Leczenie Zastosowanie CliniMACS® CD34 TCR Alpha/Beta w przypadku przeszczepu allogenicznego (zastosowanie w rozszerzonym dostępie)

Kryteria włączenia odbiorcy:

• Wiek poniżej 18 lat
• Brak dostępnego spokrewnionego dawcy o dopasowanym genotypie (rodzeństwo)
• Dostępność odpowiedniego dawcy i źródła przeszczepu
• Haploidentycznie powiązane zmobilizowane komórki krwi obwodowej
• Dopasowane allele 9/10 lub 10/10 (HLA-A, -B, -C, -DRB1, -DQB1) ochotnicy niespokrewnieni dawcy zmobilizowali komórki krwi obwodowej

Kryteria włączenia dawcy:

• Dopasowanie zgodnie z opisem w Kryteriach przydatności biorcy i dawcy
• Rozmiar i dostęp do naczyń dostosowany do standardów ośrodka w przypadku pobierania komórek macierzystych krwi obwodowej (PBSC). Dawcy z niewystarczającym dostępem obwodowym będą wymagali założenia cewnika do aferezy w celu pobrania.

• Musi spełniać odpowiednie wymagania kontrolne/kwalifikacyjne:

  • Haploidentyczni dopasowani członkowie rodziny: sprawdzeni przez ośrodki zdrowia i uznani za kwalifikujących się.
  • Dawcy niespokrewnieni: spełniają kryteria przydatności do oddania PBSC
  • HIV-ujemny
  • Nie jest w ciąży ani nie karmi piersią
  • Zgodnie z praktykami instytucjonalnymi biorca nie może posiadać wysokiego poziomu przeciwciał anty-HLA swoistych dla dawcy.
  • Musisz wyrazić zgodę na przekazanie PBSC
  • Należy wyrazić świadomą zgodę

Przydatność odbiorcy:

- Prawidłowe funkcjonowanie narządów, o czym świadczy:

• MUGA ≥ 50% lub ECHO >30%
• 24-godzinny klirens kreatyniny lub Glofil ≥ 50 ml/min lub kreatynina w surowicy ≤2-krotność górnej granicy normy
• DLCO > 65% wartości przewidywanej. FEV1 >65% wartości przewidywanej
• AST / ALT ≤ 2,5 i/lub bilirubina ≤ 1,5-krotność górnej granicy normy
• Test ciążowy negatywny
• HIV 1/2 (przesiew w kierunku HIV) ujemny z ujemnym jakościowym testem PCR na HIV.
• HTLV I negatywny
• RPR lub VDRL ujemne
• RVP (Respiratory Viral PCR) z wynikiem negatywnym
• Pozytywny wynik testu na zapalenie wątroby nie powoduje, że pacjent nie kwalifikuje się do badania. Wyniki zapalenia wątroby będą oceniane indywidualnie dla każdego przypadku przez lekarza transplantologa w celu ustalenia przydatności/kwalifikacji dawcy.

Przydatność dawcy:

- Dozwolone źródła dawców

• W pełni dopasowane dawcy rodzeństwa nie są dopuszczeni.
• Niespokrewnieni dawcy. Wymagane jest typowanie HLA co najmniej 10 alleli. Dawca musi mieć allele 9/10 lub 10/10 (HLA-A, -B, -C, -DRB1, -DQB1). Haploidentycznie dopasowani członkowie rodziny. Minimalny poziom dopasowania w pełni haploidentyczny (co najmniej 5/10; allele HLA-A, -B, -C, -DRB1, -DQB1), ale wykorzystanie dawców haploidentycznych z dodatkowymi dopasowaniami (np. 6, 7 lub 8/10) zachęcał.
• Krew pępowinowa nie jest dozwolona jako źródło komórek macierzystych w tym IDE.

Kryteria wykluczenia biorcy i dawcy:

• Kobiety w ciąży lub karmiące piersią nie kwalifikują się do badania, ponieważ ryzyko dla nienarodzonych dzieci i niemowląt jest nieznane
• Obecność zagrażającej życiu, niekontrolowanej infekcji oportunistycznej (infekcje grzybicze, bakteryjne lub wirusowe). Pacjenci, u których w trakcie terapii indukcyjnej występowała choroba grzybicza, mogą kontynuować leczenie, jeśli uzyskali znaczącą odpowiedź na leczenie przeciwgrzybicze i przy braku lub minimalnych cechach choroby pozostałych w badaniu CT.
• Zakażenie wirusem HIV lub HTLV I/II