Komórki CAR-NK podwójnie celowane GD2/B7-H3 dla dziecięcego nawrotowego lub opornego neuroblastoma (DUAL-NK-NB)
Badanie fazy 1/fazy 2, otwarte, dotyczące biomarkerów, allogenicznych komórek NK z chimerycznym receptorem antygenowym (CAR) podwójnie celujących w GD2/B7-H3 (CD276) u dzieci i młodych dorosłych z nawrotowym lub opornym na leczenie nerwiakiem zarodkowym
This is Phase 1/Phase 2 study tests allogeneic dual-target GD2/B7-H3 (CD276) CAR-NK cells in children and young adults with relapsed or refractory neuroblastoma. After lymphodepletion, participants receive IV CAR-NK cells;Part A defines the RP2D and Part B estimates preliminary activity
Przegląd badań
Status
Status
Warunki
Warunki
Interwencja / Leczenie
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
The investigational product in this example is a cord blood-derived allogeneic NK-cell therapy engineered to express a dual-target CAR recognizing GD2 and B7-H3, supported by IL-15 to improve short-term persistence and equipped with an inducible safety switch. The study is designed as a multicenter Phase 1/Phase 2 protocol: Part A uses a standard 3+3 dose-escalation approach across predefined dose levels, and Part B expands at the RP2D in a biomarker-characterized population. All participants undergo central review of tumor tissue or marrow for GD2 and B7-H3 expression before treatment. Patients receive protocol-defined lymphodepletion followed by CAR-NK infusion on Day 0, with optional additional infusions on Days 7 and 14 if there is no dose-limiting toxicity (DLT), uncontrolled cytokine release syndrome (CRS), or rapid progression. Formal disease assessment uses revised International Neuroblastoma Response Criteria (rINRC). Correlative studies assess CAR-NK expansion and persistence, cytokine kinetics, tumor-response associations with antigen density, and whether future development should remain dualtarget or shift toward a GD2-dominant or B7-H3-enriched strategy. Long-term follow-up for gene-modified cellular therapy is planned per local regulatory requirements.
Typ studiów
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Zapisy
Faza
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Seni S Lu, Phd
- Numer telefonu: +86 13076790030
- E-mail: Seni-Lu@beijing-biotech.com
Lokalizacje studiów
-
-
Guangdong
-
Shenzhen, Guangdong, Chiny, 518036
- Rekrutacyjny
- Peking University Shenzhen Hospital
-
Kontakt:
- Zhen J Peng, Phd
- Numer telefonu: +86 13076790039
- E-mail: Zhen-Peng@beijing-biotech.com
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Inclusion Criteria:
- Age 12 months to 21 years at consent/assent.
- Histologically confirmed neuroblastoma or ganglioneuroblastoma with relapsed, refractory, progressive, or persistent high-risk disease for which no curative standard option is available.
- Measurable or evaluable disease according to revised International Neuroblastoma Response Criteria (rINRC), including MIBG-avid disease, CT/MRI-evaluable soft-tissue disease, and/or bone marrow disease.
- Tumor material available for central assessment of GD2 and B7-H3 expression; at least one target must be positive.
GD2 is treated as the core target and B7-H3 as the complementary target for correlative target-prioritization analyses.
- Prior exposure to standard neuroblastoma therapy, including anti-GD2-based therapy, unless contraindicated, unavailable, or declined for a documented medical reason.
- Lansky or Karnofsky performance score >= 50.
- Life expectancy >= 8 weeks.
- Recovery from clinically significant acute toxicities of prior therapy and protocol-defined washout from chemotherapy, biologics, radiation, and prior cell therapy.
- Adequate organ function: hematologic, renal, hepatic, cardiac, and pulmonary function considered sufficient by protocoldefined laboratory and clinical thresholds.
- Negative pregnancy test for patients of childbearing potential and agreement to use effective contraception during the protocol-defined period.
- Written informed consent from parent/legal guardian and assent from the participant when appropriate.
Exclusion Criteria:
- Active uncontrolled infection, including bacteremia, uncontrolled viral infection, or invasive fungal disease.
- Pregnancy or breastfeeding.
- Active grade >= 2 graft-versus-host disease, or systemic immunosuppression for treatment/prevention of graft-versushost disease within the protocol-defined washout period after prior allogeneic transplant.
- Symptomatic or unstable central nervous system disease requiring urgent medical intervention.
- Prior genetically modified cellular therapy within the protocol-defined washout window, or unresolved clinically significant toxicity from prior cell therapy.
- Active autoimmune disease requiring systemic immunosuppressive therapy.
- Clinically significant uncontrolled cardiovascular, pulmonary, hepatic, renal, or neurologic disorder that would increase study risk.
- Known hypersensitivity to fludarabine, cyclophosphamide, study-product components, or supportive-care medications required by the protocol.
- Known uncontrolled HIV infection or uncontrolled hepatitis B or C.
- Any medical, psychosocial, or logistical condition that, in the investigator's judgment, would make study participation unsafe or would impair protocol adherence.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Liczba ramion
Broń i interwencje
Grupa uczestników / ArmGrupa uczestników / Arm |
Interwencja / LeczenieInterwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: EB-DTNB-NK
Participants receive protocol-defined fludarabine/cyclophosphamide lymphodepletion followed by intravenous allogeneic dual-target GD2/B7-H3 CAR-NK cells on Day 0 at the assigned dose level or RP2D. Additional doses on Days 7 and 14 are permitted if predefined safety criteria are met and there is no prohibitive toxicity or rapid progression. |
Allogeneic, cord blood-derived NK cells engineered with a dual-target CAR recognizing GD2 and B7-H3 (CD276), with IL-15 support and an inducible safety switch; administered intravenously on Day 0 with optional repeat dosing on Days 7 and 14 if tolerated.
Inne nazwy:
Lymphodepleting chemotherapy administered before CAR-NK infusion according to the protocol-defined conditioning regimen.
Inne nazwy:
Lymphodepleting chemotherapy administered before CAR-NK infusion according to the protocol-definedb conditioning regimen.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Częstość występowania ograniczających dawkę działań toksycznych (DLT) po pierwszej infuzji CARNK, zgodnie z kryteriami DLT zdefiniowanymi w protokole.
Ramy czasowe: 28 dni
|
28 dni
|
|
|
Incidence and severity of treatment-emergent adverse events
Ramy czasowe: 12 months
|
Incidence and severity of treatment-emergent adverse events, including CRS and ICANS, graded using CTCAE v5.0 and ASTCT consensus criteria. |
12 months
|
Miary wyników drugorzędnych
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Przeżycie bez progresji
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
12 miesięcy
|
|
Ogólne przetrwanie
Ramy czasowe: 24 miesiące
|
24 miesiące
|
|
Wskaźnik odpowiedzi obiektywnej według zmodyfikowanych Międzynarodowych Kryteriów Odpowiedzi w Nerwiaku Zarodkowym (rINRC).
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
12 miesięcy
|
|
Czas trwania odpowiedzi wśród odpowiadających
Ramy czasowe: 24 miesiące
|
24 miesiące
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Sponsor
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Zakończenie podstawowe
Ukończenie studiów (Szacowany)
Ukończenie studiów
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Pierwszy wysłany
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia wysłana aktualizacja
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Procesy patologiczne
- Nowotwory
- Atrybuty choroby
- Nowotwory według typu histologicznego
- Nowotwory gruczołowe i nabłonkowe
- Nowotwory neuroepitelialne
- Nowotwory neuroektodermalne
- Nowotwory, komórki rozrodcze i embrionalne
- Nowotwory, tkanka nerwowa
- Guzy neuroektodermalne, pierwotne, obwodowe
- Nowotwory neuroektodermalne, prymitywne
- Stany patologiczne, oznaki i objawy
- Nawrót
- Nerwiak zarodkowy : neuroblastoma
- Ganglioneuroblastoma
- Organiczne chemikalia
- Węglowodory
- Mostki fosforamidu
- Związki musztardy azotu
- Związki musztardy
- Węglowodory, uboczne
- Fosforamidy
- Związki okorosfosforowe
- Produkty biologiczne
- Złożone mieszanki
- Szczepionki
- Szczepionki wirusowe
- Cyklofosfamid
- Fludarabina
- Szczepionki przeciw grypie
Inne numery identyfikacyjne badania
Inne numery identyfikacyjne badania
- EB-CARNK-CRC-103
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .