Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie terapii genowej dla dzieci z chorobą CLN5 Batten (CLN5-200)

9 sierpnia 2024 zaktualizowane przez: Neurogene Inc.

Podawanie NGN-101 fazy 1/2 do komory mózgowej i ciała szklistego w leczeniu choroby neuronalnej ceroidowej lipofuscynozy (NCL) podtypu 5 (CLN5)

Jest to prospektywne, nierandomizowane, otwarte badanie z eskalacją dawki pojedynczego podania terapii genowej u dzieci w wieku od 3 do 9 lat z chorobą Neuronal Ceroid Lipofuscinosis (Batten) Subtype 5 (CLN5).

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Badanie to jest pierwszym otwartym badaniem na ludziach (FIH), z eskalacją dawki, zaprojektowanym w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności podawania wirusowego wektora związanego z adenowirusem serotypu 9 (AAV9) niosącego gen kodujący ludzkie białko neuronalne 5 ceroid-lipofuscynozy ( CLN5) u pacjentów z chorobą CLN5 Battena. Badany lek zostanie podany we wstrzyknięciu do komory mózgowej (ICV) i do ciała szklistego (IVT) tego samego dnia. Każdy uczestnik będzie obserwowany pod kątem bezpieczeństwa i skuteczności przez 5 lat po leczeniu. Oceny skuteczności w tym badaniu będą oceniać funkcje motoryczne, językowe, wzrokowe i poznawcze.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
6

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • New York
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
        • University of Rochester
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

3 lata do 9 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia

  • Wiek od 3 do 9 lat (dziecko)
  • Molekularna diagnostyka genetyczna genu CLN5
  • Potwierdzona diagnoza kliniczna choroby CLN5
  • Upośledzona funkcja motoryczna i/lub językowa i/lub upośledzona ostrość wzroku
  • Pisemna świadoma zgoda rodzica lub opiekuna prawnego oraz zgoda uczestnika badania, jeśli dotyczy
  • Zdolność do przestrzegania wymaganych ocen protokołu (pobieranie próbek laboratoryjnych, nakłucie lędźwiowe (LP), elektroencefalogram (EEG), badania przewodnictwa nerwowego (NCS), obrazowanie metodą rezonansu magnetycznego (MRI) itp.), które mogą wymagać sedacji lub znieczulenia ogólnego
  • Potrafi chodzić z pomocą lub bez (pomoc może obejmować chodzik, aparat ortodontyczny lub trzymanie jednej ręki)
  • Wyrazić zgodę na zamieszkanie w promieniu 1 godziny jazdy samochodem od miejsca badania przez co najmniej 6 miesięcy po leczeniu (lub bezpieczną odległość do przejechania przez uczestnika badania i opiekunów według uznania badacza)

Kryteria wyłączenia

  • Ma inną chorobę neurologiczną lub chorobę, która mogła spowodować pogorszenie funkcji poznawczych przed rozpoczęciem badania
  • Znana patogenna lub podejrzewana klinicznie mutacja w mutacji genetycznej związanej z napadami padaczkowymi poza CLN5
  • Wszelkie aktywne infekcje lub ciężkie infekcje w ciągu 30 dni przed podaniem badanego leku
  • Obecność współistniejącego stanu medycznego, który wyklucza wstrzyknięcie do komory mózgowej (ICV), nakłucie lędźwiowe (LP) lub zastosowanie środków znieczulających potrzebnych do procedur związanych z badaniem
  • Obecność jakichkolwiek współistniejących schorzeń, które wykluczają podanie do ciała szklistego (IVT).
  • Ma stan padaczkowy, który trwa dłużej niż 5 minut lub ma więcej niż 1 napad padaczkowy w ciągu 5 minut, bez powrotu do normalnego poziomu świadomości pomiędzy epizodami w ciągu 30 dni przed leczeniem w ramach badania
  • Całkowite miano przeciwciał anty-AAV9 większe niż 1:400
  • Wszelkie przewidywane potrzeby poważnej operacji w ciągu najbliższych 24 miesięcy
  • Udział w badaniu dotyczącym nowego leku, zwolnieniu z badania dotyczącego urządzenia lub równoważnym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 6 miesięcy
  • Jakikolwiek wcześniejszy udział w badaniu, w którym podano wektor terapii genowej lub przeszczep komórek macierzystych
  • Uczestnictwo w innych badaniach eksperymentalnych i badaniach nieinterwencyjnych, które mają podobne oceny badań jak ten protokół, podczas gdy uczestnik badania jest włączony do tego badania
  • Historia lub obecna chemioterapia, radioterapia lub inna terapia immunosupresyjna w ciągu ostatnich 3 miesięcy
  • Stosowanie zabronionych leków
  • Wszelkiego rodzaju szczepienia w ciągu 30 dni przed badanym leczeniem
  • Wymagające wspomagania wentylacji w ciągu dnia lub nocy w czasie badania przesiewowego
  • Każdy element, który wykluczałby uczestnika badania z możliwości poddania się rezonansowi magnetycznemu mózgu (MRI) zgodnie z lokalną polityką instytucji
  • Znane alergie lub nadwrażliwości na wymagany reżim immunosupresyjny

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Kohorta 1
Badanym lekiem jest rekombinowany wirus związany z adenowirusem serotypu 9, kodujący ludzki transgen CLN5 o zoptymalizowanych kodonach (hCLN5opt).
Genetyczny: NGN-101
Uczestnicy z potwierdzoną mutacją w genie CLN5, którzy spełniają wszystkie kryteria włączenia i żadne z kryteriów wykluczenia, zostaną potraktowani pojedynczą dawką do komory mózgowej (ICV) i pojedynczą dawką doszklistkową (IVT) badanego leku.
Eksperymentalny: Kohorta 2
Badana terapia to wyższa dawka rekombinowanego wirusa związanego z adenowirusem serotypu 9, kodującego ludzki transgen CLN5 o zoptymalizowanych kodonach (hCLN5opt).
Genetyczny: NGN-101
Uczestnicy z potwierdzoną mutacją w genie CLN5, którzy spełniają wszystkie kryteria włączenia i żadne z kryteriów wykluczenia, zostaną potraktowani pojedynczą dawką do komory mózgowej (ICV) i pojedynczą dawką doszklistkową (IVT) badanego leku.
Eksperymentalny: Kohorta 3
Badanym leczeniem jest wyższa dawka rekombinowanego wirusa związanego z adenotypem serotypu 9, kodującego ludzki transgen CLN5 ze zoptymalizowanymi kodonami (hCLN5opt).
Genetyczny: NGN-101
Uczestnicy z potwierdzoną mutacją w genie CLN5, którzy spełniają wszystkie kryteria włączenia i żadne z kryteriów wykluczenia, zostaną potraktowani pojedynczą dawką do komory mózgowej (ICV) i pojedynczą dawką doszklistkową (IVT) badanego leku.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania nagłych zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: 5 lat (wielokrotne wizyty)
Występowanie, rodzaj, ciężkość i częstość występowania TEAE
5 lat (wielokrotne wizyty)
Częstość występowania poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
Ramy czasowe: 5 lat (wielokrotne wizyty)
Występowanie, rodzaj, nasilenie i częstotliwość SAE
5 lat (wielokrotne wizyty)
Występowanie klinicznych nieprawidłowości laboratoryjnych
Ramy czasowe: 5 lat (wielokrotne wizyty)
Występowanie, rodzaj, nasilenie i częstość klinicznych nieprawidłowości laboratoryjnych
5 lat (wielokrotne wizyty)
Częstość występowania nowych nieprawidłowości w badaniu przewodnictwa nerwowego (NCS).
Ramy czasowe: 5 lat (wielokrotne wizyty)
Występowanie, rodzaj, nasilenie i częstotliwość nowych nieprawidłowości w badaniu przewodnictwa nerwowego (NCS).
5 lat (wielokrotne wizyty)
Występowanie nowych nieprawidłowości w badaniu fizycznym i neurologicznym
Ramy czasowe: 5 lat (wielokrotne wizyty)
Występowanie, rodzaj, nasilenie i częstotliwość nowych nieprawidłowości w badaniu fizycznym i neurologicznym
5 lat (wielokrotne wizyty)

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana wyników w Skali Hamburga, Motoryki i Języka
Ramy czasowe: 5 lat (wielokrotne wizyty)
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w skali hamburskiej, w domenach motorycznych i językowych (każda domena jest oceniana w skali od 0 do 3, gdzie 3 odzwierciedla normalne funkcjonowanie w wieku, a 0 odzwierciedla całkowitą utratę funkcji)
5 lat (wielokrotne wizyty)
Zmiana w Zunifikowanej Skali Oceny Chorób Battena (UBDRS)
Ramy czasowe: 5 lat (wielokrotne wizyty)
Zmiana od wartości wyjściowej w całkowitym wyniku i poszczególnych domenach Unified Batten Diseases Rating Scale (UBDRS; całkowity wynik od 0 do 277, z wyższymi wynikami wskazującymi na gorszą funkcję)
5 lat (wielokrotne wizyty)
Zmiana w ogólnym wrażeniu opiekuna na zmianę
Ramy czasowe: 5 lat (wielokrotne wizyty)
Ogólne wrażenie opiekuna na temat zmian w trakcie badania
5 lat (wielokrotne wizyty)
Zmiana w pomiarach ostrości wzroku
Ramy czasowe: 5 lat (wielokrotne wizyty)
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej ostrości wzroku mierzonej za pomocą kart ostrości Tellera, karty symboli Lea, karty Landolta C lub ostrości wzroku przy niskim kontraście (miara, którą należy zastosować, będzie zależała od poziomu funkcji poznawczych i wzrokowych pacjenta)
5 lat (wielokrotne wizyty)
Zmiana widzenia kolorów
Ramy czasowe: 5 lat (wielokrotne wizyty)
Zmiana widzenia barw w stosunku do wartości wyjściowych mierzona za pomocą testu na ślepotę barw Ishihary
5 lat (wielokrotne wizyty)
Zmiana w domenie widmowej – optyczna tomografia koherentna (SD-OCT)
Ramy czasowe: 5 lat (wiele wizyt)
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametrów SD-OCT, w tym pomiarów obszaru ubytków w strefie elipsoidalnej (EZ), objętości i grubości plamki żółtej, grubości warstwy włókien nerwowych siatkówki i grubości warstwy komórek zwojowych
5 lat (wiele wizyt)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Neurogene Inc.

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Effie Albanis, MD, Neurogene Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
31 stycznia 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 listopada 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 listopada 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
17 grudnia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
4 lutego 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
8 lutego 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
12 sierpnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
9 sierpnia 2024

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 sierpnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • CLN5-200

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami