Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowe badanie kontrolne mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności FBX-101 u pacjentów Krabbe

29 sierpnia 2025 zaktualizowane przez: Forge Biologics, Inc

Długoterminowe badanie uzupełniające mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności pacjentów Krabbe z badań klinicznych terapii genowej obejmujących podawanie FBX-101 (AAVrh.10-hGALC)

Jest to badanie obserwacyjne, do którego zostaną włączeni wszyscy pacjenci z chorobą Krabbego, którzy brali udział we wcześniejszych interwencyjnych badaniach klinicznych obejmujących podawanie FBX-101.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

FBX-101-LTFU to wieloośrodkowe, nieinterwencyjne badanie z długoterminową obserwacją (LTFU) z udziałem uczestników wcześniejszych badań interwencyjnych obejmujących podawanie FBX-101. Kwalifikujący się uczestnicy będą poddawani ocenom klinicznym w określonych odstępach czasu przez co najmniej 3 lata od ostatniej wizyty w ramach poprzedniego badania klinicznego (do 5 lat po leczeniu FBX-101). Ogólne bezpieczeństwo i dodatkowe oznaki skuteczności zostaną zebrane za pomocą serii testów laboratoryjnych, testów diagnostycznych i badań wydajności. Ponadto dzieci uczestniczące w badaniach interwencyjnych, które zostaną wcześniej zakończone, zostaną przeniesione do tego badania LTFU i odbędą wszystkie oczekujące wizyty w ramach badania interwencyjnego przed rozpoczęciem ocen klinicznych uwzględnionych w niniejszym protokole.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • University of Michigan Hospitals - Michigan Medicine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Jest to obserwacyjne badanie długoterminowej obserwacji (LTFU) z udziałem uczestników wcześniejszych badań interwencyjnych obejmujących podawanie FBX-101.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnicy, którzy ukończyli wcześniejsze badanie kliniczne obejmujące podawanie FBX-101.
  • Rodzice/opiekunowie prawni uczestnika, którzy chcą i są w stanie wypełnić proces świadomej zgody oraz przestrzegać procedur badania i harmonogramu wizyt.

Kryteria wyłączenia:

•Planowany lub bieżący udział w jakimkolwiek innym interwencyjnym badaniu klinicznym, które może zakłócić ocenę bezpieczeństwa lub skuteczności FBX-101 podczas tego badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Pacjenci włączeni do badania FBX-101-LTFU
Uczestnicy będą obserwowani przez 36 miesięcy po zakończeniu udziału w badaniu interwencyjnym. Wykonają 5 zaplanowanych wizyt z ocenami określonymi w harmonogramie ocen, w celu zebrania danych dotyczących bezpieczeństwa i dodatkowych oznak skuteczności FBX-101. Pacjenci włączeni do innego wcześniej zakończonego badania w pierwszej kolejności ukończą oczekujące oceny z tego badania.
Biologiczny: FBX-101
Wektor przenoszący geny wirusa związanego z adenowirusem niezdolny do replikacji wyrażający cDNA ludzkiej galaktocerebrozydazy (hGALC) zostanie dostarczony jednorazowo przez cewnik żylny wprowadzony do żyły kończyny obwodowej.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo długoterminowe oceniane na podstawie częstości występowania poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) i zdarzeń niepożądanych o szczególnym znaczeniu (AESI), które są przypisane FBX-101
Ramy czasowe: 36 miesięcy
36 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skuteczność oceniana na podstawie zmiany jakości życia mierzonej podłużnie za pomocą ogólnej podstawowej skali jakości życia pediatrycznej (PedsQL) z modułem wpływu na rodzinę i wielowymiarową skalą zmęczenia
Ramy czasowe: 36 miesięcy
36 miesięcy
Skuteczność oceniana na podstawie zmiany kamieni milowych w rozwoju, takich jak umiejętności językowe i motoryczne, mierzona wzdłużnie za pomocą specjalnego kwestionariusza kamieni milowych rozwoju
Ramy czasowe: 36 miesięcy
36 miesięcy
Skuteczność oceniana na podstawie zmiany funkcji wzroku mierzonej wzdłużnie za pomocą wzrokowych potencjałów wywołanych (VEP)
Ramy czasowe: 36 miesięcy
36 miesięcy
Skuteczność oceniana na podstawie zmiany funkcji wzroku mierzonej wzdłużnie na podstawie ostrości wzroku
Ramy czasowe: 36 miesięcy
36 miesięcy
Skuteczność oceniana na podstawie zmiany chimeryzmu dawcy krwi pełnej
Ramy czasowe: 36 miesięcy
36 miesięcy
Skuteczność oceniana na podstawie zmiany psychozyny w pełnej krwi i osoczu
Ramy czasowe: 36 miesięcy
36 miesięcy
Skuteczność oceniana na podstawie zmiany funkcji motorycznej dużej mierzonej wzdłużnie za pomocą skali rozwoju motorycznego Peabody'ego (PDMS-2)
Ramy czasowe: 36 miesięcy
Witryna dostarcza surowe dane, a sponsor oblicza pochodne wyniki zgodnie ze szczegółowym podręcznikiem. Wyższe wartości będą oznaczać lepszy wynik.
36 miesięcy
Skuteczność oceniana na podstawie zmiany funkcji motorycznej dużej mierzonej wzdłużnie za pomocą Testu Biegłości Motorycznej Bruininksa-Oseretsky'ego (BOT-2)
Ramy czasowe: 36 miesięcy
Witryna dostarcza surowe dane, a sponsor oblicza pochodne wyniki zgodnie ze szczegółowym podręcznikiem. Wyższe wartości będą oznaczać lepszy wynik.
36 miesięcy
Skuteczność oceniana na podstawie zmiany funkcji motoryki dużej mierzonej wzdłużnie za pomocą miary funkcji motoryki dużej 88 (GMFM-88)
Ramy czasowe: 36 miesięcy
Witryna dostarcza surowe dane, a sponsor oblicza pochodne wyniki zgodnie ze szczegółowym podręcznikiem. Wyższe wartości będą oznaczać lepszy wynik.
36 miesięcy
Skuteczność oceniana na podstawie zmiany funkcji motorycznych mierzonych wzdłużnie za pomocą skali wczesnego uczenia się Mullena (MSEL)
Ramy czasowe: 36 miesięcy
Witryna dostarcza surowe dane, a sponsor oblicza pochodne wyniki zgodnie ze szczegółowym podręcznikiem. Wyższe wartości będą oznaczać lepszy wynik.
36 miesięcy
Skuteczność oceniana na podstawie zmiany funkcji motorycznych mierzonej wzdłużnie za pomocą Beery VMI, wydanie szóste (VMI)
Ramy czasowe: 36 miesięcy
Witryna dostarcza surowe dane, a sponsor oblicza pochodne wyniki zgodnie ze szczegółowym podręcznikiem. Wyższe wartości będą oznaczać lepszy wynik.
36 miesięcy
Skuteczność oceniana na podstawie zmiany funkcji motorycznych mierzonych wzdłużnie za pomocą skali Bayley Scales of Infant Development (Bayley-III)
Ramy czasowe: 36 miesięcy
Witryna dostarcza surowe dane, a sponsor oblicza pochodne wyniki zgodnie ze szczegółowym podręcznikiem. Wyższe wartości będą oznaczać lepszy wynik.
36 miesięcy
Skuteczność oceniana na podstawie zmiany funkcji motorycznych mierzonej wzdłużnie za pomocą Skali Zachowania Adaptacyjnego Vinelanda (Vineland 3)
Ramy czasowe: 36 miesięcy
Witryna dostarcza surowe dane, a sponsor oblicza pochodne wyniki zgodnie ze szczegółowym podręcznikiem. Wyższe wartości będą oznaczać lepszy wynik.
36 miesięcy
Skuteczność oceniana na podstawie zmiany funkcji poznawczych mierzonej podłużnie za pomocą Skali wczesnego uczenia się Mullena (MSEL)
Ramy czasowe: 36 miesięcy
Witryna dostarcza surowe dane, a sponsor oblicza pochodne wyniki zgodnie ze szczegółowym podręcznikiem. Wyższe wartości będą oznaczać lepszy wynik.
36 miesięcy
Skuteczność oceniana na podstawie zmiany funkcji poznawczych mierzonej podłużnie za pomocą Skali Zróżnicowanych Zdolności II (DAS-II)
Ramy czasowe: 36 miesięcy
Witryna dostarcza surowe dane, a sponsor oblicza pochodne wyniki zgodnie ze szczegółowym podręcznikiem. Wyższe wartości będą oznaczać lepszy wynik.
36 miesięcy
Skuteczność oceniana na podstawie zmiany funkcji poznawczych mierzonej podłużnie za pomocą skali Bayley Scales of Infant Development (Bayley-III)
Ramy czasowe: 36 miesięcy
Witryna dostarcza surowe dane, a sponsor oblicza pochodne wyniki zgodnie ze szczegółowym podręcznikiem. Wyższe wartości będą oznaczać lepszy wynik.
36 miesięcy
Skuteczność oceniana na podstawie zmiany funkcji zachowania adaptacyjnego mierzonej wzdłużnie za pomocą Skali Zachowania Adaptacyjnego Vinelanda (Vineland 3).
Ramy czasowe: 36 miesięcy
Witryna dostarcza surowe dane, a sponsor oblicza pochodne wyniki zgodnie ze szczegółowym podręcznikiem. Wyższe wartości będą oznaczać lepszy wynik.
36 miesięcy
Skuteczność oceniana na podstawie zmiany funkcji językowej mierzonej wzdłużnie za pomocą Skali wczesnego uczenia się Mullena (MSEL).
Ramy czasowe: 36 miesięcy
Witryna dostarcza surowe dane, a sponsor oblicza pochodne wyniki zgodnie ze szczegółowym podręcznikiem. Wyższe wartości będą oznaczać lepszy wynik.
36 miesięcy
Skuteczność oceniana na podstawie zmiany funkcji językowej mierzonej wzdłużnie metodą Clinical Evaluation of Language Fundamentals, wydanie piąte (CELF-5)
Ramy czasowe: 36 miesięcy
Witryna dostarcza surowe dane, a sponsor oblicza pochodne wyniki zgodnie ze szczegółowym podręcznikiem. Wyższe wartości będą oznaczać lepszy wynik.
36 miesięcy
Skuteczność oceniana na podstawie zmiany funkcji językowych mierzonej wzdłużnie za pomocą skali Bayley Scales of Infant Development (Bayley-III)
Ramy czasowe: 36 miesięcy
Witryna dostarcza surowe dane, a sponsor oblicza pochodne wyniki zgodnie ze szczegółowym podręcznikiem. Wyższe wartości będą oznaczać lepszy wynik.
36 miesięcy
Skuteczność oceniana na podstawie zmiany funkcji językowej mierzonej wzdłużnie za pomocą Skali Zachowania Adaptacyjnego Vinelanda (Vineland 3).
Ramy czasowe: 36 miesięcy
Witryna dostarcza surowe dane, a sponsor oblicza pochodne wyniki zgodnie ze szczegółowym podręcznikiem. Wyższe wartości będą oznaczać lepszy wynik.
36 miesięcy
Skuteczność oceniana na podstawie zmiany funkcji słuchu mierzonej wzdłużnie za pomocą słuchowych odpowiedzi pnia mózgu (ABR)
Ramy czasowe: 36 miesięcy
Wartości bezwzględne fal I, III i V w milisekundach zostaną zapisane wraz z interpretacją i morfologią kształtu fali; a także słuchowe reakcje pnia mózgu (poprawione).
36 miesięcy
Skuteczność oceniana na podstawie zmiany funkcji słuchu mierzonej wzdłużnie za pomocą audiometrii behawioralnej (BAUD)
Ramy czasowe: 36 miesięcy
36 miesięcy
Skuteczność oceniana na podstawie zmiany prędkości przewodzenia nerwów obwodowych mierzonej wzdłużnie za pomocą oceny prędkości przewodzenia nerwów (NCV)
Ramy czasowe: 36 miesięcy
36 miesięcy
Skuteczność oceniana na podstawie zmiany anizotropii frakcyjnej (FA) mierzonej wzdłużnie za pomocą obrazowania rezonansu magnetycznego mózgu (MRI) z obrazowaniem tensora dyfuzji (DTI)
Ramy czasowe: 36 miesięcy
36 miesięcy
Skuteczność oceniana na podstawie zmiany poziomu galaktozyloceramidazy (GALC) w osoczu i płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF)
Ramy czasowe: 36 miesięcy
36 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Forge Biologics, Inc

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

6 sierpnia 2024

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

10 kwietnia 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

11 kwietnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 marca 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 marca 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

13 marca 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

5 września 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 sierpnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • FBX-101-LTFU

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Krabbego

Badania kliniczne na FBX-101

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in United States

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj