponowanego wykorzystania danych przez niezależną komisję rewizyjną. Propozycje należy kierować na adres yxwu@bio.ecnu.edu.cn i fu.bin@csu.edu.cn. Aby uzyskać dostęp, osoby żądające danych będą musiały podpisać umowę o dostępie do danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Większa talasemia β

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Georgia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj