Bezpieczeństwo stosowania preparatu Omegaven u dzieci i młodzieży z cholestazą związaną z żywieniem pozajelitowym (PNAC)

Kryteria przyjęcia:

1. Rodzice lub opiekunowie prawni pacjenta dostarczyli podpisany i opatrzony datą formularz świadomej zgody (ICF).
2. Pacjent jest zależny od PN iw ciągu ostatnich 21 dni zdiagnozowano u niego PNAC, zdefiniowaną jako bilirubina bezpośrednia lub związana (DBil) ≥ 2,0 mg/dl bez innej znanej przyczyny dysfunkcji wątroby w momencie włączenia do badania.
3. Pacjent ma nietolerancję pokarmową lub co najmniej jedno zaburzenie żołądkowo-jelitowe wymagające PN.
4. Wiek skorygowany pacjentki < 6 miesięcy (przewidywany czas porodu do czasu badania przesiewowego).

Kryteria wyłączenia:

1. Pacjent ma jakąkolwiek inną znaną przyczynę przewlekłej choroby wątroby, taką jak wirusowe zapalenie wątroby typu C, mukowiscydoza, atrezja dróg żółciowych, niedobór alfa-1-antytrypsyny, bierne przekrwienie wątroby spowodowane niewydolnością serca itp.
2. Pacjent ma rozpoznaną marskość wątroby (w tym protokole nie jest wymagana biopsja wątroby).
3. U pacjenta rozpoznano zakrzepicę żyły wrotnej (w tym protokole nie są wymagane badania obrazowe).
4. Pacjent otrzymał wcześniej przeszczep samej wątroby lub obejmujący wątrobę.
5. Pacjent ma poważną wadę serca z niestabilnością hemodynamiczną.
6. U pacjenta występuje poważna choroba zagrażająca życiu (np. posocznica wymagająca podawania dużych dawek leków wazopresyjnych, zespół ostrej niewydolności oddechowej, choroba zarostowa żył, rak).
7. Pacjent ma niewydolność wielonarządową, wstrząs septyczny, hipotensję wymagającą leczenia presyjnego, przetrwałe nadciśnienie płucne wymagające wziewnych tlenków azotu lub wymaga pozaustrojowego utlenowania błony (ECMO) lub podobnej interwencji.
8. Pacjent ma niewydolność nerek i wymaga dializy.
9. Pacjent ma ciężkie zaburzenie krwotoczne.
10. Pacjent ma INR > 2,0.
11. Pacjent ma ciężką hiperlipidemię lub ciężkie zaburzenie metabolizmu lipidów charakteryzujące się hipertriglicerydemią (tj. poziom triglicerydów w surowicy > 1000 mg/dl).
12. Pacjent ma poprzedni stosunek T:T ≥ 0,2 lub miał wcześniej rozpoznaną EFAD.
13. Pacjent ma anomalię ośrodkowego układu nerwowego (np. bezmózgowie) lub jakikolwiek uraz (np. krwotok dokomorowy stopnia 3 lub 4, umiarkowaną do ciężkiej encefalopatię niedotlenieniowo-niedokrwienną), który wpływa na rozwój neurologiczny.
14. U pacjenta zdiagnozowano lub podejrzewa się, że ma zaburzenie genetyczne, o którym wiadomo, że jest związane z zaburzeniami rozwoju układu nerwowego (np. trisomia 21, 18, 13).
15. U pacjenta zdiagnozowano lub podejrzewa się wrodzoną wadę metabolizmu.
16. Pacjent ma znaną nadwrażliwość na białko ryb lub jaj lub na którykolwiek z aktywnych składników lub substancji pomocniczych preparatu Omegaven.
17. Opieka medyczna nad pacjentem została uznana przez zespół medyczny za daremną.
18. Pacjent jest włączony do dowolnego innego badania z badanym produktem leczniczym.