Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Próba dowiedzenia się więcej na temat eksperymentalnej terapii genowej zwanej Bidridistrogenem Xeboparvovec (SRP-9003) jako możliwej metody leczenia dystrofii mięśni obręczy kończynowej 2E/R4 (EMERGENE) (EMERGENE)

27 lutego 2026 zaktualizowane przez: Sarepta Therapeutics, Inc.

Wielonarodowe, otwarte badanie III fazy, ogólnoustrojowe dostarczanie genów, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności SRP-9003 u pacjentów z dystrofią mięśni obręczy kończynowej 2E/R4

Jest to wieloośrodkowe, globalne badanie wpływu pojedynczej ogólnoustrojowej dawki SRP-9003 na ekspresję genu beta-sarkoglikanu (β-SG) u uczestników chorych na dystrofię mięśniowo-kończynową typu 2E/R4 (LGMD2E/R4). Badanie to obejmie zarówno uczestników ambulatoryjnych (kohorta 1), jak i uczestników nieambulatoryjnych (kohorta 2).

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

17

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Ghent, Belgia, 9000
        • NMRC Gent (UZ Gent)
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, Belgia, 3000
        • University Hospital Leuven (UZ Leuven)
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 8950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Niemcy
    • North Rhine-Westphalia
      • Essen, North Rhine-Westphalia, Niemcy, 45147
        • Universitatsklinikum Essen; Kinderklinik I, Sozialpadiatrisches Zentrum
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92037
        • University of California, San Diego-Altman Clinical and Translational Research Institute
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Childrens Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23507
        • Children's Hospital of the King's Daughter
  • Włochy
      • Milan, Włochy, 20122
        • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
  • Zjednoczone Królestwo
      • Newcastle upon Tyne, Zjednoczone Królestwo, NE1 3BZ
        • Newcastle University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Kohorta 1, tylko uczestnicy ambulatoryjny:

    • Potrafi chodzić bez pomocy
    • Test marszu na 10 metrów (10MWT) <30 sekund
    • NSA ≥25

  • Kohorta 2, tylko uczestnicy nieambulatoryjny:

    • 10MWT ≥30 sekund lub niemożność wykonania
    • Wynik w skali wejściowej PUL 2.0 ≥3
  • Uczestnicy muszą posiadać 1 homozygotyczną lub 2 heterozygotyczną patogenną i/lub prawdopodobnie patogenną mutację genu DNA β-SG
  • Potrafi współpracować przy badaniu mięśni
  • Uczestnicy muszą mieć miano przeciwciał przeciwko wirusowi związanemu z adenowirusem, serotyp rh74 (AAVrh74) < 1:400 (tj. nie podwyższone), jak określono w teście immunoenzymatycznym przeciwciał AAVrh74.

Kryteria wyłączenia:

  • Frakcja wyrzutowa lewej komory < 40% lub objawy kliniczne i/lub objawy kardiomiopatii
  • Wymuszona pojemność życiowa ≤40% przewidywanej wartości i/lub zapotrzebowanie na wentylację nocną
  • Rozpoznanie (lub trwające leczenie) choroby autoimmunologicznej i aktywne leczenie immunosupresyjne
  • Obecność jakiejkolwiek innej klinicznie istotnej choroby lub stanu chorobowego (innego niż LGMD2E/R4)

Obowiązują inne kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: SRP-9003
Uczestnicy otrzymają pojedynczy wlew dożylny (IV) SRP-9003.
Biologiczny: SRP-9003
Roztwór do pojedynczego wlewu dożylnego
Inne nazwy:
  • scAAVrh74.MHCK7.hSGCB, bidridistrogen kseboparwowek
Lek: Glukokortykoid
Tabletka doustna (profilaktyczna)
Inne nazwy:
  • Prednizon lub jego odpowiednik

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Kohorta 1: Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ekspresji β-SG w 60. dniu po podaniu dawki, mierzona metodą immunofluorescencji (IF) Procent włókien β-SG-dodatnich
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 60
Wartość bazowa, dzień 60

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Kohorta 1: Zmiana od wartości początkowej do 60. miesiąca w teście czasu wstania z podłogi
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 60. miesiąca
Wartość bazowa do 60. miesiąca
Kohorta 1: Zmiana czasu potrzebnego do ukończenia testu chodu/biegu na 10 metrów (10MWR) w porównaniu z wartością wyjściową do 60. miesiąca
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 60. miesiąca
Wartość bazowa do 60. miesiąca
Kohorta 1: Zmiana od wartości początkowej do 60. miesiąca w teście czasu do wzniesienia się w 4 krokach
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 60. miesiąca
Wartość bazowa do 60. miesiąca
Kohorta 1: Zmiana czasu potrzebnego do ukończenia testu chodu/biegu na 100 metrów (100MWR) w porównaniu z wartością wyjściową do 60. miesiąca
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 60. miesiąca
Wartość bazowa do 60. miesiąca
Kohorta 1: Zmiana od wartości początkowej do 60. miesiąca w teście „Zaprogramuj i działaj”.
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 60. miesiąca
Wartość bazowa do 60. miesiąca
Zmiana poziomu kinazy kreatynowej od wartości początkowej do miesiąca 60
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 60. miesiąca
Wartość bazowa do 60. miesiąca
Czas na zmianę utraty możliwości poruszania się
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 60. miesiąca
Wartość bazowa do 60. miesiąca
Kohorta 1 i kohorta 2: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w ekspresji β-SG w 60. dniu po podaniu dawki, mierzona za pomocą procentowego natężenia fluorescencji (PFI) IF
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 60
Wartość bazowa, dzień 60
Kohorta 2: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w ekspresji β-SG w 60. dniu po podaniu dawki, mierzona za pomocą procentu IF włókien β-SG dodatnich (PβSGPF)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 60
Wartość bazowa, dzień 60
Kohorta 1 i kohorta 2: Zmiana od wartości początkowej do 60. miesiąca w zakresie sprawności kończyny górnej w wersji 2.0 (PUL 2.0) Wynik całkowity
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 60. miesiąca
Wartość bazowa do 60. miesiąca
Kohorta 1 i Kohorta 2: Zmiana względem wartości wyjściowej w ekspresji β-SG w 60. dniu po podaniu dawki, mierzona metodą Western Assay
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 60
Linia bazowa, dzień 60
Kohorta 1 i Kohorta 2: Zmiana względem wartości wyjściowej do miesiąca 60 w całkowitym wyniku North Star Assessment for Limb-girdle Muscular Dystrophies (NSAD)
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do 60 miesiąca
Od punktu wyjściowego do 60 miesiąca
Liczba uczestników doświadczających niepożądanych zdarzeń związanych z leczeniem (TEAE), poważnych niepożądanych zdarzeń związanych z leczeniem (SAE) oraz niepożądanych zdarzeń o szczególnym znaczeniu (AESI)
Ramy czasowe: Okres od linii podstawowej do miesiąca 60
Okres od linii podstawowej do miesiąca 60

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

15 stycznia 2024

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

4 marca 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 listopada 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 stycznia 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 stycznia 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

7 lutego 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

2 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

27 lutego 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SRP-9003-301
  • 2022-503112-17-00 (Inny identyfikator: Clinical Trials Information System (CTIS))

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj