Badanie pojedynczej dawki transferu genu w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności SRP-9003 u uczestników niechodzących i ambulatoryjnych z dystrofią mięśniową obręczy kończyn, typu 2E/R4 (niedobór beta-sarkoglikanu [β-SG])
17 lutego 2026 zaktualizowane przez: Sarepta Therapeutics, Inc.
Wieloośrodkowe, otwarte badanie ogólnoustrojowego transferu genów z pojedynczą dawką w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności SRP-9003 u pacjentów z dystrofią mięśni obręczy kończyny typu 2E/R4 (niedobór β-sarkoglikanu)
Głównym celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa SRP-9003 i ilościowe określenie ekspresji β-SG w mięśniach szkieletowych uczestników z dystrofią mięśniowo-kończynową typu 2E/R4 (LGMD2E/R4).
Badanie obejmie zarówno uczestników ambulatoryjnych (Kohorta 1), jak i niechodzących (Kohorta 2).
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
6
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Tylko kohorta 1: ambulatoryjne zgodnie z kryteriami określonymi w protokole. - Tylko kohorta 2: niechodzący zgodnie z kryteriami określonymi w protokole i w wieku od 4 do 50 lat.
- Posiada 1 homozygotę lub 2 heterozygoty patogennego i/lub prawdopodobnie patogennego genu β-sarkoglikanu Mutacje genu kwasu dezoksyrybonukleinowego (DNA) (SGCB) oparte na udokumentowanych wynikach klinicznych.
- Umiejętność współpracy przy badaniu mięśni.
Kryteria wyłączenia:
- Obecność jakiejkolwiek innej klinicznie istotnej choroby lub schorzenia, w tym choroby serca, płuc, wątroby, nerek, hematologii, immunologicznej, nerwowo-mięśniowej (innej niż LGMD2E/R4) lub choroby behawioralnej, infekcji lub choroby nowotworowej lub współistniejącej choroby lub konieczności przewlekłego leczenia farmakologicznego które w opinii Badacza stwarza niepotrzebne ryzyko transferu genów lub stan chorobowy lub okoliczność łagodzącą, które w opinii Badacza mogą zagrozić zdolności uczestnika do przestrzegania protokołów wymaganych testów lub procedur lub zagrozić dobremu samopoczuciu, bezpieczeństwu uczestnika lub interpretacji klinicznej.
- Ekspozycja na terapię genową, leki eksperymentalne lub inne leczenie określone w protokole w określonych ramach czasowych.
- Wszelkie przeciwwskazania do stosowania kortykosteroidów.
Uwaga: zastosowanie mogą mieć inne kryteria włączenia lub wyłączenia.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: SRP-9003
Uczestnicy otrzymają pojedynczą infuzję dożylną SRP-9003 pierwszego dnia.
|
Pojedynczy wlew dożylny SRP-9003
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Liczba zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (AE) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) związanych z leczeniem
Ramy czasowe: Linia bazowa do miesiąca 60
|
Linia bazowa do miesiąca 60
|
|
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w ilości ekspresji białka β-SG oceniana za pomocą immunofluorescencji (IF) Intensywność włókien w dniu 60
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 60
|
Wartość bazowa, dzień 60
|
|
Zmiana od wartości początkowej w ilości ekspresji białka β-SG oceniana przez IF Procent włókien białkowych (PPF) w dniu 60
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 60
|
Wartość bazowa, dzień 60
|
|
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w ilości ekspresji białka β-SG oceniana metodą Western Blot w dniu 60
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 60
|
Wartość bazowa, dzień 60
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w ilości ekspresji białka β-SG oceniana na podstawie intensywności włókien IF w 24. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 24
|
Wartość bazowa, miesiąc 24
|
|
Zmiana od wartości początkowej w ilości ekspresji białka β-SG oceniana przez IF Procent włókien białkowych (PPF) w 24. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 24
|
Wartość bazowa, miesiąc 24
|
|
Zmiana ilości ekspresji białka β-SG w stosunku do wartości początkowej, oceniana metodą Western Blot w 24. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 24
|
Wartość bazowa, miesiąc 24
|
|
Zmiana od wartości początkowej w ocenie North Star w kierunku dysferlinopatii (NSAD) w 60. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 60
|
Wartość bazowa, miesiąc 60
|
|
Zmiana z linii bazowej w czasie potrzebnym do wstania z podłogi, czasie do ukończenia 100 i 10 metrów marszu/biegu oraz w teście czasowego wchodzenia po schodach na 4 stopnie
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 60
|
Wartość bazowa, miesiąc 60
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w wynikach testu kończyny górnej w wersji 2.0 (PUL 2.0) w 60. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 60
|
Wartość bazowa, miesiąc 60
|
|
Zmiana w stosunku do stanu wyjściowego zdolności uchwyconych przez interaktywną ocenę wideo (AKTYWNA) — zadanie związane z objętością przestrzeni roboczej w 60. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 60
|
Wartość bazowa, miesiąc 60
|
|
Kohorta 1 (Ambulatoryjna): Zmiana prędkości kroku (95%) i wchodzenia po schodach (95%) w porównaniu z wartością wyjściową, oceniana za pomocą urządzenia do noszenia w 60. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 60
|
Wartość bazowa, miesiąc 60
|
|
Kohorta 1 (ambulatoryjna): zmiana liczby schodów pokonanych na godzinę w stosunku do wartości początkowej, oceniona przez urządzenie do noszenia w 60. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 60
|
Wartość bazowa, miesiąc 60
|
|
Kohorta 1 (ambulatoryjna): zmiana dystansu pokonanego na godzinę w stosunku do wartości wyjściowej, oceniona przez urządzenie do noszenia w 60. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 60
|
Wartość bazowa, miesiąc 60
|
|
Kohorta 1 (Ambulatoryjna): Zmiana długości kroku w stosunku do wartości wyjściowej (95%) oceniana przez urządzenie do noszenia w 60. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 60
|
Wartość bazowa, miesiąc 60
|
|
Zmiana od wartości początkowej aktywności kończyn górnych w miesiącu 60
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 60
|
Wartość bazowa, miesiąc 60
|
|
Zmiana prędkości kątowej nadgarstka w stosunku do wartości początkowej w miesiącu 60
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 60
|
Wartość bazowa, miesiąc 60
|
|
Zmiana w stosunku do linii podstawowej w kopiach genomu wektora przy użyciu reakcji łańcuchowej polimerazy cyfrowej (ddPCR) w docelowej tkance mięśniowej
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 60 i miesiąc 24
|
Linia bazowa, dzień 60 i miesiąc 24
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
19 grudnia 2022
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
28 sierpnia 2028
Ukończenie studiów (Szacowany)
28 sierpnia 2028
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
17 maja 2023
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
17 maja 2023
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
25 maja 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
19 lutego 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
17 lutego 2026
Ostatnia weryfikacja
1 lutego 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- SRP-9003-102
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .