Badanie kliniczne PRAX-114 u uczestników z drżeniem samoistnym

Kryteria przyjęcia:

1. Ma kliniczne rozpoznanie drżenia samoistnego o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego, w tym a) zespół drżenia obustronnego drżenia czynnościowego kończyn górnych, b) objawy trwające co najmniej 3 lata, c) z drżeniem lub bez drżenia w innych lokalizacjach (np. głowy, głosu, lub kończyn dolnych), d) jeśli badacz uzna, że ​​objawy podmiotowe i przedmiotowe są związane z rozpoznaniem ET, akceptowalne jest, aby występował u nich również jeden lub więcej z następujących objawów ET plus: i) łagodna postawa dystoniczna, ii) łagodne drżenie spoczynkowe w przebiegu zaawansowanego ET i przy braku innych cech parkinsonizmu, iii) drżenie zamiarowe, iv) łagodne zwiększenie trudności w chodzeniu w tandemie.
2. Ma punktację TETRAS dla kończyn górnych (tj. sumę obustronnych pozycji kończyn górnych 4a, 4b i 4c) ≥10, zgodnie z oceną badacza podczas badania przesiewowego i linii podstawowej. (Wyjątek dotyczy tylko części B: Nasilenie drżenia może się zmieniać i może się zdarzyć, że uczestnik, który spełnił kryteria TETRAS dotyczące kończyny górnej podczas badania przesiewowego i 1. B. Jeśli wszystkie pozostałe kryteria kwalifikowalności są nadal spełnione, taki uczestnik nadal kwalifikuje się do włączenia do części B.)
3. Jeśli przyjmuje prymidon lub topiramat z powodu drżenia samoistnego, jest chętny i zdolny do całkowitego odstawienia nie później niż 14 dni przed Dniem 1 części A. Jeśli obecnie otrzymuje jakikolwiek inny lek na drżenie samoistne, przyjmuje stabilną dawkę któregokolwiek z tych innych leków na drżenie samoistne przez 28 dni przed badaniem przesiewowym i jest chętny do utrzymania stabilnych dawek przez cały okres badania klinicznego.
4. Ma wskaźnik masy ciała (BMI) między 18 a 40 kg/m2 włącznie.

Kryteria wyłączenia:

1. Ma historię lub dowody kliniczne na inny stan medyczny, neurologiczny lub psychiatryczny, który może wyjaśniać lub powodować drżenie, w tym między innymi chorobę Parkinsona, chorobę Huntingtona, chorobę Alzheimera, chorobę móżdżku (w tym ataksje rdzeniowo-móżdżkowe), pierwotną dystonię, drżenie łamliwego chromosomu X / Zespół ataksji lub zespół łamliwego chromosomu X w wywiadzie rodzinnym, urazowe uszkodzenie mózgu, drżenie psychogenne, nadużywanie lub odstawienie alkoholu lub benzodiazepin, stwardnienie rozsiane, polineuropatia i stany endokrynologiczne, takie jak nadczynność tarczycy lub niestabilne leczenie niedoczynności tarczycy lub leki, żywność lub suplementy ruchu zaburzenia (np. drżenie związane z agonistami beta lub kofeiną) lub inne schorzenia medyczne, neurologiczne lub psychiatryczne, które mogą wyjaśniać lub powodować drżenie.
2. Ma uraz układu nerwowego w ciągu 3 miesięcy poprzedzających wystąpienie drżenia.
3. Miał wcześniej zogniskowaną ultrasonografię pod kontrolą rezonansu magnetycznego lub interwencję chirurgiczną z powodu ET, taką jak głęboka stymulacja mózgu lub talamotomia.
4. Miał zastrzyk z toksyny botulinowej z powodu ET w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
5. Używa urządzenia zdrowotnego Cala trio w przypadku ET w ciągu ostatnich 14 dni przed punktem odniesienia i podczas całego badania.
6. Nie chce lub nie jest w stanie powstrzymać się od epizodycznego stosowania leków/substancji, które mogą zakłócać ocenę drżenia podczas badania. Stabilne stosowanie leków/substancji, które mogą wpływać na drżenie, w tym kofeiny i beta-agonistów rozszerzających oskrzela, jest dozwolone, o ile badacz uzna, że ​​drżenie jest spowodowane głównie rozpoznaniem ET u uczestnika.
7. Nie chce lub nie może powstrzymać się od stosowania jakichkolwiek środków nasennych (np. eszopiklonu, zaleplonu i zolpidemu) lub anksjolityków, o których wiadomo, że działają za pośrednictwem mechanizmów GABAergicznych (np. benzodiazepiny) w ciągu 24 godzin przed wizytą w klinice. (Wyjątek: Stabilne stosowanie (co najmniej 28 dni przed badaniem przesiewowym) maksymalnie 2 ET aktywnych, nie wywołujących drżenia leków przeciwdepresyjnych i przeciwlękowych jest dozwolone podczas badania klinicznego po omówieniu z monitorem medycznym i/lub osobą wyznaczoną przez sponsora.) (Uwaga tylko do części B: uczestnicy powinni unikać używania środków nasennych i anksjolityków, o których wiadomo, że pośredniczą w nich mechanizmy GABAergiczne w części B.)
8. nie chce lub nie jest w stanie powstrzymać się od alkoholu na 24 godziny przed i podczas wizyt w badaniu klinicznym lub regularnego spożywania więcej niż 2 standardowych napojów alkoholowych dziennie dla mężczyzn lub więcej niż 1 standardowego napoju alkoholowego dziennie dla kobiet i nie chce ograniczyć konsumpcję do odpowiedniego poziomu w okresie badania przesiewowego i utrzymać ten poziom przez cały okres interwencji i obserwacji.
9. Ma historię zaburzeń związanych z używaniem substancji zgodnie z kryteriami Diagnostycznego i Statystycznego Podręcznika Zaburzeń Psychicznych (DSM)-5 w opinii Badacza.
10. Ma historię napadów padaczkowych, w tym drgawek gorączkowych.
11. Jest zobowiązany do przyjmowania w trakcie badania klinicznego leków wykluczonych z protokołu. Leki przewlekłe muszą być stabilne przez co najmniej 4 tygodnie przed badaniem przesiewowym. Wszelkie nowe leki, które nie są pilne, rozpoczęte podczas badania i dozwolone w protokole, należy omówić ze sponsorem przed rozpoczęciem, o ile jest to wykonalne.