Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

CS-101 u pacjentów z anemią sierpowatokrwinkową

8 lutego 2026 zaktualizowane przez: CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd

Otwarte badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności pojedynczej dawki autologicznych ludzkich krwiotwórczych komórek macierzystych CD34+ zmodyfikowanych przy użyciu edytora bazy transformatorowej u uczestników z ciężką niedokrwistością sierpowatokrwinkową

Celem tego otwartego, jednoramiennego badania klinicznego jest poznanie bezpieczeństwa i skuteczności zastrzyku CS-101 w leczeniu anemii sierpowatokrwinkowej.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

CS-101 to autologiczna zawiesina komórek CD34+, opracowana za pomocą technologii edycji zasad in vitro, która modyfikuje miejsce wiązania BCL11A w promotorze HBG w taki sposób, że traci ono zdolność wiązania się z BCL11A, co może ponownie indukować produkcję γ-globiny łańcucha i zwiększają stężenie hemoglobiny płodowej (HbF) we krwi, kompensując funkcję brakującej hemoglobiny dorosłej HbA w celu osiągnięcia wyleczenia klinicznego. Terapia odpowiada na dwa główne wyzwania w obecnym leczeniu tej choroby: brak pasujących dawców i choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi w przypadku allogenicznego przeszczepiania hematopoetycznych komórek macierzystych.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

5

Faza

  • Wczesna faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Chiny
        • Rekrutacyjny
        • The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
        • Kontakt:
          • Yongrong Lai, M.D.
        • Główny śledczy:
          • Yongrong Lai, M.D.

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Uczestnicy muszą mieć od 12 do 35 lat (włącznie). Uczestnicy lub ich opiekunowie prawni (w przypadku uczestników poniżej 18. roku życia) muszą przedstawić pisemną świadomą zgodę przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem.
  • Uczestnicy muszą posiadać udokumentowany genotyp βS/βS, βS/β0 lub βS/β+.

  • Uczestnicy muszą spełniać co najmniej jeden z poniższych warunków

    1. Co najmniej 2 wystąpienia któregokolwiek z poniższych zdarzeń w ciągu 2 lat poprzedzających badanie przesiewowe.

      1. Ostry kryzys bólowy: wymagający wizyty w placówce medycznej i podania leków przeciwbólowych (opioidów lub dożylnych NLPZ) lub transfuzji czerwonych krwinek.
      2. Ostry zespół klatki piersiowej: definiowany jako obecność nowego nacieku w płucach na zdjęciu rentgenowskim klatki piersiowej, któremu towarzyszą objawy przypominające zapalenie płuc, w tym ból w klatce piersiowej, gorączka lub niewydolność oddechowa.
      3. Priapizm trwający dłużej niż 2 godziny i wymagający wizyty w placówce medycznej w celu interwencji.
      4. Udar lub przemijający napad niedokrwienny (TIA): potwierdzony badaniami obrazowymi (np. rezonansem magnetycznym lub tomografią komputerową), w tym udarem cichym i jawnym udarem prowadzącym do deficytów neurologicznych trwających > 24 godziny.
    2. Obecność alloimmunizacji krwinek czerwonych (>2 przeciwciał) i potrzeba ciągłych przewlekłych transfuzji.
    3. Uczestnicy, którzy zawiedli, nie tolerowali, odmówili standardowego leczenia anemii sierpowatokrwinkowej (SCD) lub nie mogli uzyskać dostępu do standardowego leczenia ze względu na dostępność
    4. Inne sytuacje uznane za odpowiednie do przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych zgodnie z wytycznymi dotyczącymi leczenia anemii sierpowatokrwinkowej, zgodnie z ustaleniami badacza.

  • Parametry laboratoryjne:

    1. Udokumentowany poziom hemoglobiny S (HbS) ≥30% całkowitego stężenia hemoglobiny (Hb) przed transfuzją.
    2. HbF w badaniu przesiewowym < 20%
  • Uczestnicy muszą posiadać wynik w skali Karnofsky Performance Status (KPS dla uczestników powyżej 16. roku życia włącznie) lub Lansky Play-Performance Scale (LPPS dla uczestników poniżej 16. roku życia) wynoszący ≥70, wskazujący wystarczający stan funkcjonalny, aby poddać się interwencji.
  • Chęć przestrzegania wymagań protokołu, stosowania antykoncepcji zgodnie z wymaganiami, regularnych wizyt kontrolnych i współpracy przy badaniach.

Kryteria wykluczenia:

  • Z badania wyklucza się kobiety, które są w ciąży, karmią piersią lub planują ciążę w okresie badania.
  • Udział w kolejnym badaniu leku eksperymentalnego w ciągu 30 dni przed skriningiem lub w ciągu 5 okresów półtrwania (w zależności od tego, który z nich jest dłuższy).
  • Pacjenci, którzy otrzymali lub otrzymują leczenie luspaterceptem w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  • Pacjenci, którzy wcześniej otrzymali jakąkolwiek terapię genową w związku z tą chorobą.
  • Pacjenci posiadający w pełni dopasowanego spokrewnionego dawcę, którzy są już zakwalifikowani do allogenicznego przeszczepienia hematopoetycznych komórek macierzystych.
  • Ponad 10 nieplanowanych hospitalizacji lub wizyt w nagłych przypadkach w ciągu 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym, które zdaniem badacza są związane ze znacznym bólem przewlekłym, a nie z ostrym kryzysem bólowym (LZO).

  • Ciężkie zaburzenia czynności wątroby:

    1. Aminotransferaza asparaginianowa (AST) lub aminotransferaza alaninowa (ALT) >3× górna granica normy (GGN) lub:
    2. Międzynarodowy współczynnik znormalizowany (INR) >1,5× GGN
  • Ciężkie zaburzenia czynności nerek (klirens kreatyniny <30 ml/min/1,73 m²) są wyłączone.
  • Pacjenci zakażeni wirusem HIV, wirusem cytomegalii (CMV), wirusem Epsteina-Barra (EBV) lub Treponema pallidum w okresie przesiewowym; osoby z aktywnym zakażeniem HBV lub HCV; lub ze znaną gruźlicą lub infekcją pasożytniczą itp. Nie obejmuje pacjentów ze stabilnym wirusowym zapaleniem wątroby typu B (ujemny pod względem HBV-DNA) po leczeniu oraz osób wyleczonych z wirusowego zapalenia wątroby typu C (ujemny pod względem HCV-RNA). Znane aktywne infekcje bakteryjne, wirusowe lub grzybicze.
  • Uznany za nieodpowiedni do procedur autologicznego przeszczepiania hematopoetycznych komórek macierzystych, zgodnie z oceną badacza.
  • Inne sytuacje uznane za nieodpowiednie dla tego badania, określone przez badacza.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: CS-206
Autologiczna zawiesina hematopoetycznych komórek macierzystych CD34+ zmodyfikowana metodą edycji zasad in vitro
Genetyczny: CS-206
Autologiczna zawiesina hematopoetycznych komórek macierzystych CD34+ zmodyfikowana metodą edycji zasad in vitro

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wolny od silnych LZO przez 12 kolejnych miesięcy (VF12)
Ramy czasowe: rozpoczynając 60 dni po ostatniej transfuzji krwinek czerwonych i trwając do 24 miesięcy
Brak poważnych kryzysów okluzyjnych naczyń (LZO) przez 12 kolejnych miesięcy (VF12)
rozpoczynając 60 dni po ostatniej transfuzji krwinek czerwonych i trwając do 24 miesięcy
Występowanie śmiertelności związanej z przeszczepem
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 100 dni i 12 miesięcy po infuzji CS-206
Częstość występowania śmiertelności związanej z przeszczepem (zdarzenia śmiertelności związane z przeszczepem zdefiniowane jako zgony oceniane przez badacza jako potencjalnie związane z przeszczepem)
Od wartości wyjściowej do 100 dni i 12 miesięcy po infuzji CS-206
Czas na wyświetlenie neutrofili
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy wlewu po CS-206
Czas do zapadania neutrofili definiuje się jako pierwszy dzień 3 kolejnych pomiarów bezwzględnej liczby neutrofili ≥0,5 × 10^9/l w trzy różne dni.
Do 24 miesięcy wlewu po CS-206
Śmiertelność z jakiejkolwiek przyczyny
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy wlewu po CS-206
Do 24 miesięcy wlewu po CS-206
AEs (zdarzenia niepożądane) i SAEs (poważne zdarzenia niepożądane) po infuzji CS-101
Ramy czasowe: Od podpisania świadomej zgody do 24 miesięcy po podaniu CS-206
Częstotliwość i nasilenie zdarzeń niepożądanych (AEs) ocenianych według CTCAE (Wspólna Terminologia Kryteriów Zdarzeń Niepożądanych) w wersji 5.0
Od podpisania świadomej zgody do 24 miesięcy po podaniu CS-206
Czas do przeszczepienia płytek krwi
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po infuzji CS-206
Czas do przyjęcia się płytek krwi definiuje się jako pierwszy dzień z 3 kolejnymi pomiarami bezwzględnej liczby płytek krwi ≥20×10^9/L w trzech różnych dniach i bez przetoczenia płytek krwi.
Do 24 miesięcy po infuzji CS-206

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wolny od hospitalizacji z powodu poważnych przełomów naczyniowo-okluzyjnych przez 12 kolejnych miesięcy (HF12)
Ramy czasowe: rozpoczynając 60 dni po ostatniej transfuzji krwinek czerwonych i trwając do 24 miesięcy
rozpoczynając 60 dni po ostatniej transfuzji krwinek czerwonych i trwając do 24 miesięcy
Wolny od silnych LZO przez 9 kolejnych miesięcy (VF9)
Ramy czasowe: rozpoczynając 60 dni po ostatniej transfuzji krwinek czerwonych i trwając do 24 miesięcy
Brak poważnych kryzysów okluzyjnych naczyń (LZO) przez 9 kolejnych miesięcy (VF9)
rozpoczynając 60 dni po ostatniej transfuzji krwinek czerwonych i trwając do 24 miesięcy
Roczna częstość występowania poważnych przełomów naczyniowo-okluzyjnych (LZO)
Ramy czasowe: rozpoczynając 60 dni po ostatniej transfuzji krwinek czerwonych i trwając do 24 miesięcy
rozpoczynając 60 dni po ostatniej transfuzji krwinek czerwonych i trwając do 24 miesięcy
Roczna częstość hospitalizacji z powodu ciężkich przełomów naczyniowo-okluzyjnych
Ramy czasowe: rozpoczynając 60 dni po ostatniej transfuzji czerwonych krwinek
rozpoczynając 60 dni po ostatniej transfuzji czerwonych krwinek
Poziom HbF (hemoglobiny płodowej) w próbkach krwi
Ramy czasowe: do 24 miesięcy po infuzji CS-206
do 24 miesięcy po infuzji CS-206
Proporcja zmodyfikowanych alleli w leukocytach krwi obwodowej i komórkach szpiku kostnego oraz ocena kinetyki przetrwania i chimerizmu
Ramy czasowe: do 24 miesięcy po wlewie CS-206
do 24 miesięcy po wlewie CS-206

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd

Współpracownicy

First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Śledczy

  • Główny śledczy: Yongrong Lai, M.D., First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

2 września 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 grudnia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 czerwca 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 sierpnia 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 sierpnia 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

21 sierpnia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

10 lutego 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 lutego 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CS-206-01

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj