Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Indywidualny rozszerzony dostęp pacjenta IND autologicznych HBadMSC w leczeniu stwardnienia zanikowego bocznego

24 września 2025 zaktualizowane przez: Hope Biosciences Research Foundation
Lekiem, którego dotyczy niniejsze zgłoszenie, są autologiczne mezenchymalne komórki macierzyste (HB-adMSC) pochodzące z tkanki tłuszczowej firmy Hope Biosciences przeznaczone do leczenia pojedynczego pacjenta ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS). Komórki macierzyste stały się obiecującym narzędziem w leczeniu stanów zapalnych i neurodegeneracyjnych, w tym chorób autoimmunologicznych, urazowego uszkodzenia mózgu, choroby Parkinsona i choroby Alzheimera.

Przegląd badań

Status

Nie dostępny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Po potwierdzeniu kwalifikowalności, około 1-2 tygodnie po wizycie przesiewowej, pacjent powróci na wizytę wyjściową/pierwszą infuzję. Kolejne zabiegi będą wykonywane w odstępach 2 tygodni przez 18 tygodni, w sumie 10 infuzji. Wizyty kontrolne odbędą się po 22 tygodniach, 26 tygodniach i 39 tygodniach. Koniec wizyty studyjnej nastąpi w 52 tygodniu.

Linia bazowa/infuzja 1 wizyta

  1. Weryfikacja zgody pacjenta zostanie przeprowadzona ustnie i uwzględniona w notatce z postępów.
  2. Przegląd historii choroby i jednocześnie stosowanych leków.
  3. Badanie fizykalne + poprawiona skala oceny czynnościowej ALS (ALSFRS-R)
  4. Oznaki życiowe (tętno, ciśnienie krwi, oddech, temperatura, SpO2)
  5. Pomiar masy

  6. Zostaną pobrane próbki krwi do oceny bezpieczeństwa i skuteczności:

    • Hematologia
    • Chemia
    • Panel krzepnięcia
    • Cytokiny prozapalne (IL-2, IL-6, TNF-a)
    • Białko C-reaktywne (CRP)

  7. HB-adMSC zostaną podane, a pacjent będzie uważnie obserwowany:

    • Jedna infuzja dożylna HB-adMSC (2x108 komórek) trwająca 1 godzinę:

    - Roztwór soli.

  8. Następnie pacjent będzie monitorowany przez co najmniej 2 godziny po infuzji w następujący sposób:

    • Zmierzyć parametry życiowe w minucie 0 infuzji.
    • Zmierzyć parametry życiowe w 15 minucie po infuzji dożylnej.
    • Zmierzyć parametry życiowe w 30 minucie po infuzji dożylnej.
    • Zmierzyć parametry życiowe w 60. minucie po infuzji dożylnej.
    • Zmierzyć parametry życiowe w 120 minucie po infuzji dożylnej. (Oznaki czynności życiowych będą rejestrowane częściej, jeśli istnieją wskazania kliniczne).
  9. Monitorowanie zdarzeń niepożądanych
  10. 24 godz. Spotkanie telefoniczne. Z pacjentem skontaktuje się telefonicznie następnego dnia po wizycie infuzyjnej w celu ustalenia, czy wystąpiły jakiekolwiek zdarzenia niepożądane.
  11. Poprawiona ankieta jakości życia specyficzna dla ALS (ALSSQOL-R)
  12. Nagranie wideo zostanie wykonane w celu uchwycenia ogólnego stanu pacjenta (chód, ocena zakresu ruchu itp.).

Tydzień po infuzji PI przeprowadzi ocenę w celu określenia stanu pacjenta i omówienia wszelkich zmian od poprzedniej infuzji.

Wizyty infuzyjne tydzień 2,6,10,14 i 18

  1. Przeglądaj i aktualizuj historię medyczną
  2. Zaktualizuj listę leków towarzyszących
  3. Pomiar masy
  4. Oznaki życiowe (tętno, ciśnienie krwi, oddech, temperatura, SpO2)
  5. Badanie fizykalne + poprawiona skala oceny czynnościowej ALS (ALSFRS-R)

  6. HB-adMSC zostaną podane, a pacjent będzie uważnie obserwowany:

    • Jedna infuzja dożylna HB-adMSC (2x108 komórek) trwająca 1 godzinę:

    - Roztwór soli.

  7. Monitorowanie zdarzeń niepożądanych
  8. 24 godz. Spotkanie telefoniczne. Z pacjentem skontaktuje się telefonicznie następnego dnia po wizycie infuzyjnej w celu ustalenia, czy wystąpiły jakiekolwiek zdarzenia niepożądane.

Wizyty infuzyjne w 4, 8, 12 i 16 tygodniu

  1. Przeglądaj i aktualizuj historię medyczną
  2. Zaktualizuj listę leków towarzyszących
  3. Pomiar masy
  4. Oznaki życiowe (tętno, ciśnienie krwi, oddech, temperatura, SpO2)
  5. Badanie fizykalne i poprawiona skala oceny czynnościowej ALS (ALSFRS-R)

  6. Zostaną pobrane próbki krwi do oceny bezpieczeństwa i skuteczności:

    • Hematologia
    • Chemia
    • Panel krzepnięcia
    • Cytokiny prozapalne (IL-2, IL-6, TNF-a)
    • C - Białko reaktywne

  7. HB-adMSC zostaną podane, a pacjent będzie uważnie obserwowany:

    • Jedna infuzja dożylna HB-adMSC (2x108 komórek) trwająca 1 godzinę:

    - Roztwór soli.

  8. Poprawiona ankieta jakości życia specyficzna dla ALS (ALSSQOL-R)
  9. Monitorowanie zdarzeń niepożądanych
  10. 24 godz. Spotkanie telefoniczne. Z pacjentem skontaktuje się telefonicznie następnego dnia po wizycie infuzyjnej w celu ustalenia, czy wystąpiły jakiekolwiek zdarzenia niepożądane.

Wizyta kontrolna Tydzień 22

  1. Zostaniesz zapytany o swój obecny stan zdrowia i historię medyczną (jeśli jakieś zmiany od ostatniej wizyty studyjnej lub rozmowy telefonicznej).
  2. Zostaniesz zapytany, czy nastąpiła jakakolwiek zmiana w liście leków, którą podałeś wcześniej (lista leków towarzyszących).
  3. Twoje ciśnienie krwi, tętno, częstość oddechów, temperatura, nasycenie tlenem i waga zostaną zmierzone.
  4. Lekarz przeprowadzi badanie przedmiotowe i/lub podmiotowe, jeśli wystąpią.
  5. Lekarz przeprowadzi testy, w tym poprawioną Skalę Oceny Funkcjonalności Stwardnienia Zanikowego Bocznego (ALSFRS-R), aby ocenić objawy choroby ALS i ocenić, w jaki sposób jesteś w stanie wykonać.
  6. Zostaniesz poproszony o wypełnienie kwestionariusza dotyczącego jakości życia specyficznego dla stwardnienia zanikowego bocznego (ALSSQOL-R), aby ocenić wpływ stwardnienia zanikowego bocznego na jakość twojego życia.
  7. Otrzymasz przypomnienie, aby pozostać na stałym schemacie leczenia przez cały czas trwania badania

Wizyta kontrolna Tydzień 26

  1. Zostaniesz zapytany o aktualny stan zdrowia i historię medyczną.
  2. Zostaniesz zapytany o leki, które brałeś i obecnie przyjmujesz na stwardnienie zanikowe boczne i na inne problemy zdrowotne.
  3. Twoje ciśnienie krwi, tętno, częstość oddechów, nasycenie tlenem, temperatura i waga zostaną zmierzone.
  4. Lekarz przeprowadzi pełne badanie fizykalne.
  5. Lekarz przeprowadzi testy, w tym poprawioną Skalę Oceny Funkcjonalności Stwardnienia Zanikowego Bocznego (ALSFRS-R), aby ocenić objawy choroby ALS i ocenić, w jaki sposób jesteś w stanie wykonać.
  6. Zostaniesz poproszony o wypełnienie kwestionariusza dotyczącego jakości życia specyficznego dla stwardnienia zanikowego bocznego (ALSSQOL-R), aby ocenić wpływ stwardnienia zanikowego bocznego na jakość twojego życia.
  7. Zostanie wykonane badanie laboratoryjne. Twoja krew zostanie zbadana w celu zmierzenia ogólnego stanu zdrowia i wskaźników skuteczności (TNF-a, IL-6, IL-2 i C - białko reaktywne).
  8. Otrzymasz zlecenie wykonania prześwietlenia klatki piersiowej (PA pojedynczy widok) i rezonansu magnetycznego. Jeżeli w ciągu 7 dni od wizyty kończącej badanie odbyłeś/aś jedną lub obie, takie raporty wystarczyłyby do spełnienia tego wymogu.
  9. Zostanie wykonany elektrokardiogram (EKG) w celu oceny funkcji serca.
  10. Wykonane zostanie elektromiogram (EMG) w celu oceny funkcji nerwowo-mięśniowej.
  11. Zostanie nagrany film dokumentujący twoje chodzenie i siedzenie.

Wizyta kontrolna Tydzień 39

  1. Zostaniesz zapytany o swój obecny stan zdrowia i historię medyczną (jeśli jakieś zmiany od ostatniej wizyty studyjnej lub rozmowy telefonicznej).
  2. Zostaniesz zapytany, czy nastąpiła jakakolwiek zmiana w liście leków, którą podałeś wcześniej (lista leków towarzyszących).
  3. Twoje ciśnienie krwi, tętno, częstość oddechów, temperatura, nasycenie tlenem i waga zostaną zmierzone.
  4. Lekarz przeprowadzi badanie przedmiotowe i/lub podmiotowe, jeśli wystąpią.
  5. Zostanie wykonane badanie laboratoryjne. Twoja krew zostanie zbadana w celu zmierzenia ogólnego stanu zdrowia i wskaźników skuteczności (TNF-a, IL-6, IL-2 i C - białko reaktywne).
  6. Lekarz przeprowadzi testy, w tym poprawioną Skalę Oceny Funkcjonalności Stwardnienia Zanikowego Bocznego (ALSFRS-R), aby ocenić objawy choroby ALS i ocenić, w jaki sposób jesteś w stanie wykonać.
  7. Zostaniesz poproszony o wypełnienie kwestionariusza dotyczącego jakości życia specyficznego dla stwardnienia zanikowego bocznego (ALSSQOL-R), aby ocenić wpływ stwardnienia zanikowego bocznego na jakość twojego życia.
  8. Otrzymasz przypomnienie, aby pozostać na stałym schemacie leczenia przez cały czas trwania badania

Wizyta studyjna na koniec tygodnia 52

  1. Przeglądaj i aktualizuj historię medyczną
  2. Przejrzyj i zaktualizuj listę leków towarzyszących
  3. Pomiar masy
  4. Oznaki życiowe (tętno, ciśnienie krwi, oddech, temperatura, SpO2)
  5. Badanie fizykalne + poprawiona skala oceny czynnościowej ALS (ALSFRS-R)

  6. Zostaną pobrane próbki krwi do oceny bezpieczeństwa i skuteczności:

    • Hematologia
    • Panel krzepnięcia
    • Cytokiny prozapalne (IL-2, IL-6, TNF-a)
    • C - Białko reaktywne
  7. Poprawiona ankieta jakości życia specyficzna dla ALS (ALSSQOL-R)
  8. RTG klatki piersiowej (pojedynczy widok PA)
  9. Elektromiogram (EMG)
  10. Obrazowanie metodą rezonansu magnetycznego (MRI)
  11. Monitorowanie zdarzeń niepożądanych
  12. Nagranie wideo zostanie wykonane w celu uchwycenia ogólnego stanu pacjenta (chód, ocena zakresu ruchu itp.).

Typ studiów

Rozszerzony dostęp

Rozszerzony typ dostępu

  • Pacjenci indywidualni

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77027
        • River Oaks Hospital and Clinics

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie dotyczy

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Udokumentowana diagnoza stwardnienia zanikowego bocznego.
  2. Zdolne do wyrażenia świadomej zgody (podpisane, ustne lub zgoda, zależnie od przypadku i zgodnie z protokołem)

Kryteria wyłączenia:

  1. Inne ostre lub przewlekłe schorzenia, które w opinii badacza mogą zwiększać ryzyko związane z udziałem w badaniu lub podawaniem HB-adMSC.
  2. Każdy nieprawidłowy, niewytłumaczalny wynik laboratoryjny, który w opinii badacza może zwiększyć ryzyko związane z udziałem w badaniu lub podawaniem HB-adMSC.
  3. Udział w innych badaniach interwencyjnych w ciągu ostatnich 30 dni.
  4. Niechęć do powrotu na wizyty kontrolne.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Hope Biosciences Research Foundation

Współpracownicy

Hope Biosciences

Śledczy

  • Główny śledczy: Rajiv Thakur, MD, River Oaks Hospital and Clinics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 sierpnia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 sierpnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

17 sierpnia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

29 września 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 września 2025

Ostatnia weryfikacja

1 września 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • HBALS01

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Stwardnienie Zanikowe Boczne

Badania kliniczne na HB-adMSC

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Japan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj