Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Alpelizyb u dzieci i dorosłych pacjentów z malformacjami limfatycznymi związanymi z mutacją PIK3CA. (EPIK-L1)

1 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Dwuetapowe, podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane placebo badanie mające na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa i farmakokinetyki alpelisibu u dzieci i dorosłych pacjentów z malformacjami limfatycznymi związanymi z mutacją PIK3CA.

Głównym celem tego badania u uczestników z malformacjami limfatycznymi (LyM) z mutacją PIK3CA jest ocena zmiany odpowiedzi radiologicznej i nasilenia objawów po leczeniu alpelisibem w porównaniu z placebo.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to wieloośrodkowe badanie fazy II/III, składające się z dwóch etapów:

  • Etap 1 ma na celu wybór dawki (dawek) do fazy potwierdzającej (DSCP) alpelisibu w Etapie 2 i będzie obejmował 24-tygodniową otwartą fazę podstawową u dorosłych (≥18 lat) i dzieci (6- 17 lat) z LyM z mutacją PIK3CA, po którym następuje przedłużenie. Po potwierdzeniu kwalifikowalności podczas badania przesiewowego uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do różnych dawek alpelisibu w zależności od ich wieku. W zależności od wyników na koniec fazy podstawowej etapu 1, etap 2 zostanie otwarty dla dorosłych i/lub dzieci lub badanie może zostać przerwane.
  • Etap 2 ma na celu potwierdzenie skuteczności i ocenę bezpieczeństwa alpelisybu w DSCP u uczestników z LyM z mutacją PIK3CA i będzie obejmował 24-tygodniową randomizowaną, podwójnie ślepą, kontrolowaną placebo fazę potwierdzającą u dorosłych (≥18 lat) i uczestników pediatrycznych w wieku 6-17 lat, a następnie otwarte rozszerzenie. Po potwierdzeniu kwalifikowalności podczas badania przesiewowego uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej alpelisib lub placebo.

Dodatkowo, równolegle, Etap 2 będzie obejmował 24-tygodniową otwartą fazę podstawową u uczestników pediatrycznych w wieku 2-5 lat, po której nastąpi przedłużenie, jeśli uczestnicy pediatryczni będą zapisani do Etapu 2.

W oparciu o wyniki 24-tygodniowej otwartej fazy zasadniczej Etapu 1, dawka(i) dla Etapu 2 zostanie wybrana przez firmę Novartis w porozumieniu z Komitetem Sterującym (SC). Podczas 24-tygodniowej, randomizowanej, podwójnie ślepej, kontrolowanej placebo podstawowej fazy Etapu 2 Niezależny Komitet Monitorujący Dane (DMC) będzie przeprowadzał okresowe oceny bezpieczeństwa.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

232

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Rozszerzony dostęp

Do dyspozycji poza badaniem klinicznym. Zobacz rozwinięty rekord dostępu.

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Capital Federal, Argentyna, C1023AAB
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Buenos Aires
      • CABA, Buenos Aires, Argentyna, C1181ACH
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • CABA, Buenos Aires, Argentyna, C1425BEA
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2010
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2031
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1200
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Francja
      • Angers, Francja, 49933
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Bordeaux, Francja, 33076
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Bron, Francja, 69677
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Caen, Francja, 14033
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Dijon, Francja, 21000
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Lille, Francja, 59000
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Marseille, Francja, 13885
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Montpellier, Francja, 34295
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Francja, 75015
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Francja, 75010
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, Francja, 31054
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Tours, Francja, 37044
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Hiszpania
      • A Coruña, Hiszpania, 15006
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Hiszpania, 28046
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Hiszpania, 28009
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Balearic Islands
      • Palma, Balearic Islands, Hiszpania, 07120
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • Esplugues, Barcelona, Hiszpania, 08950
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Hiszpania, 08907
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Holandia
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Holandia, 6500HB
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Holandia, 3015 GD
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 13353
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm, Niemcy, 89081
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Baden-Wurttemberg
      • Freiburg im Breisgau, Baden-Wurttemberg, Niemcy, 79106
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Mannheim, Baden-Wurttemberg, Niemcy, 68305
        • Wycofane
        • Novartis Investigative Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Cologne, North Rhine-Westphalia, Niemcy, 50937
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Saxony
      • Leipzig, Saxony, Niemcy, 04103
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • Rekrutacyjny
        • UCSF Benioff Children s Hospital
        • Główny śledczy:
          • Beth Apsel Winger
        • Kontakt:
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Rekrutacyjny
        • Lucile Packard Childrens Hosp
        • Główny śledczy:
          • Joyce Teng
        • Kontakt:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010-2970
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32207
        • Rekrutacyjny
        • Nemours Childrens Clinic
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Anderson Collier
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Rekrutacyjny
        • Childrens Hosp Boston Dept of Heme
        • Główny śledczy:
          • Tishi Shah
        • Kontakt:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Rekrutacyjny
        • WA Uni School Of Med
        • Główny śledczy:
          • Bryan Sisk
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229-3039
        • Rekrutacyjny
        • Cinn Children Hosp Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Adrienne Hammill
        • Kontakt:
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Rekrutacyjny
        • Cleveland Clinic Foundation
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Michael Kelly
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • Rekrutacyjny
        • Univ Hospital Of Cleveland
        • Główny śledczy:
          • Howard Wang
        • Kontakt:
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Rekrutacyjny
        • Oregon Health Science University
        • Główny śledczy:
          • Melinda Wu
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Rekrutacyjny
        • CHOP Abramson Pediatric Resch Ctr
        • Główny śledczy:
          • Denise Adams
        • Kontakt:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Rekrutacyjny
        • Childrens Hosp Pittsburgh UPMC
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Julia Segal
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Rekrutacyjny
        • Baylor College of Medicine
        • Główny śledczy:
          • Ionela Iacobas
        • Kontakt:
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Rekrutacyjny
        • U of TX Health Science Ct
        • Główny śledczy:
          • Autumn Atkinson
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Rekrutacyjny
        • Childrens Hospital and Regional Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Jonathan A Perkins
        • Kontakt:
  • Szwajcaria
      • Lausanne, Szwajcaria, 1011
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Włochy
      • Naples, Włochy, 80122
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • BO
      • Bologna, BO, Włochy, 40138
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milan, MI, Włochy, 20122
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Włochy, 00165
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, RM, Włochy, 00168
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Torino, TO, Włochy, 10126
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Uczestnik musi wyrazić chęć pozostania w ośrodku klinicznym zgodnie z wymogami protokołu oraz być gotowym do przestrzegania ograniczeń badania i harmonogramów badań.
  • Uczestnik ma potwierdzone przez lekarza i udokumentowane rozpoznanie LyM w momencie wyrażenia świadomej zgody
  • Uczestnik nie jest uznawany za kandydata do miejscowej terapii, w tym m.in. skleroterapii, embolizacji i zabiegu chirurgicznego, do czasu zakończenia 24. tygodnia w momencie wyrażenia świadomej zgody, ani nie jest chętny do skorzystania z opcji terapii miejscowej.
  • Uczestnik ma dowody na obecność mutacji somatycznych w genie PIK3CA
  • Uczestnik ma co najmniej jedną mierzalną zmianę LyM potwierdzoną oceną BIRC przed randomizacją.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Uczestnik ma potwierdzoną przez lekarza i udokumentowaną diagnozę PROS w momencie wyrażenia świadomej zgody.
  • W momencie wyrażenia świadomej zgody uczestnik ma potwierdzone przez lekarza i udokumentowane rozpoznanie anomalii układu chłonnego ośrodkowego przewodu chłonnego, uogólnionej anomalii układu chłonnego, choroby Gorhama-Stouta, naczyniakowatości kaposiformnej.
  • Uczestnik ma znaną historię zespołu Stevensa-Johnsona, rumienia wielopostaciowego lub martwicy toksyczno-rozpływnej naskórka w momencie wyrażenia świadomej zgody.
  • Uczestnik ma ustalone rozpoznanie cukrzycy typu I lub niekontrolowanej cukrzycy typu II w momencie wyrażenia świadomej zgody.
  • Uczestnik był wcześniej leczony alpelisibem i/lub jakimkolwiek innym inhibitorem PI3K trwającym dłużej niż 2 tygodnie w momencie wyrażenia świadomej zgody.

Zastosowanie mogą mieć inne kryteria włączenia/wyłączenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Dorośli uczestnicy, dawka 1 alpelisibu (Etap 1)
Dorośli uczestnicy (≥18 lat), którzy otrzymają pierwszą dawkę alpelisibu metodą otwartej próby przez co najmniej 24 tygodnie, chyba że wcześniej zakończą leczenie (Etap 1).
Lek: Alpelisib

W etapie 1: Dorośli uczestnicy (≥18 lat) otrzymają dawkę 1 lub dawkę 2 alpelisib; Uczestnicy pediatryczni (w wieku 6-17 lat) otrzymają dawkę 2 lub dawkę 3 alpelisib.

W etapie 2: Dorośli uczestnicy otrzymają Alpelisib w dawce wybranej do fazy potwierdzającej u dorosłych uczestników; Uczestnicy pediatryczni (w wieku 6-17 lat) otrzymają Alpelisib w dawce wybranej do fazy potwierdzającej u uczestników pediatrycznych; a uczestnicy pediatrycy w wieku 0-5 lat otrzymają dawkę 3 alpelisib

Inne nazwy:
  • BYL719
Eksperymentalny: Dorośli uczestnicy, dawka 2 alpelisibu (Etap 1)
Dorośli uczestnicy (≥18 lat), którzy otrzymają 2. dawkę alpelisibu w ramach otwartej próby przez co najmniej 24 tygodnie, chyba że wcześniej zakończą leczenie (etap 1.).
Lek: Alpelisib

W etapie 1: Dorośli uczestnicy (≥18 lat) otrzymają dawkę 1 lub dawkę 2 alpelisib; Uczestnicy pediatryczni (w wieku 6-17 lat) otrzymają dawkę 2 lub dawkę 3 alpelisib.

W etapie 2: Dorośli uczestnicy otrzymają Alpelisib w dawce wybranej do fazy potwierdzającej u dorosłych uczestników; Uczestnicy pediatryczni (w wieku 6-17 lat) otrzymają Alpelisib w dawce wybranej do fazy potwierdzającej u uczestników pediatrycznych; a uczestnicy pediatrycy w wieku 0-5 lat otrzymają dawkę 3 alpelisib

Inne nazwy:
  • BYL719
Eksperymentalny: Uczestnicy pediatryczni (w wieku 6-17 lat), alpelisib w dawce 2 (Etap 1)
Uczestnicy pediatryczni w wieku 6-17 lat, którzy otrzymają 2. dawkę alpelisibu w ramach otwartej próby przez co najmniej 24 tygodnie, chyba że wcześniej zakończą leczenie (etap 1.)
Lek: Alpelisib

W etapie 1: Dorośli uczestnicy (≥18 lat) otrzymają dawkę 1 lub dawkę 2 alpelisib; Uczestnicy pediatryczni (w wieku 6-17 lat) otrzymają dawkę 2 lub dawkę 3 alpelisib.

W etapie 2: Dorośli uczestnicy otrzymają Alpelisib w dawce wybranej do fazy potwierdzającej u dorosłych uczestników; Uczestnicy pediatryczni (w wieku 6-17 lat) otrzymają Alpelisib w dawce wybranej do fazy potwierdzającej u uczestników pediatrycznych; a uczestnicy pediatrycy w wieku 0-5 lat otrzymają dawkę 3 alpelisib

Inne nazwy:
  • BYL719
Eksperymentalny: Uczestnicy pediatryczni (w wieku 6-17 lat), alpelisib w dawce 3 (Etap 1)
Uczestnicy pediatryczni w wieku 6-17 lat, którzy otrzymają 3. dawkę alpelisibu w ramach otwartej próby przez co najmniej 24 tygodnie, chyba że wcześniej zakończą leczenie (Etap 1).
Lek: Alpelisib

W etapie 1: Dorośli uczestnicy (≥18 lat) otrzymają dawkę 1 lub dawkę 2 alpelisib; Uczestnicy pediatryczni (w wieku 6-17 lat) otrzymają dawkę 2 lub dawkę 3 alpelisib.

W etapie 2: Dorośli uczestnicy otrzymają Alpelisib w dawce wybranej do fazy potwierdzającej u dorosłych uczestników; Uczestnicy pediatryczni (w wieku 6-17 lat) otrzymają Alpelisib w dawce wybranej do fazy potwierdzającej u uczestników pediatrycznych; a uczestnicy pediatrycy w wieku 0-5 lat otrzymają dawkę 3 alpelisib

Inne nazwy:
  • BYL719
Eksperymentalny: Dorośli uczestnicy, alpelisib (Etap 2)
Dorośli uczestnicy (≥18 lat), którzy otrzymają alpelisib w dawce wybranej do fazy potwierdzającej u dorosłych uczestników (Etap 2)
Lek: Alpelisib

W etapie 1: Dorośli uczestnicy (≥18 lat) otrzymają dawkę 1 lub dawkę 2 alpelisib; Uczestnicy pediatryczni (w wieku 6-17 lat) otrzymają dawkę 2 lub dawkę 3 alpelisib.

W etapie 2: Dorośli uczestnicy otrzymają Alpelisib w dawce wybranej do fazy potwierdzającej u dorosłych uczestników; Uczestnicy pediatryczni (w wieku 6-17 lat) otrzymają Alpelisib w dawce wybranej do fazy potwierdzającej u uczestników pediatrycznych; a uczestnicy pediatrycy w wieku 0-5 lat otrzymają dawkę 3 alpelisib

Inne nazwy:
  • BYL719
Komparator placebo: Dorośli uczestnicy, placebo (etap 2)
Dorośli uczestnicy (w wieku ≥18 lat), którzy otrzymają pasujące placebo
Lek: Placebo
W etapie 2 uczestnicy będą otrzymywać pasujące placebo przez 24 tygodnie badania
Eksperymentalny: Uczestnicy pediatryczni (w wieku 6-17 lat), alpelisib (Etap 2)
Uczestnicy pediatryczni (w wieku 6-17 lat), którzy otrzymają alpelisib w dawce wybranej do fazy potwierdzającej u uczestników pediatrycznych (Etap 2)
Lek: Alpelisib

W etapie 1: Dorośli uczestnicy (≥18 lat) otrzymają dawkę 1 lub dawkę 2 alpelisib; Uczestnicy pediatryczni (w wieku 6-17 lat) otrzymają dawkę 2 lub dawkę 3 alpelisib.

W etapie 2: Dorośli uczestnicy otrzymają Alpelisib w dawce wybranej do fazy potwierdzającej u dorosłych uczestników; Uczestnicy pediatryczni (w wieku 6-17 lat) otrzymają Alpelisib w dawce wybranej do fazy potwierdzającej u uczestników pediatrycznych; a uczestnicy pediatrycy w wieku 0-5 lat otrzymają dawkę 3 alpelisib

Inne nazwy:
  • BYL719
Komparator placebo: Uczestnicy pediatryczni (6-17 lat), placebo (Etap 2)
Uczestnicy pediatryczni (w wieku 6-17 lat), którzy otrzymają pasujące placebo
Lek: Placebo
W etapie 2 uczestnicy będą otrzymywać pasujące placebo przez 24 tygodnie badania
Eksperymentalny: Uczestnicy pediatryczni (w wieku 0-5 lat), Alpelisib (etap 2)
Uczestnicy pediatryczni od 0-5 lat, którzy będą dawali 3 alpelisib w sposób otwarty przez co najmniej 24 tygodnie, chyba że zaprzestaną wcześniej
Lek: Alpelisib

W etapie 1: Dorośli uczestnicy (≥18 lat) otrzymają dawkę 1 lub dawkę 2 alpelisib; Uczestnicy pediatryczni (w wieku 6-17 lat) otrzymają dawkę 2 lub dawkę 3 alpelisib.

W etapie 2: Dorośli uczestnicy otrzymają Alpelisib w dawce wybranej do fazy potwierdzającej u dorosłych uczestników; Uczestnicy pediatryczni (w wieku 6-17 lat) otrzymają Alpelisib w dawce wybranej do fazy potwierdzającej u uczestników pediatrycznych; a uczestnicy pediatrycy w wieku 0-5 lat otrzymają dawkę 3 alpelisib

Inne nazwy:
  • BYL719

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Etap 2: Wskaźnik odpowiedzi radiologicznej w 24. tygodniu Etapu 2 (uczestnicy dorośli i dzieci (6-17 lat))
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
Odpowiedź radiologiczna zdefiniowana jako osiągnięcie co najmniej 20% zmniejszenia sumy docelowych objętości zmian (od 1 do 3 zmian), ocenianej za pomocą MRI przez BIRC w 24. tygodniu, pod warunkiem, że żadna z pojedynczych docelowych zmian nie ma co najmniej 20% wzrostu w stosunku do wartości początkowej oraz przy braku progresji zmian niedocelowych i bez nowych zmian. Oceniony zostanie odsetek uczestników z odpowiedzią radiologiczną w 24. tygodniu Etapu 2 w grupie dorosłych i dzieci (w wieku 6-17 lat).
Wartość wyjściowa, tydzień 24

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Etap 2: Odsetek uczestników z co najmniej 1-punktową poprawą w porównaniu z wartością wyjściową na podstawie skali ogólnego wrażenia ciężkości pacjenta (PGI-S) w 24. tygodniu Etapu 2 (uczestnicy dorośli i dzieci (w wieku 6–17 lat))
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
PGI-S jest miarą pojedynczej pozycji służącą do oceny ogólnej ciężkości stanu pacjenta. Ten pojedynczy element instrumentu wykorzystuje 5-punktową skalę ocen, która waha się od 1 (brak objawów) do 5 (bardzo ciężki). Niższe wyniki wskazują na lepszy stan zdrowia. Oceniony zostanie odsetek uczestników z co najmniej 1-punktową poprawą w porównaniu z wartością wyjściową w 24. tygodniu Etapu 2 w grupie dorosłych i dzieci (w wieku 6-17 lat).
Wartość wyjściowa, tydzień 24
Etap 2: Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w skali ogólnego wrażenia zmiany pacjenta (PGI-C) (uczestnicy dorośli i dzieci (w wieku 6–17 lat))
Ramy czasowe: Do około 8 lat
PGI-C to jednoelementowa miara służąca do oceny zmiany ogólnego nasilenia objawów od rozpoczęcia badania. W tym jednoelementowym instrumencie zastosowano 7-punktową skalę ocen, która waha się od 1 (bardzo duża poprawa) do 7 (bardzo dużo gorsza). Niższe wyniki wskazują na lepszy stan zdrowia. Zmiana wyniku PGI-C w stosunku do wartości początkowej zostanie oceniona u dorosłych i dzieci (w wieku 6–17 lat)
Do około 8 lat
Etap 2: Zmiana w stosunku do wartości początkowej w skali globalnego wrażenia zmiany (IGIC) badacza (uczestnicy dorośli i dzieci (w wieku 6–17 lat))
Ramy czasowe: Do około 8 lat
IGIC składa się z pojedynczego pytania, w ramach którego badacz ocenia zmianę stanu pacjenta od rozpoczęcia leczenia lub interwencji w 7-punktowej skali od 1 (bardzo duża poprawa) do 7 (bardzo dużo gorsza). Zmiana wyniku IGIC w stosunku do wartości początkowej zostanie oceniona u dorosłych i dzieci (w wieku 6–17 lat).
Do około 8 lat
Etap 2: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w zakresie użyteczności zdrowotnej 5-wymiarowego testu EuroQol (EQ-5D) (uczestnicy dorośli i dzieci (w wieku 6–17 lat))
Ramy czasowe: Do około 8 lat
EQ-5D-5L (wypełniany przez dorosłych uczestników) zawiera 5 pozycji dotyczących wymiarów mobilności, samoopieki, zwykłych czynności, bólu/dyskomfortu i lęku/depresji), każda z 5 opcjami odpowiedzi, od 1 = brak problemów do 5=skrajne problemy Wersja EQ-5D-Y (wypełniana przez dzieci powyżej 8. roku życia) i wersja EQ-5D-Y Proxy (wypełniana przez rodzica dla uczestników poniżej 8. roku życia lub niezdolnych do samodzielnego nagrywania) zawiera 5 pozycji dotyczących wymiary mobilności, samoopieki, zwykłych czynności, bólu/dyskomfortu i lęku/depresji), każda z 3 opcjami odpowiedzi, od 1 = brak problemów do 3 = dużo problemów
Do około 8 lat
Etap 2: Procent uczestników z reakcją radiologiczną w 24 tygodniu etapu 2 (uczestnicy pediatryczne w wieku 0-5 lat)
Ramy czasowe: Linia bazowa, 24 tydzień
Odpowiedź radiologiczna zdefiniowana przez osiągnięcie co najmniej 20% zmniejszenia sumy docelowych objętości zmian (1 do 3 zmian), ocenianych przez MRI przez BIRC w 24 tygodniu, pod warunkiem, że żadna z poszczególnych zmian docelowych nie ma co najmniej 20% wzrostu od wartości wyjściowej i przy braku postępów nie-celowych zmian i bez nowych zmian. Oceniona zostanie odsetek uczestników z reakcją radiologiczną w 24 tygodniu etapu 2 u uczestników pediatrycznych w wieku 0-5 lat
Linia bazowa, 24 tydzień
Etap 2: Zmiana od wartości wyjściowej w domenach profilu systemu pomiaru wyników zgłaszanych przez pacjenta (PROMIS) (Uczestnicy dorosłej i pediatrycznej (w wieku 6-17 lat))
Ramy czasowe: Do około 8 lat

Profil PROMIS-29 plus 2 v2.1 (wypełniony przez dorosłego uczestnika) obejmuje 29 elementów w dziedzinie depresji, lęku, funkcji fizycznej, zakłóceń bólu, zmęczenia, zaburzenia snu, zdolności do uczestników ról społecznych i aktywności, zdolności funkcji poznawczych i intensywności bólu.

Profil PROMIS Pediatric-25 V2.0 (wypełniony przez dzieci w wieku powyżej 8 lat) i PROMIS PROFIL PROXY-PROXY-25-25 (wypełniony przez rodziców dla dzieci w wieku poniżej 8 lat) obejmuje 25 pozycji w domenach objawów depresyjnych, lęk, mobilność funkcji fizycznej, interferencja bólu, zmęczenie i relacje peer i intensywność bólu wszystkie elementy (z wyjątkiem intensywności bólu). Zastosuj 5-punktową skalę, które Ranges, które Ranges z 1 (nie jest w stanie wszystko) do 5 (bardzo). Element intensywności bólu jest oceniany w liczbowej skali oceny 0-10, gdzie 0 reprezentuje „brak bólu”, a 10 reprezentuje „najgorszy możliwy ból”.

Zmiana od wartości wyjściowej w domenach PROMIS zostanie oceniona
Do około 8 lat
Etap 1 i 2: Czas trwania odpowiedzi (DOR) u dorosłych i pediatrycznych uczestników otrzymujących alpelisib
Ramy czasowe: Do około 8 lat
DOR definiuje się jako czas od pierwszej udokumentowanej odpowiedzi do progresji zmian LyM według BIRC lub śmierci. Ta analiza dotyczy wyłącznie uczestników, którzy są leczeni alpelisibem (etap 1 i 2) i którzy osiągnęli odpowiedź.
Do około 8 lat
Etap 1: Wskaźnik odpowiedzi radiologicznej na alpelisib u dorosłych i pediatrycznych (6-17 lat) uczestników
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, Tydzień 24

Odpowiedź radiologiczna zdefiniowana jako osiągnięcie co najmniej 20% redukcji sumy objętości zmian docelowych (1 do 3 zmian), ocenianych za pomocą rezonansu magnetycznego przez BIRC w 24. tygodniu, pod warunkiem, że żadna z poszczególnych zmian docelowych nie wykazuje co najmniej 20% wzrostu w stosunku do wartości wyjściowej oraz przy braku progresji zmian niedocelowych i bez nowych zmian.

Oceniany będzie odsetek uczestników (dorosłych i dzieci w wieku 6-17 lat) z odpowiedzią radiologiczną w 24. tygodniu Etapu 1.
Wartość wyjściowa, Tydzień 24
Etap 1 i 2: Wskaźnik odpowiedzi radiologicznej na alpelisib u dorosłych i pediatrycznych uczestników
Ramy czasowe: Do około 8 lat

Odpowiedź radiologiczna określona jako osiągnięcie co najmniej 20% redukcji sumy objętości zmian docelowych (1 do 3 zmian), oceniana za pomocą rezonansu magnetycznego przez BIRC, pod warunkiem, że żadna z pojedynczych zmian docelowych nie wykazuje co najmniej 20% wzrostu w porównaniu z wartością wyjściową oraz przy braku progresji zmian niedocelowych i bez nowych zmian.

Oceniany będzie odsetek uczestników otrzymujących alpelisib (Etap 1 i 2) z odpowiedzią radiologiczną.
Do około 8 lat
Etap 1 i 2: Stężenia alpelisibu w osoczu
Ramy czasowe: W 1. dniu 8., 16., 24., 48. i 120. tygodnia
Stężenia alpelisibu w osoczu u dorosłych i pediatrycznych uczestników (etap 1 i 2).
W 1. dniu 8., 16., 24., 48. i 120. tygodnia
Etap 1 i 2: Odsetek uczestników z objawami, powikłaniami i chorobami współistniejącymi związanymi z LyM podczas leczenia alpelisibem u dorosłych i pediatrycznych uczestników w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 24
Odsetek uczestników z objawami, powikłaniami i chorobami współistniejącymi związanymi z LyM podczas leczenia alpelisibem u dorosłych i dziecięcych uczestników w 24. tygodniu (Etap 1 i 2)
Tydzień 24
Etap 1 i 2: Procent uczestników z objawami, powikłaniami i chorobami współistniejącymi związanymi z LyM podczas leczenia alpelisibem u dorosłych i pediatrycznych uczestników
Ramy czasowe: Do około 8 lat
Odsetek uczestników z objawami, powikłaniami i chorobami współistniejącymi związanymi z LyM podczas leczenia alpelisibem u dorosłych i pediatrycznych uczestników (Etap 1 i 2)
Do około 8 lat
Etap 1 i 2: Zmiana liczby zmian LyM w porównaniu z wartością wyjściową u dorosłych i pediatrycznych uczestników w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 24
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej sumy objętości zmian docelowych, sumy objętości mierzalnych w MRI zmian niedocelowych (jeśli dotyczy) oraz sumy wszystkich mierzalnych w MRI zmian (docelowych i niedocelowych) ocenianych przez BIRC w 24. tygodniu u dorosłych i pediatrycznych uczestników (Etap 1 i 2)
Punkt wyjściowy, tydzień 24
Etap 1 i 2: Zmiana od wartości wyjściowej w zmianach LyM u dorosłych i pediatrycznych uczestników
Ramy czasowe: Do około 8 lat
Zmiana od wartości wyjściowej w sumie objętości zmian ogniskowych docelowych, sumie objętości mierzalnych w MRI zmian niebędących celami (jeśli dotyczy) oraz sumie objętości wszystkich mierzalnych w MRI zmian (docelowych i niebędących celami) oceniana przez BIRC u dorosłych i pediatrycznych uczestników (Etap 1 i 2)
Do około 8 lat
Etap 1 i 2: Procent uczestników ze zmianami w zmianach niebędących celami u dorosłych i dziecięcych uczestników w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 24
Odsetek uczestników ze zmianami w zmianach niebędących celem oceniany przez BIRC w 24. tygodniu u dorosłych i pediatrycznych uczestników (etap 1 i 2)
Punkt wyjściowy, tydzień 24
Etap 1 i 2: Procent uczestników ze zmianami w zmianach niebędących celem leczenia wśród dorosłych i pediatrycznych uczestników
Ramy czasowe: Do około 8 lat
Procent uczestników ze zmianami w zmianach nienamacalnych oceniany przez BIRC u dorosłych i pediatrycznych uczestników (Etap 1 i 2)
Do około 8 lat
Etap 1 i 2: Odsetek uczestników z nowymi zmianami u dorosłych i pediatrycznych uczestników w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, 24. tydzień
Procent uczestników z nowymi zmianami ocenianymi przez BIRC w 24. tygodniu u dorosłych i pediatrycznych uczestników (Etap 1 i 2)
Punkt wyjściowy, 24. tydzień
Etap 1 i 2: Procent uczestników z nowymi zmianami u dorosłych i pediatrycznych uczestników
Ramy czasowe: Do około 8 lat
Odsetek uczestników z nowymi zmianami oceniany przez BIRC u dorosłych i pediatrycznych uczestników (Etap 1 i 2)
Do około 8 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

24 listopada 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 maja 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

2 maja 2033

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 lipca 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 lipca 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

17 lipca 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

2 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CBYL719P12201
  • 2023-504146-60-00 (Identyfikator rejestru: EU CTIS number)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Novartis zobowiązuje się do udostępniania wykwalifikowanym naukowcom zewnętrznym dostępu do danych na poziomie pacjenta i potwierdzania dokumentów klinicznych z kwalifikujących się badań. Prośby te są przeglądane i zatwierdzane przez niezależny zespół recenzentów na podstawie wartości naukowej. Wszystkie podane dane są anonimizowane w celu poszanowania prywatności pacjentów, którzy brali udział w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami i regulacjami.

Ta dostępność danych próbnych jest zgodna z kryteriami i procesem opisanym na stronie www.clinicalstudydatarequest.com

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Germany

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj