Długoterminowe badanie kontrolne mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności FBX-101 u pacjentów Krabbe
Długoterminowe badanie uzupełniające mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności pacjentów Krabbe z badań klinicznych terapii genowej obejmujących podawanie FBX-101 (AAVrh.10-hGALC)
This is an observational study that will enroll any patients with Krabbe disease that have participated in prior interventional clinical trials involving the administration of FBX-101.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
FBX-101-LTFU is a multicenter, non-interventional, Long-Term Follow-Up (LTFU) study of participants from prior interventional trials involving the administration of FBX-101. Eligible participants will undergo clinical evaluations at prespecified intervals for at least 3 years from the last visit in the prior clinical trial (up to 5 years post-FBX-101 treatment). Overall safety and additional signs of efficacy will be collected with a series of laboratory tests, diagnostic tests, and performance surveys. Additionally, children participating in interventional trials that are terminated early will be transferred to this LTFU study and will complete any pending visits from the interventional trial before starting the clinical evaluations included in this protocol.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
- Duke University
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Metoda próbkowania
Badana populacja
This is an observational long-term follow-up (LTFU) study of participants from prior interventional trials involving the administration of FBX-101.
Opis
Inclusion Criteria:
- Participants that have completed a prior clinical trial involving the administration of FBX-101.
- Parent(s)/legal guardian(s) of participant willing and able to complete the informed consent process and comply with study procedures and visit schedule.
Exclusion Criteria:
•Planned or current participation in any other interventional clinical study that may confound the safety or efficacy evaluation of FBX-101 during this study.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: OTHER
- Perspektywy czasowe: PROSPECTIVE
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Patients enrolled in the FBX-101-LTFU study
The participants will be followed for 36 months after they have concluded their participation in the interventional trial. They will complete 5 scheduled visits with assessments as specified in the schedule of assessments, to collect data for safety and additional signs of efficacy for FBX-101. Those patients enrolled from any other early terminated trial, will first complete pending evaluations from that trial. |
A replication-deficient adeno-associated virus gene transfer vector expressing the human galactocerebrosidase (hGALC) cDNA will be delivered one-time through a venous catheter inserted into a peripheral limb vein. |
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Bezpieczeństwo długoterminowe oceniane na podstawie częstości występowania poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) i zdarzeń niepożądanych o szczególnym znaczeniu (AESI), które są przypisane FBX-101
Ramy czasowe: 36 miesięcy
|
36 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Skuteczność oceniana na podstawie zmiany jakości życia mierzonej podłużnie za pomocą ogólnej podstawowej skali jakości życia pediatrycznej (PedsQL) z modułem wpływu na rodzinę i wielowymiarową skalą zmęczenia
Ramy czasowe: 36 miesięcy
|
36 miesięcy
|
|
|
Skuteczność oceniana na podstawie zmiany kamieni milowych w rozwoju, takich jak umiejętności językowe i motoryczne, mierzona wzdłużnie za pomocą specjalnego kwestionariusza kamieni milowych rozwoju
Ramy czasowe: 36 miesięcy
|
36 miesięcy
|
|
|
Skuteczność oceniana na podstawie zmiany funkcji wzroku mierzonej wzdłużnie za pomocą wzrokowych potencjałów wywołanych (VEP)
Ramy czasowe: 36 miesięcy
|
36 miesięcy
|
|
|
Skuteczność oceniana na podstawie zmiany funkcji wzroku mierzonej wzdłużnie na podstawie ostrości wzroku
Ramy czasowe: 36 miesięcy
|
36 miesięcy
|
|
|
Skuteczność oceniana na podstawie zmiany chimeryzmu dawcy krwi pełnej
Ramy czasowe: 36 miesięcy
|
36 miesięcy
|
|
|
Skuteczność oceniana na podstawie zmiany psychozyny w pełnej krwi i osoczu
Ramy czasowe: 36 miesięcy
|
36 miesięcy
|
|
|
Skuteczność oceniana na podstawie zmiany funkcji słuchu mierzonej wzdłużnie za pomocą audiometrii behawioralnej (BAUD)
Ramy czasowe: 36 miesięcy
|
36 miesięcy
|
|
|
Skuteczność oceniana na podstawie zmiany prędkości przewodzenia nerwów obwodowych mierzonej wzdłużnie za pomocą oceny prędkości przewodzenia nerwów (NCV)
Ramy czasowe: 36 miesięcy
|
36 miesięcy
|
|
|
Skuteczność oceniana na podstawie zmiany anizotropii frakcyjnej (FA) mierzonej wzdłużnie za pomocą obrazowania rezonansu magnetycznego mózgu (MRI) z obrazowaniem tensora dyfuzji (DTI)
Ramy czasowe: 36 miesięcy
|
36 miesięcy
|
|
|
Skuteczność oceniana na podstawie zmiany poziomu galaktozyloceramidazy (GALC) w osoczu i płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF)
Ramy czasowe: 36 miesięcy
|
36 miesięcy
|
|
|
Efficacy as assessed by change of gross motor function measured longitudinally by Peabody Developmental Motor Scale (PDMS-2)
Ramy czasowe: 36 months
|
The site is providing raw data and sponsor is calculating derived scores according to specific manual. Higher values will mean better outcome. |
36 months
|
|
Efficacy as assessed by change of gross motor function measured longitudinally by Bruininks-Oseretsky Test of Motor Proficiency (BOT-2)
Ramy czasowe: 36 months
|
The site is providing raw data and sponsor is calculating derived scores according to specific manual. Higher values will mean better outcome. |
36 months
|
|
Efficacy as assessed by change of gross motor function measured longitudinally by Gross Motor Function Measure 88 (GMFM-88)
Ramy czasowe: 36 months
|
The site is providing raw data and sponsor is calculating derived scores according to specific manual. Higher values will mean better outcome. |
36 months
|
|
Efficacy as assessed by change of fine motor function measured longitudinally by Mullen Scales of Early Learning (MSEL)
Ramy czasowe: 36 months
|
The site is providing raw data and sponsor is calculating derived scores according to specific manual. Higher values will mean better outcome. |
36 months
|
|
Efficacy as assessed by change of fine motor function measured longitudinally by Beery VMI Sixth Edition (VMI)
Ramy czasowe: 36 months
|
The site is providing raw data and sponsor is calculating derived scores according to specific manual. Higher values will mean better outcome. |
36 months
|
|
Efficacy as assessed by change of fine motor function measured longitudinally by Bayley Scales of Infant Development (Bayley-III)
Ramy czasowe: 36 months
|
The site is providing raw data and sponsor is calculating derived scores according to specific manual. Higher values will mean better outcome. |
36 months
|
|
Efficacy as assessed by change of fine motor function measured longitudinally by Vineland Adaptive Behavior Scale (Vineland 3)
Ramy czasowe: 36 months
|
The site is providing raw data and sponsor is calculating derived scores according to specific manual. Higher values will mean better outcome. |
36 months
|
|
Efficacy as assessed by change of cognitive function measured longitudinally by Mullen Scales of Early Learning (MSEL)
Ramy czasowe: 36 months
|
The site is providing raw data and sponsor is calculating derived scores according to specific manual. Higher values will mean better outcome. |
36 months
|
|
Efficacy as assessed by change of cognitive function measured longitudinally by the Differential Ability Scale II (DAS-II)
Ramy czasowe: 36 months
|
The site is providing raw data and sponsor is calculating derived scores according to specific manual. Higher values will mean better outcome. |
36 months
|
|
Efficacy as assessed by change of cognitive function measured longitudinally by Bayley Scales of Infant Development (Bayley-III)
Ramy czasowe: 36 months
|
The site is providing raw data and sponsor is calculating derived scores according to specific manual. Higher values will mean better outcome. |
36 months
|
|
Efficacy as assessed by change of adaptive behaviour function measured longitudinally by Vineland Adaptive Behavior Scale (Vineland 3).
Ramy czasowe: 36 months
|
The site is providing raw data and sponsor is calculating derived scores according to specific manual. Higher values will mean better outcome. |
36 months
|
|
Efficacy as assessed by change of language function measured longitudinally by Mullen Scales of Early Learning (MSEL).
Ramy czasowe: 36 months
|
The site is providing raw data and sponsor is calculating derived scores according to specific manual. Higher values will mean better outcome. |
36 months
|
|
Efficacy as assessed by change of language function measured longitudinally by Clinical Evaluation of Language Fundamentals Fifth Edition (CELF-5)
Ramy czasowe: 36 months
|
The site is providing raw data and sponsor is calculating derived scores according to specific manual. Higher values will mean better outcome. |
36 months
|
|
Efficacy as assessed by change of language function measured longitudinally by Bayley Scales of Infant Development (Bayley-III)
Ramy czasowe: 36 months
|
The site is providing raw data and sponsor is calculating derived scores according to specific manual. Higher values will mean better outcome. |
36 months
|
|
Efficacy as assessed by change of language function measured longitudinally by Vineland Adaptive Behavior Scale (Vineland 3).
Ramy czasowe: 36 months
|
The site is providing raw data and sponsor is calculating derived scores according to specific manual. Higher values will mean better outcome. |
36 months
|
|
Efficacy as assessed by change of hearing function measured longitudinally by Auditory Brainstem Responses (ABRs)
Ramy czasowe: 36 months
|
Absolute values for Waves I, III and V in milliseconds will be recorded along interpretation and waveform morphology; and also Auditory Brainstem Responses (corrected). |
36 months
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Publikacje ogólne
- Escolar ML, Poe MD, Provenzale JM, Richards KC, Allison J, Wood S, Wenger DA, Pietryga D, Wall D, Champagne M, Morse R, Krivit W, Kurtzberg J. Transplantation of umbilical-cord blood in babies with infantile Krabbe's disease. N Engl J Med. 2005 May 19;352(20):2069-81. doi: 10.1056/NEJMoa042604.
- Bascou N, DeRenzo A, Poe MD, Escolar ML. A prospective natural history study of Krabbe disease in a patient cohort with onset between 6 months and 3 years of life. Orphanet J Rare Dis. 2018 Aug 9;13(1):126. doi: 10.1186/s13023-018-0872-9.
- Beltran-Quintero ML, Bascou NA, Poe MD, Wenger DA, Saavedra-Matiz CA, Nichols MJ, Escolar ML. Early progression of Krabbe disease in patients with symptom onset between 0 and 5 months. Orphanet J Rare Dis. 2019 Feb 18;14(1):46. doi: 10.1186/s13023-019-1018-4.
- Yoon IC, Bascou NA, Poe MD, Szabolcs P, Escolar ML. Long-term neurodevelopmental outcomes of hematopoietic stem cell transplantation for late-infantile Krabbe disease. Blood. 2021 Apr 1;137(13):1719-1730. doi: 10.1182/blood.2020005477.
- Wright MD, Poe MD, DeRenzo A, Haldal S, Escolar ML. Developmental outcomes of cord blood transplantation for Krabbe disease: A 15-year study. Neurology. 2017 Sep 26;89(13):1365-1372. doi: 10.1212/WNL.0000000000004418. Epub 2017 Aug 30.
- Gupta A, Poe MD, Styner MA, Panigrahy A, Escolar ML. Regional differences in fiber tractography predict neurodevelopmental outcomes in neonates with infantile Krabbe disease. Neuroimage Clin. 2014 Sep 26;7:792-8. doi: 10.1016/j.nicl.2014.09.014. eCollection 2015.
- Bradbury AM, Bagel J, Swain G, Miyadera K, Pesayco JP, Assenmacher CA, Brisson B, Hendricks I, Wang XH, Herbst Z, Pyne N, Odonnell P, Shelton GD, Gelb M, Hackett N, Szabolcs P, Vite CH, Escolar M. Combination HSCT and intravenous AAV-mediated gene therapy in a canine model proves pivotal for translation of Krabbe disease therapy. Mol Ther. 2024 Jan 3;32(1):44-58. doi: 10.1016/j.ymthe.2023.11.014. Epub 2023 Nov 11.
- Siddiqi ZA, Sanders DB, Massey JM. Peripheral neuropathy in Krabbe disease: effect of hematopoietic stem cell transplantation. Neurology. 2006 Jul 25;67(2):268-72. doi: 10.1212/01.wnl.0000230156.01228.33.
- Vander Lugt MT, Chen X, Escolar ML, Carella BA, Barnum JL, Windreich RM, Hill MJ, Poe M, Marsh RA, Stanczak H, Stenger EO, Szabolcs P. Reduced-intensity single-unit unrelated cord blood transplant with optional immune boost for nonmalignant disorders. Blood Adv. 2020 Jul 14;4(13):3041-3052. doi: 10.1182/bloodadvances.2020001940.
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Metabolizm, Wrodzone Błędy
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby metaboliczne
- Choroby demielinizacyjne
- Zaburzenia metabolizmu lipidów
- Choroby mózgu, metaboliczne, wrodzone
- Choroby mózgu, metaboliczne
- Dziedziczne choroby demielinizacyjne ośrodkowego układu nerwowego
- Leukoencefalopatie
- Metabolizm lipidów, błędy wrodzone
- Lizosomalne choroby spichrzeniowe, układ nerwowy
- Sfingolipidozy
- Lipidozy
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Choroby żywieniowe i metaboliczne
- Lizosomalne choroby spichrzeniowe
- Leukodystrofia, komórka globoidalna
Inne numery identyfikacyjne badania
- PRO00120964
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .