Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

CsA+EPAG/HPAG+Romiplostim N01 w leczeniu nowo rozpoznanej SAA/TD-NSAA

2 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital

Cyklosporyna, Eltrombopag lub Hetrombopag oraz Romiplostym N01 w leczeniu nowo rozpoznanej niedokrwistości aplastycznej zależnej od transfuzji krwi/ciężkiej niedokrwistości aplastycznej

To badanie miało na celu zbadanie skuteczności i bezpieczeństwa cyklosporyny (CsA) w połączeniu z eltrombopagiem (EPAG)/hetrombopagiem (HPAG) i romiplostymem N01 w leczeniu nowo zdiagnozowanej niedokrwistości aplastycznej zależnej od transfuzji (TD-NSAA) i ciężkiej niedokrwistości aplastycznej (SAA)

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Dla pacjentów z SAA/TD-NSAA bez zgodnych dawców HLA oraz osób powyżej 40 roku życia, pierwszym wyborem jest terapia immunosupresyjna (IST) + cyklosporyna A (CsA) w połączeniu z agonistami receptora trombopoetyny (TPO-RA).

TPO-RA mogą wiązać się z receptorem trombopoetyny (TPO), powodując zmiany konformacyjne w receptorze TPO i aktywując szlak JAK2/STAT5, zwiększając w ten sposób proliferację komórek progenitorowych megakariocytów i produkcję płytek krwi. Poprzednie badania wykazały, że w porównaniu z samą IST, połączenie IST i eltrombopagu (EPAG)/hetrombopagu (HPAG) jako leczenie pierwszego rzutu w SAA może zwiększyć ogólną częstość odpowiedzi (ORR) do 60%-70%.

Jednak leczenie ATG wymaga hospitalizacji i ma znaczące efekty toksyczne, prowadząc do wysokiego ryzyka powikłań u osób starszych lub pacjentów w złym stanie zdrowia. Dlatego w ostatnich latach stopniowo badano również schematy leczenia bez ATG. Wyniki badania SOAR wykazały, że u nowo zdiagnozowanych pacjentów z SAA ogólna hematologiczna częstość odpowiedzi po 6 miesiącach CsA + EPAG wyniosła 46%.

W badaniu fazy II/III dla opornej AA, monoterapia romiplostymem osiągnęła ORR na poziomie 84% w 27 tygodniu. Chociaż zarówno romiplostym, jak i eltrombopag/hyrtiopeg aktywują receptor TPO (c-Mpl), istnieją różnice i uzupełnienia w ich mechanizmach molekularnych. Romiplostym jest peptydowym mimetykiem, który wiąże się z domeną zewnątrzkomórkową receptora, naśladując endogenną TPO; podczas gdy eltrombopag i hetrombopag są małymi cząsteczkami, które celują w domenę przezbłonową, przy czym hetrombopag zastępuje strukturę bifenylową, aby zwiększyć lipofilowość, poprawić skuteczność i zmniejszyć toksyczność wątrobową. Miejsca wiązania obu leków są przestrzennie oddzielone i mogą wywierać efekt synergistyczny poprzez różne intensywności i dynamikę szlaków sygnalizacyjnych, takich jak STAT, PI3K/AKT.

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Wiek ≥ 18 lat;
  2. Rozpoznanie niedokrwistości aplastycznej (AA) na podstawie rutynowych badań krwi, punkcji szpiku kostnego, biopsji szpiku kostnego i testów wykluczających, oraz określenie jako zależna od transfuzji niesilna niedokrwistość aplastyczna (TD-NSAA) lub silna niedokrwistość aplastyczna (SAA) według kryteriów Camitta; Płytki krwi < 30×10^9/L;
  3. Brak dawców zgodnych w zakresie HLA lub nieodpowiedniość do allogenicznego przeszczepienia hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) jako leczenia pierwszego rzutu;
  4. Nieodpowiedniość do ATG z powodów takich jak wiek, powikłania i własna wola pacjenta;
  5. Podstawowe funkcje wątroby i nerek < 2 × górna granica normy (ULN);
  6. Wynik ECOG ≤ 2;
  7. Podpisanie świadomej zgody;

Kryteria wykluczenia:

  1. Inne pierwotne lub wtórne choroby niewydolności szpiku kostnego (BMF), takie jak anemia Fanconiego, wrodzone zaburzenia rogowacenia itp.;
  2. Dowody klonalnych hematologicznych chorób szpiku kostnego (MDS, AML) w badaniach cytogenetycznych;
  3. Klon PNH ≥ 50%;
  4. Przebyty HSCT przed rekrutacją;
  5. Wcześniejsze stosowanie leczenia immunosupresyjnego, takiego jak ATG, CsA, agoniści receptora TPO (TPO-RAs);
  6. Alergia lub nietolerancja na romiplostym N01, eltrombopag, hetrombopag lub CsA;
  7. Pacjentki w ciąży lub karmiące piersią;
  8. Cieżkie krwawienie lub infekcja, których nie można opanować standardowym leczeniem;
  9. Wywiad w kierunku zakrzepicy tętniczej lub żylnej;
  10. Współwystępowanie nowotworów złośliwych;
  11. Uczestnictwo w innych badaniach klinicznych w ciągu 3 miesięcy;
  12. Pacjenci uznani przez badacza za nieodpowiednich do udziału w tym badaniu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: CsA+EPAG/HPAG+Romiplostim N01
CsA 3-5 mg/kg/d, stężenie minimalne 100-200 ng/ml Eltrombopag 50 mg/d, zwiększany o 25 mg co dwa tygodnie Hetrombopag 7,5 mg/d, zwiększany o 2,5 mg co dwa tygodnie Romiplostim N01 20 µg/kg podskórnie, raz w tygodniu
Lek: Cyklosporyna (CsA)
CsA 3-5 mg/kg/d
Lek: Agonista receptora trombopoetyny
Eltrombopag: dawka początkowa 50 mg/d, dawka maksymalna 150 mg/d hetrombopag 7,5 mg/d, dawka maksymalna 15 mg/d
Lek: Romiplostim N01
Romiplostim N01: 20 µg/kg, podskórnie, raz w tygodniu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ogólny wskaźnik odpowiedzi (ORR)
Ramy czasowe: 6-miesięczny
ORR=CRR+PRR
6-miesięczny

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
ORR
Ramy czasowe: 3-miesięczny, 12-miesięczny
ORR=PRR+CRR
3-miesięczny, 12-miesięczny
wskaźnik niezależności od przetoczenia krwinek czerwonych (RBC)/płytek krwi (PLT)
Ramy czasowe: 3-miesięczny, 6-miesięczny, 12-miesięczny
Proporcja pacjentów, którzy osiągają niezależność od przetaczania czerwonych krwinek (RBC)/płytek krwi (PLT) przez 8 tygodni lub dłużej
3-miesięczny, 6-miesięczny, 12-miesięczny
Współczynnik AE
Ramy czasowe: do zakończenia badania, średnio 1 rok
odsetek pacjentów z działaniami niepożądanymi, według CTCAE
do zakończenia badania, średnio 1 rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Peking Union Medical College Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 czerwca 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 marca 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 kwietnia 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

13 kwietnia 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

4 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • LP-N01

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Ciężka niedokrwistość aplastyczna (SAA)

Badania kliniczne na Cyklosporyna (CsA)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Macedonia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj