Sicurezza di Omegaven nei pazienti pediatrici con colestasi associata alla nutrizione parenterale (PNAC)

Criterio di inclusione:

1. I genitori o tutori legali del paziente hanno fornito un modulo di consenso informato (ICF) firmato e datato.
2. Il paziente è PN-dipendente e negli ultimi 21 giorni è stato diagnosticato un PNAC, definito come bilirubina diretta o coniugata (DBil) ≥ 2,0 mg/dL senza altra causa nota di disfunzione epatica al momento dell'arruolamento.
3. Il paziente ha intolleranza alimentare o almeno un disturbo gastrointestinale che richiede PN.
4. Il paziente ha <6 mesi di età corretta (tempo previsto di parto fino al momento dello screening).

Criteri di esclusione:

1. Il paziente ha qualsiasi altra causa nota di malattia epatica cronica come epatite C, fibrosi cistica, atresia biliare, carenza di alfa-1-antitripsina, congestione epatica passiva dovuta a insufficienza cardiaca, ecc.
2. Il paziente ha una cirrosi nota (la biopsia epatica non è richiesta in questo protocollo).
3. Il paziente ha una trombosi della vena porta nota (gli studi di imaging non sono richiesti in questo protocollo).
4. Il paziente ha ricevuto in precedenza un trapianto di solo fegato o che includeva il fegato.
5. Il paziente ha una grave anomalia cardiaca con instabilità emodinamica.
6. Il paziente ha una grave malattia potenzialmente letale (ad esempio, sepsi che richiede vasopressori ad alte dosi, sindrome da distress respiratorio acuto, malattia veno-occlusiva, cancro).
7. Il paziente presenta insufficienza multiorgano, shock settico, ipotensione che richiede terapia pressoria, ipertensione polmonare persistente che richiede ossidi di azoto inalati o richiede ossigenazione extracorporea a membrana (ECMO) o intervento simile.
8. Il paziente ha insufficienza renale e necessita di dialisi.
9. Il paziente ha un grave disturbo emorragico.
10. Il paziente ha un INR > 2,0.
11. Il paziente ha una grave iperlipidemia o un grave disturbo del metabolismo lipidico caratterizzato da ipertrigliceridemia (cioè, livello di trigliceridi sierici > 1.000 mg/dL).
12. Il paziente ha una registrazione di un precedente rapporto T:T ≥ 0,2 o aveva una precedente diagnosi di EFAD.
13. - Il paziente ha un'anomalia del sistema nervoso centrale (ad esempio, anencefalia) o qualsiasi lesione (ad esempio, emorragia intraventricolare di grado 3 o 4, encefalopatia ipossico-ischemica da moderata a grave) che influenzerà lo sviluppo neurologico.
14. Al paziente è stata diagnosticata o si sospetta che abbia una malattia genetica nota per essere associata a compromissione dello sviluppo neurologico (ad esempio, trisomia 21, 18, 13).
15. Al paziente è stato diagnosticato o si sospetta che abbia un errore congenito del metabolismo.
16. Il paziente ha una nota ipersensibilità alle proteine ​​del pesce o dell'uovo o ad uno qualsiasi dei principi attivi o eccipienti di Omegaven.
17. Le cure mediche del paziente sono state ritenute inutili dall'equipe medica.
18. - Il paziente è arruolato in qualsiasi altro studio con un medicinale sperimentale.