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Avaliação de Segurança e Eficácia de Células-Tronco Hematopoiéticas Autólogas Reativadas com γ-globina

4 de janeiro de 2024 atualizado por: Bioray Laboratories

um estudo aberto de avaliação da segurança e eficácia do tratamento com células-tronco hematopoiéticas autólogas reativadas com γ-globina em indivíduos com β-talassemia maior

Este é um estudo não randomizado, aberto, de dose única, fase 1/2 em até 12 participantes com β-talassemia maior. células em indivíduos com β-talassemia maior.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Células-tronco hematopoiéticas autólogas reativadas com γ-globina serão fabricadas usando o sistema de edição de genes Crispr/Cas9. A participação do sujeito neste estudo será de 1 ano. Os indivíduos que se inscreverem neste estudo serão convidados a participar de um estudo subsequente de acompanhamento de longo prazo que monitorará a segurança e a eficácia do tratamento recebido por até 15 anos após o transplante.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
6

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Não aplicável

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • China
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, China, 200241
        • Shanghai Bioray Laboratories Inc.

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

5 anos a 15 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Compreenda plenamente e assine voluntariamente o consentimento informado. 5-15 anos de idade. Pelo menos um tutor legal e/ou Sujeitos para assinar o consentimento informado.
  • Clinicamente diagnosticado como β-talassemia maior, fenótipos incluindo genótipo β0β0, β+β0,βEβ0.
  • Indivíduos sem afecção com EBV, HIV, CMV, TP, HAV, HBV e HCV.
  • Condição corporal dos indivíduos elegíveis para transplante autólogo de células-tronco.

Critério de exclusão:

  • Indivíduos aceitáveis ​​para transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas e têm um doador totalmente compatível disponível.
  • Infecção bacteriana, viral ou fúngica ativa.
  • Tratado com eritropoetina antes de 3 meses.
  • Familiar imediato com qualquer tumor hematológico conhecido.
  • Sujeitos com transtornos psiquiátricos graves são incapazes de cooperar.
  • Recentemente diagnosticado como malária.
  • História de doença autoimune complexa.
  • Aspartato transaminase persistente (AST), alanina transaminase (ALT) ou valor de bilirrubina total >3 X o limite superior do normal (LSN).
  • Indivíduos com doenças cardíacas, pulmonares e renais graves.
  • Com sobrecarga grave de ferro, ferritina sérica>5000mg/ml.
  • Qualquer outra condição que torne o sujeito inelegível para HSCT, conforme determinado pelo médico responsável pelo transplante ou pelo investigador.
  • Indivíduos que estão recebendo tratamento de outro estudo clínico ou receberam outra terapia genética.
  • Sujeitos ou responsáveis ​​haviam resistido à orientação do médico assistente.
  • Indivíduos que os investigadores não consideram apropriados para participar deste estudo clínico.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Células-tronco hematopoiéticas autólogas reativadas com γ-globina
cada indivíduo aceitará uma dose de células-tronco hematopoiéticas autólogas reativadas com γ-globina
Biológico: Células-tronco hematopoiéticas autólogas reativadas com γ-globina
células-tronco hematopoiéticas autólogas editadas por gene com expressão de γ-globina

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avaliação de segurança de células-tronco hematopoiéticas autólogas reativadas com γ-globina
Prazo: até 24 meses após o transplante
Proporção de sujeitos com enxerto; Sobrevida global.
até 24 meses após o transplante
Incidência e gravidade de eventos adversos como medida de segurança e tolerabilidade. Eventos adversos avaliados de acordo com os critérios NCI-CTCAE v5.0
Prazo: até 24 meses após o transplante
Incidência de EAs e EASs pós-transplante
até 24 meses após o transplante

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avaliação da eficácia de células-tronco hematopoiéticas autólogas reativadas com γ-globina
Prazo: até 24 meses após o transplante
Proporção de indivíduos que alcançaram independência transfusional por pelo menos 6 meses (TI6); Proporção de indivíduos que atingiram o TI12; Proporção de alelos com modificação genética pretendida nas células da medula óssea; Mudança na concentração total de hemoglobina; Alteração da linha de base na frequência anualizada e no volume de transfusões de concentrado de hemácias.
até 24 meses após o transplante

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Bioray Laboratories

Colaboradores

Colaboradores

Uma organização diferente do patrocinador que fornece suporte para um estudo clínico. Esse apoio pode incluir atividades relacionadas a financiamento, projeto, implementação, análise de dados ou relatórios.
Xiangya Hospital of Central South University
The 923rd Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Bin Fu, Prof., Xiangya Hospital Central University

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de outubro de 2020

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
15 de outubro de 2023

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
27 de novembro de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
23 de dezembro de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
24 de dezembro de 2019

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
26 de dezembro de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
5 de janeiro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
4 de janeiro de 2024

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de janeiro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • 2019-BRL-00CH1

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Os dados individuais do participante (IPD) que fundamentam os resultados relatados no artigo publicado serão compartilhados, após a desidentificação (texto, tabelas, figuras e anexos). Outros documentos disponíveis incluem o protocolo do estudo.

Prazo de Compartilhamento de IPD

O compartilhamento IPD começará aos 6 meses e terminará aos 36 meses após a publicação do artigo.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

O IPD será compartilhado com os investigadores para meta-análise de dados individuais, após a proposta de uso dos dados ter sido aprovada por um comitê de revisão independente. As propostas devem ser enviadas para yxwu@bio.ecnu.edu.cn e fu.bin@csu.edu.cn. Para obter acesso, os solicitantes de dados precisarão assinar um contrato de acesso a dados.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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