EnaroduSTAT + CsAT vs CsAT u nowo zdiagnozowanych pacjentów z TD-NSAA

Kryteria włączenia:

1. Wiek ≥ 18 lat;
2. Rozpoznanie niedokrwistości aplastycznej (AA) na podstawie rutynowych badań krwi, biopsji szpiku kostnego, biopsji tkanki szpikowej oraz testów wykluczających, i określenie jako niedokrwistość aplastyczna niezależna od transfuzji o ciężkim nasileniu (TD NSAA) według kryteriów Camitta; Stężenie hemoglobiny <90 g/l;
3. Brak zgodnego dawcy HLA lub brak kwalifikacji do pierwszorzutowego allogenicznego przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych (HSCT);
4. Podstawowa czynność wątroby i nerek <2-krotność górnej granicy normy (GGN);
5. Wynik w skali ECOG ≤ 2;
6. Podpisanie świadomej zgody;

Kryteria wykluczenia:

1. Obecność innych pierwotnych lub wtórnych chorób niewydolności szpiku (BMF), takich jak niedokrwistość Fanconiego, wrodzona keratynizacja, itp.;
2. Obecność dowodów na klonalne hematologiczne choroby szpiku kostnego (MDS, AML) w cytogenetyce;
3. Klonowa ekspansja komórek PNH ≥ 50%;
4. Wcześniejsze przeszczepienie HSCT przed włączeniem do badania;
5. Wcześniejsze stosowanie leczenia immunosupresyjnego, takiego jak ATG, CsA, agoniści receptora trombopoetyny (TPO-RA), roksadustat;
6. Alergia lub nietolerancja na enarodustat lub CsA;
7. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią;
8. Ciężkie krwawienia lub zakażenia, które nie mogą być kontrolowane za pomocą standardowego leczenia;
9. Współistniejące nowotwory złośliwe;
10. Udział w innych badaniach klinicznych w ciągu ostatnich 3 miesięcy;
11. Pacjenci, którzy według badacza nie nadają się do udziału w tym badaniu.